Die Wiederverwendung von Blutdruckmedikamentenreserpin kann den Verlust von Sehvermögen bei erblichen Blindfindungskrankheiten verhindern

Dienstag, 15. April 2025 - Neue Studien an Ratten deuten darauf hin, dass die 1955 für hohen Blutdruck zugelassene Arzneimittelreserpin die Blending -Retinitis pigmentosa behandeln könnte. Für diese seltene ererbte Krankheit gibt es keine Therapie, die sich aus der Kindheit auswirkt. Ein Bericht über die Studien, die heute in den National Institutes of Health (NIH) durchgeführt wurden, die heute in ELIFE veröffentlicht wurde. Genmutation “, sagte der leitende Ermittler der Studie, Anand Swaroop, Ph.D., Senior Investigator am NIHs National Eye Institute.

erbte Netzhautdystrophien verursachen eine Degeneration der Netzhaut, das lichtempfindliche Gewebe am Hintergrundrücken. Sehverlust kann bei der Geburt vorhanden sein oder sich später im frühen Erwachsenenalter entwickeln. Das Fortschreiten der Krankheiten variiert je nach den beteiligten Gen. Einige genetische Defekte können als dominant vererbt werden, wobei eine Mutation in nur einem der beiden Kopien des Gens (jeweils einer von Mutter und Vater) ausreicht, um einen Sehverlust zu verursachen. Andere genetische Defekte sind rezessiv, wobei beide Kopien eines Gens eine Mutation tragen müssen, um einen Sehverlust zu verursachen. Gentherapien zur korrigierten Erbnetzdystrophien sind vielversprechend, aber es dauert lange, dass sich die Entwicklung genauer und oft ziemlich teuer ist. Im Jahr 2023 zeigte das Swaroop -Labor das Potenzial von Reserpin zur Verhinderung des Sehverlusts von LCA10, einer Netzhautdystrophie, die durch Mutationen im CEP290 -Gen verursacht wird.

In seiner jüngsten Arbeit testete Swaroops Team Reserpin in einem Rattenmodell einer dominanten Form von Retinitis pigmentosa, die durch eine Mutation im visuellen Pigmentgen -Rhodopsin verursacht wird. Diese Krankheitsmutation ist bei irischen Amerikanern mit Retinitis pigmentosa häufig. Im Vergleich zu unbehandelten Ratten bewahrte Reserpin den Prozess, durch den Photorezeptoren Licht umwandeln, das in elektrische Signale in das Auge eindringt, die an das Gehirn geschickt werden, um Sehvermögen in Netzhautzellen zu erzeugen, die als Photorezeptoren als Phototransduktion bezeichnet werden. Stabphotorezeptoren ermöglichen Sehvermögen mit geringem Licht; Kegelphotorezeptoren ermöglichen Farbsicht in hellem Licht.

Unerwartet, reserpin besser geschützte Stabphotorezeptoren bei weiblichen Ratten im Vergleich zu Männern. Die Wissenschaftler beobachteten auch eine signifikante Erhaltung der Kegelphotorezeptoren bei weiblichen Ratten im Vergleich zu männlichen Ratten.

„Wir können nur über diese geschlechtsspezifischen Unterschiede spekulieren. Zukünftige Forschungen würden jedoch davon profitieren, diese Unterschiede herauszufinden und sie zu verstehen, um eine Grundlage für personalisierte Ansätze für die Therapie von Netzhautkrankheiten zu schaffen“, sagte Swaroop. Die Idee wäre, solche Optionen zur Behandlung von spät einsetzenden oder langsam fortschreitenden ererbten Netzhautdystrophien zu verwenden oder einfach den Sehverlust bei aggressiven Retinitis-Pigmentosa-Sorten zu beschränken, bis wirksamere Behandlungen entwickelt werden, die diesen Sehverlust umkehren können.

Reserpin wird aufgrund seiner Nebenwirkungen nicht mehr zur Behandlung von Bluthochdruck verwendet. Die erforderliche Dosierung zur Behandlung der Netzhautdegeneration wäre jedoch sehr niedrig und direkt im Auge geliefert. Reserpin ist eine kleine Moleküle -Therapie, die es einfach macht, Gewebe im Auge zu liefern.

Nei leitet die Forschung der Bundesregierung zu den visuellen System- und Augenkrankheiten. NEI unterstützt grundlegende und klinische Wissenschaftsprogramme für die Entwicklung von Behandlungen und die Befragung der besonderen Bedürfnisse von Menschen mit Sehverlust. Weitere Informationen finden Sie unter https://www.nei.nih.gov. NIH ist die primäre Bundesbehörde, die grundlegende, klinische und translationale medizinische Forschung durchführt und unterstützt, und untersucht die Ursachen, Behandlungen und Heilmittel sowohl für häufige als auch für seltene Krankheiten. Weitere Informationen zu NIH und seinen Programmen finden Sie unter www.nih.gov.

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References

Song HB, Campello L, Mondal AK, Chen HY, English MA, Glen M, Vanlandingham P, Farjo R, Swaroop A. “Sex-specific attenuation of photoreceptor degeneration by reserpine in a rhodopsin P23H rat model of autosomal Dominante Retinitis pigmentosa “. Veröffentlichtes Datum hier elife14: rp103888 https://doi.org/10.7554/elife.10388.1

Quelle: nih

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