Rapurpondo a reforpina de drogas para pressão arterial pode impedir a perda de visão em doenças cegas herdadas

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Terça -feira, 15 de abril de 2025 - Novos estudos em ratos sugerem que a reforpina de drogas, aprovada em 1955 para pressão alta, pode tratar a retinite de doença ofuscante Pigmentosa. Não existe terapia para essa rara doença herdada, que começa a afetar a visão desde a infância. Um relatório sobre os estudos, conduzido nos Institutos Nacionais de Saúde (NIH), publicado hoje no ELIFE. Mutação ”, disse o investigador líder do estudo, Anand Swaroop, Ph.D., investigador sênior do Instituto Nacional do NIH.

Distrofias da retina herdada causam degeneração da retina, o tecido com sensor de luz na parte de trás do olho. A perda de visão pode estar presente no nascimento ou se desenvolver no final da idade adulta. A progressão da doença varia dependendo do gene envolvido. Alguns defeitos genéticos podem ser herdados como dominantes, onde uma mutação em apenas uma das duas cópias do gene (uma da mãe e do pai) é suficiente para causar perda de visão. Outros defeitos genéticos são recessivos, onde ambas as cópias de um gene devem levar uma mutação para causar perda de visão. As terapias genéticas para corrigir as distrofias herdadas da retina são promissoras, mas levam muito tempo para se desenvolver, são específicas de genes e geralmente são bastante caras. Em 2023, o Swaroop Lab demonstrou o potencial da Reserpine para impedir a perda de visão do LCA10, uma distrofia da retina causada por mutações no gene CEP290.

Em seu trabalho mais recente, a equipe de Swaroop testou a Reserpine em um modelo de rato de uma forma dominante de retinite pigmentosa causada por uma mutação no gene de pigmento visual rodopsina. Esta mutação da doença é comum em irlandeses americanos com retinite pigmentosa. Comparado aos ratos não tratados, a Reserpine preservou o processo pelo qual os fotorreceptores convertem a luz que entra no olho em sinais elétricos que são enviados ao cérebro para produzir visão, conhecida como fototransdução, em células retinianas chamadas fotorreceptores de haste. Os fotorreceptores de haste permitem visão de baixa luz; Os fotorreceptores de cone permitem a visão de cor em luz brilhante. Os cientistas também observaram preservação significativa de fotorreceptores de cone em ratos fêmeas em comparação com ratos machos.

"Só podemos especular sobre essas diferenças específicas do sexo. No entanto, pesquisas futuras se beneficiariam de provocar essas diferenças e entendê-las para estabelecer uma base para abordagens personalizadas para a terapia de doenças da retina", disse Swaroop. A idéia seria usar essas opções para tratar as distrofias herdadas da retina herdada de início tardio ou de progresso lento ou simplesmente impedir a perda de visão em variedades agressivas de retinite pigmentosa até que tratamentos mais eficazes sejam desenvolvidos que possam reverter essa perda de visão.

Reserpina não é mais usada para tratar a pressão alta devido aos seus efeitos colaterais. A dosagem necessária para o tratamento da degeneração da retina, no entanto, seria muito baixa e diretamente entregue no olho. Reserpine é uma terapia de pequenas moléculas, o que facilita a entrega dos tecidos alvo nos olhos.

Este trabalho foi apoiado pelo programa de pesquisa intramural da NEI.

NEI lidera a pesquisa do governo federal sobre o sistema visual e doenças oculares. A NEI suporta programas de ciências básicas e clínicas para desenvolver tratamentos para salvar a visão e atender às necessidades especiais de pessoas com perda de visão. Para obter mais informações, visite https://www.nei.nih.gov. O NIH é a principal agência federal que conduz e apoia a pesquisa médica básica, clínica e translacional e está investigando as causas, tratamentos e curas para doenças comuns e raras. Para mais informações sobre o NIH e seus programas, visite www.nih.gov.

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referências

Song HB, Campello L, Mondal AK, Chen HY, English MA, Glen M, Vanlandingham P, Farjo R, Swaroop A. “Sexine Atenuation de fotorreceptor AGENORNO DE REUTJO R, SWAROOP A. retinite dominante pigmentosa ”. Data publicada aqui eLife14: rp103888 https://doi.org/10.754/Elife.103888.1/a>

Fonte: nih

Postou : 2025-04-16 06:00

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