Quoin Pharmaceuticals, FDA'nın Netherton sendromunda QRX003 için nadir pediatrik hastalık tanımlaması sağladığını duyurdu

Drugslib'i takip edin

Ashburn, Va., 24 Haziran 2025 (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) (“Quoin” veya “Şirket”), geç klinik aşamalı bir uzmanlık alanı, nadir ve orphan icra şirketinin nadir ve orplo yönetimi üzerine odaklandığını açıkladığını açıkladığını açıkladı () (RPD) Netherton sendromunun tedavisi için şirketin kurşun varlığı QRX003 için atama. Mayıs 2025'te QRX003'e yetim ilaç ataması veren Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından daha önce düzenleyici tanınır.

Quoin Pharmaceuticals CEO'su Dr. Michael Myers, “Şiddetli ve yetersiz hizmet alan bir genetik hastalık olan Netherton sendromu için QRX003 için nadir pediatrik hastalık tanımının alındığını duyurmaktan çok memnunuz” dedi. “Quoin ekibi, önemli klinik çalışmalarımızı tamamlamaya ve QRX003'ü bu korkunç hastalık için ilk potansiyel tedavi olarak yeni bir ilaç uygulamasına doğru ilerletmeye odaklanmıştır. Bugüne kadar görülen umut verici etkinlik verileri ve temiz güvenlik profili tarafından çok teşvik ediliriz.”

FDA’nın nadir pediatrik hastalık tanımlama programını etkilemeyi teşvik etmeyi teşvik etmeyi teşvik ettiklerini teşvik ederek tamamen teşvik ediliriz. 18 yaşında. QRX003 için yeni bir ilaç uygulaması (NDA) onaylanırsa, programın yeniden yetkilendirilmesi üzerine Quoin, başka bir pazarlama uygulaması için öncelik incelemesi alabilecek veya satılabilecek veya aktarılabilecek bir öncelik inceleme kuponu (PRV) almaya hak kazanabilir.

Çocuklarda Netherton Sendromu Hakkında Netherton sendromu, dünya çapında 200.000 yenidoğandan yaklaşık 1'ini etkileyen nadir bir genetik bozukluktur. Semptomlar tipik olarak doğumda veya erken bebeklik döneminde bulunur ve yaşam boyunca devam eder. Etkilenen bebekler genellikle şiddetli cilt inflamasyonu, dehidrasyon ve artan enfeksiyon riski nedeniyle uzun süreli hastaneye yatış gerektirir. Durum, diğer dermatolojik veya immünolojik bozukluklara benzeyebileceği için erken teşhis etmek zor olabilir. Bebeklik döneminde mortalitenin yüzde 10 ila 20 olduğu tahmin edilmektedir ve hastalıkla ilişkili ciddi klinik yükün altını çizmektedir. Hastalar, aileleri, toplulukları ve bakım ekipleri için karşılanmayan tıbbi ihtiyaçları ele almaya kararlıyız. Quoin’in yenilikçi boru hattı, toplu olarak Netherton sendromu, soyma cilt sendromu, palmoplantar keratoderma, skleroderma, epidermolizis bullosası ve diğerleri gibi çok sayıda nadir ve yetim endikasyonunu hedefleme potansiyeline sahip dört ürün içermektedir. Daha fazla bilgi için şu güncellemeler için www.quoinpharma.com veya LinkedIn adresini ziyaret edin.

İleri Bakış İfadeleri ile ilgili Dikkatli Not Şirket, bu basın açıklamasında tarihsel gerçeklerin bir tanımı olmayan ifadelerin, 1995 tarihli özel menkul kıymetler dava reformu Yasası anlamında ileriye dönük ifadeler olduğunu, “beklentiler” gibi “beklentiler” gibi “beklentiler”, “İhtiyati”, “İhtiyati”, “İhtiyati”, “İhtiyati”, “İhtiyatın”, “İhtiyatın”, “İhtiyatın”, “İhtiyatın”, “İNANMAK”, “İhtiyatın”, “İhtiyatın”, ““ ”İÇİN,“ İNANMAK ”,“ İNANMAK ”,“ İNANMAK ”gibi,“ “İNANMAK”, “İhtiyatın”, “İhtiyatın”, “İhtiyati” ile tanımlanabilir. diğerleri arasında ”ve“ irade ”. Şirketin beklentilerini, varsayımlarını, projeksiyonlarını, inançlarını veya geleceğe ilişkin görüşlerini yansıtan tüm ifadeler, tarihsel gerçek ifadeleri dışında, sınırlama olmaksızın, qRX003'ün şirketin ilk olarak, terapötik bir aday olarak terapötik bir aday olarak terapötik bir aday olarak potansiyeli, yeni bir tıp qrx için potansiyeli, şirketin ilk olarak yeni bir qrx için potansiyeli, şirketin öncü bir şekilde ilerlemesi için tamamlanıyor, treatment for Netherton Syndrome, if a New Drug Application for QRX003 is approved, upon reauthorization of the program, Quoin may be eligible to receive a Priority Review Voucher, and Quoin’s belief that its products in development collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Scleroderma, Epidermoliziz bullosa ve diğerleri. Bu tür ifadeler risklere ve belirsizliklere tabi olduğundan, gerçek sonuçlar bu tür ileriye dönük ifadelerle ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu ileriye dönük beyanlar, şirketin mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve asla gerçekleşemeyecek veya yanlış olabilecek varsayımları içermektedir. Gerçek sonuçlar ve olayların zamanlaması, şirketin düzenleyici stratejisini sürdürme yeteneği dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, çeşitli risk ve belirsizliklerin bir sonucu olarak ileri görünen ifadelerde öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir; şirketin ürün adaylarının ticarileştirilmesi için düzenleyici onaylar alma veya devam eden düzenleyici gerekliliklere uyma yeteneği; Şirketin zamanında klinik denemeleri tamamlama ve istenen sonuçları ve faydaları beklendiği gibi elde etme yeteneği; ve 31 Aralık 2024 tarihinde sona eren yıl için Şirket'in Form 10-K hakkındaki yıllık raporunda ve şirketin gelecekte SEC ile yaptığı ve yapabileceği diğer dosyalarda tartışılan diğer faktörler. Kişi, yalnızca yapıldıkları tarihten itibaren konuşan bu ileriye dönük beyanlara gereksiz güvenmemelidir. Şirket, yasaların istenebileceği durumlar dışında, meydana gelen olayları veya yapıldıkları tarihten sonra var olan koşulları yansıtacak şekilde bu tür ifadeleri güncelleme yükümlülüğü vermemektedir. Kaynak: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Gönderildi : 2025-06-26 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler