Replimune otrzymuje pełną odpowiedź od FDA na wniosek o licencję RP1 Biologics na leczenie zaawansowanego czerniaka

Leczenie: czerniaka

Replimune otrzymuje kompletną odpowiedź od FDA na wniosek o licencję RP1 Biologics na leczenie zaawansowanego czerniaka

WOBURN, Massachusetts, 10 kwietnia 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Replimune Group, Inc. (NASDAQ: REPL), firma zajmująca się biotechnologią na etapie klinicznym, pionierska w opracowywaniu nowatorskich immunoterapii onkolitycznych, ogłosiła dzisiaj, że otrzymała list z pełną odpowiedzią (CRL) od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w sprawie wniosku licencyjnego firmy na leki biologiczne (BLA) dla RP1 w skojarzeniu z niwolumabem w leczeniu zaawansowanego czerniaka.

Replimune nie zgadza się z FDA co do tego, czy zestaw danych, na podstawie którego przyznano miano terapii przełomowej, jest wystarczający, aby umożliwić udostępnienie tego obiecującego leku pacjentom z zaawansowanym nowotworem. W badaniu IGNYTE u pacjentów z potwierdzoną progresją w ramach schematu opartego na anty-PD-1, którzy otrzymywali RP1 w skojarzeniu z niwolumabem, wskaźnik odpowiedzi wyniósł 34% przy medianie czasu trwania wynoszącej 24,8 miesiąca i korzystnym profilu bezpieczeństwa.

„To głęboko rozczarowujące, że FDA nie wykazała się elastycznością regulacyjną, aby zaspokoić potrzeby pacjentów, biorąc pod uwagę dane potwierdzające wysoką skuteczność i korzystny profil bezpieczeństwa. Każdego roku umiera około 8500 Amerykanów z zaawansowanym czerniakiem. za danymi RP1 poparli czołowi w kraju specjaliści od czerniaka. Pacjenci i opiekunowie apelowali o pilność działań. Wszystko to spotkało się z niespójną komunikacją oraz fragmentarycznym i powolnym procesem regulacyjnym, co wyraźnie zagraża amerykańskim innowacjom” – powiedział dr Sushil Patel, dyrektor generalny Replimune. "Jak już wcześniej informowaliśmy, bez przyspieszonej zgody opracowanie RP1 nie będzie opłacalne. Jesteśmy zdruzgotani z powodu naszych zaangażowanych pracowników, którzy niestrudzenie pracowali dla pacjentów, ale w tym momencie nie mamy innego wyjścia, jak tylko wyeliminować miejsca pracy, łącznie ze znacznym ograniczeniem naszej działalności produkcyjnej w USA. Leczenie tak rozpaczliwie potrzebne pacjentom nie będzie dostępne. Nie dlatego, że lek zawiódł. Ponieważ system tak zrobił."

Niespójny proces agencji i komunikacja utrudniają innowacjeW przypadku listy CRL firma dowiedziała się, że w celu ponownego przesłania dokumentów powołano inny zespół recenzujący, który zastąpił poprzedni zespół, który współpracował z firmą. Starszy członek zespołu przeprowadzającego wcześniejszą ocenę oświadczył publicznie, że „zespół kliniczny BLA uważał, że wnioskodawca przedstawił odpowiednie dowody potwierdzające wpływ RP1 w skojarzeniu z niwolumabem, ale kierownictwo nie zgodziło się z tym”. Nowy zespół nie spotkał się z firmą podczas procesu przeglądu pomimo oferty firmy.

Wydaje się, że w liście CRL agencja zaprzeczyła stanowisku wyrażonym na spotkaniu grupy A we wrześniu 2025 r., w tym w następujących kwestiach:

Po zeznaniach ekspertów ds. czerniaka agencja nie wyraziła dalszych obaw co do niejednorodności populacji pacjentów w badaniu IGNYTE i przyznała, że randomizowanie pacjentów do ramienia zawierającego wyłącznie anty-PD1 w badaniu potwierdzającym nie było wykonalne.

Po sugestii agencji firma przedstawiła propozycję analizy opisowej z IGNYTE-3 potwierdzającej udział składników. Firma uwzględniła także dane z badania IGNYTE wskazujące, że mediana czasu przeżycia wolnego od progresji w grupie otrzymującej RP1 w skojarzeniu z niwolumabem wyniosła 30,6 miesiąca w porównaniu z 4,4 miesiąca w przypadku poprzedniego schematu leczenia opartego na PD-1. Firma poprosiła o opinię, jednak FDA nie odpowiedziała, a następnie przyjęła ponowne przedłożenie jako pełną odpowiedź na CRL z lipca 2025 r.

FDA poruszyła kilka kwestii związanych z metodologią oceny nowotworu. Zgodnie z żądaniem FDA odpowiedzi w badaniu IGNYTE oceniano przy użyciu RECIST 1.1 bez modyfikacji. Ponadto firma przedstawiła szczegółowe analizy wykazujące brak istotnych różnic we wskaźnikach odpowiedzi pomiędzy zmianami, na które wstrzyknięto i na które nie wstrzyknięto leku. Firma przedstawiła również kompleksową analizę, która wykazała, że biopsje i interwencje chirurgiczne nie mają wpływu na odpowiedź nowotworu.

Przed pierwotnym złożeniem wniosku BLA przeprowadzono standardowe spotkania organów regulacyjnych w celu omówienia projektu badania, populacji pacjentów i wymagań pakietu BLA. Chociaż preferowano randomizowane badanie kontrolowane, w protokole typu B z marca 2021 r. FDA zasugerowała, że jeśli dane będą wystarczająco przekonujące, badanie z jedną grupą grupy może zostać zaakceptowane do rozpatrzenia w ramach przyspieszonego zatwierdzenia. Na kolejnym spotkaniu poprzedzającym BLA FDA stwierdziła, że „nie sprzeciwiamy się propozycji przedłożenia BLA opartej głównie na danych pochodzących z kohorty pacjentów (n=140) biorących udział w badaniu fazy 2 IGNYTE, u których wystąpił zaawansowany czerniak i progresja choroby podczas leczenia wcześniejszą terapią opartą na anty-PD-1”. Następnie firma przedłożyła BLA, który został zaakceptowany z oznaczeniem terapii przełomowej i uzyskał priorytetową ocenę. Na podstawie informacji zwrotnych uzyskanych od FDA firma zainicjowała wymagające dużych zasobów globalne badanie fazy 3, IGNYTE-3, w celu spełnienia wymogów regulacyjnych dotyczących przeprowadzenia badania potwierdzającego w celu przyspieszonego zatwierdzenia. Informacje o czerniakuCzerniak to piąty pod względem częstości występowania nowotwór (w 2026 r. w USA szacuje się, że w 2026 r. odnotowano około 112 000 nowych przypadków) i najbardziej śmiertelna postać raka skóry, powodująca prawie 8500 zgonów rocznie. Standardowa terapia obejmuje leczenie blokadą punktów kontrolnych układu odpornościowego, na którą około połowa pacjentów nie reaguje lub po leczeniu wystąpi progresja. Czerniaka uważa się za zaawansowanego, gdy nowotwór rozprzestrzeni się poza guz pierwotny do innych części ciała.

Informacje o RP1RP1 (vusolimogen oderparepvec) jest głównym kandydatem na produkt Replimune i opiera się na zastrzeżonym szczepie wirusa opryszczki pospolitej, opracowanym i genetycznie uzbrojonym w białko fuzogenne (GALV-GP R-) i GM-CSF, których celem jest maksymalizacja siły zabijania nowotworu, immunogenność śmierci komórek nowotworowych i aktywacji ogólnoustrojowej przeciwnowotworowej odpowiedzi immunologicznej.

O firmie ReplimuneReplimune Group, Inc. z siedzibą w Woburn w stanie Massachusetts została założona w 2015 roku z misją transformacji leczenia raka poprzez pionierstwo w opracowywaniu nowatorskich immunoterapii onkolitycznych. Zastrzeżona platforma RPx firmy Replimune opiera się na silnym szkielecie HSV-1, którego zadaniem jest maksymalizacja śmierci komórek immunogennych i indukcja ogólnoustrojowej przeciwnowotworowej odpowiedzi immunologicznej. Platforma RPx ma na celu zainicjowanie lokalnej aktywności polegającej na bezpośrednim selektywnym zabijaniu guza za pośrednictwem wirusów, w wyniku czego uwalniane są antygeny pochodzące z nowotworu i zmiana mikrośrodowiska guza, aby następnie aktywować silną i trwałą odpowiedź ogólnoustrojową. Oczekuje się, że kandydaci na produkty RPx będą działać synergistycznie z większością ustalonych i eksperymentalnych metod leczenia nowotworów, co doprowadzi do wszechstronności, którą można opracować samodzielnie lub w połączeniu z wieloma innymi opcjami leczenia. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.replimune.com.

Stwierdzenia dotyczące przyszłościNiniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu sekcji 27A Ustawy o papierach wartościowych z 1933 r. z późniejszymi zmianami oraz sekcji 21E Ustawy o giełdzie papierów wartościowych z 1934 r., ze zmianami, w tym oświadczenia dotyczące naszych interakcji z FDA oraz inne stwierdzenia oznaczone słowami takimi jak „może”, „oczekuje”, „zamierza”, „ma nadzieję”, „może”, „planuje”, „potencjalny”, „powinien”, „będzie”, „byłby” lub podobne wyrażenia i przeczenia tych terminów. Stwierdzenia dotyczące przyszłości nie stanowią obietnic ani gwarancji przyszłych wyników i są obarczone szeregiem ryzyk i niepewności, z których wiele jest poza naszą kontrolą i które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych przewidzianych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Czynniki te obejmują ryzyko związane z naszą ograniczoną historią działalności, naszą zdolnością do generowania pozytywnych wyników badań klinicznych dla naszych kandydatów na produkty, kosztami i harmonogramem prowadzenia naszego wewnętrznego zakładu produkcyjnego, terminem i zakresem zezwoleń organów regulacyjnych, jeśli takie istnieją, naszą zdolnością do rozwiązywania problemów zidentyfikowanych w liście CRL w sposób zadowalający dla FDA i dla nas oraz ich terminem, dostępnością terapii skojarzonych potrzebnych do prowadzenia naszych badań klinicznych, zmianami przepisów ustawowych i wykonawczych, którym podlegamy, presją konkurencyjną, naszą zdolnością do identyfikowania dodatkowych kandydatów na produkty, czynnikami politycznymi i globalnymi makro. w tym wpływ globalnej pandemii i powiązanych problemów związanych ze zdrowiem publicznym oraz trwających konfliktów politycznych i militarnych, w tym konfliktów handlowych, a także inne ryzyka, które mogą być okresowo wyszczególniane w naszych raportach rocznych na formularzu 10-K i raportach kwartalnych na formularzu 10-Q oraz innych raportach, które składamy Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Nasze rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od wyników opisanych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Stwierdzenia dotyczące przyszłości obowiązują wyłącznie na dzień ich sporządzenia i, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, nie zobowiązujemy się do aktualizowania ani korygowania tych stwierdzeń dotyczących przyszłości.

Źródło: Replimune, Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Replimune ogłasza akceptację BLA przez FDA Ponowne złożenie RP1 w leczeniu zaawansowanego czerniaka – 20 października 2025 r.

Replimune otrzymuje pełną odpowiedź od FDA w sprawie wniosku o licencję na lek biologiczny RP1 na leczenie Zaawansowany czerniak – 22 lipca 2025 r.

Replimune ogłasza akceptację wniosku o licencję na leki biologiczne i priorytetową ocenę dla RP1 w leczeniu zaawansowanego czerniaka – 21 stycznia 2025 r.

Replimune otrzymuje oznaczenie terapii przełomowej dla RP1 i składa wniosek o licencję na leki biologiczne RP1 do FDA w ramach ścieżki przyspieszonej akceptacji – 21 listopada, 2024

Vusolimogene oderparepvec Historia zatwierdzeń przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Codzienne wiadomości MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Badania kliniczne Wyniki

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby jak najlepiej wykorzystać Drugs.com w swoim skrzynka odbiorcza.

Wysłano : 2026-04-11 08:56

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.