Quoin Pharmaceuticals оголошує, що FDA надає рідкісне позначення педіатричного захворювання для QRX003 при синдромі Нетертона

Підпишіться на Drugslib

Ешберн, штат Вашингтон, 24 червня 2025 р. (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (RPD) Позначення для провідного активів компанії, QRX003, для лікування синдрому Нетертона.

Позначення підкріплює потенціал QRX003 як терапевтичного кандидата для глибоко недостатнього педіатричного населення. Це випливає з попереднього регуляторного визнання Європейським агентством з лікарських засобів (EMA), яке надало призначення наркотиків -сиріт QRX003 у травні 2025 року.

"Ми дуже раді оголосити про отримання рідкісного призначення педіатричного захворювання для QRX003 для синдрому Нетертона, важкої та недооціненої генетичної хвороби", - сказав доктор Майкл Майєрс, виконавчий директор компанії Quoin Pharmaceuticals. "Команда Quoin повністю зосереджена на завершенні наших ключових клінічних досліджень та просуванню QRX003 у напрямку нового застосування наркотиків як першого потенційного лікування цього жахливого захворювання. Нас дуже заохочується за допомогою перспективних даних про ефективність та чистого профілю безпеки, що спостерігається на сьогоднішній день." роки. Якщо нова заявка на наркотики (NDA) для QRX003 буде затверджена, після повторної служби програми Quoin може мати право отримати пріоритетний ваучер на огляд (PRV), який можна викупити для отримання пріоритетного огляду для іншої маркетингової заявки або може бути проданий або переданий.

про синдром Нетертона у дітей синдром Нетертона є рідкісним генетичним розладом, що впливає приблизно на 1 у 200 000 новонароджених у всьому світі. Симптоми, як правило, виникають при народженні або в ранньому віці та зберігаються протягом усього життя. Уражені немовлята часто потребують тривалої госпіталізації через сильне запалення шкіри, зневоднення та підвищений ризик зараження. Стан може бути складним для діагностики рано, оскільки це може нагадувати інші дерматологічні або імунологічні розлади. Смертність у грудному віці оцінюється в 10-20 відсотків, підкреслюючи серйозне клінічне навантаження, пов’язане із захворюванням.

про Quoin Pharmaceuticals Ltd. Quoin Pharmaceuticals Ltd.-це пізня клінічна стадія спеціальності фармацевтичних компаній, орієнтованих на розвиток та комерціалізації терапевтичних продуктів, які лікують рідкісні засмучення. Ми прагнемо задовольнити незадоволені медичні потреби для пацієнтів, їхніх сімей, громад та догляду. Інноваційний трубопровід Quoin включає чотири продукти в розробці, які спільно мають потенціал для орієнтації на широку кількість рідкісних та сирітних показань, включаючи синдром Нетертона, синдром шкіри, пальмопланта -кератодермію, склеродермію, епідермолізи та інші. Для отримання додаткової інформації відвідайте: www.quinpharma.com або LinkedIn для оновлень.

застережлива примітка щодо заявок на перехід Компанія застерігає, що заяви у цьому прес-релізі, що не є описом історичних фактів, є перспективними заявами в рамках Закону про реформи судових справ 1995 року. "Віл", серед інших. Усі заяви, що відображають очікування, припущення, прогнози, переконання чи думки компанії про майбутнє, окрім заяв про історичний факт, є перспективними заявами, включаючи, без обмежень, заяви, що стосуються: потенціалу QRX003 як терапевтичного кандидата на глибоку заявку на педіатричне населення, що виконають перші кандидатні кандидатури,-це заявки на перспективи, в тому числі, без обмежень, що стосуються: потенціалу QRX003, в тому числі. treatment for Netherton Syndrome, if a New Drug Application for QRX003 is approved, upon reauthorization of the program, Quoin may be eligible to receive a Priority Review Voucher, and Quoin’s belief that its products in development collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Scleroderma, Епідермоліз Булза та інші. Оскільки такі твердження підлягають ризикам та невизначеностям, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що виражаються або маються на увазі такі перспективні заяви. Ці перспективні заяви ґрунтуються на поточних очікуваннях Компанії та передбачають припущення, які ніколи не можуть здійснитись або можуть виявитися невірними. Фактичні результати та терміни подій можуть істотно відрізнятися від тих, що передбачаються в таких перспективних заявах внаслідок різних ризиків та невизначеностей, включаючи, але не обмежуючись ними, здатність компанії дотримуватися своєї регуляторної стратегії; Можливість компанії отримувати регуляторні схвалення щодо комерціалізації кандидатів на продукцію або відповідати постійним регуляторним вимогам; здатність компанії вчасно виконувати клінічні випробування та досягти бажаних результатів та переваг, як очікувалося; та інші фактори, обговорені в щорічному звіті компанії за формою 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року, та в інших поданнях, які компанія здійснила, і може зробити з SEC в майбутньому. Не слід покладати надмірну опору на ці перспективні заяви, які говорять лише на дату, коли вони були зроблені. Компанія не бере на себе зобов'язання оновлювати такі заяви, щоб відобразити події, що відбуваються, або обставини, що існують після дати, коли вони були зроблені, за винятком випадків, коли це може вимагатися законодавством.

Джерело: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Опубліковано : 2025-06-26 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова