Tarrytown, N.Y., 26 серпня 2025 р. (Newswire Globe Newswire) - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: Regn) сьогодні оголосив, що первинні та ключові вторинні кінцеві точки були виконані у спритному випробуванні фази, що оцінює дослідницьку монотерапію Cemdisiran у дорослих з генералізованою мішенійською монотерапією (GMG). CEMDISIRAN - це siRNA, яка знижує рівень циркуляційного рівня комплементу 5 (С5) і, як монотерапія в цьому дослідженні, була пов'язана із середнім показником 74% пригнічення активності комплементу. Випробування також оцінило поєднання Cemdisiran та Pozelimab, антитіла С5; Ця комбінація ("CEMDI-Poze"), що призвело до майже 99% пригнічення активності комплементу, також дотримувалося первинних та ключових вторинних кінцевих точок, хоча монотерапія Cemdisiran була чисельно кращою в цих кінцевих точках. Кандидат, старший віце -президент та керівник відділу клінічного розвитку гематології в Regeneron. "Результати спритного випробування підтверджують, що в Myastenia Gravis надійна ефективність може бути досягнута без повної блокади комплементу, тоді як при інших захворюваннях, таких як пароксизмальна нічна гемоглобінурія (PNH), повне гальмування, ймовірно, буде необхідним. Ми раніше випустили дані з боку вдосконалення Besti-inse-inse-inse-inse-inse-inse-in-in-in-in-in-inse inse inse-inse-inse inse-inse-inse inse-inse in inse inse inse insem inse-inse-inse inse ingabled fase 3, що підтримує потенціал для потенційної частини. Ефективність у PNH.
"Результати спритних випробувань підкреслюють потенціал для Cemdisiran запропонувати найкращий в класі профілю для тих, хто страждає на міастенію Гравіса, забезпечуючи надійну ефективність із зручною щоквартальною підшкірною адміністрацією",-сказав Джордж Д. Янкопулос, доктор філософії, колій правління, президент та головний науковий співробітник. "Потенціал для найкращої ефективності в класі з меншою, ніж повною блокадою комплементу з монотерапією Cemdisiran також може забезпечити більш сприятливий профіль безпеки. Ці захоплюючі результати підкреслюють трансформаційний потенціал нашої siRNA та генетичні ліки, щоб доставити терапію, що змінюють парадигми для пацієнтів". (Анти-Ахр) і може отримувати рівень імунодепресантів догляду на основі розсуду слідчого. Пацієнти були рандомізовані для отримання підшкірних адміністрацій: CEMDISIRAN (600 мг) кожні 12 тижнів, кемді-позу (Cemdisiran 200 мг та Pozelimab 200 мг) кожні 4 тижні або плацебо кожні 4 тижні. Основна кінцева точка оцінювала загальну зміну балів з базової лінії до 24 тижня в загальній оцінці Myastenia Gravis щоденного життя (MG-ADL), опитувальника, що повідомляється про пацієнтів, яка вимірює щоденні функції, на які впливає GMG, такі як розмова, їжа, дихання, зору та мобільність. Ключова вторинна кінцева точка оцінювала загальну зміну балів від базової лінії у кількісній загальній оцінці Myastenia Gravis (QMG), оцінюваної лікарською оцінкою зору, розмову/ковтання, дихання та функції кінцівок.
Дані про клінічні випробування звіту про те, що в даний час затверджені інгібіторні терапії C5 показали, що різниця в лікуванні MG-ADL загальні показники від -1,6 до -2,1 на 12 до 26 тижнів. результати. In the MG-ADL and QMG, greater reductions in total scores indicate greater improvement in disease symptoms and better treatment effect.
cemdisiran(n=64)
cemdi-poze (n = 67)
плацебо (n = 59)
пацієнти, що завершують випробування
100%
96%
90%
Первинна кінцева точка: Зміна від базової лінії в MG-ADL Загальна оцінка
плацебо-аджурузована різниця
-230 (P = 0,0005)
-1,74 (P = 0,0086)
Середня зміна від базової лінії †
-4,52
-3,96
-3,96
ключова вторинна кінцева точка: Зміна від базової лінії в QMG Загальний бал
плацебо-скоригована різниця обробки
-2,77 (P = 0,0015)
-1,86)
середня зміна від базової лінії † -3.32
-4.24
-3.32
-1.46
mg-adl: пацієнти, що досягають ≥3-бального зменшення
76,6%відносного ризику: 1,84 (p = 0,0001) †
(P = 0,0135) †
44,1%
QMG: пацієнти, що досягають ≥5-точкового зменшення
48,4%Відносного ризику: 2,67 (P = 0,0006) †
19%
† Засоби та відносні ризики були скориговані на суму імунодепресантного лікування та клінічна класифікація Фонду міастенії Гравіса Америки, визначена при скринінгу. Засоби також були скориговані на базовий показник MG-ADL або QMG.
Менінгококових інфекцій у жодному пацієнта не було. Не було припинення лікування через несприятливі події до 24 тижня в Гемдісірані.
на всій зброї, пристрасні побічні явища (TEAE) відбулися у 69% пацієнтів, які отримували CEMDISIRAN, 81%-з кемді-позу, і 77%-плацебо. Серйозні TEAE траплялися у 3% пацієнтів, які отримували CEMDISIRAN, 9% з кемді-пари та 14% з плацебо. The most common TEAEs observed in ≥5% of patients receiving cemdisiran, cemdi-poze or placebo were: worsening of MG (1%, 5%, 17%), upper respiratory tract infection (12%, 8%, 11%), urinary tract infection (5%, 6%, 3%), nasopharyngitis (5%, 3%, 4%), headache (5%, 11%, 10%), висип (5%, 3%, 1%), реакція місця ін'єкції (4%, 8%, 1%), діарея (3%, 14%, 7%), артралгія (1%, 6%, 1%), біль у кінцівках (1%, 5%, 1%), каше (1%, 5%, 1%), і прурит (0%, 0%, 0%). Не було смертей під час 24-тижневої плацебо-контрольованої частини судового розгляду. Протягом періоду продовження одна смерть через пневмонію сталася в руці Семдісірану, і одна смерть через септичний шок відбулася в комбінованій руці; Обидві випадки смерті сталися у пацієнтів, які перебувають на супутніх імуно-супресивних терапіях. Американська нормативна заява про CEMDISIRAN планується на перший квартал 2026 року, що тривають дискусії з FDA.
Потенційне використання Cemdisiran та/або pozelimab для лікування GMG є досліджуваною та не була затверджена жодним регуляторним органом. У США монотерапія pozelimab затверджується як Veopoz® (pozelimab-bbfg) для дорослих та педіатричних пацієнтів 1 рік і старше з хворобою капел, також відомою як CD55 дефіцитна білкова ентеропатія, яка включає в себе бокс-попередження для загрозуючих життя та фатальних грейпенів. (Mg) мг-рідкісне та хронічне аутоімунне захворювання, де аномальні антитіла активують систему комплементу, включаючи С5, порушуючи зв'язок між нервами та м’язами, що призводить до виснажливої та потенційно небезпечної для життя м’язової слабкості. У США захворювання впливає приблизно на 85 000 людей. Початкові прояви, як правило, очні, але приблизно 85% хворих на МГ відчувають додаткові досягнення проявів захворювання, які відомі як генералізована міастенія Гравіс (GMG). Для цих пацієнтів захворювання впливає на м’язи по всьому тілу, що призводить до надзвичайної втоми та труднощів з виразом обличчя, мовою, ковтанням та рухливістю. Проблеми, пов'язані з лікуванням,-які включають часті відвідування лікарні, непослідовний контроль симптомів та відсутність довговічних наслідків лікування-можуть ще більше вплинути на якість життя та тривалого лікування захворювань.
про фактор комплементу 5 (C5) клінічна програма nimble-рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження, що оцінює CEMDISIRAN та CEMDI-PEZE у пацієнтів з ГМГ, які мають антитіла до ACHR. Основна кінцева точка, що змінюється в загальному балі MG-ADL від базової лінії до 24-го тижня. Шкала MG-ADL-це восьмипільне інструмент, що залежить від пацієнтів, який вимірює, як GMG впливає на аспекти повсякденного життя та забезпечує загальний бал, що становить від 0 до 24. Ключовою вторинною кінцевою точкою була зміна від базової QMG загальної оцінки, що оцінюється 24. function that provides a total score ranging from 0 to 39. In both MG-ADL and QMG, a higher total score indicates greater disease severity, and a larger reduction in total score indicates greater improvement in disease symptoms and better treatment effect.
Cemdisiran and pozelimab are also being evaluated in separate Phase 3 trials as both monotherapy and combination therapy for additional complement-mediated disorders, including PNH and Географічна атрофія, вторинна до вікової дегенерації макули. Для отримання додаткової інформації відвідайте веб-сайт клінічних випробувань Regeneron або зверніться до [email protected] або +1 844-734-6643.
cemdisiran як монотерапія, а в поєднанні з pozelimab розроблявся за початковою угодою з Alnylam Pharmaceuticals, Inc., у червні 2024 року, Regeneron та Alnylam уклали внесені зміни та відновлені ліцензійні договір C5, яка надала регенеру всесвітню ліцензію на Cemdisiran в монотерапії в одиницю ліцензії на Cemdisiran Chieds. Regeneron несе повну відповідальність за розробку, виготовлення та комерціалізацію Cemdisiran як монотерапії та в поєднанні з антитілами С5. Для Cemdisiran як монотерапії Alnylam має право отримувати певні регуляторні віхи, а також багатозначні, двозначні роялті (до 15%) при чистому продажу календарного року. Якщо Cemdisiran використовується як частина комбінованого продукту, Alnylam має право отримувати плоскі, низькі двоцифрові роялті на календарний рік чистий продаж, а також комерційні віхи до 325,0 млн. Дол.
Яка найважливіша інформація, яку я повинен знати про Veopoz? veopoz-це ліки, яке впливає на вашу імунну систему і може знизити здатність вашої імунної системи боротися з інфекціями.
Veopoz збільшує ваш шанс отримати серйозні та загрожуючі, які не загинули, і не вживають смерті Рано.
Ви повинні отримувати вакцини з менінгококом щонайменше за 2 тижні до першої дози Veopoz, якщо у вас ще не було цих вакцин. Ваш медичний працівник вирішить, чи потрібна вам додаткова вакцинація менінгококи.
Якщо ваш лікар-медичний працівник вирішить, що необхідне термінове лікування Veopoz, а ваші вакцини в менінгокоці не є оновленими, ви повинні якнайшвидше отримувати менінгококову вакцинацію. Ви також повинні отримувати антибіотики.
Менінгококові вакцини знижують ризик менінгококової інфекції, але не запобігають усім менінгококовим інфекціям. Зателефонуйте своєму постачальнику медичної допомоги або отримайте швидку медичну допомогу, якщо ви отримаєте будь-який з цих ознак та симптомів менінгококової інфекції: Головний біль із нудотою або блювотою
Головний біль із жорсткою шиєю або синою
лихоманкою та висипанням
chahse muscle та лихоманкою та лихоманкою та лихоманкою та лихоманкою та лихоманкою та лихоманкою, що живуть грибами, і лихоманкою
Лихоманка
Плутанина
Очі, чутливі до світла
Ваш медичний працівник дасть вам карту безпеки пацієнтів про симптоми менінгокока або іншої інфекції. Ваш ризик менінгококової інфекції може тривати протягом декількох тижнів після останньої дози Veopoz. Важливо показати цю карту будь -якому медичному працівнику, який лікує вас. Це допоможе їм діагностувати та лікувати вас швидко.
veopoz також може збільшити ризик виникнення інших видів серйозних бактеріальних інфекцій.
Люди, які приймають Veopoz, можуть мати підвищений ризик отримання інфекцій, спричинених стрептококом пневмонії та гамофілу, що впливають на бактерний інфінд. Поговоріть зі своїм постачальником медичних послуг, щоб дізнатися, чи ризикуєте гонорею інфекцією, про запобігання гонореї та регулярне тестування.
не отримувати Veopoz, якщо у вас є менінгококова інфекція.
перед тим, як отримувати Veopoz, розкажіть своєму лікарню про всі ваші медичні стани, включаючи, якщо ви: маєте зараження або лихоманку, вагітні або планують ставати вагітними, і ви годуєте груддю або планують бадьорити. Невідомо, чи Вейоз зашкодить вашій ненародженій дитині, чи вона переходить у ваше грудне молоко. Поговоріть зі своїм лікарем про найкращий спосіб годувати дитину під час лікування Veopoz.
4 Важливо, щоб у вас були рекомендовані вакцинації, перш ніж розпочати Veopoz, отримувати антибіотики, якщо ви почнете Veopoz протягом 2 тижнів після отримання менінгококової вакцинації та будьте в курсі всіх рекомендованих вакцинацій під час лікування Veopoz.
Veopoz та інші ліки можуть впливати один на одного, викликаючи побічні ефекти. Veopoz може вплинути на те, як працюють інші лікарські засоби, а інші лікарські засоби можуть вплинути на те, як працює Veopoz. особливо скажіть своєму постачальнику медичних послуг, якщо ви приймаєте внутрішньовенний імуноглобулін (IVIG). Знаєте ліки, які ви приймаєте, та вакцини, які ви отримуєте. Зберігайте з них список, щоб показати своєму лікарню та фармацевту, коли ви отримуєте нове ліки.
What are the possible side effects of VEOPOZ?VEOPOZ can cause serious side effects including allergic (hypersensitivity) reactions including infusion-related reactions, which may happen during your treatment. Tell your healthcare provider right away if you develop any of these symptoms or any other symptom during your VEOPOZ treatment that may mean you are having a serious allergic reaction: chest pain, trouble breathing or задишка, набряк обличчя, язика чи горла, і відчувають слабкі або проходять.4 Це не всі можливі побічні ефекти Veopoz. Зателефонуйте своєму медичному працівнику, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Ви можете повідомити побічні ефекти FDA за номером 1-800-FDA-1088.
Будь ласка, перегляньте повну призначення інформації , включаючи попередження, що попереджається, та посібник з ліків для Veopoz.
про регенерон velocimmune ® технологія Velocimmine Technology використовує фірмову генетично інженерну платформу миші, наділену генетично гуманізованою імунною системою для отримання оптимізованих повністю людських антитіл. Коли співзасновник Regeneron, президент та головний науковий співробітник Джордж Д. Янкопулос був аспірантом зі своїм наставником Фредерік В. Альт у 1985 році, вони першими, хто передбачав, зробивши таку генетично олюдську мишу, а Regeneron витрачав десятиліття, що винайшов і розвиває велоцимунські та пов'язані з цим технології Velocisuite®. Доктор Янкопулос та його команда використовували Velocimmine Technology, щоб створити істотну частку всіх оригінальних, затверджених FDA або уповноважених повністю людських моноклональних антитіл. Сюди входять Regen-Cov® (Casirivimab та Imdevimab), Dupixent® (Dupilumab), Libtayo® (Cemiplimab-RWLC), Praluent® (Alirocumab), Kevzara® (Sarilumab), Evkeeza® (evinacumab-dgnb), inmazeb® (actolivimim, maftiab and Odesivimab-EBGN) та Veopoz® (pozelimab).
про регенерон regeneron (NASDAQ: Regn)-провідна біотехнологічна компанія, яка виходить, розвиває та комерціалізує лікарські засоби, що перетворюють життя, для людей з серйозними захворюваннями. Наша унікальна здатність неодноразово та послідовно переводити науку в медицину, заснована та під керівництвом лікаря-науковців, призвела до численних затверджених методів лікування та кандидатів у продукцію, більшість з яких були доморощені в наших лабораторіях. Наші ліки та трубопровід призначені для того, щоб допомогти пацієнтам із захворюваннями очей, алергічними та запальними захворюваннями, раком, серцево -судинними та метаболічними захворюваннями, неврологічними захворюваннями, гематологічними станами, інфекційними захворюваннями та рідкісними захворюваннями.
Regeneron просуває межі наукового виявлення та прискорює розробку наркотиків за допомогою наших власних технологій, таких як Velocisuite, який виробляє оптимізовані повністю антитіла людини та нові класи біспецифічних антитіл. Ми формуємо наступний кордон медицини за допомогою даних, що працюють на даних, від компанії Regeneron Genetics Center® та піонерських платформ генетичної медицини, що дозволяє нам визначити інноваційні цілі та додаткові підходи до потенційно лікування або вилікування захворювань.
Пропередові заяви та використання цифрових медіа Цей прес-реліз включає в себе перспективні заяви, що передбачають ризики та невизначеності, що стосуються майбутніх подій та майбутніх результатів роботи Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron" або "компанія"), а фактичні події або результати можуть відрізнятися матеріально від цих передових заяв. Такі слова, як "передбачати", "очікуйте", "намір", "план", "повірте", "шукати", "оцінку", варіанти таких слів, і подібні вирази призначені для визначення таких перспективних тверджень, хоча не всі перспективні твердження містять ці ідентифікаційні слова. Ці заяви, що стосуються, і ці ризики та невизначеності включають, серед інших, природу, терміни та можливі успіхи та терапевтичні заявки на продукцію, що продаються або в іншому випадку комерціалізовані регененроном та/або його співробітниками або ліцензіатами (колективно, "продуктами Regeneron") та кандидатами на продукцію, розробленими регененроном та/або його співробітниками або ліцензіями (колективними програмами, що не мають плитних засобів "), а також у спільних виробах, що не мають плитних засобів"), включаючи кандидатури "), включаючи кандидатури, що не мають плитних засобів"), включаючи кандидатури, що не мають плитних засобів "), що не мають кандидатури"), що не мають кандидатури "), а не довідники, що не мають плитних кандидатів. Без обмеження Cemdisiran (досліджувана терапевтична спрямованість siRNA C5) як монотерапія та в поєднанні з pozelimab (повністю людське моноклональне антитіло, призначене для блокування активності С5) (спільно "кандидатів на продукцію C5"); Ймовірність, терміни та масштаби можливого затвердження регуляторного регулювання та комерційного запуску кандидатів на продукцію Regeneron та нові свідчення щодо продуктів Regeneron, таких як будь-який з кандидатів на продукцію C5 для лікування генералізованих міастенії, як обговорювалося в цьому прес-релізі, а також інші умови, що опосередковують комплементу (включаючи париссисмальну нитку, а також гемоглографічні гемоглобінуриї) та ефіріографії); Невизначеність використання, прийняття ринку та комерційного успіху продуктів Regeneron та кандидатів на продукцію Regeneron та вплив досліджень (незалежно від того, проведені регененерами чи іншими людьми, та будь -які мандатні чи добровільні), включаючи дослідження, обговорені чи посилені в цьому прес -релізі, про будь -який вищезазначений або будь -який потенційний регуляторний затвердження регенеру та кандидатури регенеруна (наприклад, як регенератори), кандидатури регенератора); Можливість співробітників, ліцензіатів, постачальників або інших третіх осіб (за ураженням) здійснювати виробництво, наповнення, обробку, упаковку, маркування, розповсюдження та інші кроки, пов'язані з продуктами Regeneron та кандидатами на продукцію Regeneron; здатність Regeneron керувати ланцюгами поставок для декількох кандидатів та кандидатів на продукцію та ризики, пов'язаних з тарифами та іншими торговими обмеженнями; Проблеми з безпеки, що виникають внаслідок адміністрування продуктів Regeneron та кандидатів на продукцію Regeneron (наприклад, кандидатів на продукцію C5 Regeneron) у пацієнтів, включаючи серйозні ускладнення або побічні ефекти у зв'язку з використанням продуктів Regeneron та кандидатами на продукцію Regeneron у клінічних випробуваннях; Визначення регуляторними та адміністративними державними органами, які можуть затримати або обмежувати здатність Regeneron продовжувати розробляти або комерціалізувати продукцію Regeneron та кандидати на продукцію Regeneron; Постійні регуляторні зобов’язання та нагляд, що впливають на продукцію Regeneron, дослідницькі та клінічні програми та бізнес, включаючи ті, що стосуються конфіденційності пацієнтів; Наявність та ступінь відшкодування або допомоги для оплати продукції Regeneron від сторонніх платників та інших третіх сторін, включаючи приватні програми охорони здоров'я та страхові програми, організації з охорони здоров'я, компанії з управління виплат аптекою та урядові програми, такі як Medicare та Medicaid; Визначення покриття та відшкодування такими платниками та іншими третіми сторонами та новими політиками та процедурами, прийнятими такими платниками та іншими третіми сторонами; Зміни у законах, правилах та політиці, що впливають на галузь охорони здоров'я; Конкуруючі наркотики та кандидати на продукцію, які можуть бути кращими або економічно вигіднішими, ніж продукти Regeneron та кандидати на продукцію Regeneron (включаючи біоподібні версії продуктів Regeneron); Наскільки результати досліджень та програм розробок, проведених Регенерном та/або його співробітниками або ліцензіатами, можуть бути повторені в інших дослідженнях та/або призвести до просування кандидатів на продукцію до клінічних випробувань, терапевтичних застосувань або регуляторного затвердження; непередбачені витрати; витрати на розробку, виробництво та продаж продукції; здатність Regeneron виконувати будь -які свої фінансові прогнози чи вказівки та зміни у припущеннях, що лежать в основі цих прогнозів чи рекомендацій; Потенціал для будь -якої ліцензії, співпраці чи угоди про постачання, включаючи угоди Regeneron з Sanofi та Bayer (або їх відповідними афілійованими компаніями, як це можливо) та угода з Alnylam Pharmaceuticals, Inc. вплив спалахів охорони здоров'я, епідемій або пандемії на бізнес Регенерона; and risks associated with litigation and other proceedings and government investigations relating to the Company and/or its operations (including the pending civil proceedings initiated or joined by the U.S. Department of Justice and the U.S. Attorney's Office for the District of Massachusetts), risks associated with intellectual property of other parties and pending or future litigation relating thereto (including without limitation the patent litigation and other related proceedings relating to EYLEA® (aflibercept) Ін'єкція), остаточний результат будь -якого такого провадження та розслідувань, а також вплив будь -якого вищезазначеного на бізнес, перспективи, перспективи, результати роботи та фінансовий стан. Більш повний опис цих та інших матеріальних ризиків може бути знайдений у поданнях Регенерона до Американської комісії з цінних паперів та бірж, включаючи його форму 10-К за рік, що закінчився 31 грудня 2024 року, та його форму 10-Q за щоквартальний період, що закінчився 30 червня 2025 р. Regeneron не бере на себе жодного зобов'язання оновлювати (публічно чи іншим чином) будь-яку перспективну заяву, в тому числі без обмеження будь-якої фінансової проекції чи вказівок, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.
Regeneron використовує веб-сайт ЗМІ та інвесторів та соціальних медіа, щоб опублікувати важливу інформацію про компанію, включаючи інформацію, яка може бути розрахованою матеріалами для інвесторів. Фінансова та інша інформація про Regeneron регулярно розміщується і доступна на веб-сайті Regeneron's Media and Investor Relations (https://investor.regeneron.com) та його сторінці LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
