Regeneronon объявляет о положительных результатах из фазы 3 исследования Cemdisiran в обобщенной миастении Gravis

Следите за Drugslib на

Tarrytown, N.Y., 26 августа 2025 года (Globe Newswire) - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) сегодня объявил, что первичные и ключевые вторичные конечные точки были встречены в фазе 3 -го искательного исследования, оценивающего исследование монотерапии Cemdisiran у взрослых с генерализированными Myastenia Gravis (GAMG). Cemdisiran - это миРНК, которая снижает уровни циркулирующего фактора комплемента 5 (C5) и, как монотерапия в этом исследовании, была связана со средним уровнем 74% ингибирования активности комплемента. Исследование также оценило комбинацию Cemdisiran и Pozelimab, антитела C5; Эта комбинация («Cemdi-Poze»), которая привела к почти 99% ингибированию активности комплемента, также соответствовала первичным и ключевым вторичным конечным точкам, хотя монотерапия Cemdisiran была численно лучше в этих конечных точках. Доктор философии, старший вице -президент и Гематологический отдел клинического развития в Regeneron. “The results of the NIMBLE trial confirm that, in myasthenia gravis, robust efficacy can be achieved without complete complement blockade, whereas in other diseases such as paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), complete inhibition is likely to be necessary. We have previously released data from the lead-in portion of our PNH Phase 3 trial, supporting the potential for the cemdi-poze combination to deliver Лучшая в своем классе эффективность в PNH.

«Результаты прохладного испытания подчеркивают потенциал для Кемдисирана, чтобы предложить наилучший в своем классе профиль для тех, кто страдает от миастении, обеспечивая надежную эффективность с удобной ежеквартальной подкожной администрацией»,-сказал Джордж Д. Янкопулос, доктор медицинских наук, доктор философии, со-чай, президент и главный научный сотрудник Regeneron. «Потенциал для наилучшей в классе эффективности с менее чем полной блокадой комплемента с монотерапией Cemdisiran также может обеспечить более благоприятный профиль безопасности. Эти захватывающие результаты подчеркивают преобразующий потенциал нашего трубопровода SIRNA и генетических лекарств для обеспечения парадигмы терапии для пациентов».

. (Анти-Ачр) и может быть получение стандарта иммунодепрессантов по уходу на основе усмотрения следователя. Пациенты были рандомизированы для получения подкожного введения: Cemdisiran (600 мг) каждые 12 недель, Cemdi-Poze (Cemdisiran 200 мг и Pozelimab 200 мг) каждые 4 недели или плацебо каждые 4 недели. Основная конечная точка оценила общие изменения оценки с базовой линии до 24-й недели в общей оценке Myastenia gravis of Daily Living (MG-ADL), в вопроснике, сообщаемом пациентом, который измеряет ежедневные функции, затрагиваемые GMG, такие как разговоры, еда, дыхание, зрение и мобильность. Ключевая вторичная конечная точка оценила общие изменения оценки по сравнению с базовой линией в количественной оценке Myastenia Gravis (QMG), введенной врачом оценке, оцененной, оценивающей зрение, разговорную/глотание, дыхание и функцию конечности.

Historical clinical trial data report that currently approved C5 inhibitor therapies have shown a placebo-adjusted treatment difference in MG-ADL total scores ranging from ­-1.6 to -2.1 at 12 to 26 weeks.

Both cemdisiran and cemdi-poze demonstrated improvements in activities of daily functioning at week 24, with cemdisiran showing numerically better results across all gMG-specific результаты. В MG-ADL и QMG большее снижение общих показателей указывает на большее улучшение симптомов заболевания и лучшего эффекта лечения.

<Таблица> cemdisiran (n = 64) colspan = "1"> cemdi-poze (n = 67) плацебо (n = 59) пациенты, выполняющие лечение испытаний 100%. 96% 90% Первичная конечная точка: Изменение базового уровня в MG-ADL Общая оценка . (P = 0,0005) -1,74 (p = 0,0086) Среднее изменение от базового уровня † -4,52 -3,96 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 Ключевая вторичная конечная точка: от базового уровня в общей оценке QMG Плацебо-поправка разница в лечении -2,77 (p = 0,0015) . (p = 0,0348) Среднее изменение с базовой линии † -4,24 -3,32 -1,46 "4-й коэль Конечные точки Mg-ADL: пациенты, достигающие ≥3-точечного снижения 76,6%относительного риска: 1,84 (p = 0,0001) † 65.7%. (P = 0,0135) † 44,1% QMG: пациенты, достигающие ≥5-точечного снижения 48,4%относительного риска: 2,67 (P = 0,0006) †

Опубликовано : 2025-08-27 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова