Replimune riceve una lettera di risposta completa dalla FDA per la richiesta di licenza biologica RP1 per il trattamento del melanoma avanzato

Trattamento per: melanoma

Replimune riceve una lettera di risposta completa dalla FDA per la richiesta di licenza biologica RP1 per il trattamento del melanoma avanzato

WOBURN, Massachusetts, 10 aprile 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Replimune Group, Inc. (NASDAQ: REPL), un'azienda biotecnologica in fase clinica pioniera nello sviluppo di nuove immunoterapie oncolitiche, ha annunciato oggi di aver ricevuto una lettera di risposta completa (CRL) dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la domanda di licenza biologica (BLA) dell'azienda per RP1 in combinazione con nivolumab per il trattamento del melanoma avanzato.

Replimune non è d'accordo con la FDA sul fatto che l'insieme di dati, in base al quale è stata assegnata la designazione di terapia innovativa, sia sufficiente per consentire a questo promettente medicinale di essere reso disponibile ai pazienti affetti da cancro in stadio avanzato. Nello studio IGNYTE, i pazienti con progressione confermata con un regime basato su anti-PD-1 che hanno ricevuto RP1 più nivolumab hanno avuto un tasso di risposta del 34% con una durata media di 24,8 mesi con un profilo di sicurezza favorevole.

"È profondamente deludente che la FDA non abbia esercitato flessibilità normativa per soddisfare le esigenze dei pazienti, dati i dati a supporto della forte efficacia e del profilo di sicurezza favorevole. Circa 8.500 americani con melanoma avanzato muoiono ogni I principali specialisti di melanoma del paese hanno sostenuto i dati RP1. I pazienti e gli operatori sanitari hanno invocato l'urgenza. Tutto ciò è stato accolto con una comunicazione incoerente e un processo normativo frammentato e lento che mette chiaramente a rischio l'innovazione statunitense", ha affermato Sushil Patel, Ph.D., CEO di Replimune. "Come abbiamo comunicato in precedenza, senza un'approvazione tempestiva e accelerata, lo sviluppo di RP1 non sarà fattibile. Siamo devastati per i nostri dipendenti impegnati che hanno lavorato instancabilmente per i pazienti, ma a questo punto non abbiamo altra scelta se non quella di eliminare posti di lavoro, incluso il sostanziale ridimensionamento delle nostre attività di produzione negli Stati Uniti. Un trattamento di cui i pazienti hanno disperatamente bisogno non sarà disponibile. Non perché il farmaco ha fallito. Perché il sistema lo ha fatto."

Processi e comunicazioni di agenzia incoerenti ostacolano l'innovazioneCon il CRL, l'azienda ha appreso che per la nuova presentazione era stato nominato un diverso team di revisione e ha sostituito il team precedente che aveva interagito con l'azienda. Un membro senior del gruppo di revisione precedente ha dichiarato pubblicamente che "il team clinico della BLA riteneva che il richiedente avesse fornito prove adeguate a sostegno del contributo dell'effetto di RP1 più nivolumab, ma la leadership non era d'accordo". Il nuovo team non ha incontrato l'azienda durante il processo di revisione nonostante l'offerta dell'azienda.

Nel CRL, l'agenzia sembra aver contraddetto le posizioni espresse nella riunione di tipo A di settembre 2025, inclusi i seguenti punti:

Dopo la testimonianza di esperti di melanoma, l'agenzia non ha sollevato ulteriori preoccupazioni sull'eterogeneità della popolazione di pazienti in IGNYTE e ha riconosciuto che la randomizzazione dei pazienti a un braccio solo anti-PD1 nel lo studio di conferma non era fattibile.

Seguendo un suggerimento dell'agenzia, la società ha presentato una proposta per un'analisi descrittiva da IGNYTE-3 a sostegno del contributo dei componenti. L’azienda ha incluso anche dati provenienti da IGNYTE che mostrano che la sopravvivenza libera da progressione mediana con RP1 più nivolumab è stata di 30,6 mesi rispetto a 4,4 mesi con il precedente regime basato su PD-1. L'azienda ha richiesto feedback, tuttavia, la FDA non ha risposto e successivamente ha accettato la nuova presentazione come risposta completa alla CRL di luglio 2025.

La FDA ha sollevato diversi punti relativi alla metodologia di valutazione del tumore. Come richiesto dalla FDA, le risposte nello studio IGNYTE sono state valutate utilizzando RECIST 1.1 senza modifiche. Inoltre, la società ha fornito analisi dettagliate che non hanno evidenziato differenze sostanziali nei tassi di risposta tra lesioni iniettate e non iniettate. L'azienda ha inoltre fornito un'analisi completa che ha dimostrato che le biopsie e gli interventi chirurgici non hanno avuto alcun impatto sulla risposta del tumore.

Prima della presentazione originale del BLA, sono state condotte riunioni normative standard per discutere il disegno dello studio, la popolazione di pazienti e i requisiti del pacchetto BLA. Sebbene si preferisse uno studio randomizzato e controllato, nei verbali di tipo B del marzo 2021 la FDA ha suggerito che, se i dati fossero sufficientemente convincenti, uno studio a braccio singolo potrebbe essere accettabile da prendere in considerazione in fase di approvazione accelerata. Nel successivo incontro pre-BLA, la FDA ha dichiarato: "non ci opponiamo alla vostra proposta di presentare un BLA basato principalmente sui dati della coorte di pazienti (n = 140) nello studio di fase 2 IGNYTE che avevano un melanoma avanzato ed erano progrediti durante il trattamento con una precedente terapia a base di anti-PD-1". L'azienda ha successivamente presentato un BLA che è stato accettato con la designazione di terapia innovativa e ha ricevuto una revisione prioritaria. Sulla base del feedback della FDA, l’azienda ha avviato uno studio globale di Fase 3 ad alto impiego di risorse, IGNYTE-3, per soddisfare il requisito normativo secondo cui è in corso uno studio di conferma per un’approvazione accelerata. Informazioni sul melanomaIl melanoma è il quinto tumore più comune, con circa 112.000 nuovi casi stimati negli Stati Uniti nel 2026, e la forma più letale di cancro della pelle, con quasi 8.500 decessi all'anno. La terapia standard prevede il trattamento con blocco del checkpoint immunitario, al quale circa la metà dei pazienti non risponde o progredisce dopo il trattamento. Il melanoma è considerato avanzato quando il cancro si diffonde oltre il tumore primario ad altre parti del corpo.

Informazioni su RP1RP1 (vusolimogene oderparepvec) è il prodotto principale candidato di Replimune e si basa su un ceppo proprietario di virus dell'herpes simplex ingegnerizzato e geneticamente armato con una proteina fusogenica (GALV-GP R-) e GM-CSF destinati a massimizzare la potenza di uccisione del tumore e l'immunogenicità delle cellule tumorali. morte e l'attivazione di una risposta immunitaria antitumorale sistemica.

Informazioni su ReplimuneReplimune Group, Inc., con sede a Woburn, MA, è stata fondata nel 2015 con la missione di trasformare il trattamento del cancro aprendo la strada allo sviluppo di nuove immunoterapie oncolitiche. La piattaforma RPx proprietaria di Replimune si basa su un potente backbone HSV-1 destinato a massimizzare la morte cellulare immunogenica e l’induzione di una risposta immunitaria antitumorale sistemica. La piattaforma RPx è destinata ad innescare un'attività locale consistente nell'uccisione diretta e selettiva del tumore mediata dal virus con conseguente rilascio di antigeni derivati dal tumore e alterazione del microambiente tumorale per attivare quindi una risposta sistemica forte e duratura. Si prevede che i prodotti candidati RPx siano sinergici con le modalità di trattamento del cancro più consolidate e sperimentali, garantendo la versatilità per essere sviluppati da soli o combinati con una varietà di altre opzioni di trattamento. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.replimune.com.

Dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificato, e della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, come modificato, comprese dichiarazioni riguardanti le nostre interazioni con la FDA e altre dichiarazioni identificate da parole come "potrebbe", "si aspetta", "intende", "spera", "può", "pianifica", "potenziale", "dovrebbe", "sarà", "sarebbe" o espressioni simili e gli aspetti negativi di tali termini. Le dichiarazioni previsionali non sono promesse o garanzie di prestazioni future e sono soggette a una serie di rischi e incertezze, molti dei quali sono fuori dal nostro controllo e che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli contemplati in tali dichiarazioni previsionali. Questi fattori includono rischi legati alla nostra storia operativa limitata, alla nostra capacità di generare risultati positivi di studi clinici per i nostri prodotti candidati, ai costi e ai tempi di gestione del nostro impianto di produzione interno, ai tempi e alla portata delle approvazioni normative, se presenti, alla nostra capacità di risolvere i problemi identificati nella CRL in modo soddisfacente per la FDA e per noi e i relativi tempi, la disponibilità di terapie combinate necessarie per condurre i nostri studi clinici, i cambiamenti nelle leggi e nei regolamenti a cui siamo soggetti, le pressioni competitive, la nostra capacità di identificare ulteriori prodotti candidati, fattori macro politici e globali tra cui il l'impatto di una pandemia globale e i relativi problemi di salute pubblica e i conflitti politici e militari in corso, compresi i conflitti commerciali, e altri rischi che possono essere dettagliati di volta in volta nelle nostre relazioni annuali sul modulo 10-K e nelle relazioni trimestrali sul modulo 10-Q e in altre relazioni che archiviamo presso la Securities and Exchange Commission. I nostri risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente dai risultati descritti o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Le dichiarazioni previsionali si riferiscono solo alla data odierna e, salvo quanto richiesto dalla legge, non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare o rivedere tali dichiarazioni previsionali.

Fonte: Replimune, Inc.

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-04-11 08:56

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