Rhythm Pharmaceuticals oznamuje schválení FDA pro Imcivree (setmelanotid) pro pacienty se získanou hypotalamickou obezitou

BOSTON, 19. března 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), globální biofarmaceutická společnost v komerční fázi zaměřená na transformaci životů pacientů žijících se vzácnými neuroendokrinními chorobami, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil rozšiřující sadu živých pacientů (FDA) pro léčbu pacientů. se získanou hypotalamickou obezitou (HO).

První a jediná FDA schválená terapie pro léčbu získané hypotalamické obezity, vzácného onemocnění charakterizovaného zrychleným a trvalým přírůstkem hmotnosti způsobeným poškozením nebo dysfunkcí hypotalamu

Indikováno ke snížení nadměrné tělesné hmotnosti a udržení redukce dlouhodobě u dospělých a pediatrických pacientů s obezitou ve věku 4 let

s hypotalamickou obezitou. na -18,4% snížení BMI upravené na placebo dosažené setmelanotidem v globální studii fáze 3 TRANSCEND [N=142]

Získaná HO je vzácné onemocnění charakterizované zrychleným a trvalým přírůstkem hmotnosti způsobeným poškozením hypotalamu nebo dysfunkcí hypotalamu. S tímto rozšířením označení je Imcivree indikován ke snížení nadměrné tělesné hmotnosti a dlouhodobému udržení snížení u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 4 let a starších se získanou HO.

„Imcivree je nyní první a jedinou terapií pro získanou HO schválenou FDA, která nabízí cílený přístup, který řeší základní biologii tohoto onemocnění a uspokojuje kritickou neuspokojenou potřebu pacientů, kteří dříve neměli žádné možnosti léčby,“ řekl David Meeker, MD, předseda, generální ředitel a prezident společnosti Rhythm. „Toto je transformační milník pro Rhythm a posiluje náš závazek přinášet smysluplné terapie pacientům se vzácnými onemocněními dráhy MC4R.“

Stezka MC4R je zodpovědná za kontrolu fyziologických funkcí, jako je výdej energie, hlad a regulace hmotnosti. Získaná HO nejčastěji následuje po nádorech a jejich léčbě nebo jiném poškození nebo dysfunkci hypotalamu. Na základě analýzy literatury, registrů nádorů a údajů o tvrzeních Rhythm odhaduje, že v USA žije přibližně 10 000 lidí se získanou HO

„Terapie pro jednotlivce a rodiny postižené získanou hypotalamickou obezitou má potenciál být transformační,“ řekla Amy Wood, výkonná ředitelka a zakladatelka nadace Raymond A. Wood Foundation. "Viděli jsme z první ruky, jak zničující dopad má získaná hypotalamická obezita na životy pacientů a rodin, včetně neutuchajícího hladu a zrychleného a trvalého přibírání na váze. Imcivree nabízí naději a cestu vpřed pro tisíce pacientů, kteří dlouho neměli možnosti."

Schválení je podpořeno pozitivní stěžejní fází 3 TRANSCEND studie TRANSCEND se získanými 14 pacienty. Globální studie splnila svůj primární cíl se statisticky významným -18,4% snížením indexu tělesné hmotnosti (BMI) přizpůsobeným placebu. Pokud jde o primární cílový ukazatel průměrné změny BMI oproti výchozí hodnotě, dosáhli účastníci studie na terapii setmelanotidem (n=94) snížení o -15,8 % ve srovnání s +2,6% zvýšením u pacientů na placebu (n=48) v 52. týdnu (p<0,0001). Setmelanotid byl ve 3. fázi studie obecně dobře tolerován. Nejčastějšími nežádoucími účinky (postihujícími >20 % účastníků) byly hyperpigmentace kůže, nevolnost, zvracení a bolest hlavy.

„Setmelanotide prokázal účinnost při zacílení na základní biologii získané HO,“ řekl Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, docent pediatrie, dětská endokrinologie ve Vanderbilt Health. "Pacienti léčení setmelanotidem zaznamenali významné snížení BMI a hladu, což prokázalo schopnost terapie přinést klinicky významné výsledky u dětí i dospělých pacientů. Získaná HO je závažné onemocnění, které vyžaduje včasnou a proaktivní léčbu. Díky dostupnosti Imcivree mohou lékaři nabídnout cílenou terapii."

Imcivree a Imcivree® jsou také schváleny pro dospělé v Evropě. pacienti ve věku 2 let a starší se syndromickou nebo monogenní obezitou v důsledku Bardet-Biedlova syndromu (BBS) nebo Pro-opiomelanokortinu (POMC), proprotein konvertázy subtilisin/kexin typu 1 (PCSK1) nebo deficitu leptinového receptoru (LEPR).

Rhythm se zavázal podporovat přístup pacientů ke svým lékům a Imcivree® (setmelanotid) bude pacientům v USA okamžitě k dispozici. Rhythm InTune poskytuje personalizovanou průběžnou vzdělávací podporu pro jednotlivce žijící s určitými vzácnými formami obezity. Program je určen pro pacienty, kteří hledají vzdělání pro sebe a své poskytovatele zdravotní péče, pomoc s navigací v pojištění při zahájení léčby, injekční podporu a poradenství ohledně toho, co očekávat během léčby. Další informace získáte na adrese [email protected].

O získané hypotalamické obezitěZískaná hypotalamická obezita je vzácné onemocnění charakterizované zrychleným a trvalým přírůstkem hmotnosti způsobeným poraněním hypotalamu. Poškození hypotalamu může vést ke snížení produkce hormonu stimulujícího alfa-melanocyty (α-MSH) a poškození signalizace dráhy MC4R. Dráha MC4R je zodpovědná za regulaci energetické bilance a tělesné hmotnosti. Získaná hypotalamická obezita nejčastěji následuje po růstu nebo léčbě kraniofaryngiomů, astrocytomů nebo jiných hypotalamo-hypofyzárních nádorů. Další příčiny poranění mohou zahrnovat traumatické poranění mozku, mrtvici nebo zánět. V důsledku poškození dráhy MC4R dochází u pacientů ke zrychlenému a trvalému nárůstu hmotnosti, často doprovázenému hyperfagií a/nebo sníženým výdejem energie. Získaná hypotalamická obezita se může objevit již šest měsíců po poškození hypotalamu. Rhythm odhaduje, že v USA žije přibližně 10 000 lidí se získanou HO.O Rhythm PharmaceuticalsRhythm je biofarmaceutická společnost v komerční fázi, která se zavázala transformovat životy pacientů a jejich rodin žijících se vzácnými neuroendokrinními chorobami. Hlavní aktivum Rhythm, Imcivree® (setmelanotid), agonista MC4R určený k léčbě hyperfagie a těžké obezity, je schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ke snížení nadměrné tělesné hmotnosti a dlouhodobému udržení snížení u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 4 let a starších se získanou hypotalamickou obezitou, obezitou u dospělých a starších dětí a starších pacientů. Bardet-Biedlův syndrom (BBS) nebo geneticky potvrzený proopiomelanokortin (POMC), včetně proprotein konvertázy subtilisin/kexin typu 1 (PCSK1), deficit nebo deficit leptinového receptoru (LEPR). Evropská komise (EC) i britská Agentura pro regulaci léčiv a zdravotních produktů (MHRA) povolily setmelanotid pro léčbu obezity a kontrolu hladu spojeného s geneticky potvrzeným BBS nebo geneticky potvrzenou ztrátou funkce bialelického POMC, včetně PCSK1, deficitu nebo deficitu bialelického LEPR u dospělých a dětí ve věku 2 let a starších. Kromě toho Rhythm postupuje v širokém klinickém vývojovém programu pro setmelanotid u dalších vzácných onemocnění, stejně jako výzkumné agonisty MC4R bivamelagon a RM-718 a preklinickou sadu malých molekul pro léčbu vrozeného hyperinzulinismu. Ústředí společnosti Rhythm je v Bostonu, MA.

Indikace setmelanotiduVe Spojených státech je setmelanotide indikován ke snížení nadměrné tělesné hmotnosti a dlouhodobému udržení redukce hmotnosti u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 4 let a starších se získanou hypotalamickou obezitou, u dospělých a pediatrických pacientů ve věku 2 let a starších se syndromickou nebo monogenní obezitou způsobenou Bardet-Biedl-Biedl-Biedl-Biedl-Biedl-protein konvertovaným syndromem (Biedl-Biedl-protein convertase (BBS) Nedostatek subtilisinu/kexinu typu 1 (PCSK1) nebo leptinového receptoru (LEPR) potvrzený genetickým testováním prokazujícím varianty v genech POMC, PCSK1 nebo LEPR, které jsou interpretovány jako patogenní, pravděpodobně patogenní nebo s nejistým významem (VUS).

V Evropské unii a Spojeném království je setmelanotid potvrzen genetickou funkcí a BBS spojenou s léčbou obezity nebo obezity. bialelické POMC, včetně PCSK1, deficitu nebo bialelického deficitu LEPR u dospělých a dětí ve věku 2 let a starších. V Evropské unii a Spojeném království by měl setmelanotid předepisovat a sledovat lékař se zkušenostmi v oblasti obezity se základní genetickou etiologií.

Omezení použitíSetmelanotid není indikován k léčbě pacientů s následujícími stavy, protože se neočekává, že setmelanotid bude účinný:

Obezita způsobená podezřením na nedostatek POMC, PCSK1 nebo LEPR s variantami POMC, PCSK1 nebo LEPR, které jsou pravděpodobně klasifikovány jako benigní nebo jiné typy LEPR nesouvisející s li benigní> získaný nedostatek HO, BBS nebo POMC, PCSK1 nebo LEPR, včetně obezity spojené s jinými genetickými syndromy a obecné (polygenní) obezity.

Důležité bezpečnostní informace

KONTRAINDIKACEPředchozí závažná hypersenzitivita na setmelanotid nebo na kteroukoli pomocnou látku přípravku Imcivree. Byly hlášeny závažné reakce přecitlivělosti (např. anafylaxe).

VAROVÁNÍ A BEZPEČNOSTNÍ OPATŘENÍ

Narušení sexuálního vzrušení: Došlo ke spontánní erekci penisu a zvýšené frekvenci erekce penisu u mužů. Informujte pacienty, že k těmto příhodám může dojít, a poučte pacienty, kteří mají erekci trvající déle než 4 hodiny, aby vyhledali pohotovostní lékařskou pomoc.

Deprese a sebevražedné myšlenky: Došlo k depresi a sebevražedným myšlenkám. Monitorujte pacienty kvůli novému nástupu nebo zhoršení deprese nebo sebevražedných myšlenek nebo chování. Zvažte ukončení léčby Imcivree, pokud se u pacientů objeví sebevražedné myšlenky nebo chování nebo se objeví klinicky významné nebo přetrvávající příznaky deprese.

Reakce z přecitlivělosti: Byly hlášeny závažné reakce z přecitlivělosti (např. anafylaxe). Pokud existuje podezření, doporučte pacientům, aby okamžitě vyhledali lékařskou pomoc a přerušili léčbu přípravkem Imcivree.

Hyperpigmentace kůže, ztmavnutí již existujících Nevi a vývoj nových melanocytárních nevi:U většiny pacientů léčených přípravkem Imcivree došlo k generalizovanému nebo ložiskovému zvýšení pigmentace kůže. Imcivree může také způsobit vývoj nových melanocytárních névů nebo ztmavnutí již existujících névů. Před zahájením a pravidelně během léčby provádějte celotělové vyšetření kůže, abyste mohli sledovat již existující a nové pigmentové léze.

Akutní adrenální insuficience se získanou HO: Pacienti se získanou HO a sekundární adrenální insuficiencí hlásili závažné nežádoucí reakce související s akutní adrenální insuficiencí u 5 % pacientů léčených Imcivree a u žádného pacienta léčeného placebem. U pacientů se sekundární adrenální insuficiencí sledujte klinické příznaky akutní adrenální insuficience.

Nerovnováha sodíku u pacientů se získanou HO a centrálním diabetem insipidus: Pacienti se získanou HO a souběžným centrálním diabetes insipidus (DI)/arginin vasopressin (Vasopressin 6% of IDP) hlášených pacientů s hypocivremií (% AVP) IMP 2 % pacientů léčených placebem a hypernatrémie u 5 % pacientů léčených Imcivree a 4 % pacientů léčených placebem. Sledujte hladiny sodíku v séru se změnami v příjmu tekutin a stavu hydratace. Podle potřeby upravte dávky souběžných terapií nedostatku DI/AVP.

NEŽÁDOUCÍ ÚČINKYNejčastější nežádoucí účinky (výskyt ≥20 % alespoň v 1 indikaci) zahrnovaly hyperpigmentaci kůže, reakce v místě vpichu, nevolnost, bolest hlavy, průjem, bolest břicha, zvracení, deprese a spontánní erekci penisu.

POUŽÍVÁNÍ U KONKRÉTNÍCH populací se nedoporučujeléčba. Imcivree přerušte, když je těhotenství rozpoznáno, pokud přínosy terapie nepřeváží potenciální rizika pro plod.

Chcete-li nahlásit PODEZŘELNÉ NEŽÁDOUCÍ REAKCE, kontaktujte společnost Rhythm Pharmaceuticals na čísle +1 (833) 789-6337 nebo FDA na čísle 1-800-FDA-1088 nebo http://www.fda.gov/medwatch. Informace o hlášení podezření na nežádoucí účinky v Evropě naleznete v části 4.8 Souhrnu údajů o přípravku.

Výhledová prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Všechna prohlášení obsažená v této tiskové zprávě, která se netýkají záležitostí historických skutečností, včetně výhledových prohlášení, by měla být považována za výhledová prohlášení, včetně potenciálních výhledových prohlášení. výhody a klinický design nebo pokrok kteréhokoli z našich produktů nebo kandidátů na produkty v jakékoli dávce nebo v jakékoli indikaci; schválení a použití Imcivree u pacientů se získanou hypotalamickou obezitou a její dostupnost pro pacienty; komerční růst Imcivree; naše očekávání týkající se potenciálních žádostí o regulaci, pokroku nebo schválení a jejich načasování pro kteréhokoli z našich kandidátů na produkty; odhadovanou velikost trhu a oslovenou populaci pro naše léčivé produkty, včetně Imcivree pro léčbu hypotalamické obezity ve Spojených státech, Evropské unii a Japonsku; budoucí oznámení údajů z našich probíhajících klinických studií; probíhající registrace a potenciální pokrok nebo výsledky našich klinických studií; prezentace úplných dat ze studie TRANSCEND na nadcházející lékařské schůzce; a obsah, datum a načasování čehokoli z výše uvedeného. Prohlášení používající slova jako „očekávat“, „předvídat“, „věřit“, „může“, „bude“ a podobné výrazy jsou také výhledová prohlášení. Taková prohlášení podléhají četným rizikům a nejistotám, včetně mimo jiné naší schopnosti zapsat pacienty do klinických studií, návrhu a výsledku klinických studií, dopadu konkurence, schopnosti dosáhnout nebo získat potřebná regulační schválení, rizik souvisejících s analýzou dat a hlášením, nepříznivých cenových regulací, postupů třetích stran v oblasti úhrad nebo iniciativ reformy zdravotnictví, rizik souvisejících se zákony a předpisy upravujícími naše mezinárodní operace související s dodržováním předpisů, naše náklady na úspěšnou regulaci našich mezinárodních operací a naše náklady. likvidita a výdaje, naše schopnost udržet si naše klíčové zaměstnance a konzultanty a přilákat, udržet a motivovat kvalifikované pracovníky a obecné ekonomické podmínky a další důležité faktory, včetně těch, které jsou diskutovány pod titulkem „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě společnosti Rhythm na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2025 a naše další podání u Komise pro cenné papíry a burzy. S výjimkou případů vyžadovaných zákonem se nezavazujeme provádět žádné revize výhledových prohlášení obsažených v této tiskové zprávě ani je aktualizovat tak, aby odrážely události nebo okolnosti, které nastanou po datu této tiskové zprávy, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak.

Zdroj: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Zdroj: HealthDay

Související články

Společnost Rhythm Pharmaceuticals oznamuje schválení Imcivree (setmelanotide) FDA pro pacienty již od 2 let, 204. prosinec>

FDA schvaluje přípravek Imcivree (setmelanotid) pro chronickou regulaci hmotnosti u pacientů s obezitou v důsledku POMC, PCSK1 nebo LEPR deficit

Imcivree (setmelanotide) Historie schválení FDA

Další zdroje zpráv

Drogová upozornění FDA Medwatch

Daily MedNews

Novinky pro zdravotníky

Nová schválení léků

Nové

Krátké aplikace léků

Výsledky zkoušek

Generická schválení léků

Podcast Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho newsletteru

Přihlaste se k odběru jakéhokoli tématu o drogách, které vás nejlépe zajímají.

Vyslán : 2026-03-23 08:56

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.