La reutilización de la presión de la presión arterial puede prevenir la pérdida de visión en enfermedades cegadas hereditarias
Martes, 15 de abril de 2025 - Los nuevos estudios en ratas sugieren que la reserpina del fármaco, aprobada en 1955 para la presión arterial alta, podría tratar la retinitis de la enfermedad cegadora pigmentosa. No existe terapia para esta enfermedad hereditaria rara, que comienza a afectar la visión desde la infancia. Un informe sobre los estudios, realizado en los Institutos Nacionales de Salud (NIH), publicado hoy en Elife.
"El descubrimiento de la efectividad de Reserpine puede acelerar en gran medida la terapéutica para la retinitis pigmentosa y muchas otras distrofias retinianas heredadas, que puede ser causada por una de las mutaciones más posibles que afectan más de 100 genes de reserpinas. Mutación de genes ", dijo el investigador principal del estudio, Anand Swaroop, Ph.D., investigador senior del NiH National Eye Institute.
.Las distrofias retinianas heredadas causan degeneración de la retina, el tejido de detección de luz en la parte posterior del ojo. La pérdida de visión puede estar presente al nacer o desarrollarse más adelante en la edad adulta temprana. La progresión de la enfermedad varía según el gen involucrado. Algunos defectos genéticos pueden ser heredados como dominantes, donde una mutación en solo una de las dos copias del gen (una de la madre y el padre) es suficiente para causar pérdida de visión. Otros defectos genéticos son recesivos, donde ambas copias de un gen deben llevar una mutación para causar pérdida de visión. Las terapias genéticas para corregir las distrofias retinianas heredadas son prometedoras, pero tardan mucho tiempo en desarrollarse, son específicas del gen, y a menudo son bastante costosas.
Los hallazgos son la última evidencia de que la reserva de la superpina mejora la supervivencia de las células fotorreceptoras, las neuronas retinianas de detección de luz que mueren en retinitis pigmentosos y otras distrofas retinianas. En 2023, el laboratorio Swaroop demostró el potencial de Reserpine para prevenir la pérdida de visión de LCA10, una distrofia retiniana causada por mutaciones en el gen CEP290.
En su último trabajo, el equipo de Swaroop probó reserpina en un modelo de rata de una forma dominante de retinitis pigmentosa causada por una mutación en la rodopsina del gen de pigmento visual. Esta mutación de la enfermedad es común en los irlandeses estadounidenses con retinitis pigmentosa. En comparación con las ratas no tratadas, la reserpina conservó el proceso mediante el cual los fotorreceptores convierten la luz que ingresa al ojo en señales eléctricas que se envían al cerebro para producir visión, conocida como fototransducción, en células retinianas llamadas fotorreceptores de varillas. Los fotorreceptores de barra permiten una visión con poca luz; Los fotorreceptores de cono permiten la visión del color en luz brillante.
Inesperadamente, reserpine los fotorreceptores de varilla mejor protegidos en ratas hembras en comparación con los machos. Los científicos también observaron una preservación significativa de fotorreceptores de cono en ratas hembras en comparación con ratas machos.
"Solo podemos especular sobre estas diferencias específicas del sexo. Sin embargo, la investigación futura se beneficiaría de sacar estas diferencias y comprenderlas para sentar las bases para enfoques personalizados para la terapia de enfermedades retinianas", dijo Swaroop. La idea sería utilizar tales opciones para tratar distrofias retinianas heredadas de inicio tardío o progreso lento o simplemente detener la pérdida de visión en variedades agresivas de retinitis pigmentosa hasta que se desarrollen tratamientos más efectivos que pueden revertir esa pérdida de visión.
.La reserpina ya no se usa para tratar la presión arterial alta debido a sus efectos secundarios. Sin embargo, la dosis requerida para tratar la degeneración de la retina sería muy baja y directamente entregada en el ojo. Reserpine es una terapia de molécula pequeña, lo que facilita la entrega a los tejidos objetivo en el ojo.
Este trabajo fue apoyado por el programa de investigación intramural Nei.
Nei lidera la investigación del gobierno federal sobre el sistema visual y las enfermedades oculares. NEI apoya los programas de ciencias básicas y clínicas para desarrollar tratamientos para ahorrar a la vista y abordar las necesidades especiales de las personas con pérdida de visión. Para obtener más información, visite https://www.nei.nih.gov.
sobre los Institutos Nacionales de Salud (NIH): nih, la agencia de investigación médica de la nación, incluye 27 institutos y centros y es un componente del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos. NIH es la agencia federal principal que realiza y apoya la investigación médica básica, clínica y traslacional, y está investigando las causas, tratamientos y curas para enfermedades comunes y raras. Para obtener más información sobre NIH y sus programas, visite www.nih.gov.
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References
Song HB, Campello L, Mondal AK, Chen HY, English MA, Glen M, Vanlandingham P, Farjo R, Swaroop A. “Sex-specific attenuation of photoreceptor degeneration by reserpine in a rhodopsin P23H rat model of autosomal retinitis dominante pigmentosa ”. Fecha publicada aquí elife14: rp103888 https://doi.org/10.7554/elife.103888.1
Fuente: NIH
Al corriente : 2025-04-16 06:00
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