Regeneron mengumumkan hasil positif dari percubaan fasa 3 cemdisiran secara umum myasthenia gravis

Ikuti Drugslib di

Tarrytown, N.Y., 26 Ogos, 2025 (Globe Newswire) - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) hari ini mengumumkan bahawa titik akhir sekunder utama dan utama telah dipenuhi dalam percubaan fasa Cemdisiran adalah siRNA yang mengurangkan tahap pengedaran faktor pelengkap 5 (C5) dan, sebagai monoterapi dalam percubaan ini, dikaitkan dengan purata 74% perencatan aktiviti pelengkap. Percubaan juga menilai gabungan Cemdisiran dan Pozelimab, antibodi C5; Gabungan ini ("Cemdi-Poze"), yang mengakibatkan hampir 99% perencatan aktiviti pelengkap, juga memenuhi titik akhir menengah utama dan utama, walaupun monoterapi cemdisiran lebih baik di seluruh titik akhir ini. M.D., Ph.D., Naib Presiden Kanan dan Ketua Unit Pembangunan Klinikal Hematologi di Regeneron. "Hasil percubaan lincah mengesahkan bahawa, dalam myasthenia gravis, keberkesanan yang teguh dapat dicapai tanpa blokade pelengkap lengkap, sedangkan dalam penyakit lain seperti hemoglobinuria nokturnal paroxysmal (PNH), perencatan yang lengkap. Keberkesanan terbaik dalam PNH.

"Hasil percubaan lincah menggariskan potensi Cemdisiran untuk menawarkan profil terbaik dalam kelas untuk mereka yang menderita myasthenia gravis, yang menyediakan keberkesanan yang mantap dengan pentadbiran subkutaneus yang mudah," kata George D. Yancopoulos, M.D. Potensi untuk keberkesanan terbaik dalam kelas dengan sekatan pelengkap yang kurang lengkap dengan monoterapi Cemdisiran juga boleh menyediakan profil keselamatan yang lebih baik. Reseptor (anti-ACHR) dan mungkin menerima standard penjagaan imunosupresan berdasarkan budi bicara penyiasat. Pesakit telah rawak untuk menerima pentadbiran subkutaneus: Cemdisiran (600 mg) setiap 12 minggu, Cemdi-Poze (Cemdisiran 200 mg dan Pozelimab 200 mg) setiap 4 minggu, atau plasebo setiap 4 minggu. Titik akhir utama menilai jumlah perubahan skor dari garis dasar hingga minggu ke-24 dalam Aktiviti Myasthenia Gravis Skor Total Living Living (MG-ADL), soal selidik yang dilaporkan pesakit yang mengukur fungsi harian yang dipengaruhi oleh GMG, seperti bercakap, makan, bernafas, penglihatan dan mobiliti. Titik akhir sekunder utama menilai jumlah perubahan skor dari garis dasar dalam skor total myasthenia gravis (QMG) kuantitatif, penilaian yang ditadbir oleh doktor yang menilai visi, bercakap/menelan, pernafasan dan fungsi anggota badan.

Laporan data percubaan klinikal sejarah yang kini diluluskan terapi inhibitor C5 telah menunjukkan perbezaan rawatan yang diselaraskan dengan plasebo dalam jumlah skor Mg-ADL dari -1.6 hingga -2.1 pada 12 hingga 26 minggu. hasil. Dalam MG-ADL dan QMG, pengurangan skor yang lebih besar menunjukkan peningkatan yang lebih besar dalam gejala penyakit dan kesan rawatan yang lebih baik. colspan = "1"> cemdi-poze (n = 67) plasebo (n = 59) 96% 90% titik akhir primer: perubahan dari garis dasar dalam mg-adl total skor (p = 0.0005) -1.74 (p = 0.0086) -2.22 endpoint sekunder utama: Perubahan dari garis dasar dalam skor total Qmg colspan = "1">-1.86 (p = 0.0348) colspan = "4"> titik akhir sekunder lain mg-adl: pesakit yang mencapai pengurangan ≥3-titik 76.6%Risiko relatif: 1.84 (p = 0.000 (P = 0.0135) † 44.1% qmg: pesakit yang mencapai ≥5-titik pengurangan (p = 0.0367) † 19%

† Bermakna dan risiko relatif diselaraskan mengikut jumlah rawatan imunosupresan dan Yayasan Myasthenia Gravis of America klasifikasi klinikal yang ditentukan pada pemeriksaan. Cara juga diselaraskan untuk skor MG-ADL atau Skor QMG.

Tidak ada jangkitan meningokokus di mana-mana pesakit. Tiada penghentian rawatan akibat kejadian buruk melalui minggu ke -24 di lengan Cemdisiran.

Di semua lengan, kejadian buruk yang muncul (TEAEs) berlaku pada 69% pesakit yang dirawat dengan Cemdisiran, 81% dengan cemi-poze, dan 77% dengan plasebo. Tea yang serius berlaku dalam 3% pesakit yang dirawat dengan Cemdisiran, 9% dengan cemdi-poze dan 14% dengan plasebo. TEAE yang paling biasa diperhatikan dalam ≥5%pesakit yang menerima Cemdisiran, Cemdi-Poze atau plasebo adalah: semakin buruk Mg (1%, 5%, 17%), jangkitan saluran pernafasan atas (12%, 8%, 11%) 10%), ruam (5%, 3%, 1%), tindak balas tapak suntikan (4%, 8%, 1%), cirit -birit (3%, 14%, 7%), arthralgia (1%, 6%, 1%) Tiada kematian semasa bahagian percubaan plasebo 24 minggu. Semasa tempoh lanjutan, satu kematian akibat radang paru -paru berlaku di lengan Cemdisiran, dan satu kematian akibat kejutan septik berlaku di lengan gabungan; Kedua-dua kematian berlaku pada pesakit yang berada di terapi immuno-suppressive bersamaan.

Hasil terperinci dari percubaan lincah akan dibentangkan pada mesyuarat perubatan yang akan datang. Permohonan pengawalseliaan A.S. untuk Cemdisiran dirancang untuk suku pertama 2026, sementara menunggu perbincangan dengan FDA.

Potensi penggunaan Cemdisiran dan/atau Pozelimab untuk rawatan GMG adalah penyiasatan dan belum diluluskan oleh mana -mana pihak berkuasa pengawalseliaan. Di A.S., monoterapi pozelimab diluluskan sebagai VeoPoz® (Pozelimab-BBFG) untuk pesakit dewasa dan pediatrik yang berumur 1 tahun dan lebih tua dengan penyakit chapple, yang juga dikenali sebagai protein yang tidak berpotensi. (Mg) Mg adalah penyakit autoimun yang jarang dan kronik di mana antibodi yang tidak normal mengaktifkan sistem pelengkap termasuk C5, mengganggu komunikasi antara saraf dan otot yang mengakibatkan kelemahan otot yang melemahkan dan berpotensi mengancam nyawa. Di A.S., penyakit ini memberi kesan kepada kira -kira 85,000 orang. Manifestasi awal biasanya ocular, tetapi kira -kira 85% pesakit MG mengalami kemajuan tambahan terhadap manifestasi penyakit, yang dikenali sebagai myasthenia gravis (GMG) umum. Bagi pesakit ini, penyakit ini memberi kesan kepada otot -otot di seluruh badan, mengakibatkan keletihan dan kesukaran yang melampau dengan ekspresi wajah, ucapan, menelan dan mobiliti. Cabaran yang berkaitan dengan rawatan-termasuk lawatan hospital yang kerap, kawalan gejala yang tidak konsisten, dan kekurangan kesan rawatan tahan lama-dapat mempengaruhi kualiti hidup dan pengurusan penyakit jangka panjang.

Mengenai Faktor Pelengkap 5 (C5) Program klinikal Nimble adalah percubaan rawak, dua buta, plasebo yang menilai Cemdisiran dan CemDI-mencelupkan pada pesakit dengan GMG yang mempunyai antibodi untuk AChR. Titik akhir utama menilai perubahan dalam skor jumlah Mg-ADL dari garis dasar hingga minggu ke-24. Skala Mg-ADL adalah alat yang dilaporkan oleh pesakit yang dilaporkan oleh PSIKASI. Menilai fungsi otot yang memberikan skor total antara 0 hingga 39. Dalam kedua-dua Mg-ADL dan QMG, skor jumlah yang lebih tinggi menunjukkan keterukan penyakit yang lebih besar, dan pengurangan yang lebih besar dalam skor keseluruhan menunjukkan peningkatan yang lebih besar dalam gejala penyakit dan kesan rawatan yang lebih baik. Gangguan, termasuk PNH dan atrofi geografi sekunder kepada degenerasi makula yang berkaitan dengan usia. Untuk maklumat lanjut, lawati laman web Percubaan Klinikal Regeneron, atau hubungi [email protected] atau +1 844-734-6643.

Cemdisiran as a monotherapy and in combination with pozelimab was being developed under an initial agreement with Alnylam Pharmaceuticals, Inc. In June 2024, Regeneron and Alnylam entered into an amended and restated C5 License Agreement, which granted Regeneron a worldwide license to cemdisiran as a monotherapy in addition to a license to cemdisiran in combination with C5 antibodi. Regeneron bertanggungjawab sepenuhnya untuk pembangunan, pembuatan, dan pengkomersialan Cemdisiran sebagai monoterapi dan digabungkan dengan antibodi C5. Bagi Cemdisiran sebagai monoterapi, Alnylam berhak menerima bayaran tonggak peraturan tertentu serta royalti dua angka (sehingga 15%) pada jualan bersih tahun kalendar. Sekiranya Cemdisiran digunakan sebagai sebahagian daripada produk gabungan, Alnylam berhak menerima royalti dua angka yang rendah pada jualan bersih tahun kalendar serta tonggak komersil sehingga $ 325.0 juta.

Apakah maklumat yang paling penting yang harus saya ketahui tentang Veopoz? dirawat lebih awal. Penyedia penjagaan kesihatan anda akan memutuskan sama ada anda memerlukan vaksinasi meningokokus tambahan. Anda juga harus menerima antibiotik.

  • Vaksin meningokokus mengurangkan risiko jangkitan meningokokus tetapi tidak menghalang semua jangkitan meningokokus. Panggil penyedia penjagaan kesihatan anda atau dapatkan penjagaan perubatan kecemasan dengan segera jika anda mendapat sebarang tanda dan gejala jangkitan meningokokus:
  • sakit kepala dengan mual atau muntah
    • Demam
  • Demam
  • Kekeliruan
  • Mata sensitif kepada cahaya

    • Risiko jangkitan meningokokus mungkin berterusan selama beberapa minggu selepas dos terakhir Veopoz anda. Adalah penting untuk menunjukkan kad ini kepada mana -mana penyedia penjagaan kesihatan yang merawat anda. Ini akan membantu mereka mendiagnosis dan memperlakukan anda dengan cepat.

    veopoz juga boleh meningkatkan risiko jenis lain dari jangkitan bakteria yang serius.

  • Bercakap dengan penyedia penjagaan kesihatan anda untuk mengetahui sama ada anda berisiko terhadap jangkitan gonorrhea, mengenai pencegahan gonorrhea, dan ujian biasa.

    • Jangan Terima Veopoz jika anda mempunyai jangkitan meningokokus.

    Tidak diketahui jika Veopoz akan membahayakan bayi anda yang belum lahir atau jika ia masuk ke dalam susu ibu anda. Bercakap dengan penyedia penjagaan kesihatan anda mengenai cara terbaik untuk memberi makan bayi anda semasa rawatan dengan Veopoz.

    Beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda tentang semua ubat yang anda ambil, termasuk ubat preskripsi dan over-the-counter, vitamin, dan suplemen herba. Adalah penting bahawa anda mempunyai semua vaksinasi yang disyorkan sebelum anda memulakan Veopoz, menerima antibiotik jika anda memulakan Veopoz dalam masa 2 minggu setelah menerima vaksin meningokokus, dan tetap up to date dengan semua vaksin yang disyorkan semasa rawatan dengan Veopoz. VEOPOZ boleh menjejaskan cara ubat -ubatan lain berfungsi, dan ubat -ubatan lain boleh menjejaskan bagaimana Veopoz berfungsi. Simpan senarai mereka untuk menunjukkan penyedia penjagaan kesihatan dan ahli farmasi anda apabila anda mendapat ubat baru.

    Apakah apakah kesan-kesan sampingan yang mungkin dari VeoPoZ? Bengkak muka, lidah, atau tekak anda, dan berasa lemah atau lenyap.

    Beritahu pembekal penjagaan kesihatan anda jika anda mempunyai kesan sampingan yang mengganggu anda atau yang tidak hilang. Ini bukan semua kesan sampingan yang mungkin dari Veopoz. Hubungi penyedia penjagaan kesihatan anda untuk nasihat perubatan mengenai kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088.

    Mengenai Regeneron's Velocimmune ® Technology Teknologi Velocimun Regeneron menggunakan platform tikus kejuruteraan genetik proprietari yang dihasilkan dengan sistem imuni yang dihasilkan secara genetik. Ketika pengasas bersama Regeneron, Presiden dan Ketua Pegawai Saintifik George D. Yancopoulos adalah seorang pelajar siswazah dengan mentornya Frederick W. Alt pada tahun 1985, mereka adalah yang pertama membayangkan membuat tetikus genetik manusia, dan Regeneron telah menghabiskan beberapa dekad mencipta dan membangunkan Velocimmune dan Velocisuite® Technology. Dr. Yancopoulos dan pasukannya telah menggunakan teknologi Velocimmune untuk mewujudkan sebahagian besar antibodi monoklonal manusia yang asal, yang diluluskan atau diberi kuasa sepenuhnya. Ini termasuk Regen-Cov® (Casirivimab dan Imdevimab), Dupixent® (Dupilumab), Libtayo® (Cemiplimab-RWLC), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (Sarilumab), Evkeeza® (Evinacumab-dm, INAVABB, INAVABB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVAB, INAVABB) Odesivimab-Ebgn) dan Veopoz® (Pozelimab). Diasaskan dan diketuai oleh ahli sains doktor, keupayaan unik kami untuk berulang kali dan secara konsisten menerjemahkan sains ke dalam bidang perubatan telah membawa kepada banyak rawatan yang diluluskan dan calon produk dalam pembangunan, yang kebanyakannya berada di rumah di makmal kami. Ubat dan saluran paip kami direka untuk membantu pesakit dengan penyakit mata, penyakit alahan dan keradangan, kanser, penyakit kardiovaskular dan metabolik, penyakit neurologi, keadaan hematologi, penyakit berjangkit, dan penyakit yang jarang berlaku.

    Regeneron menolak sempadan penemuan saintifik dan mempercepatkan pembangunan dadah menggunakan teknologi proprietari kami, seperti velocisuite, yang menghasilkan antibodi manusia yang dioptimumkan sepenuhnya dan kelas baru antibodi bispecific. Kami membentuk perbatasan seterusnya perubatan dengan pandangan data yang berkuasa dari Pusat Genetik Regeneron dan Platform Perubatan Genetik Perintis, membolehkan kami mengenal pasti sasaran inovatif dan pendekatan pelengkap untuk merawat atau menyembuhkan penyakit.

    Kenyataan yang berpandangan ke hadapan dan penggunaan media digital Siaran akhbar ini termasuk kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan peristiwa masa depan dan prestasi masa depan Regeneron Pharmaceuticals, "Regeneron" atau "Syarikat"), dan peristiwa atau keputusan yang sebenarnya mungkin berbeza daripadanya. Kata-kata seperti "menjangkakan," "mengharapkan," "berniat," "pelan," "percaya," "mencari," "anggaran," variasi kata-kata sedemikian, dan ungkapan yang serupa dimaksudkan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan, walaupun tidak semua pernyataan yang berpandangan ke hadapan mengandungi kata-kata yang mengenal pasti ini. Kenyataan ini berkenaan, dan risiko dan ketidakpastian ini termasuk, antara lain, sifat, masa, dan kemungkinan kejayaan dan aplikasi terapeutik produk yang dipasarkan atau dikomersialkan oleh regeneron dan/atau kolaborator atau pemegang lesennya (secara kolektif, "produk -calon yang dikembangkan dan// Di bawah atau dirancang, termasuk tanpa batasan Cemdisiran (penyiasatan siRNA terapeutik yang menyasarkan C5) sebagai monoterapi dan digabungkan dengan pozelimab (antibodi monoklonal manusia yang direka untuk menyekat aktiviti C5) (secara kolektif, "calon produk C5 Regeneron"); Kemungkinan, masa, dan skop kelulusan pengawalseliaan yang mungkin dan pelancaran komersil calon produk Regeneron dan tanda-tanda baru untuk produk-produk regeneron, seperti mana-mana calon-calon produk C5 untuk rawatan myasthenia yang dibincangkan dalam bidang ini. atrofi); Ketidakpastian penggunaan, penerimaan pasaran, dan kejayaan komersil produk Regeneron dan calon produk Regeneron dan kesan kajian (sama ada yang dijalankan oleh Regeneron atau yang lain dan sama ada mandat atau sukarela), termasuk kajian yang dibincangkan atau dirujuk di mana -mana produk yang berpotensi atau mana -mana Produk Regenon. Calon); keupayaan kolaborator, pemegang lesen, pembekal, atau pihak ketiga yang lain (seperti yang berkenaan) untuk melaksanakan pembuatan, pengisian, penamat, pembungkusan, pelabelan, pengedaran, dan langkah -langkah lain yang berkaitan dengan produk Regeneron dan calon produk Regeneron; keupayaan regeneron untuk menguruskan rantaian bekalan untuk pelbagai produk dan calon produk dan risiko yang berkaitan dengan tarif dan sekatan perdagangan lain; Isu -isu keselamatan yang disebabkan oleh pentadbiran produk Regeneron dan calon produk Regeneron (seperti calon produk C5 Regeneron) pada pesakit, termasuk komplikasi serius atau kesan sampingan yang berkaitan dengan penggunaan produk Regeneron dan calon produk Regeneron dalam ujian klinikal; Penentuan oleh pihak berkuasa kerajaan dan pentadbiran yang boleh melambatkan atau menyekat keupayaan Regeneron untuk terus membangun atau mengkomersialkan produk Regeneron dan calon produk Regeneron; Kewajipan pengawalseliaan yang berterusan dan pengawasan yang memberi kesan kepada produk, penyelidikan dan program klinikal Regeneron, dan perniagaan, termasuk yang berkaitan dengan privasi pesakit; Ketersediaan dan tahap pembayaran balik atau bantuan copay untuk produk Regeneron dari pembayar pihak ketiga dan pihak ketiga yang lain, termasuk program penjagaan kesihatan dan insurans pembayar swasta, organisasi penyelenggaraan kesihatan, syarikat pengurusan manfaat farmasi, dan program kerajaan seperti Medicare dan Medicaid; Penentuan liputan dan pembayaran balik oleh pembayar dan pihak ketiga yang lain dan dasar dan prosedur baru yang diterima pakai oleh pembayar dan pihak ketiga yang lain; perubahan undang -undang, peraturan, dan dasar yang mempengaruhi industri penjagaan kesihatan; dadah bersaing dan calon produk yang mungkin lebih tinggi daripada, atau lebih banyak kos efektif daripada, produk Regeneron dan calon produk Regeneron (termasuk versi biosimilar produk Regeneron); Sejauh mana hasil daripada program penyelidikan dan pembangunan yang dijalankan oleh Regeneron dan/atau kolaborator atau pemegang lesennya boleh direplikasi dalam kajian lain dan/atau membawa kepada kemajuan calon produk kepada ujian klinikal, aplikasi terapeutik, atau kelulusan pengawalseliaan; perbelanjaan yang tidak dijangka; kos membangun, menghasilkan, dan menjual produk; keupayaan Regeneron untuk memenuhi mana -mana unjuran kewangan atau panduan dan perubahan kepada andaian yang mendasari unjuran atau bimbingan; Potensi untuk sebarang lesen, kerjasama, atau perjanjian bekalan, termasuk perjanjian Regeneron dengan Sanofi dan Bayer (atau syarikat gabungan masing -masing, yang berkenaan) dan perjanjian dengan Alnylam Pharmaceuticals, Inc. dirujuk dalam siaran akhbar ini, untuk dibatalkan atau ditamatkan; kesan wabak kesihatan awam, wabak, atau pandemik mengenai perniagaan Regeneron; dan risiko yang berkaitan dengan litigasi dan prosiding lain dan siasatan kerajaan yang berkaitan dengan Syarikat dan/atau operasinya (termasuk prosiding sivil yang belum selesai yang dimulakan atau disertai oleh Jabatan Kehakiman A.S. dan Pejabat Peguam A.S. Hasil muktamad dari mana -mana prosiding dan penyiasatan sedemikian, dan kesan mana -mana yang disebutkan di atas perniagaan, prospek, hasil operasi, dan keadaan kewangan Regeneron. Penerangan yang lebih lengkap mengenai risiko bahan ini dan lain-lain boleh didapati dalam pemfailan Regeneron dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., termasuk borang 10-K untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember, 2024 dan Borang 10-Q untuk tempoh suku tahunan yang berakhir pada 3025. Regeneron tidak melakukan apa-apa kewajipan untuk mengemas kini (secara terbuka atau sebaliknya) apa-apa kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk tanpa batasan apa-apa unjuran atau panduan kewangan, sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, peristiwa masa depan, atau sebaliknya. Maklumat kewangan dan lain-lain mengenai Regeneron secara rutin diposkan dan boleh diakses di laman web Regeneron's Media dan Investor Hubungan (https://investor.regeneron.com) dan halaman LinkedInnya (https://www.linkedin.com/regeneron-pharmaceuticals).

    Sumber: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Disiarkan : 2025-08-27 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular