Regeneron anunță rezultate pozitive din procesul de fază 3 al CEMDISIRAN în general a generalizat Myasthenia Gravis

Tarrytown, N.Y., 26 august 2025 (Globe Newswire) - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) a anunțat astăzi că obiectivele secundare primare și cheie au fost îndeplinite în faza 3, evaluând monoterapia cemdisiranului de investigare la adulții cu adulții cu Myastenia generalizată gravis (GMG). Cemdisiran este un siRNA care reduce nivelurile circulante ale factorului de complement 5 (C5) și, ca monoterapie în acest studiu, a fost asociată cu o medie de inhibare de 74% a activității complementului. Studiul a evaluat, de asemenea, o combinație de cemdisiran și pozelimab, un anticorp C5; this combination (“cemdi-poze”), which resulted in nearly 99% inhibition of complement activity, also met the primary and key secondary endpoints, though cemdisiran monotherapy was numerically better across these endpoints.

“Our pipeline approach to treating complement-mediated diseases allows us to tailor treatment to the underlying disease biology,” said L. Andres Sirulnik, M.D., Ph.D., vicepreședinte senior și unitatea de dezvoltare clinică a hematologiei la Regeneron. „Rezultatele studiului agil confirmă faptul că, în Myasthenia Gravis, eficacitatea robustă poate fi obținută fără blocaj complet al complementului, în timp ce în alte boli, cum ar fi hemoglobinuria nocturnă paroxistică (PNH), este posibil să fie necesară inhibarea completă. Cea mai bună eficacitate în clasă în PNH.

„Rezultatele procesului de proces subliniază potențialul ca CEMDISIRAN să ofere un profil de cea mai bună clasă pentru cei care suferă cu Myasthenia Gravis, asigurând o eficacitate robustă cu o administrație subcutanată trimestrială convenabilă”, a declarat George D. Yancopoulos, M.D. „Potențialul eficacității cele mai bune în clasă, cu blocajul complement mai mic decât complet cu monoterapia cemdisiran poate asigura, de asemenea, un profil de siguranță mai favorabil. Aceste rezultate interesante evidențiază potențialul transformator al conductei noastre de siRNA și medicamente genetice pentru a oferi terapii care schimbă paradigma pentru pacienți. (anti-ACHR) și pot primi standard de imunosupresoare de îngrijire pe baza discreției investigatorului. Pacienții au fost randomizați pentru a primi administrații subcutanate de: Cemdisiran (600 mg) la fiecare 12 săptămâni, CEMDI-POZE (CEMDISIRAN 200 mg și pozelimab 200 mg) la fiecare 4 săptămâni sau placebo la fiecare 4 săptămâni. Obiectivul principal a evaluat modificările totale ale scorului de la valoarea inițială la săptămâna 24 în activitățile Myasthenia Gravis din scorul total de viață de zi cu zi (MG-ADL), un chestionar raportat de pacient care măsoară funcțiile zilnice afectate de GMG, cum ar fi vorbirea, alimentația, respirația, viziunea și mobilitatea. Obiectivul secundar cheie a evaluat modificările totale ale scorului de la valoarea inițială în scorul total cantitativ de miastenie gravis (QMG), o evaluare administrată de medic evaluând viziunea, vorbirea/înghițirea, respirația și funcția membrelor.

Historical clinical trial data report that currently approved C5 inhibitor therapies have shown a placebo-adjusted treatment difference in MG-ADL total scores ranging from ­-1.6 to -2.1 at 12 to 26 weeks.

Both cemdisiran and cemdi-poze demonstrated improvements in activities of daily functioning at week 24, with cemdisiran showing numerically better results across all gMG-specific rezultate. In the MG-ADL and QMG, greater reductions in total scores indicate greater improvement in disease symptoms and better treatment effect.

-3

† mijloacele și riscurile relative au fost ajustate pe cantitatea de tratament imunosupresor și Fundația Myasthenia Gravis din America Clasificare clinică determinată la screening. Mijloacele au fost, de asemenea, ajustate pentru scorul de bază MG-ADL sau QMG.

Nu au existat infecții meningococice la niciun pacient. Nu au existat întreruperi de tratament din cauza evenimentelor adverse până în săptămâna 24 în brațul CEMDISIRAN.

Pe toate brațele, evenimente adverse emergente pentru tratament (TEAE) au avut loc la 69% dintre pacienții tratați cu Cemdisiran, 81% cu Cemdi-Poze și 77% cu placebo. Ceai grave au apărut la 3% dintre pacienții tratați cu cemdisiran, 9% cu cemdi-poze și 14% cu placebo. The most common TEAEs observed in ≥5% of patients receiving cemdisiran, cemdi-poze or placebo were: worsening of MG (1%, 5%, 17%), upper respiratory tract infection (12%, 8%, 11%), urinary tract infection (5%, 6%, 3%), nasopharyngitis (5%, 3%, 4%), headache (5%, 11%, 10%), erupții cutanate (5%, 3%, 1%), reacție la locul de injecție (4%, 8%, 1%), diaree (3%, 14%, 7%), artralgie (1%, 6%, 1%), durere în extremitate (1%, 5%, 1%), tuse (1%, 5%, 1%) și prurit (0%, 5%, 0%). Nu au fost decese în timpul porțiunii controlate de placebo de 24 de săptămâni. În perioada de prelungire, un deces din cauza pneumoniei a avut loc în brațul cemdisiran și un deces din cauza șocului septic a avut loc în brațul combinat; Ambele decese au avut loc la pacienții care se aflau pe terapii imuno-suprimante concomitente.

Rezultate detaliate ale procesului agil vor fi prezentate la o viitoare întâlnire medicală. Cererea de reglementare a SUA pentru CEMDISIRAN este planificată pentru primul trimestru din 2026, în așteptarea discuțiilor cu FDA.

Utilizarea potențială a CEMDISIRAN și/sau Pozelimab pentru tratamentul GMG este investigațională și nu a fost aprobată de nicio autoritate de reglementare. În SUA, monoterapia cu pozelimab este aprobată ca VEOPOZ® (Pozelimab-BBFG) pentru pacienții adulți și pediatri cu o vârstă de 1 an și mai mare cu boala capricioasă, cunoscută și sub denumirea de enteropatie care slăbesc de proteine ​​cu CD55, care include un avertisment în cutie pentru infecții meningococice care pot pune viața în pericol și fatala. (Mg) mg este o boală autoimună rară și cronică, unde anticorpii anormali activează sistemul de complement, inclusiv C5, perturbând comunicarea între nervi și mușchi, ceea ce duce la o slăbiciune musculară debilitantă și potențial care amenință viața. În SUA, boala are impact asupra a aproximativ 85.000 de oameni. Manifestările inițiale sunt de obicei oculare, dar aproximativ 85% dintre pacienții cu MG prezintă progrese suplimentare la manifestările bolii, care este cunoscută sub numele de Myasthenia gravis generalizată (GMG). Pentru acești pacienți, boala afectează mușchii din întregul corp, ceea ce duce la oboseală extremă și dificultăți cu expresia facială, vorbirea, înghițirea și mobilitatea. Provocările legate de tratament-care includ vizite frecvente la spital, controlul inconsistent al simptomelor și lipsa efectelor de tratament durabile-pot afecta în continuare calitatea vieții și gestionarea bolilor pe termen lung.

despre factorul de complement 5 (C5) Programul clinic Nimble este un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care evaluează cemdisiran și cemdi-poze la pacienții cu GMG care au anticorpi pentru ACHR. Obiectivul principal a evaluat modificările în scorul total MG-ADL de la valoarea inițială până la săptămâna 24. Scara MG-ADL este un instrument raportat cu pacient cu opt întrebări, care măsoară modul în care GMG afectează aspectele vieții de zi cu zi și oferă un scor total cuprins între 0 și 24. evaluating muscle function that provides a total score ranging from 0 to 39. In both MG-ADL and QMG, a higher total score indicates greater disease severity, and a larger reduction in total score indicates greater improvement in disease symptoms and better treatment effect.

Cemdisiran and pozelimab are also being evaluated in separate Phase 3 trials as both monotherapy and combination therapy for additional complement-mediated disorders, including PNH și atrofie geografică secundară degenerării maculare legate de vârstă. Pentru mai multe informații, vizitați site-ul Regeneron Clinical Trials sau contactați [email protected] sau +1 844-734-6643.

Cemdisiran ca monoterapie și în combinație cu Pozelimab a fost elaborat în baza unui acord inițial cu Alnylam Pharmaceuticals, Inc. În iunie 2024, Regeneron și Alnylam au încheiat un acord de licență C5 modificat și retras, care a acordat Regeneron o licență mondială pentru Cemdisiran cu o monoterapie în plus, în plus, în demage. Regeneron este singurul responsabil pentru dezvoltarea, fabricarea și comercializarea Cemdisiranului ca monoterapie și în combinație cu anticorpii C5. Pentru CEMDISIRAN, ca monoterapie, Alnylam are dreptul să primească anumite plăți de reglementare de reglementare, precum și redevențe cu două cifre (până la 15%) la vânzările nete din anul calendaristic. Dacă CEMDISIRAN este utilizat ca parte a unui produs combinat, Alnylam are dreptul să primească o redevență plană, cu două cifre scăzute, pe vânzările nete din anul calendaristic, precum și repere comerciale de până la 325,0 milioane USD.

Informații importante de siguranță

What is the most important information I should know about VEOPOZ?VEOPOZ is a medicine that affects your immune system and can lower the ability of your immune system to fight infections.

  • VEOPOZ increases your chance of getting serious and life-threatening meningococcal infections that may quickly become life-threatening and cause death if not recognized and treated devreme.
  • Trebuie să primiți vaccinuri meningococice cu cel puțin 2 săptămâni înainte de prima doză de Veopoz, dacă nu ați avut deja aceste vaccinuri.
  • Dacă aveți un vaccin meningococ în trecut, puteți avea nevoie de vaccinare suplimentară înainte de a începe Veopoz. Furnizorul dvs. de asistență medicală va decide dacă aveți nevoie de vaccinare meningococică suplimentară.
  • Dacă furnizorul dvs. de asistență medicală decide că este necesar un tratament urgent cu Veopoz, iar vaccinurile dvs. meningococice nu sunt la zi, ar trebui să primiți vaccinarea meningococului cât mai curând posibil. De asemenea, ar trebui să primiți antibiotice.
  • Vaccinurile meningococice reduc riscul de infecție meningococică, dar nu împiedicați toate infecțiile meningococice. Call your healthcare provider or get emergency medical care right away if you get any of these signs and symptoms of a meningococcal infection:
  • headache with nausea or vomiting
  • headache with a stiff neck or stiff back
  • fever and a rash
  • muscle aches with flu-like symptoms
  • headache and fever
  • Febra
  • Confuzie
  • Ochii sensibili la lumină
  • Furnizorul dvs. de asistență medicală vă va oferi un card de siguranță al pacientului despre simptomele meningococului, sau o altă infecție. transportați -o cu dvs. în timpul tratamentului și timp de 3 luni după ultima doză de veopoz. Riscul dvs. de infecție cu meningococ poate continua câteva săptămâni după ultima doză de Veopoz. Este important să arătați acest card oricărui furnizor de servicii medicale care vă tratează. Acest lucru îi va ajuta să vă diagnostică și să vă trateze rapid.

    Veopoz poate crește, de asemenea, riscul altor tipuri de infecții bacteriene grave.

  • Persoanele care iau veopoz pot avea un risc crescut de a obține infecții cauzate de Streptococcus pneumoniae și de hemofilus influd. Discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală pentru a afla dacă riscați infecția cu gonoree, despre prevenirea gonoreei și testarea periodică.
  • Apelați -vă imediat furnizorul de asistență medicală dacă aveți semne noi sau simptome ale infecției.

    Nu primiți veopoz dacă aveți o infecție meningococică.

    înainte de a primi veopoz, spuneți -vă furnizorului de asistență medicală despre toate afecțiunile medicale, inclusiv dacă sunteți: aveți o infecție sau febră, sunt gravide sau intenționați să rămâneți însărcinați și dacă aveți alăptare sau să planificați febra. Nu se știe dacă Veopoz vă va dăuna copilului nenăscut sau dacă trece în laptele matern. Discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre cel mai bun mod de a vă hrăni copilul în timpul tratamentului cu Veopoz.

    Spuneți furnizorului dvs. de asistență medicală despre toate medicamentele pe care le luați, , inclusiv medicamentele cu prescripție medicală și rețeaua de vânzare, vitamine și suplimente pe bază de plante. Este important să aveți toate vaccinările recomandate înainte de a începe VEOPOZ, să primiți antibiotice dacă începeți Veopoz în termen de 2 săptămâni de la primirea vaccinării meningococice și să rămâneți la curent cu toate vaccinările recomandate în timpul tratamentului cu Veopoz.

    Veopoz și alte medicamente se pot afecta reciproc, provocând efecte secundare. Veopoz poate afecta modul în care funcționează alte medicamente, iar alte medicamente pot afecta modul în care funcționează Veopoz. mai ales spuneți furnizorului dvs. de asistență medicală dacă luați imunoglobulină intravenoasă (IVIG). cunoașteți medicamentele pe care le luați și vaccinurile pe care le primiți. Păstrați o listă cu ei pentru a vă arăta furnizorul de asistență medicală și farmacistul atunci când primiți un medicament nou.

    Care sunt posibilele efecte secundare ale Veopoz? Veopoz poate provoca efecte secundare grave, inclusiv reacții alergice (hipersensibilitate), inclusiv reacții legate de infuzie, care se pot întâmpla în timpul tratamentului. Spuneți furnizorului dvs. de asistență medicală dacă veți dezvolta oricare dintre aceste simptome sau orice alt simptom în timpul tratamentului cu probleme, care ar putea însemna că veți avea o reacție gravă de altul sau orice simptom, în timpul tratamentului cu probleme, care ar putea avea o reducere a problemelor, care ar putea avea o reducere a unor simptome, cu probleme, care poate avea o reducere a problemelor, care ar putea fi scurtat, care ar putea avea o reacție de allergică gravă: un pictor, în timp ce este vorba de tratamentul cu probleme, care poate avea o reducere a scurgerilor, care ar putea avea o reducere a unor simptome, cu probleme, care poate fi scurtat de reducere Respirația, umflarea feței, a limbii sau a gâtului și a simți leșin sau trece.

    cele mai frecvente efecte secundare ale Veopoz sunt infecția tractului respirator superior, fractura, creșterea, petele roșii de piele care sunt adesea foarte mâncărime (stupi) și căderea părului (alopecia).

    Spuneți -vă furnizorului de servicii medicale dacă aveți vreun efect secundar care vă deranjează sau care nu dispare. Acestea nu sunt toate efectele secundare posibile ale Veopoz. Sunați -vă furnizorul de asistență medicală pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Puteți raporta efecte secundare la FDA la 1-800-FDA-1088.

    Vă rugăm să consultați informațiile complete prescris , inclusiv avertizarea în cutie și Ghid de medicamente pentru Veopoz.

    despre Regeneron's Velocimmune ® Technology Tehnologia Velocimmune a lui Regeneron utilizează un platformă de șoarece genetic proprietară înzestrată cu un sistem imun uman umanizat genetic pentru a produce anticorpi optimizate umane. Când co-fondatorul, președintele și ofițerul științific al lui Regeneron, George D. Yancopoulos, a fost student absolvent cu mentorul său, Frederick W. Alt, în 1985, au fost primii care au avut în vedere făcând un astfel de șoarece umanizat genetic, iar Regeneron a petrecut zeci de ani inventând și dezvoltând tehnologii velocimune și velocisuite® conexe. Dr. Yancopoulos și echipa sa au folosit tehnologia Velocimun pentru a crea o proporție substanțială a tuturor anticorpilor monoclonali umani originali, aprobați de FDA sau autorizați. Aceasta include Regen-Cov® (Casirivimab și Imdevimab), Dupixent® (Dupilumab), Libtayo® (CEMIPLIMAB-RWLC), PRALUENT® (Alirocumab), Kevzara® (Sarilumab), Evkeeza® (EvinaCumab-Dgnb), Inmazeb® (ATOlTIVIMAB, MaftivIMAB), Inmazeb® (ATOlTIVIMAB, MAFTIVIMAB și Odesivimab-Ebgn) și Veopoz® (Pozelimab).

    Despre Regeneron Regeneron (NASDAQ: REGN) este o companie de biotehnologie de frunte care inventează, dezvoltă și comercializează medicamentele care transformă viața pentru persoanele cu boli serioase. Fondată și condusă de medic-științiști, capacitatea noastră unică de a traduce în mod repetat și constant știința în medicină a dus la numeroase tratamente aprobate și candidați de produse în dezvoltare, majoritatea fiind organizate în laboratoarele noastre. Medicamentele și conducta noastră sunt concepute pentru a ajuta pacienții cu boli oculare, boli alergice și inflamatorii, cancer, boli cardiovasculare și metabolice, boli neurologice, afecțiuni hematologice, boli infecțioase și boli rare.

    Regeneron împinge limitele descoperirii științifice și accelerează dezvoltarea medicamentelor folosind tehnologiile noastre de proprietate, cum ar fi VELOCISUITE, care produce anticorpi umani optimizați și noi clase de anticorpi bispecifici. Formează următoarea frontieră a medicamentului cu informații privind datele de la Regeneron Genetics Center® și platforme de medicamente genetice de pionierat, permițându-ne să identificăm ținte inovatoare și abordări complementare pentru a putea trata sau vindeca bolile.

    declarații prospective și utilizarea media digitală Acest comunicat de presă include declarații prospective care implică riscuri și incertitudini referitoare la evenimentele viitoare și performanțele viitoare ale Regeneron Pharmaceuticals, Inc. („Regeneron” sau „Compania”), iar evenimentele reale sau rezultatele pot diferi semnificativ de aceste declarații cu atracție. Cuvinte precum „anticipați”, „așteptați”, „intenționează”, „planifică”, „crede”, „caută”, „estimare”, variații ale unor astfel de cuvinte și expresii similare sunt destinate să identifice astfel de afirmații prospective, deși nu toate afirmațiile prospective conțin aceste cuvinte de identificare. Aceste declarații se referă, iar aceste riscuri și incertitudini includ, printre altele, natura, calendarul și posibilul succes și cererile terapeutice ale produselor comercializate sau comercializate altfel de Regeneron și/sau colaboratorii săi sau licențiații (colectiv, „Produsele Regeneronului”) și candidații de produse care sunt dezvoltați de Regeneron și/sau colaboratori sau de licențiat și de licență (colectiv, „Colectiv” în curs sau planificat, inclusiv fără limitare CEMDISIRAN (un siRNA de investigație care vizează C5) ca monoterapie și în combinație cu pozelimab (un anticorp monoclonal complet uman, conceput pentru a bloca activitatea C5) (colectiv, „Candidații produsului C5 al Regeneronului”); the likelihood, timing, and scope of possible regulatory approval and commercial launch of Regeneron’s Product Candidates and new indications for Regeneron’s Products, such as any of Regeneron’s C5 Product Candidates for the treatment of generalized myasthenia gravis as discussed in this press release as well as other complement-mediated conditions (including paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and/or geographic atrofie); uncertainty of the utilization, market acceptance, and commercial success of Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates and the impact of studies (whether conducted by Regeneron or others and whether mandated or voluntary), including the studies discussed or referenced in this press release, on any of the foregoing or any potential regulatory approval of Regeneron’s Products and Regeneron’s Product Candidates (such as Regeneron’s C5 Product Candidați); Capacitatea colaboratorilor, licențiaților, furnizorilor sau a altor terți ai Regeneronului de a efectua fabricarea, umplerea, finisarea, ambalajele, etichetarea, distribuirea și alte etape legate de produsele Regeneron și candidații la produsul Regeneron; capacitatea Regeneron de a gestiona lanțurile de aprovizionare pentru mai multe produse și candidați la produse și riscuri asociate tarifelor și altor restricții comerciale; Probleme de siguranță rezultate din administrarea produselor Regeneron și a candidaților la produsul Regeneron (cum ar fi candidații la produsul C5 Regeneron) la pacienți, inclusiv complicații grave sau efecte secundare în legătură cu utilizarea produselor Regeneron și a candidaților la produsul Regeneron în studiile clinice; determinări ale autorităților guvernamentale de reglementare și administrative care pot întârzia sau restricționa capacitatea lui Regeneron de a continua să dezvolte sau să comercializeze produsele Regeneron și candidații la produsul Regeneron; Obligațiile de reglementare continuă și supravegherea care afectează produsele Regeneron, programele de cercetare și clinice ale lui Regeneron, inclusiv cele referitoare la confidențialitatea pacienților; Disponibilitatea și amploarea de rambursare sau asistență de copiere pentru produsele Regeneron de la plăți terți și alte terțe părți, inclusiv programe de asistență medicală și asigurări de plată privată, organizații de întreținere a sănătății, companii de gestionare a beneficiilor farmaceutice și programe guvernamentale precum Medicare și Medicaid; Determinările de acoperire și rambursare de către acești plătitori și alți terți și noi politici și proceduri adoptate de acești plătitori și de alți terți; modificări ale legilor, reglementărilor și politicilor care afectează industria medicală; Droguri concurente și candidați la produse care pot fi superioare sau mai rentabile decât produsele Regeneron și candidații la produsul Regeneron (inclusiv versiunile biosimilare ale produselor Regeneron); Măsura în care rezultatele programelor de cercetare și dezvoltare efectuate de Regeneron și/sau colaboratorii sau licențiații săi pot fi replicate în alte studii și/sau pot duce la avansarea candidaților la produse la studii clinice, cereri terapeutice sau aprobare de reglementare; cheltuieli neanticipate; costurile pentru dezvoltarea, producerea și vânzarea de produse; Capacitatea Regeneronului de a îndeplini oricare dintre proiecțiile sau îndrumările sale financiare și modificările la ipotezele care stau la baza acestor proiecții sau îndrumări; Potențialul pentru ca orice licență, colaborare sau acord de furnizare, inclusiv acordurile lui Regeneron cu Sanofi și Bayer (sau companiile afiliate respective, după caz) și acordul cu Alnylam Pharmaceuticals, Inc. la care se face referire în acest comunicat de presă, să fie anulat sau reziliat; impactul focarelor de sănătate publică, al epidemiilor sau al pandemiei asupra activității lui Regeneron; and risks associated with litigation and other proceedings and government investigations relating to the Company and/or its operations (including the pending civil proceedings initiated or joined by the U.S. Department of Justice and the U.S. Attorney's Office for the District of Massachusetts), risks associated with intellectual property of other parties and pending or future litigation relating thereto (including without limitation the patent litigation and other related proceedings relating to EYLEA® (aflibercept) Injection), the Rezultatul final al oricăror astfel de proceduri și investigații, precum și impactul pe care oricare dintre cele de mai sus l -ar putea avea asupra activității, perspectivelor, rezultatelor operaționale ale lui Regeneron, rezultatele operaționale și starea financiară. O descriere mai completă a acestor riscuri materiale și a altor riscuri materiale poate fi găsită în înregistrările lui Regeneron la Comisia de Securități și Exchanie din SUA, inclusiv Formularul 10-K pentru anul încheiat la 31 decembrie 2024 și formularul său 10-Q pentru perioada trimestrială încheiată la 30 iunie 2025. Orice declarații prospective sunt făcute pe baza oricărei credințe și a judecății actuale, iar cititorul este solicitat să nu se bazeze pe toate credințele actuale, iar cititorul este solicitat să nu fie neatinsă. Regeneron nu își asumă nicio obligație de a actualiza (public sau altfel) nicio declarație prospectivă, inclusiv fără limitare a vreunei proiecții financiare sau îndrumări, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare sau a altfel. Informații financiare și de altă natură despre Regeneron sunt postate de rutină și sunt accesibile pe site-ul regeneronului și al relațiilor cu investitorii (https://investor.regeneron.com) și pagina sa LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Sursa: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare

    cemdisiran(n=64) cemdi-poze(n=67) placebo(n=59)
    Patients completing trial treatment 100% 96% 90%
    Primar final: Schimbarea de la nivelul inițial în MG-ADL scor total
    Placebo-adjusted diferența de tratament -1,74 (p = 0.0086)
    modificarea medie de la linia de bază † -4.52 -3.96 -2.22
    cheie secundară cheie: Schimbarea de la linia de bază în scorul total QMG
    Placebo-adjusted Diferența de tratament -2.77 (p = 0.0015) -2.77 (p = 0,0015) -2.77 (p = 0,0015) <77 ( colspan="1">-1.86 (p=0.0348)
    Mean change from baseline† -4.24 -3.32 -1.46
    Alte puncte finale secundare
    mg-adl: pacienți care obțin ≥3 puncte 76,6%Risc relativ: 1,84 (p = 0,0001) † 65.7%Risc relativ: 1.51 65.7%Risc relativ: 1.51 65.7%Risc relativ: 1.51 65.7%Risc relativ: 1.51 65.7%Risc relativ: 1.51 65.7%Risc relativ: 1.51 65.7%Risc relate (p = 0.0135) † 44,1%
    qmg: pacienți care obțin ≥5 puncte 48,4%risc relativ: 2,67 (p = 0,0006) † 35.8%Risk: 1.93 Colspan = "1"> 35.8%Risc relativ: 1.93 (p = 0.0367) † 19%