Společnost Replimune obdržela od FDA úplnou odpověď na žádost o licenci RP1 Biologics pro léčbu pokročilého melanomu

Léčba: melanomu

Společnost Replimune obdržela od FDA úplnou odpověď na žádost o licenci RP1 Bilogics License pro léčbu pokročilého melanomu

WOBURN, Mass., 2026 Duben Repli10 Group, Inc. (NASDAQ: REPL), biotechnologická společnost v klinické fázi, která je průkopníkem ve vývoji nových onkolytických imunoterapií, dnes oznámila, že společnost obdržela kompletní dopis s odpovědí (CRL) od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) na žádost společnosti o biologickou licenci (BLA) pro RP1 v kombinaci s nivolumabem pro léčbu pokročilého melanomu.

Replimune nesouhlasí s FDA ohledně toho, zda soubor dat, na jehož základě bylo uděleno označení průlomová terapie, je dostatečný k tomu, aby tento slibný lék mohl být zpřístupněn pacientům s pokročilou rakovinou. Ve studii IGNYTE měli pacienti s potvrzenou progresí na režimu založeném na anti-PD-1, kteří dostávali RP1 plus nivolumab, 34% míru odpovědi s mediánem trvání 24,8 měsíce s příznivým bezpečnostním profilem.

„Je velkým zklamáním, že FDA neuplatnila regulační flexibilitu, aby splnila potřeby pacientů vzhledem k údajům podporujícím americký bezpečnostní profil8, přibližně 500. s pokročilým melanomem každý rok stáli za údaji RP1 pacienti a pečovatelé. Vše se setkalo s nekonzistentní komunikací a roztříštěným a pomalým regulačním procesem, který jasně ohrožuje americké inovace,“ řekl Sushil Patel, Ph.D., CEO společnosti Replimune. "Jak jsme již dříve sdělili, bez včasného urychleného schválení nebude vývoj RP1 životaschopný. Jsme zdrceni našimi oddanými zaměstnanci, kteří neúnavně pracovali pro pacienty, ale v tuto chvíli nemáme jinou možnost než zrušit pracovní místa, včetně podstatného omezení našich výrobních operací v USA. Léčba, kterou pacienti zoufale potřebují, nebude dostupná. Ne proto, že lék selhal."

Protože systém selhal.

Nekonzistentní proces agentury a komunikace brání inovaciS CRL se společnost dozvěděla, že pro opětovné předložení byl jmenován jiný kontrolní tým, který nahradil předchozí tým, který se společností spolupracoval. Vedoucí člen předchozího hodnotícího týmu veřejně prohlásil, že „klinický tým BLA se domníval, že žadatel poskytl dostatečné důkazy na podporu přínosu účinku RP1 plus nivolumab, ale vedení nesouhlasilo.“ Nový tým se nesetkal se společností během procesu přezkoumání navzdory nabídce společnosti.

V CRL se zdá, že agentura odporovala jejich stanoviskům vyjádřeným na schůzce typu A v září 2025, včetně následujících bodů:

Po svědectví od odborníků na melanom neuvedla agentura další obavy ohledně heterogenity pacientů s IGTE a heterogenitou pacientů. Pouze anti-PD1 rameno v konfirmační studii nebylo proveditelné.

Na základě návrhu agentury předložila společnost návrh na deskriptivní analýzu z podpůrného příspěvku komponent IGNYTE-3. Společnost také zahrnula údaje z IGNYTE, které ukazují, že medián přežití bez progrese u RP1 plus nivolumab byl 30,6 měsíce ve srovnání se 4,4 měsíci u jejich předchozího režimu založeného na PD-1. Společnost požádala o zpětnou vazbu, úřad FDA však neodpověděl a následně přijal opětovné předložení jako úplnou odpověď na CRL z července 2025.

FDA vznesl několik bodů souvisejících s metodikou hodnocení nádorů. Podle požadavku FDA byly reakce v IGNYTE hodnoceny pomocí RECIST 1.1 bez úprav. Kromě toho společnost poskytla podrobné analýzy neukazující žádný významný rozdíl v míře odpovědi mezi injekčně a neinjikovanými lézemi. Společnost také poskytla komplexní analýzu, která ukázala, že biopsie a chirurgické zákroky neovlivnily odpověď nádoru.

Před původním předložením BLA se konaly standardní regulační schůzky, aby se projednal design studie, populace pacientů a požadavky na balíček BLA. Zatímco upřednostňovala se randomizovaná kontrolovaná studie, FDA v zápisu typu B z března 2021 navrhla, že pokud by údaje byly dostatečně přesvědčivé, mohla by být přijatelná studie s jednou paží v rámci urychleného schválení. Na následné schůzce před BLA FDA prohlásila: „nebudeme mít námitky proti vašemu návrhu předložit BLA primárně na základě údajů z kohorty pacientů (n=140) ve fázi 2 studie IGNYTE, kteří měli pokročilý melanom a progredovali, zatímco byli léčeni předchozí terapií založenou na anti-PD-1. Společnost následně předložila BLA, která byla přijata jako průlomová terapie a byla jí udělena prioritní revize. Na základě zpětné vazby od FDA společnost zahájila globální studii fáze 3, IGNYTE-3, náročnou na zdroje, aby splnila regulační požadavek, že probíhá potvrzující studie pro urychlené schválení. O melanomuMelanom je pátou nejčastější rakovinou, s přibližně 112 000 novými případy odhadovanými v USA v roce 2026, a nejsmrtelnější formou rakoviny kůže, která má na svědomí téměř 8 500 úmrtí ročně. Standardní léčba zahrnuje léčbu blokádou imunitního kontrolního bodu, na kterou přibližně polovina pacientů nereaguje nebo po léčbě progreduje. Melanom je považován za pokročilý, když se rakovina šíří mimo primární nádor do jiných částí těla.

O RP1RP1 (vusolimogene oderparepvec) je hlavním kandidátem na produkt společnosti Replimune a je založen na patentovaném kmeni viru herpes simplex, který byl zkonstruován a geneticky vyzbrojen fúzogenním proteinem zabíjejícím nádory R-SFC a GALV-GP. imunogenicita smrti nádorových buněk a aktivace systémové protinádorové imunitní odpovědi.

O společnosti ReplimuneReplimune Group, Inc., se sídlem ve Woburn, MA, byla založena v roce 2015 s posláním transformovat léčbu rakoviny průkopníkem ve vývoji nových onkolytických imunoterapií. Vlastní platforma RPx společnosti Replimune je založena na silné páteři HSV-1 určené k maximalizaci imunogenní buněčné smrti a indukci systémové protinádorové imunitní odpovědi. Platforma RPx je určena k podnícení lokální aktivity sestávající z přímého selektivního virem zprostředkovaného zabíjení nádoru, což má za následek uvolnění antigenů odvozených od nádoru a změnu mikroprostředí nádoru, aby se pak aktivovala silná a trvalá systémová odpověď. Očekává se, že kandidáti produktu RPx budou synergičtí s většinou zavedených a experimentálních způsobů léčby rakoviny, což povede k všestrannosti, která bude vyvinuta samostatně nebo v kombinaci s řadou dalších možností léčby. Další informace naleznete na adrese www.replimune.com.

Prohlášení do budoucnaTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů, a oddílu 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934 ve znění pozdějších předpisů, včetně prohlášení týkajících se „našich očekávaných interakcí s takovými slovy FDA“ a „dalších očekávaných interakcí s FDA“. „má v úmyslu“, „doufá“, „může“, „plánuje“, „potenciál“, „měl by“, „bude“, „bude“ nebo podobné výrazy a zápory těchto výrazů. Výhledová prohlášení nejsou příslibem ani zárukou budoucí výkonnosti a podléhají řadě rizik a nejistot, z nichž mnohé jsou mimo naši kontrolu a které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od těch, které se v takových výhledových prohlášeních uvažují. Mezi tyto faktory patří rizika související s naší omezenou provozní historií, naší schopností generovat pozitivní výsledky klinických studií pro naše kandidáty na produkty, náklady a načasování provozu našeho interního výrobního zařízení, načasování a rozsah regulačních schválení, pokud existují, naše schopnost vyřešit problémy identifikované v CRL způsobem uspokojivým pro FDA a pro nás a jejich načasování, dostupnost kombinovaných terapií a předpisy, které podléháme našim klinickým studiím a právním předpisům, které podléhají našim klinickým změnám, nátlaku, který podléhá našim předpisům. schopnost identifikovat další kandidáty na produkty, politické a globální makro faktory včetně dopadu globální pandemie a souvisejících problémů veřejného zdraví a probíhajících politických a vojenských konfliktů, včetně obchodních konfliktů, a další rizika, která mohou být čas od času podrobně popsána v našich výročních zprávách na formuláři 10-K a čtvrtletních zprávách na formuláři 10-Q a dalších zprávách, které podáváme Komisi pro cenné papíry a burzu. Naše skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků popsaných v těchto výhledových prohlášeních nebo z nich vyplývajících. Výhledová prohlášení hovoří pouze k datu tohoto dokumentu a kromě případů vyžadovaných zákonem se nezavazujeme tato výhledová prohlášení aktualizovat nebo revidovat.

Zdroj: Replimune, Inc.

Zdroj: HealthDay

Související články

Replimune oznamuje FDA přijetí BLA opětovného předložení RP1 pro léčbu pokročilého melanomu – 20. října 2025

Response RP1Repliter Žádost o licenci společnosti Biologics pro léčbu pokročilého melanomu – 22. července 2025

Replimune oznamuje přijetí žádosti o licenci na biologickou léčbu a prioritní přezkoumání pro RP1 pro léčbu pokročilého melanomu – 21. ledna 2025

Replimune získává licenci průlomové terapie a žádost o průlomovou terapii Biologic předloženou žádosti FDA1 pro návrh FDAlogic pro návrh FDAlogic Zrychlená cesta schvalování – 21. listopadu 2024

Historie schválení Vusolimogene oderparepvec FDA

Další zdroje zpráv

Upozornění na léky FDA Medwatch

Daily MedNews

Novinky pro zdravotníky

Nová schválení léků

Nové

Krátké aplikace léků

Výsledky zkoušek

Generická schválení léků

Podcast Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho newsletteru

Přihlaste se k odběru jakéhokoli tématu o drogách, které vás nejlépe zajímají.

Vyslán : 2026-04-11 08:56

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.