Quoin Pharmaceuticals anunță FDA Granturi de desemnare rară a bolilor pediatrice pentru QRX003 în sindromul Netherton

Urmăriți Drugslib pe

ASHBURN, Va., June 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) (“Quoin” or the “Company”), a late clinical-stage specialty pharmaceutical company focused on rare and orphan diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Rare Pediatric Disease (RPD) Desemnarea pentru activul principal al companiei, QRX003, pentru tratamentul sindromului Netherton.

Desemnarea consolidează potențialul QRX003 ca candidat terapeutic pentru o populație pediatrică profund subvenționată. Urmează recunoașterea anterioară de reglementare de către Agenția Europeană de Medicamente (EMA), care a acordat desemnarea medicamentelor orfane la QRX003 în mai 2025.

„Suntem foarte încântați să anunțăm primirea unei desemnări rare a bolilor pediatrice pentru QRX003 pentru sindromul Netherton, o boală genetică severă și subestimată”, a spus dr. Michael Myers, directorul executiv al Quoin Pharmaceuticals. „Echipa Quoin este concentrată pe deplin pe finalizarea studiilor noastre clinice pivotale și avansarea QRX003 către o nouă aplicație de medicamente ca prim potențial tratament pentru această boală teribilă. Suntem foarte încurajați de datele promițătoare de eficacitate și de profilul de siguranță curat văzut până în prezent. 18 ani. Dacă o nouă cerere de medicamente (NDA) pentru QRX003 este aprobată, la reautorizarea programului, quoin poate fi eligibil să primească un voucher de revizuire prioritară (PRV), care poate fi răscumpărat pentru a primi revizuire prioritară pentru o altă cerere de marketing sau poate fi vândută sau transferată.

despre sindromul netherton la copii sindromul Netherton este o tulburare genetică rară care afectează aproximativ 1 din 200.000 de nou -născuți din întreaga lume. Simptomele prezente de obicei la naștere sau la începutul începutului și persistă de -a lungul vieții. Bebelușii afectați necesită adesea spitalizare prelungită din cauza inflamației severe a pielii, deshidratare și risc crescut de infecție. Starea poate fi dificilă să diagnosticăm precoce, deoarece se poate asemăna cu alte tulburări dermatologice sau imunologice. Mortalitatea la început este estimată la 10 până la 20 la sută, subliniind sarcina clinică gravă asociată cu boala.

Despre Quoin Pharmaceuticals Ltd. Quoin Pharmaceuticals Ltd. este o companie de specialitate clinică tardivă în etapele de specialitate, axată pe dezvoltarea și comercializarea produselor terapeutice care tratează bolile rar și orfan. Ne -am angajat să ne adresăm nevoilor medicale nesatisfăcute pentru pacienți, familiile lor, comunitățile și echipele de îngrijire. Pipelina inovatoare a lui Quoin cuprinde patru produse în dezvoltare care au colectiv potențialul de a viza un număr larg de indicații rare și orfane, inclusiv sindromul Netherton, sindromul pielii de peeling, keratoderma palmoplantară, scleroderma, epidermoliza Bullosa și altele. Pentru mai multe informații, vizitați: www.quoinpharma.com sau LinkedIn pentru actualizări.

Notă de precauție cu privire la declarațiile de avansare Compania avertizează că declarațiile din acest comunicat de presă care nu sunt o descriere a faptelor istorice sunt declarații prospective în sensul Legii private de reformă a litigiilor private din 1995. „Will”, printre altele. All statements that reflect the Company’s expectations, assumptions, projections, beliefs, or opinions about the future, other than statements of historical fact, are forward-looking statements, including, without limitation, statements relating to: potential of QRX003 as a therapeutic candidate for a profoundly underserved pediatric population, completing the Company’s pivotal clinical studies, advancing QRX003 towards a New Drug Application as the first potential treatment for Netherton Syndrome, if a New Drug Application for QRX003 is approved, upon reauthorization of the program, Quoin may be eligible to receive a Priority Review Voucher, and Quoin’s belief that its products in development collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Scleroderma, Epidermolysis Bullosa și altele. Deoarece astfel de declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele exprimate sau implicate de astfel de declarații prospective. Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările actuale ale companiei și implică presupuneri care nu se pot materializa sau se pot dovedi a fi incorecte. Rezultatele reale și calendarul evenimentelor ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în astfel de declarații prospective ca urmare a diferitelor riscuri și incertitudini, inclusiv, dar fără a se limita la capacitatea companiei de a-și urmări strategia de reglementare; capacitatea companiei de a obține aprobări de reglementare pentru comercializarea candidaților la produse sau de a respecta cerințele de reglementare în curs; Capacitatea companiei de a finaliza studiile clinice la timp și de a obține rezultatele și beneficiile dorite așa cum era de așteptat; și alți factori discutați în raportul anual al companiei cu privire la formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024, iar în alte înregistrări pe care compania le-a făcut și poate face cu SEC în viitor. Unul nu ar trebui să se bazeze nejustificat pe aceste declarații prospective, care vorbesc doar de la data la care au fost făcute. Compania nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații pentru a reflecta evenimentele care apar sau circumstanțe care există după data la care au fost făcute, cu excepția cazului în care pot fi solicitate de lege.

Sursa: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Postat : 2025-06-26 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare