Regeneronは、一般化された筋無力筋におけるCemdisiranのフェーズ3試験の肯定的な結果を発表しました
Tarrytown、N.Y.、2025年8月26日（Globe Newswire） - Regeneron Pharmaceuticals、Inc。（NASDAQ：REGN）は本日、一般化セミディシラン単剤療法を評価する第3秒およびキーの二次エンドポイントが満たされた第3秒およびキー二次エンドポイントが満たされたことを発表しました。 Cemdisiranは、補体因子5（C5）の循環レベルを低下させるsiRNAであり、この試験で単剤療法として、補体活性の平均74％の阻害と関連していました。この試験では、C5抗体であるCemdisiranとPozelimabの組み合わせも評価しました。 Cemdisiran単剤療法はこれらのエンドポイントで数値的に優れていましたが、補完媒介性疾患を治療するためのパイプラインアプローチを補完する病気の治療に合わせて、shirulls ded a sais ded a d. and say diser thearing the rawn say diser hourd lawはこれらのエンドポイントで数値的に優れていました。博士号、Regeneronの上級副社長兼血液学臨床開発ユニットヘッド。 「軽快な試験の結果は、重症グラビス筋器では完全な補体遮断なしに堅牢な有効性を達成できるのに対し、発作性夜間のヘモグロビン尿（PNH）などの他の疾患では、完全な阻害が必要であることを確認していることが確認されています。 PNHの有効性。また、年齢に関連した黄斑変性に続発する地理的萎縮プログラムのCemdisiran単剤療法とCemdi-Pozeの両方の組み合わせの全身投与も調査しています。
「ニンブルトライアル結果は、Cemdisiranが筋Gravisに苦しむ人々にクラス最高のプロファイルを提供する可能性を強調し、四半期ごとの皮下投与で堅牢な有効性を提供します」 「Cemdisiran単剤療法による完全な補体遮断でクラス最高の有効性の可能性は、より好ましい安全性プロファイルを提供する可能性があります。これらの刺激的な結果は、患者のパラダイム変化療法を提供するためのsiRNAおよび遺伝的薬物パイプラインの変革の可能性を強調しています。」 （抗ACHR）および調査員の裁量に基づいて標準的なケア免疫抑制剤を受け取っている可能性があります。患者は、12週間ごとに皮下投与を受けるためにランダム化されました：12週間ごと、セムディシラン（600 mg）、4週間ごとにセムディシラン200 mgおよびポゼリマブ200 mg）、または4週間ごとにプラセボを摂取しました。プライマリエンドポイントでは、日常生活の筋無力症（MG-ADL）総スコアのベースラインから24週目までの合計スコアの変化を評価しました。主要なセカンダリエンドポイントは、量的筋無力筋（QMG）総スコアのベースラインからの合計スコアの変化を評価しました。現在承認されているC5阻害剤療法が12週間で-1.6から-2.1の範囲のMG-ADL合計スコアのプラセボ調整治療の違いを示しているという歴史的臨床試験データレポート。 GMG固有の結果。 MG-ADLおよびQMGでは、総スコアの大幅な減少が疾患症状の改善と治療効果の向上を示しています。 colspan = "1"> cemdi-poze （n = 67）
†平均値と相対リスクは、免疫抑制剤治療量と、スクリーニング時に決定されたアメリカの筋肉骨筋財団臨床分類に従って調整されました。ベースラインMG-ADLまたはQMGスコアの平均も調整されました。
どの患者にも髄膜炎菌感染症はありませんでした。 Cemdisiran Armの24週目までの有害事象による治療中止はありませんでした。
すべての腕で、治療に浸透した有害事象（TEAE）は、セミディシランで治療された患者の69％、81％がcemdipozeで、77％がプラセボで発生しました。深刻なティーは、セミジランで治療された患者の3％、9％がcemdipozeで、14％がプラセボで発生しました。セムディシラン、セムディポーズ、またはプラセボを投与された患者の5％以上で観察される最も一般的な茶は、MG（1％、5％、17％）、上気道感染（12％、8％、11％）、尿路感染（5％、6％、3％）、鼻腔炎（5％、3％）、発疹（5％、3％、1％）、注射部位の反応（4％、8％、1％）、下痢（3％、14％、7％）、腹水（1％、6％、1％）、四肢の痛み（1％、5％、1％）、咳（1％、5％、1％）、プリトゥス（0％、5％、0％）。裁判の24週間のプラセボ対照部分の間に死亡はありませんでした。延長期間中、肺炎による1人の死がセミジラン腕で発生し、敗血症のショックによる1人の死が併用群で発生しました。両方の死亡は、付随する免疫抑制療法を受けている患者で発生しました。
軽快な試験の詳細な結果は、今後の医療会議で提示されます。 Cemdisiranの米国規制申請は、2026年第1四半期に予定されており、FDAとの議論が保留されています。
GMGの治療のためのセムディシランおよび/またはポゼリマブの潜在的な使用は調査的であり、規制当局によって承認されていません。米国では、ポゼリマブ単剤療法は、CD55欠損タンパク質停止腸症としても知られている1歳以上の成人および小児患者のveopoz®（ポゼリマブ-BBFG）として承認されています。 （mg） mgは、異常な抗体がC5を含む補体システムを活性化し、衰弱し、潜在的に生命にかかわる筋肉の脱力をもたらす神経と筋肉の間のコミュニケーションを混乱させる補体システムを活性化するまれで慢性の自己免疫疾患です。米国では、この病気は約85,000人に影響を与えます。初期症状は通常眼ですが、MG患者の約85％が疾患症状の追加の進歩を経験しています。これは一般化された筋無力筋（GMG）として知られています。これらの患者の場合、この病気は全身の筋肉に影響を及ぼし、極度の疲労と表情、言語、嚥下、可動性の困難をもたらします。頻繁な病院の訪問、一貫性のない症状制御、耐久性のある治療効果の欠如を含む治療関連の課題は、生活の質と長期疾患管理にさらに影響を与える可能性があります。
補完因子5（C5） 臨床プログラムについてcemdisiranおよびcemdipozeを評価するランダム化された二重盲検プラセボ対照試験であり、ACHRの抗体を持つGMG患者です。プライマリエンドポイントは、ベースラインから24週目までのMG-ADL合計スコアの変化を評価しました。MGADLスケールは、GMGが日常生活の側面に影響する方法を測定し、0から24の範囲の合計スコアを提供する8質問の患者報告ツールです。 0から39の範囲の合計スコアを提供する筋肉機能。MG-ADLとQMGの両方で、合計スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示し、総スコアのより大きな減少は、疾患症状の改善と治療効果の向上を示します。加齢性黄斑変性に続発する地理的萎縮。詳細については、Regeneron Clinical Trials Webサイトにアクセスするか、[email protected]または+1 844-734-6643にお問い合わせください。
cemdisiranは単剤療法として、そしてポゼリマブとの組み合わせで、2024年6月にAlnylam Pharmaceuticals、Inc。との初期契約の下で開発されました。RegeneronとAlnylamは、修正および再修正されたC5ライセンス契約を締結しました。 Regeneronは、単剤療法として、およびC5抗体との組み合わせとして、Cemdisiranの開発、製造、および商業化を単独で担当しています。 Cemdisiranが単剤療法として、Alnylamは、特定の規制のマイルストーンの支払いと、暦年の純売上高に関する階層化された2桁のロイヤリティ（最大15％）を受け取る権利があります。 Cemdisiranが組み合わせ製品の一部として使用されている場合、Alnylamは暦年の純売上高と最大3億2,500万ドルの商業マイルストーンでフラットで低2桁のロイヤリティを受け取る権利があります。
veopozについて知っておくべき最も重要な情報は何ですか？ veopozは、免疫システムに影響を与え、感染と戦う免疫システムの能力を低下させる可能性のある薬です。 あなたのヘルスケアプロバイダーは、髄膜炎菌またはその他の感染の症状について患者の安全カードを提供します。髄膜炎菌感染のリスクは、Veopozの最後の投与後数週間続く可能性があります。このカードをあなたを扱う医療提供者に見せることが重要です。これは、彼らがあなたを迅速に診断して治療するのに役立ちます。 veopozは、他の種類の深刻な細菌感染症のリスクも増加する可能性があります。 メニンゴ球菌感染症がある場合は veopozを受け取りません。 veopozを受け取る前に、すべての病状について医療提供者に伝えます。 Veopozが胎児に害を及ぼすかどうか、それとも母乳に入ってくるのかは不明です。 Veopozで治療中に赤ちゃんを養うための最良の方法について医療提供者に相談してください。 処方薬や市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントを含むすべての薬を含むすべての薬について医療提供者に伝えてください。髄膜界ワクチン接種を受けてから2週間以内にveopozを開始する場合、Veopozを開始する前にすべての推奨ワクチン接種を受け、Veopozでの治療中に推奨されるすべての予防接種を最新の状態に保ちます。 Veopozは他の薬の仕組みに影響を与える可能性があり、他の薬がVeopozの仕組みに影響を与える可能性があります。特に、静脈内免疫グロブリン（IVIG）を服用している場合は、医療提供者に伝えます。新しい薬を手に入れたら、医療提供者と薬剤師に示すようにそれらのリストを保管してください。 veopozの副作用は何ですか？ veopozは、輸液関連の反応を含むアレルギー（過敏症）反応を含む深刻な副作用を引き起こす可能性があります。治療中に起こる可能性があります。 veopozの最も一般的な副作用は、しばしば非常にかゆみ（hive）、脱毛（脱毛症（脱毛症）、 あなたが気になる副作用や消えないことがある場合は、ヘルスケアプロバイダーに伝えてください。これらは、Veopozのすべての可能な副作用ではありません。副作用に関する医学的アドバイスについては、医療提供者に電話してください。副作用を1-800-FDA-1088でFDAに報告できます。 Regeneronの velocimmune ® RegeneronのVelocimmuneテクノロジーは、最適化された免疫系を生成するための遺伝的に人間化された免疫系に恵まれた独自の遺伝子操作されたマウスプラットフォームを利用します。 Regeneronの共同設立者、社長兼最高科学責任者のGeorge D. Yancopoulosが1985年に指導者のFrederick W. Altの大学院生であったとき、彼らはそのような遺伝的に人間化されたマウスを作ることを想定した最初の人でした。 Yancopoulos博士と彼のチームは、Velocimmuneテクノロジーを使用して、すべてのオリジナル、FDA承認、または認定された完全に人間のモノクローナル抗体のかなりの割合を作成しました。これには、Regen-Cov®（Casirivimab and Imdevimab）、dupixent®（dupilumab）、libtayo®（cemiplimab-rwlc）、praluent®（alirocumab）、kevzara®（sarilumab）、evkeeza®（evinacumbimab）、inmazeb®（aitoltivimab）、inmazebimb（evinacumab）、inmazeb®（ odesivimab-ebgn）およびveopoz®（pozelimab）科学を繰り返し、一貫して医学に翻訳する私たちのユニークな能力は、医師科学者によって設立され、主導され、開発中の多数の承認された治療法と製品候補者につながりました。私たちの薬とパイプラインは、眼疾患、アレルギー性および炎症性疾患、癌、心血管疾患および代謝疾患、神経疾患、血液学的疾患、感染症、希少疾患の患者を支援するように設計されています。 Regeneronは、科学的発見の境界を押し広げ、最適化された完全なヒト抗体と二重特性抗体の新しいクラスを生成するVelocisuiteなどの独自の技術を使用して薬物開発を加速します。 Regeneron GeneticsCenter®および先駆的な遺伝子医学プラットフォームからのデータ駆動型の洞察を使用して、医学の次のフロンティアを形作り、革新的なターゲットと補完的なアプローチを特定できるようにします。 将来の見通しに関する記述とデジタルメディアの使用 「予想」、「期待」、「意図」、「計画」、「信じる」、「シーク」、「見積もり」、そのような単語のバリエーション、同様の表現などの単語は、そのような将来の見通しに関する記述を識別することを目的としていますが、すべての将来の見通しに関する記述にはこれらの識別単語が含まれているわけではありません。これらの声明は、これらのリスクと不確実性が含まれます。とりわけ、Regeneronおよび/またはその共同ライセンシーまたはライセンシー（「Regeneron's製品」）が販売または商品化された製品の性質、タイミング、およびその他の方法で、販売中および/またはCollaboratorsまたはCollaboratorsまたはRegeneronの候補者（Regeneronおよび/またはCollaborators（conferation）が開発している生産候補者が開発されています。制限なしに、単剤療法として、およびポゼリマブ（C5の活性をブロックするように設計された完全にヒトのモノクローナル抗体）と組み合わせて、Cemdisiran（C5を標的とする治療siRNA治療薬）を含む（集合的に、「RegeneronのC5製品候補」）を含む、進行中または計画されています。 Regeneronの製品候補の可能性、タイミング、および範囲の可能性、タイミング、および範囲は、Regeneronの製品候補の商業的発売、およびRegeneronのC5製品候補のいずれか、このプレスリリースで議論されている一般化筋無力筋重症の治療のための治療のための新しい適応症、およびその他の補完媒介状態（Paroxysmal gogationmoglobinuria）; Regeneronの製品とRegeneronの製品候補者の利用、市場の受け入れ、商業的成功の不確実性、および研究の影響（Regeneronまたはその他が実施したかどうか、義務的または自発的かどうか）。 Regeneronの協力者、ライセンシー、サプライヤー、またはその他の第三者（該当する場合）が、Regeneronの製品およびRegeneronの製品候補に関連する製造、充填、仕上げ、包装、ラベル付け、流通、およびその他のステップを実行する能力（該当する場合）。 Regeneronが複数の製品と製品候補のサプライチェーンを管理する能力、および関税およびその他の貿易制限に関連するリスク。 Regeneronの製品とRegeneronの製品候補（RegeneronのC5製品候補など）の投与に起因する安全性の問題。臨床試験でのRegeneronの製品およびRegeneronの製品候補の使用に関連する深刻な合併症または副作用を含む。 Regeneronの製品とRegeneronの製品候補を開発または商品化し続けるRegeneronの能力を遅らせるか制限する可能性のある規制および行政政府当局による決定。 Regeneronの製品、研究および臨床プログラム、および患者のプライバシーに関連するものを含むビジネスに影響を与える継続的な規制義務と監視。民間の支払者の医療や保険プログラム、健康維持団体、薬局の利益管理会社、メディケアやメディケイドなどの政府プログラムを含む、第三者の支払者およびその他の第三者からのRegeneronの製品に対する払い戻しまたはCopay支援の可用性と範囲。そのような支払者およびその他の第三者による補償および払い戻しの決定、およびそのような支払者およびその他の第三者が採用した新しいポリシーと手順。ヘルスケア業界に影響を与える法律、規制、および政策の変化。 Regeneronの製品やRegeneronの製品候補よりも優れている、またはより費用対効果の高い競合する薬物および製品候補者（Regeneronの製品のバイオシミラーバージョンを含む）。 Regeneronおよび/またはその協力者またはライセンシーが実施した研究開発プログラムの結果が、他の研究で再現され、および/または臨床試験、治療アプリケーション、または規制当局の承認に対する製品候補の進歩につながる可能性があります。予期しない費用;製品の開発、生産、販売のコスト。 Regeneronの財政的予測またはガイダンスのいずれかを満たす能力、およびそれらの予測またはガイダンスの根底にある仮定の変更。サノフィとバイエル（または該当する場合、それぞれの関連会社）とのRegeneronの契約や、このプレスリリースで参照されたAlnylam Pharmaceuticals、Inc。との契約など、ライセンス、協力、または供給契約の可能性。 Regeneronのビジネスに対する公衆衛生の発生、流行、またはパンデミックの影響。訴訟およびその他の訴訟およびその他の訴訟に関連するリスク、および当社および/またはその運営に関連する政府調査（米国司法省とマサチューセッツ州司法長官のオフィスが開始または加盟した保留中の民事訴訟を含む）、他の政党の知的財産に関連するリスク、および将来の訴訟を保留する訴訟または将来（aflibercept）注入）、そのような訴訟と調査の究極の結果、および前述のあらゆる影響がRegeneronのビジネス、見通し、営業結果、および財政状態に与える影響。これらおよびその他の物質的リスクのより完全な説明は、2024年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kを含む、米国証券取引委員会へのRegeneronの提出と、2025年6月30日に終了した四半期の10-Qを含む。 Regeneronは、新しい情報、将来のイベント、またはその他の結果として、財政的予測やガイダンスを含めて、将来の見通しの声明を更新する義務を負いません。 Regeneronに関する財務およびその他の情報は日常的に投稿されており、RegeneronのMedia and Investor Relations Webサイト（https://investor.regeneron.com）とそのLinkedInページ（https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals）でアクセスできます。 出典：Regeneron Pharmaceuticals、Inc。 投稿しました : 2025-08-27 12:00 Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。 特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。続きを読む
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