Il riprogrammazione del farmaco per la pressione sanguigna può prevenire la perdita di vista nelle malattie accecanti ereditate

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Martedì 15 aprile 2025 - Nuovi studi sui ratti suggeriscono che la reserpina del farmaco, approvato nel 1955 per la pressione alta, potrebbe trattare la retinite pigmentosa delle malattie accecanti. Non esiste terapia per questa rara malattia ereditaria, che inizia a influenzare la visione dall'infanzia. Un rapporto sugli studi, condotto presso il National Institutes of Health (NIH), pubblicato oggi in Elife.

"La scoperta dell'efficacia della reserpina può accelerare notevolmente terapie per la retinite pigmentosa e molti altri retinici ereditari, che possono essere causate da una distrofie di retiniche ereditarie, che possono essere causate da una distrofie di retiniche ereditarie, che possono essere causate da una distrofie di retiniche ereditarie, che possono essere causate da una distrofie di retiniche ereditarie, che possono essere causate da una distrofie di retiniche ereditarie, che possono essere causate da una distrofie di retinica ereditaria, che possono essere causate da una distrofie di retiniche ereditarie eredita Mutazione genica ", ha affermato il principale investigatore dello studio, Anand Swaroop, Ph.D., investigatore senior presso il National Eye Institute della NIH.

Le distrofie retiniche ereditate causano la degenerazione della retina, il tessuto di rilevamento della luce nella parte posteriore dell'occhio. La perdita di visione può essere presente alla nascita o svilupparsi più avanti nella prima età adulta. La progressione della malattia varia a seconda del gene coinvolto. Alcuni difetti genetici possono essere ereditati come dominanti, in cui una mutazione in una delle due copie del gene (una ciascuna della madre e del padre) è sufficiente per causare la perdita di visione. Altri difetti genetici sono recessivi, in cui entrambe le copie di un gene devono portare una mutazione per causare perdita di vista. Le terapie geniche per correggere le distrofie retiniche ereditate sono promettenti, ma impiegano molto tempo a svilupparsi, sono specifiche del gene e sono spesso piuttosto costose.

I risultati sono le ultime prove che la reserpina migliora la sopravvivenza delle cellule fotorecettori, i neuroni retinici che rilevano la luce che muoiono in retinite Pigmentosa. Nel 2023, il laboratorio di Swaroop ha dimostrato il potenziale di Reserpine per prevenire la perdita di visione da LCA10, una distrofia retinica causata da mutazioni nel gene CEP290.

Nel suo ultimo lavoro, il team di Swaroop ha testato la reserpina in un modello di ratto di una forma dominante di retinite pigmentosa causata da una mutazione nella rodopsina del gene del pigmento visivo. Questa mutazione della malattia è comune negli irlandesi americani con retinite pigmentosa. Rispetto ai ratti non trattati, la reserpina ha preservato il processo mediante il quale i fotorecettori convertono la luce che entra nell'occhio in segnali elettrici che vengono inviati al cervello per produrre una visione, nota come fototrasduzione, in cellule retiniche chiamate fotorecettori a bastine. I fotorecettori a canna consentono la visione in condizioni di scarsa illuminazione; I fotorecettori a cono consentono la visione dei colori nella luce intensa.

inaspettatamente, reserpine fotorecettori a bastoni protetti meglio nei ratti femmine rispetto ai maschi. Gli scienziati hanno anche osservato una significativa conservazione dei fotorecettori del cono nei ratti femmine rispetto ai ratti maschi.

"Possiamo solo speculare su queste differenze specifiche del sesso. Tuttavia, la ricerca futura trarrebbe beneficio dal prendere in giro queste differenze e di comprenderle per gettare le basi per approcci personalizzati alla terapia con malattie della retina", ha detto Swaroop.

Laboratorio di Swaroop sta sviluppando ulteriori e potenziali farmaci. L'idea sarebbe quella di utilizzare tali opzioni per trattare le distrofie retiniche ereditate in modo tardivo o in eredità o per semplicemente bloccare la perdita di visione nelle varietà aggressive di retinite pigmentosa fino a quando non vengono sviluppati trattamenti più efficaci che possono invertire quella perdita di visione.

La reserpina non viene più utilizzata per il trattamento dell'ipertensione a causa dei suoi effetti collaterali. Il dosaggio richiesto per il trattamento della degenerazione della retina, tuttavia, sarebbe molto basso e consegnato direttamente agli occhi. La reserpina è una terapia di piccole molecole, che rende facile la consegna ai tessuti target negli occhi.

Questo lavoro è stato supportato dal programma di ricerca intramurale nei.

Nei guida la ricerca del governo federale sul sistema visivo e sulle malattie degli occhi. NEI supporta programmi di scienze cliniche e di base per sviluppare trattamenti per risparmiare visivo e soddisfare le esigenze speciali delle persone con perdita di visione. Per ulteriori informazioni, visitare https://www.nei.nih.gov.

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Riferimenti

Song HB, Campello L, Mondal AK, Chen Hy, inglese MA, Glen M, Vanlandingham P, Farjo R, Swaroop A. retinite pigmentosa dominante ”. Data pubblicata qui Elife14: RP103888 https://doi.org/10.7554/elife.103888.1

Fonte: NIH

Pubblicato : 2025-04-16 06:00

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