Το Replimune λαμβάνει πλήρη επιστολή απάντησης από τον FDA για την Αίτηση Άδειας για RP1 Biologics για τη θεραπεία του προχωρημένου μελανώματος

Θεραπεία για: Μελάνωμα

Το Replimune λαμβάνει πλήρη επιστολή απάντησης από την FDA για Αίτηση Άδειας για RP1 Biologics για τη θεραπεία του προχωρημένου μελανώματος

Mas.BE2,WOBURN NEWSWIRE) -- Η Replimune Group, Inc. (NASDAQ: REPL), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου που πρωτοστατεί στην ανάπτυξη νέων ογκολυτικών ανοσοθεραπειών, ανακοίνωσε σήμερα ότι η εταιρεία έλαβε μια πλήρη επιστολή απάντησης (CRL) από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τον συνδυασμό Biologics της Εταιρείας για την προηγμένη άδεια (VolBLA) της Εταιρείας για την εφαρμογή nivolum μελάνωμα.

Ο Replimune διαφωνεί με τον FDA σχετικά με το εάν το σύνολο δεδομένων, βάσει του οποίου απονεμήθηκε ο χαρακτηρισμός πρωτοποριακής θεραπείας, είναι αρκετό για να επιτρέψει σε αυτό το πολλά υποσχόμενο φάρμακο να διατεθεί σε προχωρημένους ασθενείς με καρκίνο. Στη δοκιμή IGNYTE, οι ασθενείς με επιβεβαιωμένη εξέλιξη σε ένα θεραπευτικό σχήμα με βάση το anti-PD-1 που έλαβαν RP1 συν nivolumab είχαν ποσοστό ανταπόκρισης 34% με μέση διάρκεια 24,8 μηνών με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας.

«Είναι βαθύτατα απογοητευτικό το γεγονός ότι η FDA δεν έδωσε την ισχυρή ευελιξία των ρυθμιστικών αναγκών για την υποστήριξη των ασθενών για τα δεδομένα ασφάλειας. Περίπου 8.500 Αμερικανοί με προχωρημένο μελάνωμα πεθαίνουν κάθε χρόνο Οι κορυφαίοι ειδικοί του μελανώματος στάθηκαν πίσω από τα δεδομένα του RP1. Διευθύνων Σύμβουλος της Replimune. "Όπως ενημερώσαμε προηγουμένως, χωρίς έγκαιρη ταχεία έγκριση, η ανάπτυξη του RP1 δεν θα είναι βιώσιμη. Είμαστε συντετριμμένοι για τους αφοσιωμένους υπαλλήλους μας που εργάστηκαν ακούραστα για τους ασθενείς, αλλά σε αυτό το σημείο δεν έχουμε άλλη επιλογή από το να καταργήσουμε θέσεις εργασίας, συμπεριλαμβανομένης της ουσιαστικής μείωσης των εργασιών παραγωγής μας που εδρεύουν στις ΗΠΑ. Μια θεραπεία από τους ασθενείς δεν θα είναι απελπιστικά διαθέσιμη. έκανε."

Ασυνεπής διαδικασία αντιπροσωπείας και επικοινωνία εμποδίζει την καινοτομίαΜε το CRL, η εταιρεία έμαθε ότι διορίστηκε διαφορετική ομάδα ελέγχου για την εκ νέου υποβολή και αντικατέστησε την προηγούμενη ομάδα που είχε αλληλεπιδράσει με την εταιρεία. Ένα ανώτερο μέλος της ομάδας προηγούμενης αναθεώρησης δήλωσε δημόσια ότι «η κλινική ομάδα BLA θεώρησε ότι ο αιτών είχε παράσχει επαρκή στοιχεία για να υποστηρίξει τη συμβολή της επίδρασης του RP1 συν nivolumab, αλλά η ηγεσία δεν συμφώνησε». Η νέα ομάδα δεν συναντήθηκε με την εταιρεία κατά τη διαδικασία αναθεώρησης παρά την προσφορά της εταιρείας.

Στο CRL, ο οργανισμός φαίνεται να αντέκρουσε τις θέσεις του που εκφράστηκαν στη συνάντηση Τύπου Α του Σεπτεμβρίου 2025, συμπεριλαμβανομένων των ακόλουθων σημείων:

Μετά από μαρτυρία ειδικών για το μελάνωμα, η υπηρεσία δεν εξέφρασε περαιτέρω ανησυχίες σχετικά με την IGTE του ασθενούς αναγνώρισε ότι η τυχαιοποίηση ασθενών σε ένα μόνο σκέλος αντι-PD1 στην επιβεβαιωτική μελέτη δεν ήταν εφικτή.

Μετά από πρόταση της εταιρείας, η εταιρεία υπέβαλε πρόταση για μια περιγραφική ανάλυση από το IGNYTE-3 που υποστηρίζει τη συμβολή των συστατικών. Η εταιρεία συμπεριέλαβε επίσης δεδομένα από το IGNYTE που έδειξαν ότι η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου στο RP1 συν το nivolumab ήταν 30,6 μήνες σε σύγκριση με 4,4 μήνες στο προηγούμενο σχήμα τους με βάση το PD-1. Η εταιρεία ζήτησε σχόλια, ωστόσο, η FDA δεν απάντησε και στη συνέχεια αποδέχτηκε την εκ νέου υποβολή ως πλήρη απάντηση στο CRL του Ιουλίου 2025.

Η FDA έθεσε αρκετά σημεία σχετικά με τη μεθοδολογία αξιολόγησης όγκου. Όπως ζητήθηκε από τον FDA, οι απαντήσεις στο IGNYTE αξιολογήθηκαν χρησιμοποιώντας το RECIST 1.1 χωρίς τροποποιήσεις. Επιπλέον, η εταιρεία παρείχε λεπτομερείς αναλύσεις που δεν έδειχναν καμία σημαντική διαφορά στα ποσοστά ανταπόκρισης μεταξύ των ενέσιμων και των μη εγχυόμενων βλαβών. Η εταιρεία παρείχε επίσης μια ολοκληρωμένη ανάλυση που έδειξε ότι οι βιοψίες και οι χειρουργικές επεμβάσεις δεν επηρέασαν την απόκριση του όγκου.

Πριν από την αρχική υποβολή BLA, πραγματοποιήθηκαν τυπικές ρυθμιστικές συναντήσεις για να συζητηθεί ο σχεδιασμός της δοκιμής, ο πληθυσμός ασθενών και οι απαιτήσεις του πακέτου BLA. Ενώ προτιμήθηκε μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη δοκιμή, η FDA πρότεινε στα λεπτά Τύπου Β του Μαρτίου 2021 ότι εάν τα δεδομένα ήταν επαρκώς επιτακτικά, μια δοκιμή μεμονωμένου βραχίονα θα μπορούσε να γίνει αποδεκτή για εξέταση στο πλαίσιο ταχείας έγκρισης. Στην επόμενη συνάντηση πριν από το BLA, ο FDA δήλωσε «δεν αντιτίθεστε στην πρότασή σας να υποβάλετε ένα BLA βασισμένο κυρίως σε δεδομένα από την κοόρτη των ασθενών (n=140) στη δοκιμή Φάσης 2 IGNYTE που είχαν προχωρημένο μελάνωμα και προχώρησαν ενώ λάμβαναν θεραπεία με προηγούμενη θεραπεία βασισμένη στο PD-1». Στη συνέχεια, η εταιρεία υπέβαλε ένα BLA το οποίο έγινε δεκτό με τον χαρακτηρισμό πρωτοποριακής θεραπείας και του δόθηκε επανεξέταση προτεραιότητας. Με βάση τα σχόλια από τον FDA, η εταιρεία ξεκίνησε μια παγκόσμια δοκιμή Φάσης 3 με ένταση πόρων, το IGNYTE-3, για να ικανοποιήσει την κανονιστική απαίτηση να βρίσκεται σε εξέλιξη μια επιβεβαιωτική μελέτη για ταχεία έγκριση. Σχετικά με το μελάνωμαΤο μελάνωμα είναι ο πέμπτος πιο συχνός καρκίνος, με περίπου 112.000 νέες περιπτώσεις να υπολογίζονται στις ΗΠΑ το 2026 και η πιο θανατηφόρα μορφή καρκίνου του δέρματος, που ευθύνεται για σχεδόν 8.500 θανάτους ετησίως. Η τυπική θεραπεία φροντίδας περιλαμβάνει θεραπεία με αποκλεισμό του ανοσοποιητικού σημείου ελέγχου, στην οποία περίπου οι μισοί ασθενείς δεν θα ανταποκριθούν ή θα προχωρήσουν μετά τη θεραπεία. Το μελάνωμα θεωρείται προχωρημένο όταν ο καρκίνος εξαπλώνεται πέρα από τον πρωτοπαθή όγκο σε άλλα μέρη του σώματος.

Σχετικά με το RP1RP1 (vusolimogene oderparepvec) είναι το κύριο υποψήφιο προϊόν της Replimune και βασίζεται σε ένα ιδιόκτητο στέλεχος του ιού του απλού έρπητα, κατασκευασμένο και γενετικά οπλισμένο με πρωτεΐνη-MGPfu που προορίζεται να μεγιστοποιήσει την ικανότητα θανάτωσης του όγκου, την ανοσογονικότητα του θανάτου των καρκινικών κυττάρων και την ενεργοποίηση μιας συστηματικής αντικαρκινικής ανοσολογικής απόκρισης.

Σχετικά με τη ReplimuneΗ Replimune Group, Inc., με έδρα στο Woburn, MA, ιδρύθηκε το 2015 με αποστολή να μεταμορφώσει τη θεραπεία του καρκίνου πρωτοστατώντας στην ανάπτυξη νέων ογκολυτικών ανοσοθεραπειών. Η ιδιόκτητη πλατφόρμα RPx της Replimune βασίζεται σε έναν ισχυρό κορμό HSV-1 που προορίζεται να μεγιστοποιήσει τον ανοσογονικό κυτταρικό θάνατο και την επαγωγή μιας συστηματικής αντικαρκινικής ανοσολογικής απόκρισης. Η πλατφόρμα RPx προορίζεται για την ανάφλεξη της τοπικής δραστηριότητας που συνίσταται στην άμεση εκλεκτική θανάτωση του όγκου με τη μεσολάβηση του ιού με αποτέλεσμα την απελευθέρωση αντιγόνων που προέρχονται από όγκο και την αλλαγή του μικροπεριβάλλοντος του όγκου για να ενεργοποιηθεί στη συνέχεια μια ισχυρή και ανθεκτική συστηματική απόκριση. Τα υποψήφια προϊόντα RPx αναμένεται να είναι συνεργιστικά με τις περισσότερες καθιερωμένες και πειραματικές μεθόδους θεραπείας του καρκίνου, οδηγώντας στην ευελιξία που θα αναπτυχθούν μόνα τους ή σε συνδυασμό με μια ποικιλία άλλων θεραπευτικών επιλογών. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.replimune.com.

Δηλώσεις για το μέλλονΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια της Ενότητας 27Α του νόμου περί κινητών αξιών του 1933, όπως τροποποιήθηκε, και της ενότητας 21Ε του νόμου περί ανταλλαγής κινητών αξιών του 1934, όπως τροποποιήθηκε με τις δηλώσεις FDA και άλλες δηλώσεις μας όπως «θα μπορούσε», «αναμένει», «προτίθεται», «ελπίζω», «μπορεί», «σχέδια», «δυνητικά», «πρέπει», «θα», «θα» ή παρόμοιες εκφράσεις και τα αρνητικά αυτών των όρων. Οι μελλοντικές δηλώσεις δεν αποτελούν υποσχέσεις ή εγγυήσεις μελλοντικής απόδοσης και υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες, πολλοί από τους οποίους είναι πέρα από τον έλεγχό μας και οι οποίες θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που προβλέπονται σε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις. Αυτοί οι παράγοντες περιλαμβάνουν κινδύνους που σχετίζονται με το περιορισμένο ιστορικό λειτουργίας μας, την ικανότητά μας να παράγουμε θετικά αποτελέσματα κλινικών δοκιμών για τα υποψήφια προϊόντα μας, το κόστος και το χρονοδιάγραμμα λειτουργίας των εγκαταστάσεων παραγωγής μας, το χρονοδιάγραμμα και το εύρος των ρυθμιστικών εγκρίσεων. δοκιμές, αλλαγές στους νόμους και κανονισμούς στους οποίους υπόκεινται, ανταγωνιστικές πιέσεις, ικανότητά μας να εντοπίζουμε επιπλέον υποψήφια προϊόντα, πολιτικούς και παγκόσμιους μακροοικονομικούς παράγοντες, συμπεριλαμβανομένου του αντίκτυπου μιας παγκόσμιας πανδημίας και συναφών θεμάτων δημόσιας υγείας και των συνεχιζόμενων πολιτικών και στρατιωτικών συγκρούσεων, συμπεριλαμβανομένων των εμπορικών συγκρούσεων, και άλλους κινδύνους όπως μπορεί να αναλύονται κατά καιρούς στις ετήσιες εκθέσεις μας σχετικά με το Form 10-K Reports. Επιτροπή Ανταλλαγών. Τα πραγματικά μας αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από τα αποτελέσματα που περιγράφονται ή υπονοούνται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Οι μελλοντικές δηλώσεις αναφέρονται μόνο από την ημερομηνία του παρόντος και, εκτός από τις περιπτώσεις που απαιτείται από τη νομοθεσία, δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώσουμε ή να αναθεωρήσουμε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις.

Πηγή: Replimune, Inc.

Πηγή: HealthDay

Σχετικά άρθρα

Η Replimune ανακοινώνει την αποδοχή της FDA για την εκ νέου υποβολή της BLA του RP1 για τη θεραπεία του προχωρημένου μελανώματος - 20 Οκτωβρίου 2025

RP1 Biologics License Application for the Treatment of Advanced Melanoma - 22 Ιουλίου 2025

Replimune ανακοινώνει την αποδοχή και την αξιολόγηση προτεραιότητας της αίτησης άδειας Biologics για το RP1 for the Treatment of Advanced Melanoma - 21 Ιανουαρίου 2025

Replimunes Design και Breakthroughs Αίτηση άδειας RP1 Biologics στον FDA στο πλαίσιο της οδού ταχείας έγκρισης - 21 Νοεμβρίου 2024

Vusolimogene oderparepvec Ιστορικό έγκρισης FDA

Περισσότερες πηγές ειδήσεων

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας

Νέες εγκρίσεις φαρμάκωνN

Drugli>Εφαρμογές NDrugli> Ελλείψεις

Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών

Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων

Drugs.com Podcast

Στο θέμα μας τα νέα μας ενδιαφέρον, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα του Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

Δημοσιεύτηκε : 2026-04-11 08:56

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.