Quoin Pharmaceuticals anuncia a FDA concede designação de doenças pediátricas raras para qrx003 na síndrome de Netherton

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ASHBURN, Va., June 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) (“Quoin” or the “Company”), a late clinical-stage specialty pharmaceutical company focused on rare and orphan diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Rare Pediatric Disease (RPD) Designação para o ativo principal da empresa, qrx003, para o tratamento da síndrome de Netherton. Segue -se reconhecimento regulatório anterior da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), que concedeu designação de medicamentos órfãos ao QRX003 em maio de 2025.

"Temos o prazer de anunciar o recebimento de designação rara de doenças pediátricas para qRX003 para a síndrome de Netherton, uma doença genética grave e carente", disse o Dr. Michael Myers, diretor executivo da Quoin Pharmaceuticals. “A equipe do Quoin está totalmente focada em concluir nossos estudos clínicos fundamentais e avançar o qRX003 para uma nova aplicação de medicamentos como o primeiro tratamento potencial para esta doenças terríveis. Somos altamente encorajados pelos dados promissores de eficácia e pelo perfil de segurança de vida limpa até o momento, o que é o mais novo e o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que é o que há de um dos dois anos e o que é o que há de um pouco de dados. de idade. Se uma nova aplicação de medicamentos (NDA) para qrx003 for aprovada, após a reautorização do programa Quoin, poderá ser elegível para receber um voucher de revisão prioritária (PRV), que pode ser resgatado para receber revisão prioritária para outra aplicação de marketing ou pode ser vendida ou transferida.

sobre a síndrome de Netherton em crianças A síndrome de Netherton é um distúrbio genético raro que afeta aproximadamente 1 em 200.000 recém -nascidos em todo o mundo. Os sintomas normalmente presentes no nascimento ou na primeira infância e persistem ao longo da vida. Os bebês afetados geralmente requerem hospitalização prolongada devido à inflamação grave da pele, desidratação e aumento do risco de infecção. A condição pode ser um desafio para diagnosticar cedo, pois pode se parecer com outros distúrbios dermatológicos ou imunológicos. A mortalidade na infância é estimada em 10 a 20 %, ressaltando a carga clínica grave associada à doença. Estamos comprometidos em atender às necessidades médicas não atendidas para os pacientes, suas famílias, comunidades e equipes de assistência. O oleoduto inovador da Quoin compreende quatro produtos em desenvolvimento que coletivamente têm o potencial de atingir um amplo número de indicações raras e órfãs, incluindo a síndrome de Netherton, a síndrome da pele descascada, a palmóplantar Keratoderma, Scleroderma, Epidermólise Bollosa e outros. Para mais informações, visite: www.quoinpharma.com ou LinkedIn para atualizações.

Nota preventiva sobre declarações de aparência avançada A empresa adverte que as declarações neste comunicado à imprensa que não são uma descrição dos fatos históricos são declarações prospectivas no significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários, "Declarações", que se destacam "," Declarações para a frente ", que são identificadas para o uso de palavras", "Plan. e "vontade", entre outros. All statements that reflect the Company’s expectations, assumptions, projections, beliefs, or opinions about the future, other than statements of historical fact, are forward-looking statements, including, without limitation, statements relating to: potential of QRX003 as a therapeutic candidate for a profoundly underserved pediatric population, completing the Company’s pivotal clinical studies, advancing QRX003 towards a New Drug Application as the first potential treatment for Netherton Syndrome, if a New Drug Application for QRX003 is approved, upon reauthorization of the program, Quoin may be eligible to receive a Priority Review Voucher, and Quoin’s belief that its products in development collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Scleroderma, Epidermólise Bolosa e outros. Como essas declarações estão sujeitas a riscos e incertezas, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos por tais declarações prospectivas. Essas declarações prospectivas são baseadas nas expectativas atuais da Companhia e envolvem suposições que nunca se concretizam ou podem ser incorretas. Os resultados reais e o momento dos eventos podem diferir materialmente daqueles previstos em declarações tão prospectivas como resultado de vários riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando à capacidade da Companhia de buscar sua estratégia regulatória; a capacidade da Companhia de obter aprovações regulatórias para comercialização de candidatos a produtos ou de cumprir os requisitos regulatórios contínuos; a capacidade da Companhia de concluir os ensaios clínicos no prazo e alcançar os resultados e benefícios desejados, conforme o esperado; e outros fatores discutidos no relatório anual da Companhia no Formulário 10-K para o exercício encerrado em 31 de dezembro de 2024 e em outros registros que a empresa fez e pode fazer com a SEC no futuro. Não se deve confiar indevidamente a essas declarações prospectivas, que falam apenas na data em que foram feitas. A Companhia não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações para refletir eventos que ocorrem ou circunstâncias existentes após a data em que foram feitas, exceto o que pode ser exigido por lei.

Fonte: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Postou : 2025-06-26 12:00

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