Rhythm Pharmaceuticals anuncia la aprobación de la FDA de Imcivree (setmelanotida) para pacientes con obesidad hipotalámica adquirida

BOSTON, 19 de marzo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), una compañía biofarmacéutica global en etapa comercial centrada en transformar las vidas de pacientes que viven con enfermedades neuroendocrinas raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado una indicación ampliada de Imcivree (setmelanotida) para tratar a pacientes que viven con enfermedades adquiridas. obesidad hipotalámica (HO).

Primera y única terapia aprobada por la FDA para el tratamiento de la obesidad hipotalámica adquirida, una enfermedad rara caracterizada por un aumento de peso acelerado y sostenido causado por una lesión o disfunción hipotalámica

Indicado para reducir el exceso de peso corporal y mantener la reducción a largo plazo en adultos y pacientes pediátricos de 4 años o más con obesidad hipotalámica adquirida

Aprobación basada en un IMC ajustado con placebo de -18,4 % reducción lograda por setmelanotida en el ensayo global TRANSCEND de fase 3 [N=142]

La HO adquirida es una enfermedad rara caracterizada por un aumento de peso acelerado y sostenido causado por una lesión en el hipotálamo o una disfunción hipotalámica. Con esta ampliación de la etiqueta, Imcivree está indicado para reducir el exceso de peso corporal y mantener la reducción a largo plazo en adultos y pacientes pediátricos de 4 años en adelante con HO adquirida.

“Imcivree es ahora la primera y única terapia aprobada por la FDA para la HO adquirida, y ofrece un enfoque dirigido que aborda la biología subyacente de esta enfermedad y satisface una necesidad crítica insatisfecha de los pacientes que anteriormente no tenían opciones de tratamiento”, afirmó David Meeker, M.D., presidente, director ejecutivo y presidente de Rhythm. "Este es un hito transformador para Rhythm y refuerza nuestro compromiso de brindar terapias significativas a los pacientes que viven con enfermedades raras de la vía MC4R".

La vía MC4R es responsable de controlar funciones fisiológicas como el gasto de energía, el hambre y la regulación del peso. La HO adquirida con mayor frecuencia sigue a tumores y su tratamiento u otra lesión o disfunción hipotalámica. Según el análisis de la literatura, los registros de tumores y los datos de reclamaciones, Rhythm estima que hay aproximadamente 10 000 personas que viven con HO adquirida en los EE. UU.

“Tener una terapia para personas y familias afectadas por la obesidad hipotalámica adquirida tiene el potencial de ser transformador”, afirmó Amy Wood, directora ejecutiva y fundadora de la Fundación Raymond A. Wood. "Hemos visto de primera mano el impacto devastador que la obesidad hipotalámica adquirida tiene en la vida de los pacientes y sus familias, incluido el hambre implacable y el aumento de peso acelerado y sostenido. Imcivree ofrece esperanza y un camino a seguir para miles de pacientes que durante mucho tiempo han estado sin opciones".

La aprobación está respaldada por el ensayo fundamental positivo de fase 3 TRANSCEND de setmelanotida en 142 pacientes con HO adquirida. El estudio global alcanzó su criterio de valoración principal, con una reducción estadísticamente significativa del -18,4% ajustada con placebo en el índice de masa corporal (IMC). Para el criterio de valoración principal de cambio medio del IMC desde el inicio, los participantes del estudio que recibieron tratamiento con setmelanotida (n=94) lograron una reducción del -15,8% en comparación con un aumento del +2,6% entre los pacientes que recibieron placebo (n=48) a las 52 semanas (p<0,0001). En general, la setmelanotida fue bien tolerada en el ensayo de fase 3. Los eventos adversos más comunes (que afectaron a >20 % de los participantes) fueron hiperpigmentación de la piel, náuseas, vómitos y dolor de cabeza.

“La setmelanotida ha demostrado eficacia para atacar la biología subyacente de la HO adquirida”, afirmó Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, profesora asociada de Pediatría y Endocrinología Pediátrica en Vanderbilt Health. "Los pacientes tratados con setmelanotida experimentaron reducciones significativas en el IMC y el hambre, lo que demuestra la capacidad de la terapia para ofrecer resultados clínicamente significativos tanto en niños como en pacientes adultos. La HO adquirida es una enfermedad grave que requiere un tratamiento temprano y proactivo. Con la disponibilidad de Imcivree, los médicos pueden ofrecer una terapia dirigida".

Imcivree® (setmelanotida) también está aprobado en EE. UU. y Europa en pacientes adultos y pediátricos de 2 años y personas mayores con obesidad sindrómica o monogénica debido al síndrome de Bardet-Biedl (BBS) o proopiomelanocortina (POMC), proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o deficiencia del receptor de leptina (LEPR).

Rhythm se compromete a apoyar el acceso de los pacientes a sus medicamentos e Imcivree® (setmelanotida) estará disponible para los pacientes en los EE. UU. de inmediato. Rhythm InTune brinda apoyo educativo personalizado y continuo para personas que viven con ciertas formas raras de obesidad. El programa está diseñado para pacientes que buscan educación para ellos y sus proveedores de atención médica, asistencia con la navegación del seguro al inicio del tratamiento, apoyo con inyecciones y orientación sobre qué esperar durante el tratamiento. Para obtener más información, comuníquese con [email protected].

Acerca de la obesidad hipotalámica adquiridaLa obesidad hipotalámica adquirida es una enfermedad rara caracterizada por un aumento de peso acelerado y sostenido causado por una lesión en el hipotálamo. La lesión hipotalámica puede provocar una disminución de la producción de la hormona estimulante de los melanocitos alfa (α-MSH) y un deterioro de la señalización de la vía MC4R. La vía MC4R es responsable de regular el equilibrio energético y el peso corporal. La obesidad hipotalámica adquirida con mayor frecuencia sigue al crecimiento o tratamiento de un craneofaringioma, astrocitoma u otros tumores hipotalámico-hipofisarios. Las causas adicionales de lesión pueden incluir lesión cerebral traumática, accidente cerebrovascular o inflamación. Debido al deterioro de la vía MC4R, los pacientes experimentan un aumento de peso acelerado y sostenido, a menudo acompañado de hiperfagia y/o disminución del gasto energético. La obesidad hipotalámica adquirida puede ocurrir tan pronto como seis meses después de una lesión hipotalámica. Rhythm estima que hay aproximadamente 10,000 personas que viven con HO adquirida en los EE. UU. Acerca de Rhythm PharmaceuticalsRhythm es una compañía biofarmacéutica en etapa comercial comprometida a transformar las vidas de los pacientes y sus familias que viven con enfermedades neuroendocrinas raras. El activo principal de Rhythm, Imcivree® (setmelanotida), un agonista de MC4R diseñado para tratar la hiperfagia y la obesidad grave, está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para reducir el exceso de peso corporal y mantener la reducción a largo plazo en adultos y pacientes pediátricos de 4 años o más con obesidad hipotalámica adquirida, pacientes adultos y pediátricos de 2 años o más con obesidad sindrómica o monogénica debido al síndrome de Bardet-Biedl (BBS). o proopiomelanocortina (POMC) genéticamente confirmada, incluida la deficiencia de proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1), o deficiencia del receptor de leptina (LEPR). Tanto la Comisión Europea (CE) como la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido han autorizado setmelanotida para el tratamiento de la obesidad y el control del hambre asociado con BBS genéticamente confirmado o POMC bialélico con pérdida de función genéticamente confirmada, incluida la deficiencia de PCSK1 o la deficiencia bialélica de LEPR en adultos y niños de 2 años de edad o más. Además, Rhythm está impulsando un amplio programa de desarrollo clínico para setmelanotida en otras enfermedades raras, así como los agonistas de MC4R en investigación bivamelagon y RM-718, y un conjunto preclínico de moléculas pequeñas para el tratamiento del hiperinsulinismo congénito. La sede de Rhythm está en Boston, MA.

Indicación de setmelanotidaEn los Estados Unidos, setmelanotida está indicada para reducir el exceso de peso corporal y mantener la reducción de peso a largo plazo en adultos y pacientes pediátricos de 4 años y mayores con obesidad hipotalámica adquirida, en pacientes adultos y pediátricos de 2 años y mayores con obesidad sindrómica o monogénica debido al síndrome de Bardet-Biedl (BBS) o proopiomelanocortina (POMC), tipo proproteína convertasa subtilisina/kexina. 1 (PCSK1) o deficiencia del receptor de leptina (LEPR) confirmada mediante pruebas genéticas que demuestran variantes en los genes POMC, PCSK1 o LEPR que se interpretan como patógenas, probablemente patógenas o de significado incierto (VUS).

En la Unión Europea y el Reino Unido, setmelanotida está indicada para el tratamiento de la obesidad y el control del hambre asociado con BBS genéticamente confirmado o POMC bialélicos con pérdida de función, incluida PCSK1, deficiencia o Deficiencia bialélica de LEPR en adultos y niños de 2 años o más. En la Unión Europea y el Reino Unido, setmelanotida debe ser recetado y supervisado por un médico con experiencia en obesidad con etiología genética subyacente.

Limitaciones de usoSetmelanotide no está indicado para el tratamiento de pacientes con las siguientes afecciones, ya que no se espera que setmelanotide sea eficaz:

Obesidad debida a sospecha de deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR con variantes de POMC, PCSK1 o LEPR clasificadas como benignas o probablemente benignas

Otros tipos de obesidad no relacionados con HO, BBS o adquiridos Deficiencia de POMC, PCSK1 o LEPR, incluida la obesidad asociada con otros síndromes genéticos y la obesidad general (poligénica).

Información de seguridad importante

CONTRAINDICACIONESHipersensibilidad grave previa a setmelanotida o cualquiera de los excipientes de Imcivree. Se han informado reacciones de hipersensibilidad graves (p. ej., anafilaxia).

ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES

Alteraciones en la excitación sexual: Se han producido erecciones peneanas espontáneas y una mayor frecuencia de erecciones peneanas en los hombres. Informe a los pacientes que estos eventos pueden ocurrir e indique a los pacientes que tengan una erección que dure más de 4 horas que busquen atención médica de emergencia.

Depresión e ideación suicida: Se han producido depresión e ideación suicida. Monitoree a los pacientes para detectar una nueva aparición o empeoramiento de la depresión o pensamientos o comportamientos suicidas. Considere suspender Imcivree si los pacientes experimentan pensamientos o conductas suicidas, o si presentan síntomas de depresión clínicamente significativos o persistentes.

Reacciones de hipersensibilidad: Se han informado reacciones de hipersensibilidad graves (p. ej., anafilaxia). Si se sospecha, aconseje a los pacientes que busquen atención médica de inmediato y suspendan Imcivree.

Hiperpigmentación de la piel, oscurecimiento de nevos preexistentes y desarrollo de nuevos nevos melanocíticos: se produjeron aumentos generalizados o focales en la pigmentación de la piel en la mayoría de los pacientes tratados con Imcivree. Imcivree también puede provocar el desarrollo de nuevos nevos melanocíticos o el oscurecimiento de nevos preexistentes. Realice un examen de la piel de todo el cuerpo antes de iniciar el tratamiento y periódicamente durante el tratamiento para controlar las lesiones pigmentadas nuevas y preexistentes.

Insuficiencia suprarrenal aguda con HO adquirida: Los pacientes con HO adquirida e insuficiencia suprarrenal secundaria informaron reacciones adversas graves relacionadas con la insuficiencia suprarrenal aguda en el 5 % de los pacientes tratados con Imcivree y en ningún paciente tratado con placebo. En pacientes con insuficiencia suprarrenal secundaria, controle los signos clínicos de insuficiencia suprarrenal aguda.

Desequilibrio de sodio en pacientes con HO adquirida y diabetes insípida central: Los pacientes con HO adquirida y diabetes insípida central (DI)/arginina vasopresina (AVP) concomitante informaron hiponatremia en el 6% de los pacientes tratados con Imcivree y en el 2% de los pacientes tratados con placebo. hipernatremia en el 5% de los pacientes tratados con Imcivree y en el 4% de los pacientes tratados con placebo. Controle los niveles de sodio sérico con cambios en la ingesta de líquidos y el estado de hidratación. Ajuste las dosis de las terapias concomitantes para la deficiencia de DI/AVP según sea necesario.

REACCIONES ADVERSASLas reacciones adversas más comunes (incidencia ≥20% en al menos 1 indicación) incluyeron hiperpigmentación de la piel, reacciones en el lugar de la inyección, náuseas, dolor de cabeza, diarrea, dolor abdominal, vómitos, depresión y erección espontánea del pene.

USO EN POBLACIONES ESPECÍFICASNo se recomienda el tratamiento con Imcivree durante la lactancia. Suspenda Imcivree cuando se reconozca el embarazo, a menos que los beneficios del tratamiento superen los riesgos potenciales para el feto.

Para informar SOSPECHAS DE REACCIONES ADVERSAS, comuníquese con Rhythm Pharmaceuticals al +1 (833) 789-6337 o con la FDA al 1-800-FDA-1088 o http://www.fda.gov/medwatch. Consulte la sección 4.8 del Resumen de características del producto para obtener información sobre cómo informar sospechas de reacciones adversas en Europa.

Declaraciones prospectivasEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa que no se relacionen con cuestiones de hechos históricos deben considerarse declaraciones prospectivas, incluidas, entre otras, declaraciones relativas a la seguridad, eficacia, beneficios potenciales y diseño clínico o progreso de cualquier de nuestros productos o candidatos a productos en cualquier dosis o indicación; la aprobación y uso de Imcivree en pacientes con obesidad hipotalámica adquirida y su disponibilidad para los pacientes; el crecimiento comercial de Imcivree; nuestras expectativas en torno a posibles presentaciones regulatorias, avances o aprobaciones y el momento de las mismas para cualquiera de nuestros productos candidatos; el tamaño estimado del mercado y la población a la que se dirigen nuestros productos farmacéuticos, incluido Imcivree para el tratamiento de la obesidad hipotalámica en los Estados Unidos, la Unión Europea y Japón; el futuro anuncio de datos de nuestros ensayos clínicos en curso; la inscripción continua y el posible progreso o resultados de nuestros ensayos clínicos; la presentación de los datos completos del estudio TRANSCEND en una próxima reunión médica; y el contenido, fecha y oportunidad de cualquiera de los anteriores. Las declaraciones que utilizan palabras como "espera", "anticipa", "cree", "podrá", "podrá" y términos similares también son declaraciones a futuro. Dichas declaraciones están sujetas a numerosos riesgos e incertidumbres, que incluyen, entre otros, nuestra capacidad para inscribir pacientes en ensayos clínicos, el diseño y el resultado de los ensayos clínicos, el impacto de la competencia, la capacidad de lograr u obtener las aprobaciones regulatorias necesarias, los riesgos asociados con el análisis y la presentación de informes de datos, las regulaciones de precios desfavorables, las prácticas de reembolso de terceros o las iniciativas de reforma de la atención médica, los riesgos asociados con las leyes y regulaciones que rigen nuestras operaciones internacionales y los costos de cualquier programa de cumplimiento relacionado, nuestra capacidad para comercializar con éxito setmelanotida, nuestra liquidez y gastos, nuestra capacidad para retener a nuestros empleados y consultores clave, y para atraer, retener y motivar personal calificado, y las condiciones económicas generales, y los otros factores importantes, incluidos los analizados en el título "Factores de riesgo" en el Informe anual de Rhythm en el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2025 y nuestras otras presentaciones ante la Comisión de Bolsa y Valores. Excepto que lo exija la ley, no asumimos ninguna obligación de realizar revisiones a las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa ni de actualizarlas para reflejar eventos o circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o de otro modo.

Fuente: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Fuente: HealthDay

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