تعلن شركة Rhythm Pharmaceuticals عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Imcivree (سيتميلانوتيد) للمرضى الذين يعانون من السمنة المفرطة في منطقة ما تحت المهاد
بوسطن، 19 مارس 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — أعلنت اليوم شركة Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM)، وهي شركة صيدلانية حيوية عالمية على المستوى التجاري تركز على تغيير حياة المرضى الذين يعانون من أمراض الغدد الصم العصبية النادرة، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على إشارة موسعة لـ Imcivree (setmelanotide) لعلاج المرضى الذين يعانون من الأمراض المكتسبة. السمنة تحت المهاد (HO).
إن مرض H O المكتسب هو مرض نادر يتميز بزيادة سريعة ومستمرة في الوزن ناجمة عن إصابة في منطقة ما تحت المهاد أو خلل وظيفي في منطقة ما تحت المهاد. مع هذا التوسع في التسمية، يشار إلى Imcivree لتقليل وزن الجسم الزائد والحفاظ على الانخفاض على المدى الطويل لدى البالغين ومرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات وما فوق والذين يعانون من H O المكتسب.
"يعد Imcivree الآن العلاج الأول والوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ HO المكتسب، ويقدم نهجًا مستهدفًا يعالج البيولوجيا الأساسية لهذا المرض ويلبي الاحتياجات الحرجة غير الملباة للمرضى الذين لم يكن لديهم في السابق خيارات علاجية،" قال ديفيد ميكر، دكتوراه في الطب، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي ورئيس شركة Rhythm. "يعد هذا معلمًا تحويليًا للإيقاع ويعزز التزامنا بتقديم علاجات مفيدة للمرضى الذين يعانون من أمراض مسار MC4R النادرة."
يعتبر مسار MC4R مسؤولًا عن التحكم في الوظائف الفسيولوجية مثل استهلاك الطاقة والجوع وتنظيم الوزن. يتم اكتساب H O في أغلب الأحيان بعد الأورام وعلاجها أو غيرها من الإصابات أو الخلل الوظيفي في منطقة ما تحت المهاد. استنادًا إلى تحليل الأدبيات وسجلات الأورام وبيانات المطالبات، تقدر شركة Rhythm أن هناك ما يقرب من 10000 شخص يعيشون مع H2O المكتسب في الولايات المتحدة.
"إن الحصول على علاج للأفراد والأسر المتضررة من السمنة المكتسبة في منطقة ما تحت المهاد لديه القدرة على إحداث تغيير جذري،" قالت إيمي وود، المدير التنفيذي ومؤسس مؤسسة ريموند أ. وود. "لقد رأينا بشكل مباشر التأثير المدمر المكتسب للسمنة تحت المهاد على حياة المرضى وعائلاتهم، بما في ذلك الجوع المستمر وزيادة الوزن المتسارعة والمستدامة. يقدم إيمسيفري الأمل ومساراً للأمام لآلاف المرضى الذين ظلوا لفترة طويلة دون خيارات. "
تدعم الموافقة المرحلة المحورية الإيجابية 3 TRANSCEND من تجربة سيتميلانوتيد في 142 مريضًا يعانون من HO المكتسب. حققت الدراسة العالمية هدفها الأساسي، مع انخفاض ملحوظ إحصائيًا بنسبة -18.4% معدلة بالعلاج الوهمي في مؤشر كتلة الجسم (BMI). بالنسبة لنقطة النهاية الأولية لتغير متوسط مؤشر كتلة الجسم من خط الأساس، حقق المشاركون في الدراسة الذين تناولوا علاج سيتميلانوتيد (العدد = 94) انخفاضًا بنسبة -15.8% مقارنةً بزيادة +2.6% بين المرضى الذين يتلقون العلاج الوهمي (العدد = 48) عند 52 أسبوعًا (قيمة الاحتمال <0.0001). كان عقار سيتيميلانوتيد جيد التحمل بشكل عام في تجربة المرحلة الثالثة. وكانت الأحداث السلبية الأكثر شيوعًا (التي أثرت على أكثر من 20% من المشاركين) هي فرط تصبغ الجلد والغثيان والقيء والصداع.
"أظهر Setmelanotide فعالية في استهداف البيولوجيا الأساسية لـ H O المكتسب"، قال أشلي شوميكر، دكتوراه في الطب، MSCI، أستاذ مشارك في طب الأطفال، طب الغدد الصماء لدى الأطفال في Vanderbilt Health. "شهد المرضى الذين عولجوا بدواء سيتميلانوتيد انخفاضًا ملموسًا في مؤشر كتلة الجسم والجوع، مما يدل على قدرة العلاج على تحقيق نتائج مهمة سريريًا لدى كل من المرضى من الأطفال والبالغين. يعد مرض HO المكتسب مرضًا خطيرًا يتطلب إدارة مبكرة واستباقية. ومع توفر إيمسيفري، يمكن للأطباء تقديم علاج مستهدف."
تمت الموافقة أيضًا على إيمسيفري® (سيتميلانوتيد) في الولايات المتحدة وأوروبا للمرضى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق. كبار السن الذين يعانون من السمنة المتلازمية أو أحادية المنشأ بسبب متلازمة بارديت بيدل (BBS) أو برو-أوبيوميلانوكورتين (POMC)، أو بروتين كونفيرتاز سبتيليسين/كيكسين من النوع 1 (PCSK1)، أو نقص مستقبلات اللبتين (LEPR).
تلتزم شركة "ريذم" بدعم حصول المرضى على أدويتها، وسيكون "إيمسيفري" (سيتميلانوتيد) متاحًا للمرضى في الولايات المتحدة على الفور. يوفر Rhythm InTune دعمًا تعليميًا شخصيًا ومستمرًا للأفراد الذين يعانون من أشكال نادرة معينة من السمنة. تم تصميم البرنامج للمرضى الذين يبحثون عن التعليم لأنفسهم ولمقدمي الرعاية الصحية لهم، والمساعدة في التنقل التأميني عند بدء العلاج، ودعم الحقن، والتوجيه بشأن ما يمكن توقعه طوال فترة العلاج. لمزيد من المعلومات، اتصل بالمريض support@إيقاعtx.com.
حول السمنة المكتسبة في منطقة ما تحت المهاد تعد السمنة المكتسبة في منطقة ما تحت المهاد مرضًا نادرًا يتميز بزيادة سريعة ومستمرة في الوزن بسبب إصابة منطقة ما تحت المهاد. قد تؤدي إصابة ما تحت المهاد إلى انخفاض إنتاج الهرمون المحفز للخلايا الصباغية ألفا (α-MSH) وضعف إشارات مسار MC4R. مسار MC4R مسؤول عن تنظيم توازن الطاقة ووزن الجسم. تتبع السمنة المكتسبة في منطقة ما تحت المهاد في أغلب الأحيان نمو أو علاج ورم قحفي بلعومي أو ورم نجمي أو أورام أخرى في الغدة النخامية. قد تشمل الأسباب الإضافية للإصابة إصابة الدماغ المؤلمة أو السكتة الدماغية أو الالتهاب. بسبب ضعف مسار MC4R، يعاني المرضى من زيادة سريعة ومستمرة في الوزن، وغالبًا ما يكون مصحوبًا بفرط البلع و/أو انخفاض إنفاق الطاقة. يمكن أن تحدث السمنة المكتسبة في منطقة ما تحت المهاد في وقت مبكر يصل إلى ستة أشهر بعد الإصابة في منطقة ما تحت المهاد. تقدر شركة Rhythm أن هناك ما يقرب من 10000 شخص يعيشون مع H O المكتسب في الولايات المتحدة.حول Rhythm PharmaceuticalsRhythm هي شركة أدوية حيوية في المرحلة التجارية ملتزمة بتغيير حياة المرضى وعائلاتهم الذين يعانون من أمراض الغدد الصم العصبية النادرة. الأصل الرئيسي لشركة Rhythm، Imcivree® (setmelanotide)، وهو ناهض MC4R مصمم لعلاج فرط البلع والسمنة الشديدة، تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتقليل وزن الجسم الزائد والحفاظ على الانخفاض على المدى الطويل لدى البالغين ومرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات وما فوق والذين يعانون من السمنة المكتسبة تحت المهاد، والمرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم عامين وما فوق والذين يعانون من السمنة المتلازمية أو أحادية المنشأ بسبب متلازمة بارديت-بيدل. (BBS) أو المؤيد للأوبيوميلانوكورتين المؤكد وراثيًا (POMC)، بما في ذلك بروتين كونفيرتاز سبتيليسين/كيكسين من النوع 1 (PCSK1)، أو نقص أو نقص مستقبلات اللبتين (LEPR). قامت كل من المفوضية الأوروبية (EC) ووكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) في المملكة المتحدة بترخيص عقار سيتميلانوتيد لعلاج السمنة والسيطرة على الجوع المرتبط بـ BBS المؤكد وراثيًا أو فقدان الوظيفة المؤكدة وراثيًا POMC، بما في ذلك نقص PCSK1 أو نقص LEPR ثنائي الأليل في البالغين والأطفال بعمر عامين وما فوق. بالإضافة إلى ذلك، تعمل شركة ريذم على تطوير برنامج تطوير سريري واسع النطاق للسيتميلانوتيد في الأمراض النادرة الأخرى، بالإضافة إلى منبهات MC4R الاستقصائية، بيفاميلاغون وRM-718، ومجموعة ما قبل السريرية من الجزيئات الصغيرة لعلاج فرط الأنسولينية الخلقي. يقع المقر الرئيسي لشركة Rhythm في بوسطن، ولاية ماساتشوستس.
مؤشر سيتميلانوتيدفي الولايات المتحدة، يشار إلى سيتميلانوتيد لتقليل وزن الجسم الزائد والحفاظ على انخفاض الوزن على المدى الطويل لدى البالغين ومرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات وما فوق والذين يعانون من السمنة المكتسبة في منطقة ما تحت المهاد، في المرضى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين وما فوق والذين يعانون من السمنة المتلازمية أو السمنة أحادية المنشأ بسبب متلازمة بارديت بيدل (BBS) أو برو أوبيوميلانوكورتين (POMC)، أو إنزيم البروتين المحول. نقص subtilisin/kexin من النوع 1 (PCSK1)، أو نقص مستقبلات اللبتين (LEPR) الذي تم تأكيده من خلال الاختبارات الجينية التي توضح المتغيرات في جينات POMC، أو PCSK1، أو LEPR التي يتم تفسيرها على أنها مسببة للأمراض، أو مسببة للأمراض المحتملة، أو ذات أهمية غير مؤكدة (VUS).
في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة، يشار إلى السيتميلانوتيد لعلاج السمنة والسيطرة على الجوع المرتبط بـ BBS المؤكد وراثيًا أو فقدان الوظيفة. نقص POMC ثنائي الأليل، بما في ذلك PCSK1، أو نقص LEPR ثنائي الأليل في البالغين والأطفال بعمر سنتين وما فوق. في الاتحاد الأوروبي والمملكة المتحدة، يجب وصف دواء سيتميلانوتيد والإشراف عليه من قبل طبيب يتمتع بخبرة في علاج السمنة مع المسببات الوراثية الأساسية.
قيود الاستخداملا يُشار إلى سيتميلانوتيد لعلاج المرضى الذين يعانون من الحالات التالية حيث لا يُتوقع أن يكون سيتميلانوتيد فعالًا:
معلومات السلامة الهامة
موانع الاستعمالفرط الحساسية الخطير السابق للسيتميلانوتيد أو أي من السواغات الموجودة في إمسيفري. تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط الحساسية الخطيرة (مثل الحساسية المفرطة).
التحذيرات والاحتياطات
اضطراب في الإثارة الجنسية: حدث انتصاب تلقائي للقضيب وزيادة في تكرار انتصاب القضيب عند الذكور. أخبر المرضى باحتمال حدوث هذه الأحداث واطلب من المرضى الذين يعانون من انتصاب يستمر لأكثر من 4 ساعات طلب الرعاية الطبية الطارئة.
الاكتئاب والتفكير في الانتحار: حدث الاكتئاب والتفكير في الانتحار. مراقبة المرضى بحثًا عن بداية جديدة أو تفاقم الاكتئاب أو الأفكار أو السلوكيات الانتحارية. فكر في التوقف عن استخدام إيمسيفري إذا كان المرضى يعانون من أفكار أو سلوكيات انتحارية، أو إذا ظهرت أعراض اكتئاب هامة أو مستمرة من الناحية السريرية.
تفاعلات فرط الحساسية: تم الإبلاغ عن تفاعلات فرط حساسية خطيرة (مثل الحساسية المفرطة). في حالة الاشتباه، انصح المرضى بالتماس العناية الطبية على الفور وإيقاف إيمسيفري.
فرط تصبغ الجلد، وسواد الوحمات الموجودة مسبقًا، وتطور الشامات الميلانينية الجديدة: حدثت زيادات عامة أو بؤرية في تصبغ الجلد في غالبية المرضى الذين عولجوا بإيمسيفري. قد يتسبب Imcivree أيضًا في ظهور شامات صباغية جديدة أو اسمرار الشامات الموجودة مسبقًا. قم بإجراء فحص كامل لجلد الجسم قبل البدء وبشكل دوري أثناء العلاج لمراقبة الآفات المصطبغة الموجودة مسبقًا والجديدة.
قصور الغدة الكظرية الحاد مع H O المكتسب: أبلغ المرضى الذين يعانون من H O المكتسب وقصور الغدة الكظرية الثانوي عن ردود فعل سلبية خطيرة تتعلق بقصور الغدة الكظرية الحاد في 5٪ من المرضى الذين عولجوا بـ Imcivree ولا يوجد مرضى عولجوا بدواء وهمي. في المرضى الذين يعانون من قصور الغدة الكظرية الثانوي، راقب العلامات السريرية لقصور الغدة الكظرية الحاد.
خلل في توازن الصوديوم لدى المرضى الذين يعانون من H O المكتسب والسكري الكاذب المركزي: أبلغ المرضى الذين يعانون من H O المكتسب وما يصاحب ذلك من نقص صوديوم الدم المركزي الكاذب (DI)/أرجينين فاسوبريسين (AVP) عن نقص صوديوم الدم في 6٪ من المرضى الذين عولجوا بإيمسيفري. و2% من المرضى الذين عولجوا بالعلاج الوهمي وفرط صوديوم الدم في 5% من المرضى الذين عولجوا بإيمسيفري و4% من المرضى الذين عولجوا بالعلاج الوهمي. مراقبة مستويات الصوديوم في الدم مع التغيرات في تناول السوائل وحالة الماء. اضبط جرعات العلاجات المصاحبة لنقص DI/AVP حسب الحاجة.
التفاعلات العكسيةتشمل التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (نسبة الإصابة ≥20% في مؤشر واحد على الأقل) فرط تصبغ الجلد، وتفاعلات موقع الحقن، والغثيان، والصداع، والإسهال، وآلام البطن، والقيء، والاكتئاب، وانتصاب القضيب التلقائي.
الاستخدام في مجموعات محددة لا يُنصح بالعلاج باستخدام إيمسيفري عند الرضاعة الطبيعية. توقف عن استخدام إيسيفري عند التعرف على الحمل إلا إذا كانت فوائد العلاج تفوق المخاطر المحتملة على الجنين.
للإبلاغ عن التفاعلات العكسية المشتبه بها، اتصل بشركة Rhythm Pharmaceuticals على الرقم +1 (833) 789-6337 أو على الرقم 1-800-FDA-1088 أو http://www.fda.gov/medwatch. راجع القسم 4.8 من ملخص خصائص المنتج للحصول على معلومات حول الإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها في أوروبا.
بيانات تطلعيةيحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. يجب اعتبار جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي والتي لا تتعلق بمسائل تتعلق بالحقائق التاريخية، بيانات تطلعية، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بالسلامة والفعالية والفوائد المحتملة التصميم السريري أو التقدم في أي من منتجاتنا أو المنتجات المرشحة بأي جرعة أو بأي مؤشر؛ الموافقة على استخدام إيميفري واستخدامه لدى المرضى الذين يعانون من السمنة المكتسبة في منطقة ما تحت المهاد ومدى توفره للمرضى؛ والنمو التجاري لشركة Imcivree؛ توقعاتنا المحيطة بالطلبات التنظيمية المحتملة أو التقدم أو الموافقات وتوقيتها لأي من المرشحين لمنتجاتنا؛ حجم السوق المقدر وعدد السكان المستهدفين لمنتجاتنا الدوائية، بما في ذلك "إيمسيفري" لعلاج السمنة تحت المهاد في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي واليابان؛ والإعلان المستقبلي عن بيانات تجاربنا السريرية الجارية؛ التسجيل المستمر والتقدم أو النتائج المحتملة لتجاربنا السريرية؛ عرض البيانات الكاملة من دراسة TRANSCEND في الاجتماع الطبي القادم؛ ومحتوى وتاريخ وتوقيت أي مما سبق. البيانات التي تستخدم كلمات مثل "نتوقع"، و"نتوقع"، و"نعتقد"، و"قد"، و"سوف" والمصطلحات المشابهة هي أيضًا بيانات تطلعية. تخضع مثل هذه البيانات للعديد من المخاطر والشكوك، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، قدرتنا على تسجيل المرضى في التجارب السريرية، وتصميم التجارب السريرية ونتائجها، وتأثير المنافسة، والقدرة على تحقيق أو الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة، والمخاطر المرتبطة بتحليل البيانات وإعداد التقارير، ولوائح التسعير غير المواتية، وممارسات سداد الطرف الثالث أو مبادرات إصلاح الرعاية الصحية، والمخاطر المرتبطة بالقوانين واللوائح التي تحكم عملياتنا الدولية وتكاليف أي برامج امتثال ذات صلة، وقدرتنا على تسويق عقار سيتميلانوتيد بنجاح، والسيولة لدينا النفقات، وقدرتنا على الاحتفاظ بموظفينا ومستشارينا الرئيسيين، وجذب الموظفين المؤهلين والاحتفاظ بهم وتحفيزهم، والظروف الاقتصادية العامة، والعوامل المهمة الأخرى، بما في ذلك العوامل المهمة الأخرى، بما في ذلك تلك التي تمت مناقشتها تحت عنوان "عوامل الخطر" في التقرير السنوي لشركة Rhythm وفقًا للنموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2025 وملفاتنا الأخرى لدى لجنة الأوراق المالية والبورصة. باستثناء ما يقتضيه القانون، لا نتعهد بأي التزامات لإجراء أي مراجعات على البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي أو تحديثها لتعكس الأحداث أو الظروف التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك.
المصدر: شركة Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
المصدر: HealthDay
مقالات ذات صلة
Imcivree (setmelanotide) تاريخ موافقة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)
مزيد من موارد الأخبار
اشترك في نشرتنا الإخبارية
مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com في حياتك البريد الوارد.
نشر : 2026-03-23 08:56
اقرأ أكثر
- سوء صحة الفم في مرحلة الطفولة المرتبطة بأمراض القلب والأوعية الدموية تصلب الشرايين في مرحلة البلوغ
- وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Lynavoy (linerixibat) لعلاج الحكة الركودية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الأقنية الصفراوية الأولي
- شركة لانثيوس تعلن عن موافقة إدارة الغذاء والدواء على حقنة Pylarify TruVu (piflufolastat F 18)
- رئيس إدارة اللقاحات في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الدكتور فيناي براساد
- العلاج الهرموني بعد انقطاع الطمث غير مرتبط بزيادة خطر الوفاة
إخلاء المسؤولية
تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.
لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.
كلمات رئيسية شعبية
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions