Replimune、進行性黒色腫治療のためのRP1生物製剤ライセンス申請に対するFDAからの完全回答書を受け取る

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治療薬: 黒色腫

Replimune、進行性黒色腫治療のためのRP1生物製剤ライセンス申請に対するFDAからの完全回答書を受け取る

マサチューセッツ州ウォバーン、2026年4月10日 (グローブニュースワイヤー) -- Replimune Group, Inc.新規の腫瘍溶解性免疫療法の開発を先駆的に行う臨床段階のバイオテクノロジー企業である (NASDAQ: REPL) は本日、進行性黒色腫の治療を目的としたニボルマブとの併用による RP1 に対する同社の生物製剤ライセンス申請 (BLA) に対する米国食品医薬品局 (FDA) からの完全回答書 (CRL) を受け取ったと発表しました。

Replimune は、画期的な治療法の指定に基づいて決定されたデータセットが、この有望な医薬品を進行がん患者に提供できるようにするのに十分であるかどうかについて、FDA に同意しません。 IGNYTE 試験では、抗 PD-1 ベースのレジメンで進行が確認され、RP1 とニボルマブの投与を受けた患者は、34% の反応率、期間中央値 24.8 か月で良好な安全性プロファイルを示しました。

「強力な有効性と良好な安全性プロファイルを裏付けるデータを考慮すると、FDA が患者のニーズを満たすために規制上の柔軟性を発揮しなかったことは非常に残念です。毎年約 8,500 人のアメリカ人が進行性黒色腫で死亡しています。国内の第一線の黒色腫専門家らがRP1データを支持し、緊急性を訴えたが、そのすべてが一貫性のないコミュニケーションと断片的で遅々として進まない規制プロセスに直面しており、これは明らかに米国のイノベーションを危険にさらしている」とレプリミューンの最高経営責任者（CEO）、スシル・パテル博士は述べた。 「以前お伝えしたように、タイムリーな早期承認がなければ、RP1の開発は実行不可能です。患者のために精力的に働いてきた献身的な従業員には打ちのめされていますが、現時点では、米国に拠点を置く製造事業の大幅な縮小を含め、雇用を削減する以外に選択肢はありません。患者が切実に必要としている治療法は利用できなくなります。薬が失敗したからではありません。システムが失敗したからです。」

一貫性のない代理店のプロセスとコミュニケーションがイノベーションを妨げるCRL により、同社は、再提出のために別の審査チームが任命され、会社とやり取りしていた以前のチームに代わって任命されたことを知りました。以前の審査チームの上級メンバーは、「BLA臨床チームは申請者がRP1とニボルマブの効果の寄与を裏付ける十分な証拠を提供したと考えていたが、指導者らは同意しなかった」と公に述べた。新しいチームは、会社の提案にもかかわらず、審査プロセス中に会社と面会しませんでした。

CRL では、政府機関は、以下の点を含め、2025 年 9 月のタイプ A 会議で表明した立場と矛盾しているようです。

  • 黒色腫の専門家からの証言の後、政府機関は、IGNYTE の患者集団の不均一性についてさらなる懸念を提起せず、抗 PD1 のみの治療群に患者を無作為に割り当てることは、
  • 政府機関の提案を受けて、同社はコンポーネントの寄与を裏付ける IGNYTE-3 からの記述分析の提案を提出しました。同社はまた、RP1とニボルマブを併用した場合の無増悪生存期間中央値が30.6カ月だったのに対し、以前のPD-1ベースのレジメンでは4.4カ月であったことを示すIGNYTEのデータも含めた。同社はフィードバックを求めましたが、FDA は応答せず、その後、2025 年 7 月の CRL への完全な対応として再提出を受け入れました。
  • FDA は、腫瘍評価方法に関連するいくつかの点を提起しました。 FDA の要求に応じて、IGNYTE での応答は、変更を加えずに RECIST 1.1 を使用して評価されました。さらに、同社は、注射した病変と注射しなかった病変の間で奏効率に重大な差がないことを示す詳細な分析を提供しました。同社はまた、生検や外科的介入が腫瘍反応に影響を及ぼさないことを示す包括的な分析も提供しました。

    • 最初の BLA 申請に先立って、治験デザイン、患者集団、BLA パッケージ要件について議論するための標準規制会議が開催されました。ランダム化比較試験が望ましい一方で、FDAは2021年3月のタイプB議事録で、データが十分に説得力がある場合には、早期承認の下での検討に単群試験が受け入れられる可能性があると示唆した。その後のBLA前の会議で、FDAは「進行性黒色腫を患い、以前の抗PD-1ベースの治療を受けている間に進行した第2相IGNYTE試験の患者コホート（n=140）のデータに主に基づいてBLAを提出するというあなたの提案には反対しない」と述べた。その後、同社は BLA を提出し、画期的な治療法の指定を受けて受理され、優先審査が認められました。 FDA からのフィードバックに基づいて、同社は、早期承認に向けて確認研究を実施するという規制要件を満たすために、リソースを大量に投入する世界的な第 3 相試験 IGNYTE-3 を開始しました。 黒色腫について黒色腫は 5 番目に一般的な癌であり、2026 年には米国で約 112,000 人の新規患者が発生すると推定されており、皮膚癌の中で最も致死的な形態であり、年間 8,500 人近くが死亡しています。標準治療には免疫チェックポイント阻害による治療が含まれますが、約半数の患者が反応しないか、治療後に症状が進行します。黒色腫は、がんが原発腫瘍を超えて身体の他の部分に広がる場合に進行していると考えられます。

    RP1 についてRP1 (vsolimogene oderparepvec) は、Replimune の主要製品候補であり、腫瘍殺傷能力を最大化することを目的として遺伝子操作され、融合タンパク質 (GALV-GP R-) と GM-CSF を遺伝子的に備えた独自の単純ヘルペス ウイルス株に基づいています。腫瘍細胞死の免疫原性、および全身性の抗腫瘍免疫反応の活性化。

    Replimune についてマサチューセッツ州ウォーバーンに本社を置く Replimune Group, Inc. は、新しい腫瘍溶解性免疫療法の開発を先駆けてがん治療に変革をもたらすという使命を持って 2015 年に設立されました。 Replimune 独自の RPx プラットフォームは、免疫原性細胞死と全身性抗腫瘍免疫応答の誘導を最大化することを目的とした強力な HSV-1 バックボーンに基づいています。 RPx プラットフォームは、ウイルスを介した腫瘍の直接選択的死滅からなる局所活動を引き起こし、その結果、腫瘍由来抗原の放出と腫瘍微小環境の変化を引き起こし、強力で耐久性のある全身反応を活性化することを目的としています。 RPx 製品候補は、ほとんどの確立された実験的ながん治療法と相乗効果があると期待されており、単独で開発することも、他のさまざまな治療法と組み合わせて開発することもできる多用途性をもたらします。詳細については、www.replimune.com をご覧ください。

    将来予想に関する記述このプレスリリースには、1933 年証券法第 27A 条 (改正) および 1934 年証券取引法第 21E 条 (改正) の意味における将来予想に関する記述が含まれており、これには FDA とのやり取りに関する記述や、「可能性がある」、「期待される」などの言葉で特定されるその他の記述が含まれます。 「意図する」、「希望する」、「かもしれない」、「計画する」、「可能性がある」、「はずである」、「であろう」、「であろう」、または同様の表現およびそれらの用語の否定形。将来の見通しに関する記述は、将来の業績の約束や保証ではなく、さまざまなリスクや不確実性の影響を受けますが、その多くは当社の制御を超えており、実際の結果がかかる将来の見通しに関する記述で想定されているものと大きく異なる結果となる可能性があります。これらの要因には、当社の限られた操業歴、当社の製品候補について良好な臨床試験結果を生み出す当社の能力、当社の社内製造施設の稼働コストとタイミング、規制当局の承認（ある場合）のタイミングと範囲、CRLで特定された問題をFDAと当社にとって満足のいく方法で解決する当社の能力とそのタイミング、当社の臨床試験を実施するために必要な併用療法の利用可能性、当社が服従する法律や規制の変更、競争圧力、追加の製品候補を特定する当社の能力、政治的および政治的規制に関連するリスクが含まれます。これには、世界的なパンデミックの影響や関連する公衆衛生問題、貿易紛争を含む現在進行中の政治的・軍事的紛争、その他のリスクなどの世界的なマクロ要因が含まれます。これらのリスクは、フォーム 10-K の年次報告書およびフォーム 10-Q の四半期報告書、および当社が証券取引委員会に提出するその他の報告書で随時詳述されます。当社の実際の結果は、そのような将来予想に関する記述に記載または暗示される結果と大きく異なる可能性があります。将来予想に関する記述は、本書の日付時点でのみ述べられており、法律で義務付けられている場合を除き、当社はこれらの将来予想に関する記述を更新または修正する義務を負いません。

    出典: Replimune, Inc.

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-04-11 08:56

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