Replimune recebe carta de resposta completa da FDA para pedido de licença de produtos biológicos RP1 para tratamento de melanoma avançado

(NASDAQ: REPL), uma empresa de biotecnologia de estágio clínico pioneira no desenvolvimento de novas imunoterapias oncolíticas, anunciou hoje que recebeu uma carta de resposta completa (CRL) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o pedido de licença biológica (BLA) da empresa para RP1 em combinação com nivolumabe para o tratamento de melanoma avançado.

A Replimune discorda da FDA sobre se o conjunto de dados, com base no qual foi concedida a designação de terapia inovadora, é suficiente para permitir que este medicamento promissor seja disponibilizado a pacientes com cancro avançado. No ensaio IGNYTE, os pacientes com progressão confirmada em um regime baseado em anti-PD-1 que receberam RP1 mais nivolumabe tiveram uma taxa de resposta de 34% com uma duração média de 24,8 meses com um perfil de segurança favorável.

“É profundamente decepcionante que a FDA não tenha exercido flexibilidade regulatória para atender às necessidades dos pacientes, dados os dados que apoiam a forte eficácia e o perfil de segurança favorável. Aproximadamente 8.500 americanos com melanoma avançado morrem todos os anos. O mais importante do país os especialistas em melanoma apoiaram os dados do RP1. Pacientes e cuidadores imploraram por urgência. Tudo isso foi recebido com comunicação inconsistente e um processo regulatório fragmentado e lento que claramente coloca a inovação dos EUA em risco”, disse Sushil Patel, Ph.D., CEO da Replimune. "Como comunicamos anteriormente, sem uma aprovação acelerada e oportuna, o desenvolvimento do RP1 não será viável. Estamos arrasados por nossos funcionários comprometidos que trabalharam incansavelmente pelos pacientes, mas neste momento não temos escolha a não ser eliminar empregos, incluindo reduzir substancialmente nossas operações de fabricação baseadas nos EUA. Um tratamento desesperadamente necessário para os pacientes não estará disponível. Não porque o medicamento falhou. Porque o sistema falhou."

Processo e comunicação inconsistentes da agência impedem a inovaçãoCom a CRL, a empresa descobriu que uma equipe de revisão diferente foi nomeada para o reenvio e substituiu a equipe anterior que havia interagido com a empresa. Um membro sénior da equipa de revisão anterior declarou publicamente que “a equipa clínica da BLA considerou que o requerente tinha fornecido provas adequadas para apoiar a contribuição do efeito de RP1 mais nivolumab, mas a liderança não concordou”. A nova equipe não se reuniu com a empresa durante o processo de revisão, apesar da oferta da empresa.

Na CRL, a agência parece ter contradito suas posições expressas na reunião Tipo A de setembro de 2025, inclusive nos seguintes pontos:

Após o depoimento de especialistas em melanoma, a agência não levantou mais preocupações sobre a heterogeneidade da população de pacientes no IGNYTE e reconheceu que a randomização dos pacientes para um braço apenas anti-PD1 na confirmação o estudo não era viável.

Seguindo uma sugestão da agência, a empresa apresentou uma proposta para uma análise descritiva do IGNYTE-3 apoiando a contribuição dos componentes. A empresa também incluiu dados do IGNYTE que mostram que a sobrevivência média livre de progressão com RP1 mais nivolumab foi de 30,6 meses, em comparação com 4,4 meses no seu regime anterior baseado em PD-1. A empresa solicitou feedback, no entanto, a FDA não respondeu e posteriormente aceitou o reenvio como uma resposta completa à LCR de julho de 2025.

A FDA levantou vários pontos relacionados à metodologia de avaliação de tumores. Conforme solicitado pela FDA, as respostas no IGNYTE foram avaliadas usando RECIST 1.1 sem modificações. Além disso, a empresa forneceu análises detalhadas que não mostram qualquer diferença material nas taxas de resposta entre lesões injetadas e não injetadas. A empresa também forneceu uma análise abrangente que mostrou que as biópsias e as intervenções cirúrgicas não tiveram impacto na resposta do tumor.

Antes da submissão original do BLA, foram realizadas reuniões regulatórias padrão para discutir o desenho do estudo, a população de pacientes e os requisitos do pacote BLA. Embora um ensaio clínico randomizado fosse preferido, a FDA sugeriu na ata Tipo B de março de 2021 que, se os dados fossem suficientemente convincentes, um ensaio de braço único poderia ser aceitável para consideração sob aprovação acelerada. Na reunião pré-BLA subsequente, a FDA declarou “não nos opomos à sua proposta de submeter um BLA baseado principalmente em dados da coorte de pacientes (n=140) no ensaio IGNYTE de Fase 2 que tinham melanoma avançado e progrediram enquanto eram tratados com terapia anterior baseada em anti-PD-1”. Posteriormente, a empresa apresentou um BLA que foi aceito com designação de terapia inovadora e recebeu revisão prioritária. Com base no feedback da FDA, a empresa iniciou um ensaio global de Fase 3, com uso intensivo de recursos, o IGNYTE-3, para satisfazer o requisito regulatório de que um estudo confirmatório esteja em andamento para uma aprovação acelerada. Sobre o melanomaO melanoma é o quinto câncer mais comum, com aproximadamente 112.000 novos casos estimados nos EUA em 2026, e a forma mais letal de câncer de pele, responsável por quase 8.500 mortes anualmente. A terapia padrão inclui tratamento com bloqueio de pontos de controle imunológico, ao qual aproximadamente metade dos pacientes não responderá ou progredirá após o tratamento. O melanoma é considerado avançado quando o câncer se espalha além do tumor primário para outras partes do corpo.

Sobre RP1RP1 (vusolimogene oderparepvec) é o principal produto candidato da Replimune e é baseado em uma cepa proprietária do vírus herpes simplex projetado e geneticamente armado com uma proteína fusogênica (GALV-GP R-) e GM-CSF destinada a maximizar a potência de morte de tumores, a imunogenicidade da morte de células tumorais e a ativação de uma resposta imune antitumoral sistêmica.

Sobre a ReplimuneA Replimune Group, Inc., sediada em Woburn, MA, foi fundada em 2015 com a missão de transformar o tratamento do câncer, sendo pioneira no desenvolvimento de novas imunoterapias oncolíticas. A plataforma RPx proprietária da Replimune é baseada em uma potente estrutura HSV-1 destinada a maximizar a morte celular imunogênica e a indução de uma resposta imune antitumoral sistêmica. A plataforma RPx destina-se a iniciar a atividade local que consiste na morte seletiva direta do tumor mediada por vírus, resultando na liberação de antígenos derivados do tumor e na alteração do microambiente tumoral para então ativar uma resposta sistêmica forte e durável. Espera-se que os candidatos a produtos RPx sejam sinérgicos com a maioria das modalidades experimentais e estabelecidas de tratamento do câncer, levando à versatilidade de serem desenvolvidos isoladamente ou combinados com uma variedade de outras opções de tratamento. Para obter mais informações, visite www.replimune.com.

Declarações prospectivasEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, incluindo declarações sobre nossas interações com a FDA e outras declarações identificadas por palavras como “poderia”, “espera”, “pretende”, “esperança”, “pode”, “planos”, “potencial”, “deveria”, “irá”, “iria” ou expressões semelhantes e os negativos desses termos. As declarações prospectivas não são promessas ou garantias de desempenho futuro e estão sujeitas a uma variedade de riscos e incertezas, muitos dos quais estão além do nosso controle e que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles contemplados em tais declarações prospectivas. Esses fatores incluem riscos relacionados ao nosso histórico operacional limitado, nossa capacidade de gerar resultados positivos de ensaios clínicos para nossos produtos candidatos, os custos e o prazo de operação de nossas instalações de fabricação interna, o prazo e o escopo das aprovações regulatórias, se houver, nossa capacidade de resolver os problemas identificados na LCR de maneira satisfatória para a FDA e para nós e o momento disso, a disponibilidade de terapias combinadas necessárias para conduzir nossos ensaios clínicos, mudanças nas leis e regulamentos aos quais estamos sujeitos, pressões competitivas, nossa capacidade de identificar candidatos a produtos adicionais, fatores macro políticos e globais, incluindo o impacto de uma pandemia global e questões de saúde pública relacionadas e os conflitos políticos e militares em curso, incluindo conflitos comerciais, e outros riscos, conforme pode ser detalhado de tempos em tempos em nossos Relatórios Anuais no Formulário 10-K e Relatórios Trimestrais no Formulário 10-Q e outros relatórios que arquivamos na Comissão de Valores Mobiliários. Nossos resultados reais podem diferir materialmente dos resultados descritos ou implícitos em tais declarações prospectivas. As declarações prospectivas são válidas apenas na data deste documento e, exceto conforme exigido por lei, não assumimos nenhuma obrigação de atualizar ou revisar essas declarações prospectivas.

Fonte: Replimune, Inc.

Fonte: HealthDay

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Postou : 2026-04-11 08:56

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