Rhythm Pharmaceuticals gibt FDA-Zulassung von Imcivree (Setmelanotid) für Patienten mit erworbener hypothalamischer Adipositas bekannt
BOSTON, 19. März 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), ein globales biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das sich auf die Veränderung des Lebens von Patienten mit seltenen neuroendokrinen Erkrankungen konzentriert, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) eine erweiterte Indikation für Imcivree (Setmelanotid) zur Behandlung von Patienten mit seltenen neuroendokrinen Erkrankungen genehmigt hat erworbene hypothalamische Adipositas (HO).
Erworbene HO ist eine seltene Krankheit, die durch eine beschleunigte und anhaltende Gewichtszunahme gekennzeichnet ist, die durch eine Verletzung des Hypothalamus oder eine hypothalamische Dysfunktion verursacht wird. Mit dieser Etikettenerweiterung ist Imcivree dazu indiziert, überschüssiges Körpergewicht zu reduzieren und die Reduktion langfristig bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 4 Jahren mit erworbener HO aufrechtzuerhalten.
„Imcivree ist jetzt die erste und einzige von der FDA zugelassene Therapie für erworbene HO. Sie bietet einen gezielten Ansatz, der die zugrunde liegende Biologie dieser Krankheit berücksichtigt und einen kritischen ungedeckten Bedarf für Patienten erfüllt, die zuvor keine Behandlungsmöglichkeiten hatten“, sagte David Meeker, M.D., Chairman, Chief Executive Officer und Präsident von Rhythm. „Dies ist ein transformativer Meilenstein für Rhythm und bekräftigt unser Engagement, Patienten mit seltenen Erkrankungen des MC4R-Signalwegs sinnvolle Therapien anzubieten.“
Der MC4R-Signalweg ist für die Steuerung physiologischer Funktionen wie Energieverbrauch, Hunger und Gewichtsregulierung verantwortlich. Erworbene HO treten am häufigsten bei Tumoren und deren Behandlung oder anderen Verletzungen oder Funktionsstörungen des Hypothalamus auf. Basierend auf der Analyse der Literatur, Tumorregistern und Schadensersatzdaten schätzt Rhythm, dass in den USA etwa 10.000 Menschen mit erworbener HO leben.
„Eine Therapie für Einzelpersonen und Familien, die von erworbener hypothalamischer Adipositas betroffen sind, hat das Potenzial, einen Wandel herbeizuführen“, sagte Amy Wood, Geschäftsführerin und Gründerin der Raymond A. Wood Foundation. „Wir haben aus erster Hand gesehen, welche verheerenden Auswirkungen erworbene hypothalamische Fettleibigkeit auf das Leben von Patienten und Familien hat, einschließlich unerbittlichem Hunger und beschleunigter und anhaltender Gewichtszunahme. Imcivree bietet Hoffnung und einen Weg nach vorne für Tausende von Patienten, die lange Zeit ohne Optionen waren.“
Die Zulassung wird durch die positive zulassungsrelevante Phase-3-TRANSCEND-Studie mit Setmelanotid bei 142 Patienten mit erworbener HO gestützt. Die globale Studie erreichte ihren primären Endpunkt mit einer statistisch signifikanten, placebobereinigten Reduzierung des Body-Mass-Index (BMI) um -18,4 %. Für den primären Endpunkt der mittleren BMI-Änderung gegenüber dem Ausgangswert erreichten Studienteilnehmer unter Setmelanotid-Therapie (n=94) nach 52 Wochen eine Reduzierung um -15,8 %, verglichen mit einem Anstieg von +2,6 % bei Patienten unter Placebo (n=48) (p<0,0001). Setmelanotid wurde in der Phase-3-Studie im Allgemeinen gut vertragen. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (die mehr als 20 % der Teilnehmer betrafen) waren Hyperpigmentierung der Haut, Übelkeit, Erbrechen und Kopfschmerzen.
„Setmelanotid hat sich bei der Bekämpfung der zugrunde liegenden Biologie erworbener HO als wirksam erwiesen“, sagte Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, außerordentlicher Professor für Pädiatrie und pädiatrische Endokrinologie bei Vanderbilt Health. „Mit Setmelanotid behandelte Patienten erlebten eine deutliche Reduzierung des BMI und des Hungers, was die Fähigkeit der Therapie zeigt, sowohl bei Kindern als auch bei erwachsenen Patienten klinisch signifikante Ergebnisse zu erzielen. Erworbene HO ist eine schwere Krankheit, die eine frühzeitige und proaktive Behandlung erfordert. Mit der Verfügbarkeit von Imcivree können Ärzte eine gezielte Therapie anbieten.“
Imcivree® (Setmelanotid) ist auch in den USA und Europa für erwachsene und pädiatrische Patienten im Alter zugelassen 2 Jahre und älter mit syndromaler oder monogener Adipositas aufgrund von Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) oder Pro-Opiomelanocortin (POMC), Proprotein-Konvertase-Subtilisin/Kexin-Typ-1 (PCSK1) oder Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel.
Rhythm engagiert sich dafür, Patienten den Zugang zu seinen Medikamenten zu erleichtern, und Imcivree® (Setmelanotid) wird ab sofort für Patienten in den USA verfügbar sein. Rhythm InTune bietet personalisierte, fortlaufende Aufklärungsunterstützung für Personen, die mit bestimmten seltenen Formen von Fettleibigkeit leben. Das Programm richtet sich an Patienten, die sich selbst und ihre Gesundheitsdienstleister weiterbilden möchten, Hilfe bei der Versicherungsnavigation zu Beginn der Behandlung, Unterstützung bei Injektionen und Anleitung dazu wünschen, was sie während der Behandlung zu erwarten haben. Für weitere Informationen wenden Sie sich an [email protected].
Über erworbene hypothalamische FettleibigkeitErworbene hypothalamische Fettleibigkeit ist eine seltene Krankheit, die durch eine beschleunigte und anhaltende Gewichtszunahme gekennzeichnet ist, die durch eine Verletzung des Hypothalamus verursacht wird. Eine Verletzung des Hypothalamus kann zu einer verminderten Produktion des Alpha-Melanozyten-stimulierenden Hormons (α-MSH) und einer Beeinträchtigung der Signalübertragung des MC4R-Signalwegs führen. Der MC4R-Weg ist für die Regulierung des Energiehaushalts und des Körpergewichts verantwortlich. Erworbene hypothalamische Fettleibigkeit folgt am häufigsten dem Wachstum oder der Behandlung von Kraniopharyngeomen, Astrozytomen oder anderen Hypothalamus-Hypophysen-Tumoren. Weitere Verletzungsursachen können traumatische Hirnverletzungen, Schlaganfälle oder Entzündungen sein. Aufgrund der Beeinträchtigung des MC4R-Signalwegs kommt es bei Patienten zu einer beschleunigten und anhaltenden Gewichtszunahme, häufig begleitet von Hyperphagie und/oder einem verringerten Energieverbrauch. Erworbene hypothalamische Fettleibigkeit kann bereits sechs Monate nach einer Hypothalamusverletzung auftreten. Rhythm schätzt, dass in den USA etwa 10.000 Menschen mit erworbener HO leben.Über Rhythm Pharmaceuticals Rhythm ist ein kommerziell tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich dafür einsetzt, das Leben von Patienten und ihren Familien mit seltenen neuroendokrinen Erkrankungen zu verändern. Rhythms Hauptprodukt, Imcivree® (Setmelanotid), ein MC4R-Agonist zur Behandlung von Hyperphagie und schwerer Fettleibigkeit, ist von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Reduzierung von Übergewicht und zur langfristigen Aufrechterhaltung der Reduktion bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 4 Jahren mit erworbener hypothalamischer Adipositas sowie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren mit syndromaler oder monogener Adipositas aufgrund von Rhythm zugelassen Bardet-Biedl-Syndrom (BBS) oder genetisch bestätigtes Pro-Opiomelanocortin (POMC), einschließlich Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 1 (PCSK1), Mangel oder Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel. Sowohl die Europäische Kommission (EK) als auch die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) haben Setmelanotid zur Behandlung von Fettleibigkeit und zur Kontrolle des Hungers im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem BBS oder genetisch bestätigtem Funktionsverlust biallelischer POMC, einschließlich PCSK1-Mangel oder biallelischem LEPR-Mangel, bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren zugelassen. Darüber hinaus treibt Rhythm ein umfassendes klinisches Entwicklungsprogramm für Setmelanotid bei anderen seltenen Krankheiten sowie für die in der Erprobung befindlichen MC4R-Agonisten Bivamelagon und RM-718 sowie eine präklinische Suite kleiner Moleküle zur Behandlung von angeborenem Hyperinsulinismus voran. Der Hauptsitz von Rhythm befindet sich in Boston, MA.
Setmelanotid-IndikationIn den Vereinigten Staaten ist Setmelanotid indiziert, um überschüssiges Körpergewicht zu reduzieren und die Gewichtsreduktion langfristig aufrechtzuerhalten, bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 4 Jahren mit erworbener hypothalamischer Adipositas, bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren mit syndromaler oder monogener Adipositas aufgrund des Bardet-Biedl-Syndroms (BBS) oder Pro-Opiomelanocortin (POMC), Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin-Typ-1-Mangel (PCSK1) oder Leptinrezeptor-Mangel (LEPR), bestätigt durch Gentests, die Varianten in POMC-, PCSK1- oder LEPR-Genen nachweisen, die als pathogen, wahrscheinlich pathogen oder von unsicherer Bedeutung (VUS) interpretiert werden.
In der Europäischen Union und im Vereinigten Königreich ist Setmelanotid zur Behandlung von Fettleibigkeit und zur Kontrolle des Hungers im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem BBS oder biallelischem Funktionsverlust indiziert POMC, einschließlich PCSK1-Mangel oder biallelischer LEPR-Mangel bei Erwachsenen und Kindern ab 2 Jahren. In der Europäischen Union und im Vereinigten Königreich sollte Setmelanotid von einem Arzt verschrieben und überwacht werden, der über Fachkenntnisse in der Adipositas-Therapie mit zugrunde liegender genetischer Ätiologie verfügt.
AnwendungseinschränkungenSetmelanotid ist nicht für die Behandlung von Patienten mit den folgenden Erkrankungen indiziert, da eine Wirksamkeit von Setmelanotid nicht zu erwarten ist:
Wichtige Sicherheitsinformationen
KONTRAINDIKATIONENVorherige schwerwiegende Überempfindlichkeit gegen Setmelanotid oder einen der sonstigen Bestandteile von Imcivree. Es wurde über schwerwiegende Überempfindlichkeitsreaktionen (z. B. Anaphylaxie) berichtet.
WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN
Störung der sexuellen Erregung: Spontane Peniserektionen und eine erhöhte Häufigkeit von Peniserektionen sind bei Männern aufgetreten. Informieren Sie die Patienten darüber, dass diese Ereignisse auftreten können, und weisen Sie Patienten, deren Erektion länger als 4 Stunden anhält, an, einen Notarzt aufzusuchen.
Depression und Selbstmordgedanken:Es sind Depressionen und Selbstmordgedanken aufgetreten. Überwachen Sie Patienten auf neu auftretende oder sich verschlimmernde Depressionen oder Selbstmordgedanken oder -verhalten. Erwägen Sie das Absetzen von Imcivree, wenn bei Patienten Selbstmordgedanken oder -verhalten auftreten oder klinisch signifikante oder anhaltende Depressionssymptome auftreten.
Überempfindlichkeitsreaktionen:Es wurde über schwerwiegende Überempfindlichkeitsreaktionen (z. B. Anaphylaxie) berichtet. Bei Verdacht raten Sie den Patienten, umgehend einen Arzt aufzusuchen und Imcivree abzusetzen.
Hyperpigmentierung der Haut, Verdunkelung bestehender Nävi und Entwicklung neuer melanozytischer Nävi: Bei der Mehrzahl der mit Imcivree behandelten Patienten kam es zu einer generalisierten oder fokalen Zunahme der Hautpigmentierung. Imcivree kann auch zur Entstehung neuer melanozytärer Nävi oder zur Verdunkelung bereits bestehender Nävi führen. Führen Sie vor Beginn und in regelmäßigen Abständen während der Behandlung eine Ganzkörper-Hautuntersuchung durch, um bereits bestehende und neue pigmentierte Läsionen zu überwachen.
Akute Nebenniereninsuffizienz mit erworbener HO: Patienten mit erworbener HO und sekundärer Nebenniereninsuffizienz berichteten über schwerwiegende Nebenwirkungen im Zusammenhang mit akuter Nebenniereninsuffizienz bei 5 % der mit Imcivree behandelten Patienten und bei keinem der mit Placebo behandelten Patienten. Achten Sie bei Patienten mit sekundärer Nebenniereninsuffizienz auf klinische Anzeichen einer akuten Nebenniereninsuffizienz.
Natriumungleichgewicht bei Patienten mit erworbener HO und zentralem Diabetes insipidus: Patienten mit erworbener HO und gleichzeitigem Mangel an zentralem Diabetes insipidus (DI)/Arginin-Vasopressin (AVP) berichteten über Hyponatriämie bei 6 % der mit Imcivree behandelten Patienten und 2 % der mit Placebo behandelten Patienten und Hypernatriämie bei 5 % der mit Imcivree behandelten Patienten und 4 % der mit Placebo behandelten Patienten. Überwachen Sie den Serumnatriumspiegel bei Änderungen der Flüssigkeitsaufnahme und des Flüssigkeitsstatus. Passen Sie die Dosierung der Begleittherapien bei DI/AVP-Mangel nach Bedarf an.
NEBENWIRKUNGEN Zu den häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 20 % bei mindestens 1 Indikation) gehörten Hauthyperpigmentierung, Reaktionen an der Injektionsstelle, Übelkeit, Kopfschmerzen, Durchfall, Bauchschmerzen, Erbrechen, Depression und spontane Peniserektion.
ANWENDUNG IN BESTIMMTEN BEVÖLKERUNGSGRUPPEN Die Behandlung mit Imcivree wird beim Stillen nicht empfohlen. Beenden Sie Imcivree, wenn eine Schwangerschaft erkannt wird, es sei denn, der Nutzen der Therapie überwiegt die potenziellen Risiken für den Fötus.
Um vermutete Nebenwirkungen zu melden, wenden Sie sich an Rhythm Pharmaceuticals unter +1 (833) 789-6337 oder an die FDA unter 1-800-FDA-1088 oder http://www.fda.gov/medwatch. Informationen zur Meldung vermuteter Nebenwirkungen in Europa finden Sie in Abschnitt 4.8 der Zusammenfassung der Produkteigenschaften.
Zukunftsgerichtete AussagenDiese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Tatsachen beziehen, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen angesehen werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen zur Sicherheit, Wirksamkeit, potenziellen Vorteile sowie zum klinischen Design oder Fortschritt eines unserer Produkte Produkte oder Produktkandidaten in jeder Dosierung und Indikation; die Zulassung und Verwendung von Imcivree bei Patienten mit erworbener hypothalamischer Adipositas und seine Verfügbarkeit für Patienten; das kommerzielle Wachstum von Imcivree; unsere Erwartungen hinsichtlich möglicher behördlicher Einreichungen, Fortschritte oder Genehmigungen und deren Zeitplan für einen unserer Produktkandidaten; die geschätzte Marktgröße und adressierbare Zielgruppe für unsere Arzneimittel, einschließlich Imcivree zur Behandlung von hypothalamischer Fettleibigkeit in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union und Japan; die zukünftige Bekanntgabe von Daten aus unseren laufenden klinischen Studien; die laufende Registrierung und mögliche Fortschritte oder Ergebnisse unserer klinischen Studien; die Präsentation der vollständigen Daten der TRANSCEND-Studie auf einer bevorstehenden medizinischen Tagung; sowie den Inhalt, das Datum und den Zeitpunkt des Vorstehenden. Auch Aussagen mit Wörtern wie „erwarten“, „antizipieren“, „glauben“, „könnte“, „wird“ und ähnlichen Begriffen sind zukunftsgerichtete Aussagen. Solche Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und Ungewissheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf unsere Fähigkeit, Patienten in klinische Studien einzuschreiben, das Design und die Ergebnisse klinischer Studien, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, die erforderlichen behördlichen Genehmigungen zu erhalten oder zu erhalten, Risiken im Zusammenhang mit Datenanalyse und Berichterstattung, ungünstige Preisvorschriften, Erstattungspraktiken Dritter oder Gesundheitsreforminitiativen, Risiken im Zusammenhang mit den Gesetzen und Vorschriften, die unsere internationalen Aktivitäten regeln, und die Kosten aller damit verbundenen Compliance-Programme, unsere Fähigkeit, Setmelanotid erfolgreich zu vermarkten, unsere Liquidität und Ausgaben, unsere Fähigkeit, unsere wichtigsten Mitarbeiter und Berater zu halten und qualifiziertes Personal anzuziehen, zu halten und zu motivieren, sowie die allgemeinen wirtschaftlichen Bedingungen und die anderen wichtigen Faktoren, einschließlich derer, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ im Jahresbericht von Rhythm auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2025 endende Geschäftsjahr und in unseren anderen bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen besprochen werden. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernehmen wir keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder aus anderen Gründen.
Quelle: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Quelle: HealthDay
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Gesendet : 2026-03-23 08:56
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