Regeneron anuncia resultados positivos do ensaio da Fase 3 de Cemdisiran na generalizada miastenia gravis

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Tarrytown, Nova York, 26 de agosto de 2025 (Globe Newswire) - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) anunciou hoje que os endpoints secundários primários e principais foram obtidos no estudo de fase 3, avaliando a manobra de gemsirana em adultos. O Cemdisiran é um siRNA que reduz os níveis circulantes de fator de complemento 5 (C5) e, como monoterapia neste estudo, foi associado a uma média de 74% de inibição da atividade do complemento. O julgamento também avaliou uma combinação de cemdisiran e pozelimab, um anticorpo C5; Essa combinação (“cemdi-poze”), que resultou em quase 99% de inibição da atividade do complemento, também atendeu aos pontos finais secundários primários e importantes, embora a monoterapia cemdisirana tenha sido numericamente melhor nesses endpoints. Ph.D., vice -presidente sênior e chefe de desenvolvimento de desenvolvimento clínico de hematologia em Regeneron. “Os resultados do estudo Nimble confirmam que, na grave de miastenia, a eficácia robusta pode ser alcançada sem bloqueio completo de complemento, enquanto em outras doenças, como a hemoglobinúria nocturna paroxística, a combinação de PNH completa é necessária anteriormente. A melhor eficácia da categoria no PNH.

"Os resultados do ensaio Nimble destacam o potencial de Cemdisiran oferecer um melhor perfil da categoria para aqueles que sofrem com miastenia gravis, proporcionando eficácia robusta com uma conveniente administração subcutânea trimestral", disse George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., Board Co-Chair, Chefe Scientific e Chefe Scientific e Scientific e Chefe Scientific. “O potencial para a melhor eficácia da classe com um bloqueio de complemento menos que completo com a monoterapia cemdisirana também pode fornecer um perfil de segurança mais favorável. Esses resultados emocionantes destacam o potencial transformador de nossos siRNA e medicamentos genéticos para fornecer o ensaio de paradigma com sintomámação para os pacientes, os pacientes.”. (Anti-ACHR) e pode estar recebendo padrão de imunossupressores de atendimento com base no critério do investigador. Os pacientes foram randomizados para receber administrações subcutâneas de: Cemdisiran (600 mg) a cada 12 semanas, Cemdi-Poze (Cemdisiran 200 mg e pozelimab 200 mg) a cada 4 semanas, ou placebo a cada 4 semanas. O ponto final primário avaliou as mudanças totais de pontuação da linha de base para a semana 24 nas atividades totais da miastenia gravis da vida diária (MG-ADL), um questionário relatado pelo paciente que mede as funções diárias impactadas pela GMG, como falar, comer, respirar, visão e mobilidade. O ponto final secundário principal avaliou as mudanças de pontuação total da linha de base na pontuação total da pontuação total de Miastenia gravis (QMG), uma avaliação administrada por médicos, avaliando a visão de avaliação, palestra/deglutição, respiração e função do membro.

Dados de ensaios clínicos históricos relatam que as terapias inibidores de C5 aprovadas mostraram uma diferença de tratamento ajustada por placebo nos escores totais de Mg-ADL variando de -1,6 a -2,1 a 12 a 26 semanas. resultados. No MG-ADL e QMG, maiores reduções no total de pontuações indicam maior melhora nos sintomas da doença e melhor efeito de tratamento. colspan = "1"> cemdi-Poze (n = 67) placebo (n = 59) por%de contestação 96% 90% endpoint primário: Mudança da linha de base na pontuação total de mg-adl place-adl- (p = 0,0005) -1,74 (p = 0,0086) alteração média da linha de base † -4.52 3 3 3 3 3 terminal secundário-chave: Mudança da linha de base na pontuação total qmg placebo-adjusted diferença de tratamento 2,77 (P = 0.0015) (p = 0,0348) Mudança média da linha de base † -4.24 -3.32 -1s -3.32 -1.46 terminais mg-adl: pacientes que atingem ≥ 3 pontos de redução 76,6%Risco relativo: 1,84 (p = 0,0001) † 65.75.7. 44,1% qmg: pacientes que atingem ≥5 pontos Redução 48,4%Risco relativo: 2,67 (p = 0,0006) † 35.8%1. 19%

† médias e riscos relativos foram ajustados de acordo com a quantidade de tratamento imunossupressor e a classificação clínica da Fundação Miastenia gravis da América determinada na triagem. As médias também foram ajustadas para a pontuação basal de MG-ADL ou QMG.

Não houve infecções meningocócicas em nenhum paciente. Não houve descontinuações de tratamento devido a eventos adversos até a semana 24 no braço cemdisiran.

Em todos os braços, ocorreram eventos adversos emergentes do tratamento em 69% dos pacientes tratados com cemdisiran, 81% com cemdi-poze e 77% com placebo. Ocorreu chá graves em 3% dos pacientes tratados com cemdisiran, 9% com cemdi-poze e 14% com placebo. Os chá mais comuns observados em ≥5%dos pacientes que receberam cemdisiran, cemdi-poze ou placebo foram: agravamento de mg (1%, 5%, 17%), infecção do trato superior superior (12%, 8%, 11%, 11%), infecção do trato urinário (5%, 6%), 3%, nasofariações (11%), infecção pelo trato urinário (5%, 6%, 3%), Nasofaria (Nasofaria) (5%, 3%, 3%) (8%, 8%, 11%), infecção pelo trato urinário (5%, 6%, 3%), Nasofaryng. 10%), rash (5%, 3%, 1%), injection site reaction (4%, 8%, 1%), diarrhea (3%, 14%, 7%), arthralgia (1%, 6%, 1%), pain in extremity (1%, 5%, 1%), cough (1%, 5%, 1%), and pruritus (0%, 5%, 0%). Não houve mortes durante a parte de 24 semanas controlada por placebo do julgamento. Durante o período de extensão, ocorreu uma morte devido à pneumonia no braço cemdisirano e uma morte devido a choque séptico ocorreu no braço de combinação; Ambas as mortes ocorreram em pacientes que estavam em terapias imuno-supressoras concomitantes.

Resultados detalhados do estudo Nimble serão apresentados em uma próxima reunião médica. O pedido regulatório dos EUA para Cemdisiran está planejado para o primeiro trimestre de 2026, pendente de discussões com o FDA.

O uso potencial de cemdisiran e/ou pozelimab para o tratamento da GMG é investigacional e não foi aprovado por nenhuma autoridade regulatória. Nos EUA, a monoterapia do pozelimab é aprovada como Veopoz® (Pozelimab-BBFG) para pacientes adultos e pediátricos 1 ano de idade e mais com doenças de capa, também conhecida como enteropatia que lança de vital e com deficiência de CD55, que lenta e com deficiência de mílo-fato sobre as ini-nas fortes e a pó de gravepatia. (Mg) mg é uma doença auto-imune rara e crônica, onde anticorpos anormais ativam o sistema de complemento, incluindo C5, interrompendo a comunicação entre nervos e músculos que resulta em fracas de fracasso muscular debilitante e potencialmente com risco de vida. Nos EUA, a doença afeta aproximadamente 85.000 pessoas. As manifestações iniciais são geralmente oculares, mas aproximadamente 85% dos pacientes com MG experimentam avanços adicionais nas manifestações da doença, conhecidas como miastenia grave generalizada (GMG). Para esses pacientes, a doença afeta os músculos em todo o corpo, resultando em fadiga extrema e dificuldades com expressão facial, fala, deglutição e mobilidade. Desafios relacionados ao tratamento-que incluem visitas hospitalares frequentes, controle inconsistente dos sintomas e falta de efeitos duráveis ​​do tratamento-podem afetar ainda mais a qualidade de vida e o gerenciamento de doenças a longo prazo.

sobre o fator de complemento 5 (c5) Programa clínico Nimble é um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, avaliando cemdisiran e cemdi-Poze em pacientes com GMG com anticorpos para AChR. O ponto final primário avaliou as alterações na pontuação total de Mg-ADL da linha de base para a semana 24. A escala de Mg-ADL é uma ferramenta relatada por pacientes que mede como o GMG afeta aspectos da vida cotidiana e fornece uma pontuação total variando de 0 a 24. O principal final foi a alteração da alteração da pontuação de QMG na semana 13. muscle function that provides a total score ranging from 0 to 39. In both MG-ADL and QMG, a higher total score indicates greater disease severity, and a larger reduction in total score indicates greater improvement in disease symptoms and better treatment effect.

Cemdisiran and pozelimab are also being evaluated in separate Phase 3 trials as both monotherapy and combination therapy for additional complement-mediated disorders, including PNH and Atrofia geográfica secundária à degeneração macular relacionada à idade. Para obter mais informações, visite o site de ensaios clínicos Regeneron ou entre em contato com [email protected] ou +1 844-734-6643.

Cemdisiran as a monotherapy and in combination with pozelimab was being developed under an initial agreement with Alnylam Pharmaceuticals, Inc. In June 2024, Regeneron and Alnylam entered into an amended and restated C5 License Agreement, which granted Regeneron a worldwide license to cemdisiran as a monotherapy in addition to a license to cemdisiran in combination with C5 antibodies. Regeneron é o único responsável pelo desenvolvimento, fabricação e comercialização de cemdisiran como monoterapia e em combinação com anticorpos C5. Para Cemdisiran como monoterapia, o Alnylam tem o direito de receber certos pagamentos regulatórios, bem como royalties de dois dígitos em camadas (até 15%) nas vendas líquidas do ano calendário. Se o cemdisiran for usado como parte de um produto combinado, o Alnylam tem o direito de receber uma realeza de dois dígitos plana e de dois dígitos em vendas líquidas de ano civil, bem como marcos comerciais de até US $ 325,0 milhões.

Qual é a informação mais importante que eu deveria saber sobre Veopoz? cedo.

  • Você deve receber vacinas meningocócicas pelo menos 2 semanas antes da sua primeira dose de Veopoz, se ainda não teve essas vacinas. Seu médico decidirá se você precisar de vacinação meningocócica adicional.
  • Se o seu provedor de saúde decidir que é necessário tratamento urgente com Veopoz e suas vacinas meningocócicas não estão atualizadas, você deve receber a vacinação meningococcal o mais rápido possível. Você também deve receber antibióticos.
  • As vacinas meningocócicas reduzem o risco de infecção meningocócica, mas não impedem todas as infecções meningocócicas. Ligue para o seu provedor de assistência médica ou obtenha os cuidados médicos de emergência imediatamente, se você receber algum desses sinais e sintomas de uma infecção meningocócica:
  • Dor de cabeça com náusea ou vômito
  • Muscle Aches ou lixo com a febre e um golpe
  • Muscle Aches Awes com um signo.
  • Febre
  • Confusão
  • Olhos sensíveis à luz

    • Seu provedor de saúde fornecerá um cartão de segurança do paciente sobre os sintomas dos meningococos ou outra infecção. Seu risco de infecção meningocócica pode continuar por várias semanas após a sua última dose de Veopoz. É importante mostrar este cartão a qualquer prestador de serviços de saúde que o trate. Isso os ajudará a diagnosticar e tratá -lo rapidamente.

    Veopoz também pode aumentar o risco de outros tipos de infecções bacterianas graves. Converse com seu médico para descobrir se você corre o risco de infecção por gonorréia, sobre prevenção da gonorréia e testes regulares.

    Não Receba Veopoz se você tiver uma infecção meningocócica. Não se sabe se Vepoz prejudicará seu bebê ainda não nascido ou se ele passar para o seu leite materno. Converse com seu provedor de saúde sobre a melhor maneira de alimentar seu bebê durante o tratamento com Veopoz.

    Diga ao seu provedor de saúde sobre todos os medicamentos que você toma, incluindo medicamentos prescritos e de venda sem receita, vitaminas e suplementos de ervas. É importante que todos tenham recomendado vacinas antes de iniciar o Veopoz, receber antibióticos se você iniciar o Veopoz dentro de duas semanas após o recebimento da vacinação meningocócica e permanecer atualizado com todas as vacinas recomendadas durante o tratamento com Vepoz. A Veopoz pode afetar a maneira como outros medicamentos funcionam e outros medicamentos podem afetar como o Veopoz funciona. Diga especialmente ao seu provedor de assistência médica se você tomar imunoglobulina intravenosa (IVIG). Conheça os medicamentos que você toma e as vacinas que recebe. Mantenha uma lista deles para mostrar seu profissional de saúde e farmacêutico quando conseguir um novo medicamento.

    Quais são os possíveis efeitos colaterais do Veopoz? Respiração, inchaço do seu rosto, língua ou garganta e sinta -se desmaiado ou desmaiado.

    Diga ao seu médico se você tiver algum efeito colateral que o incomoda ou que não desapareça. Estes não são todos os possíveis efeitos colaterais do Veopoz. Ligue para o seu médico para obter conselhos médicos sobre efeitos colaterais. Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA em 1-800-FDA-1088.

    sobre Tecnologia A tecnologia Velocimmune da Regeneron utiliza uma plataforma de camundongo geneticamente engenhada geneticamente proprietária, dotada de um sistema imune geneticamente humanizado para produzir otimizados atimistas totalmente humanos. Quando o co-fundador da Regeneron, presidente e diretor científico George D. Yancopoulos, era um estudante de graduação com seu mentor Frederick W. Alt em 1985, eles foram os primeiros a imaginar um mouse geneticamente humanizado, e Regeneron passou décadas inventando e desenvolvendo as tecnologias velocimmunes e relacionadas e relacionadas. O Dr. Yancopoulos e sua equipe usaram a tecnologia Velocimmune para criar uma proporção substancial de todos os anticorpos monoclonais totalmente humanos originais, aprovados pela FDA ou autorizados. This includes REGEN-COV® (casirivimab and imdevimab), Dupixent® (dupilumab), Libtayo® (cemiplimab-rwlc), Praluent® (alirocumab), Kevzara® (sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), Inmazeb® (atoltivimab, maftivimab and Odesivimab-ebgn) e Veopoz® (Pozelimab). Fundada e liderada por médicos-cientistas, nossa capacidade única de traduzir repetidamente e consistentemente a ciência para a medicina levou a inúmeros tratamentos e candidatos a produtos aprovados em desenvolvimento, a maioria dos quais era caseira em nossos laboratórios. Nossos medicamentos e oleodutos são projetados para ajudar pacientes com doenças oculares, doenças alérgicas e inflamatórias, câncer, doenças cardiovasculares e metabólicas, doenças neurológicas, condições hematológicas, doenças infecciosas e doenças raras.

    Regeneron ultrapassa os limites da descoberta científica e acelera o desenvolvimento de medicamentos usando nossas tecnologias proprietárias, como a velocisuita, que produz anticorpos totalmente humanos otimizados e novas classes de anticorpos biespecíficos. Estamos moldando a próxima fronteira da medicina com insights movidos a dados do Regeneron Genetics Center® e plataformas de medicina genética pioneira, permitindo-nos identificar metas inovadoras e abordagens complementares para potencialmente tratar ou curar doenças.

    Declarações prospectivas e uso de mídia digital Este comunicado de imprensa inclui declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas relacionados a eventos futuros e o desempenho futuro dos eventos regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron" ou a "Companhia"), e os eventos reais ou resultados podem diferir materialmente dessas contratações avançadas. Palavras como "antecipar", "esperar", "pretender", "plano", "acreditar", "procurar", "estimar", variações de tais palavras e expressões semelhantes destinam-se a identificar tais declarações prospectivas, embora nem todas as declarações prospectivas contenham essas palavras de identificação. These statements concern, and these risks and uncertainties include, among others, the nature, timing, and possible success and therapeutic applications of products marketed or otherwise commercialized by Regeneron and/or its collaborators or licensees (collectively, “Regeneron’s Products”) and product candidates being developed by Regeneron and/or its collaborators or licensees (collectively, “Regeneron’s Product Candidates”) and research and clinical programs now underway or planejado, incluindo sem limitação cemdisiran (um direcionamento terapêutico de siRNA investigacional C5) como monoterapia e em combinação com o pozelimab (um anticorpo monoclonal totalmente humano projetado para bloquear a atividade de C5) (coletivamente, "os candidatos a produtos C5 da Regeneron"); the likelihood, timing, and scope of possible regulatory approval and commercial launch of Regeneron’s Product Candidates and new indications for Regeneron’s Products, such as any of Regeneron’s C5 Product Candidates for the treatment of generalized myasthenia gravis as discussed in this press release as well as other complement-mediated conditions (including paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and/or geographic atrophy); uncertainty of the utilization, market acceptance, and commercial success of Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates and the impact of studies (whether conducted by Regeneron or others and whether mandated or voluntary), including the studies discussed or referenced in this press release, on any of the foregoing or any potential regulatory approval of Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates (such as Regeneron’s C5 Product Candidates); a capacidade dos colaboradores, licenciados, fornecedores ou outros terceiros da Regeneron (conforme aplicável) para realizar fabricação, preenchimento, acabamento, embalagem, rotulagem, distribuição e outras etapas relacionadas aos produtos da Regeneron e aos candidatos a produtos da Regeneron; a capacidade do Regeneron de gerenciar cadeias de suprimentos para vários produtos e candidatos a produtos e riscos associados a tarifas e outras restrições comerciais; Questões de segurança resultantes da administração dos produtos de Regeneron e dos candidatos a produtos de Regeneron (como os candidatos a produtos C5 da Regeneron) em pacientes, incluindo complicações graves ou efeitos colaterais em conexão com o uso dos produtos da Regeneron e os candidatos a produtos de Regeneron em ensaios clínicos; Determinações por autoridades governamentais regulatórias e administrativas que podem atrasar ou restringir a capacidade da Regeneron de continuar desenvolvendo ou comercializando os produtos da Regeneron e os candidatos a produtos de Regeneron; Obrigações regulatórias e supervisão contínuas que afetam os produtos, pesquisas e programas clínicos e negócios da Regeneron, incluindo aqueles relacionados à privacidade do paciente; A disponibilidade e extensão do reembolso ou assistência de copay para os produtos da Regeneron de pagadores de terceiros e outros terceiros, incluindo programas privados de saúde e seguros, organizações de manutenção de saúde, empresas de gerenciamento de benefícios de farmácias e programas governamentais como Medicare e Medicaid; Determinações de cobertura e reembolso por esses pagadores e outros terceiros e novas políticas e procedimentos adotados por esses pagadores e outros terceiros; mudanças nas leis, regulamentos e políticas que afetam o setor de saúde; Drogas e candidatos a produtos concorrentes que podem ser superiores ou mais econômicos do que os produtos da Regeneron e os candidatos a produtos da Regeneron (incluindo versões biossimilares dos produtos da Regeneron); 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Uma descrição mais completa desses e de outros riscos materiais pode ser encontrada nos registros da Regeneron na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, incluindo seu Formulário 10-K no exercício encerrado em 31 de dezembro de 2024 e seu formulário 10-Q para o período trimestral encerrado em 30 de junho de 2025. A Regeneron não assume nenhuma obrigação de atualizar (publicamente ou não) qualquer declaração prospectiva, inclusive, sem limitação, qualquer projeção ou orientação financeira, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou outros. As informações financeiras e outras sobre Regeneron são publicadas rotineiramente e podem ser acessadas no site de Regeneron e Relações com Investidores (https://investor.regeneron.com) e sua página do LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Fonte: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Postou : 2025-08-27 12:00

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