Replimune ontvangt volledige antwoordbrief van de FDA voor RP1 Biologics-licentieaanvraag voor de behandeling van gevorderd melanoom

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Melanoom

Replimune ontvangt volledige antwoordbrief van de FDA voor RP1 Biologics-licentieaanvraag voor de behandeling van gevorderd melanoom

WOBURN, Mass., 10 april 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Replimune Group, Inc. (NASDAQ: REPL), een biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat pioniert in de ontwikkeling van nieuwe oncolytische immunotherapieën, heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf een volledige antwoordbrief (CRL) heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de Biologics License Application (BLA) van het bedrijf voor RP1 in combinatie met nivolumab voor de behandeling van gevorderd melanoom.

Replimune is het niet eens met de FDA over de vraag of de dataset, op basis waarvan de aanwijzing voor doorbraaktherapie werd toegekend, voldoende is om dit veelbelovende medicijn beschikbaar te maken voor gevorderde kankerpatiënten. In de IGNYTE-studie hadden patiënten met bevestigde progressie op een anti-PD-1-gebaseerd regime die RP1 plus nivolumab kregen een responspercentage van 34% met een mediane duur van 24,8 maanden met een gunstig veiligheidsprofiel.

"Het is zeer teleurstellend dat de FDA geen flexibiliteit in de regelgeving heeft uitgeoefend om aan de behoeften van patiënten te voldoen, gezien de gegevens die de sterke werkzaamheid en het gunstige veiligheidsprofiel ondersteunen. Jaarlijks sterven ongeveer 8.500 Amerikanen met een gevorderd melanoom. De De belangrijkste melanoomspecialisten van het land stonden achter de RP1-gegevens. Patiënten en zorgverleners pleitten voor urgentie. Dit alles stuitte op inconsistente communicatie en een gefragmenteerd en traag regelgevingsproces dat de Amerikaanse innovatie duidelijk in gevaar brengt”, aldus Sushil Patel, Ph.D., CEO van Replimune. "Zoals we eerder hebben gecommuniceerd, zal de ontwikkeling van RP1 zonder tijdige versnelde goedkeuring niet levensvatbaar zijn. We zijn er kapot van voor onze toegewijde medewerkers die onvermoeibaar voor patiënten hebben gewerkt, maar op dit punt hebben we geen andere keuze dan banen te schrappen, inclusief het substantieel terugschroeven van onze in de VS gevestigde productieactiviteiten. Een behandeling die patiënten zo hard nodig hebben, zal niet beschikbaar zijn. Niet omdat het medicijn faalde. Omdat het systeem dat deed."

Inconsistent bureauproces en communicatie belemmeren innovatieMet de CRL kwam het bedrijf erachter dat een ander beoordelingsteam was aangesteld voor de herindiening en dat het eerdere team verving dat contact had gehad met het bedrijf. Een senior lid van het eerdere beoordelingsteam verklaarde publiekelijk dat het “klinische team van BLA dacht dat de aanvrager voldoende bewijs had geleverd om de bijdrage van het effect van RP1 plus nivolumab te ondersteunen, maar de leiding was het daar niet mee eens.” Het nieuwe team heeft tijdens het beoordelingsproces geen ontmoeting gehad met het bedrijf, ondanks het aanbod van het bedrijf.

In de CRL lijkt het bureau hun standpunten te hebben tegengesproken die tijdens de Type A-bijeenkomst van september 2025 zijn verwoord, onder meer over de volgende punten:

  • Na getuigenissen van melanoomexperts uitte het bureau geen verdere zorgen over de heterogeniteit van de patiëntenpopulatie in IGNYTE en erkende het dat het randomiseren van patiënten aan een anti-PD1-medicijn slechts één arm in de toekomst was. bevestigend onderzoek was niet haalbaar.
  • Volgens een suggestie van een bureau diende het bedrijf een voorstel in voor een beschrijvende analyse van IGNYTE-3 ter ondersteuning van de bijdrage van componenten. Het bedrijf nam ook gegevens van IGNYTE over waaruit blijkt dat de mediane progressievrije overleving met RP1 plus nivolumab 30,6 maanden bedroeg, vergeleken met 4,4 maanden met hun eerdere op PD-1 gebaseerde regime. Het bedrijf vroeg om feedback, maar de FDA reageerde niet en accepteerde vervolgens de herindiening als een volledig antwoord op de CRL van juli 2025.
  • De FDA bracht verschillende punten naar voren met betrekking tot de tumorbeoordelingsmethodologie. Zoals gevraagd door de FDA werden de reacties in IGNYTE zonder aanpassingen beoordeeld met behulp van RECIST 1.1. Bovendien verstrekte het bedrijf gedetailleerde analyses waaruit bleek dat er geen wezenlijk verschil was in responspercentages tussen geïnjecteerde en niet-geïnjecteerde laesies. Het bedrijf leverde ook een uitgebreide analyse waaruit bleek dat biopsieën en chirurgische ingrepen geen invloed hadden op de tumorrespons.

    • Voorafgaand aan de oorspronkelijke BLA-indiening werden standaardvergaderingen met regelgevende instanties gehouden om het onderzoeksontwerp, de patiëntenpopulatie en de BLA-pakketvereisten te bespreken. Hoewel een gerandomiseerde gecontroleerde studie de voorkeur had, suggereerde de FDA in de Type B-notulen van maart 2021 dat als de gegevens voldoende overtuigend waren, een eenarmige studie aanvaardbaar zou kunnen zijn voor overweging onder versnelde goedkeuring. Op de daaropvolgende pre-BLA-bijeenkomst verklaarde de FDA: “wij hebben geen bezwaar tegen uw voorstel om een ​​BLA in te dienen, voornamelijk gebaseerd op gegevens van de cohort patiënten (n=140) in de Fase 2 IGNYTE-studie die een gevorderd melanoom hadden en progressie vertoonden terwijl ze werden behandeld met eerdere anti-PD-1-gebaseerde therapie.” Het bedrijf diende vervolgens een BLA in, die werd aanvaard met de status van baanbrekende therapie en prioriteit kreeg voor beoordeling. Op basis van feedback van de FDA startte het bedrijf een hulpbronnenintensieve wereldwijde Fase 3-studie, IGNYTE-3, om te voldoen aan de regelgevende vereiste dat er een bevestigend onderzoek wordt uitgevoerd voor een versnelde goedkeuring. Over melanoomMelanoom is de vijfde meest voorkomende vorm van kanker, met naar schatting ongeveer 112.000 nieuwe gevallen in de VS in 2026, en de meest dodelijke vorm van huidkanker, die jaarlijks verantwoordelijk is voor bijna 8.500 sterfgevallen. De standaardbehandeling omvat een behandeling met blokkade van het immuuncontrolepunt, waarop ongeveer de helft van de patiënten niet zal reageren of na de behandeling progressie zal vertonen. Melanoom wordt als gevorderd beschouwd wanneer de kanker zich buiten de primaire tumor naar andere delen van het lichaam verspreidt.

    Over RP1RP1 (vusolimogene oderparepvec) is Replimune's belangrijkste productkandidaat en is gebaseerd op een gepatenteerde stam van het herpes simplex-virus, ontwikkeld en genetisch bewapend met een fusogene proteïne (GALV-GP R-) en GM-CSF, bedoeld om de tumordodende potentie, de immunogeniciteit van tumorcellen, te maximaliseren overlijden en de activering van een systemische antitumorale immuunrespons.

    Over ReplimuneReplimune Group, Inc., met hoofdkantoor in Woburn, MA, werd in 2015 opgericht met de missie om de behandeling van kanker te transformeren door baanbrekend werk te verrichten in de ontwikkeling van nieuwe oncolytische immuuntherapieën. Het eigen RPx-platform van Replimune is gebaseerd op een krachtige HSV-1-ruggengraat die bedoeld is om de immunogene celdood en de inductie van een systemische antitumorale immuunrespons te maximaliseren. Het RPx-platform is bedoeld om lokale activiteit aan te wakkeren, bestaande uit het direct selectief virusgemedieerd doden van de tumor, resulterend in de afgifte van van tumor afkomstige antigenen en het veranderen van de micro-omgeving van de tumor om vervolgens een sterke en duurzame systemische respons te activeren. Er wordt verwacht dat de RPx-productkandidaten synergetisch zullen zijn met de meeste gevestigde en experimentele kankerbehandelingsmodaliteiten, wat zal leiden tot de veelzijdigheid die alleen kan worden ontwikkeld of in combinatie met een verscheidenheid aan andere behandelingsopties. Ga voor meer informatie naar www.replimune.com.

    Toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van Sectie 27A van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, en Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, zoals gewijzigd, inclusief verklaringen over onze interacties met de FDA en andere verklaringen die worden geïdentificeerd door woorden als "kon", "verwacht", "is van plan", ‘hoop’, ‘kan’, ‘plannen’, ‘potentieel’, ‘zou moeten’, ‘zal’, ‘zou’ of soortgelijke uitdrukkingen en de negatieven van die termen. Toekomstgerichte verklaringen zijn geen beloftes of garanties voor toekomstige prestaties en zijn onderhevig aan een verscheidenheid aan risico's en onzekerheden, waarvan vele buiten onze controle liggen, en die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden beoogd. Deze factoren omvatten risico's die verband houden met onze beperkte operationele geschiedenis, ons vermogen om positieve klinische onderzoeksresultaten te genereren voor onze productkandidaten, de kosten en timing van het exploiteren van onze interne productiefaciliteit, de timing en reikwijdte van eventuele goedkeuringen door regelgevende instanties, ons vermogen om de in de CRL geïdentificeerde problemen op te lossen op een manier die bevredigend is voor de FDA en voor ons en de timing daarvan, de beschikbaarheid van combinatietherapieën die nodig zijn om onze klinische onderzoeken uit te voeren, veranderingen in wet- en regelgeving waaraan we onderworpen zijn, concurrentiedruk, ons vermogen om aanvullende productkandidaten te identificeren, politieke en mondiale macrofactoren, waaronder de impact van een wereldwijde pandemie en daarmee samenhangende volksgezondheidskwesties en de aanhoudende politieke en militaire conflicten, waaronder handelsconflicten, en andere risico's, zoals van tijd tot tijd beschreven in onze jaarverslagen op formulier 10-K en kwartaalrapporten op formulier 10-Q en andere rapporten die we indienen bij de Securities and Exchange Commission. Onze werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die worden beschreven in of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Toekomstgerichte verklaringen gelden alleen vanaf de datum van dit document, en, behalve zoals vereist door de wet, nemen wij geen enkele verplichting op zich om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien.

    Bron: Replimune, Inc.

    Bron: HealthDay

    Gerelateerde artikelen

  • Replimune kondigt acceptatie door FDA aan van BLA-herindiening van RP1 voor de behandeling van gevorderd melanoom - 20 oktober 2025
  • Replimune ontvangt volledige antwoordbrief van FDA voor RP1 Biologics-licentieaanvraag voor de behandeling van gevorderd melanoom - juli 22 januari 2025
  • Replimune kondigt aanvaarding van de biologische licentieaanvraag en prioriteitsbeoordeling aan voor RP1 voor de behandeling van gevorderd melanoom - 21 januari 2025
  • Replimune ontvangt de status van baanbrekende therapie voor RP1 en dient een licentieaanvraag voor RP1 Biologics in bij de FDA onder de Accelerated Approval Pathway - 21 november 2024

    • Vusolimogene oderparepvec FDA-goedkeuringsgeschiedenis

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch-medicijnwaarschuwingen
  • Dagelijkse MedNews
  • Nieuws voor gezondheidsprofessionals
  • Nieuwe medicijngoedkeuringen
  • Nieuwe medicijnaanvragen
  • Geneesmiddelentekorten
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Generieke geneesmiddelengoedkeuringen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-04-11 08:56

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden