Rhythm Pharmaceuticals annonce l'approbation par la FDA de l'Imcivree (setmelanotide) pour les patients souffrant d'obésité hypothalamique acquise

BOSTON, 19 mars 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : RYTM), une société biopharmaceutique mondiale au stade commercial axée sur la transformation de la vie des patients atteints de maladies neuroendocrines rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé une indication élargie pour Imcivree (setmelanotide) pour traiter les patients vivant avec une hypothalamique acquise. obésité (HO).

Premier et unique traitement approuvé par la FDA pour le traitement de l'obésité hypothalamique acquise, une maladie rare caractérisée par une prise de poids accélérée et soutenue causée par une lésion ou un dysfonctionnement hypothalamique.

Indiqué pour réduire l'excès de poids corporel et maintenir la réduction à long terme chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 4 ans et plus atteints d'obésité hypothalamique acquise.

Approbation basée sur une réduction de -18,4 % de l'IMC ajustée par placebo obtenue par setmelanotide dans l'essai mondial TRANSCEND de phase 3 [N=142]

L'HO acquise est une maladie rare caractérisée par une prise de poids accélérée et soutenue causée par une lésion de l'hypothalamus ou un dysfonctionnement hypothalamique. Avec cette extension d'étiquette, Imcivree est indiqué pour réduire l'excès de poids corporel et maintenir la réduction à long terme chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 4 ans et plus atteints d'HO acquise.

« Imcivree est désormais le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour l'HO acquise, offrant une approche ciblée qui aborde la biologie sous-jacente de cette maladie et répond à un besoin critique non satisfait pour les patients qui n'avaient auparavant aucune option de traitement », a déclaré David Meeker, M.D., président-directeur général et président de Rhythm. « Il s'agit d'une étape de transformation pour Rhythm et renforce notre engagement à apporter des thérapies significatives aux patients vivant avec des maladies rares de la voie MC4R. »

La voie MC4R est responsable du contrôle des fonctions physiologiques telles que la dépense énergétique, la faim et la régulation du poids. L'HO acquise fait le plus souvent suite à des tumeurs et à leur traitement ou à d'autres lésions ou dysfonctionnements hypothalamiques. Sur la base de l'analyse de la littérature, des registres de tumeurs et des données sur les réclamations, Rhythm estime qu'environ 10 000 personnes vivent avec une HO acquise aux États-Unis.

« Disposer d'une thérapie pour les personnes et les familles touchées par l'obésité hypothalamique acquise a le potentiel d'être transformationnel », a déclaré Amy Wood, directrice générale et fondatrice de la Fondation Raymond A. Wood. "Nous avons pu constater par nous-mêmes l'impact dévastateur de l'obésité hypothalamique acquise sur la vie des patients et de leurs familles, notamment une faim incessante et une prise de poids accélérée et soutenue. Imcivree offre de l'espoir et une voie à suivre à des milliers de patients qui ont longtemps été sans options. "

L'approbation est soutenue par l'essai pivot positif de phase 3 TRANSCEND du setmelanotide chez 142 patients atteints d'HO acquise. L'étude mondiale a atteint son critère d'évaluation principal, avec une réduction statistiquement significative de -18,4 % de l'indice de masse corporelle (IMC), ajustée au placebo. Pour le critère d'évaluation principal de la variation moyenne de l'IMC par rapport à l'inclusion, les participants à l'étude sous traitement par setmélanotide (n = 94) ont obtenu une réduction de -15,8 %, contre une augmentation de +2,6 % chez les patients sous placebo (n = 48) à 52 semaines (p < 0,0001). Le setmelanotide a été généralement bien toléré lors de l’essai de phase 3. Les événements indésirables les plus courants (touchant plus de 20 % des participants) étaient l'hyperpigmentation cutanée, les nausées, les vomissements et les maux de tête.

« Le setmelanotide s'est révélé efficace pour cibler la biologie sous-jacente de l'HO acquise », a déclaré Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, professeur agrégé de pédiatrie et d'endocrinologie pédiatrique à Vanderbilt Health. "Les patients traités avec le setmelanotide ont connu des réductions significatives de l'IMC et de la faim, démontrant la capacité du traitement à produire des résultats cliniquement significatifs chez les enfants et les patients adultes. L'HO acquise est une maladie grave qui nécessite une prise en charge précoce et proactive. Avec la disponibilité d'Imcivree, les médecins peuvent proposer un traitement ciblé. "

Imcivree® (setmelanotide) est également approuvé aux États-Unis et en Europe chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints de syndrome syndromique. ou obésité monogénique due au syndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou à un déficit en pro-opiomélanocortine (POMC), en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou en récepteur de la leptine (LEPR).

Rhythm s'engage à faciliter l'accès des patients à ses médicaments et Imcivree® (setmelanotide) sera immédiatement disponible pour les patients aux États-Unis. Rhythm InTune offre un soutien éducatif personnalisé et continu aux personnes vivant avec certaines formes rares d'obésité. Le programme est conçu pour les patients qui recherchent une formation pour eux-mêmes et leurs prestataires de soins de santé, une assistance pour la navigation dans l'assurance au début du traitement, une aide à l'injection et des conseils sur ce à quoi s'attendre tout au long du traitement. Pour plus d'informations, contactez [email protected].

À propos de l'obésité hypothalamique acquiseL'obésité hypothalamique acquise est une maladie rare caractérisée par une prise de poids accélérée et soutenue causée par une lésion de l'hypothalamus. Une lésion hypothalamique peut entraîner une diminution de la production de l'hormone alpha-mélanocytaire (α-MSH) et une altération de la signalisation de la voie MC4R. La voie MC4R est responsable de la régulation de l’équilibre énergétique et du poids corporel. L'obésité hypothalamique acquise fait le plus souvent suite à la croissance ou au traitement d'un craniopharyngiome, d'un astrocytome ou d'autres tumeurs hypothalamo-hypophysaires. D’autres causes de blessures peuvent inclure un traumatisme crânien, un accident vasculaire cérébral ou une inflammation. En raison d’une altération de la voie MC4R, les patients présentent une prise de poids accélérée et soutenue, souvent accompagnée d’une hyperphagie et/ou d’une diminution de la dépense énergétique. L'obésité hypothalamique acquise peut survenir dès six mois après une lésion hypothalamique. Rhythm estime qu'environ 10 000 personnes vivent avec une HO acquise aux États-Unis.À propos deRhythm PharmaceuticalsRhythm est une société biopharmaceutique au stade commercial engagée à transformer la vie des patients et de leurs familles vivant avec des maladies neuroendocrines rares. Le principal actif de Rhythm, Imcivree® (setmelanotide), un agoniste du MC4R conçu pour traiter l'hyperphagie et l'obésité sévère, est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour réduire l'excès de poids corporel et maintenir la réduction à long terme chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 4 ans et plus atteints d'obésité hypothalamique acquise, les patients adultes et pédiatriques de 2 ans et plus atteints d'obésité syndromique ou monogénique due au syndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou pro-opiomélanocortine (POMC) génétiquement confirmée, y compris le déficit en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1), ou le déficit en récepteur de la leptine (LEPR). La Commission européenne (CE) et l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) ont autorisé le setmelanotide pour le traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associés au BBS génétiquement confirmé ou au POMC biallélique à perte de fonction génétiquement confirmée, y compris le déficit en PCSK1, ou le déficit biallélique en LEPR chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus. De plus, Rhythm fait progresser un vaste programme de développement clinique pour le setmélanotide dans d'autres maladies rares, ainsi que pour les agonistes expérimentaux du MC4R, le bivamelagon et le RM-718, et une suite préclinique de petites molécules pour le traitement de l'hyperinsulinisme congénital. Le siège social de Rhythm est à Boston, Massachusetts.

Indication du setmélanotide Aux États-Unis, le setmélanotide est indiqué pour réduire l'excès de poids corporel et maintenir la perte de poids à long terme chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 4 ans et plus atteints d'obésité hypothalamique acquise, chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d'obésité syndromique ou monogénique due au syndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou à la pro-opiomélanocortine (POMC), proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1. (PCSK1) ou déficit en récepteur de la leptine (LEPR) confirmé par des tests génétiques démontrant des variantes des gènes POMC, PCSK1 ou LEPR qui sont interprétées comme pathogènes, probablement pathogènes ou de signification incertaine (VUS).

Dans l'Union européenne et au Royaume-Uni, le setmelanotide est indiqué pour le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim associés au BBS génétiquement confirmé ou à la perte de fonction du POMC biallélique, y compris le déficit en PCSK1, ou déficit biallélique en LEPR chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus. Dans l'Union européenne et au Royaume-Uni, le setmélanotide doit être prescrit et supervisé par un médecin spécialisé dans l'obésité ayant une étiologie génétique sous-jacente.

Limitations d'utilisationLe setmelanotide n'est pas indiqué pour le traitement des patients présentant les affections suivantes, car le setmelanotide ne devrait pas être efficace :

Obésité due à une suspicion de déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR avec des variantes de POMC, PCSK1 ou LEPR classées comme bénignes ou probablement bénignes

Autres types d'obésité non liés à l'HO, au BBS ou au HO acquis Déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR, y compris l'obésité associée à d'autres syndromes génétiques et l'obésité générale (polygénique).

Informations de sécurité importantes

CONTRE-INDICATIONSHypersensibilité grave antérieure au setmélanotide ou à l'un des excipients d'Imcivree. Des réactions d'hypersensibilité graves (par exemple, anaphylaxie) ont été rapportées.

AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS

Perturbation de l'excitation sexuelle : Des érections péniennes spontanées et une fréquence accrue des érections péniennes chez les hommes se sont produites. Informez les patients que ces événements peuvent survenir et demandez aux patients qui ont une érection qui dure plus de 4 heures de consulter un médecin d'urgence.

Dépression et idées suicidaires : Une dépression et des idées suicidaires se sont produites. Surveillez les patients pour détecter l’apparition ou l’aggravation d’une dépression ou de pensées ou de comportements suicidaires. Envisagez d'arrêter Imcivree si les patients ont des pensées ou des comportements suicidaires, ou si des symptômes de dépression cliniquement significatifs ou persistants apparaissent.

Réactions d'hypersensibilité : Des réactions d'hypersensibilité graves (par exemple, anaphylaxie) ont été rapportées. En cas de suspicion, conseillez aux patients de consulter rapidement un médecin et d'arrêter Imcivree.

Hyperpigmentation cutanée, assombrissement des Naevus préexistants et développement de nouveaux naevus mélanocytaires : Des augmentations généralisées ou focales de la pigmentation cutanée sont survenues chez la majorité des patients traités par Imcivree. Imcivree peut également provoquer le développement de nouveaux naevus mélanocytaires ou un assombrissement de naevus préexistants. Effectuez un examen cutané complet du corps avant le début et périodiquement pendant le traitement pour surveiller les lésions pigmentées préexistantes et nouvelles.

Insuffisance surrénalienne aiguë avec HO acquise : Les patients présentant une HO acquise et une insuffisance surrénalienne secondaire ont signalé des effets indésirables graves liés à une insuffisance surrénalienne aiguë chez 5 % des patients traités par Imcivree et aucun patient traité par placebo. Chez les patients présentant une insuffisance surrénalienne secondaire, surveiller les signes cliniques d'insuffisance surrénalienne aiguë.

Déséquilibre sodique chez les patients présentant une HO acquise et un diabète insipide central : Les patients présentant une HO acquise et un déficit concomitant en diabète insipide central (DI)/arginine vasopressine (AVP) ont signalé une hyponatrémie chez 6 % des patients traités par Imcivree et 2 % des patients traités par placebo et hypernatrémie chez 5 % des patients traités par Imcivree et 4 % des patients traités par placebo. Surveillez les niveaux de sodium sérique avec les changements dans l’apport hydrique et l’état d’hydratation. Ajustez les doses des traitements concomitants pour le déficit en DI/AVP si nécessaire.

EFFETS INDÉSIRABLESLes effets indésirables les plus courants (incidence ≥20 % dans au moins 1 indication) comprenaient une hyperpigmentation cutanée, des réactions au site d'injection, des nausées, des maux de tête, de la diarrhée, des douleurs abdominales, des vomissements, une dépression et une érection pénienne spontanée.

UTILISATION DANS DES POPULATIONS SPÉCIFIQUESLe traitement par Imcivree n'est pas recommandé pendant l'allaitement. Arrêtez Imcivree lorsque la grossesse est reconnue, à moins que les avantages du traitement ne l'emportent sur les risques potentiels pour le fœtus.

Pour signaler des EFFETS INDÉSIRABLES SUSPECTÉS, contactez Rhythm Pharmaceuticals au +1 (833) 789-6337 ou la FDA au 1-800-FDA-1088 ou http://www.fda.gov/medwatch. Voir la section 4.8 du Résumé des caractéristiques du produit pour plus d'informations sur la déclaration des effets indésirables suspectés en Europe.

Déclarations prospectivesCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué de presse qui ne se rapportent pas à des faits historiques doivent être considérées comme des déclarations prospectives, y compris, sans s'y limiter, les déclarations concernant la sécurité, l'efficacité, les avantages potentiels, la conception clinique ou les progrès de l'un de nos produits ou produits candidats à tout dosage ou dans toute indication ; l'approbation et l'utilisation d'Imcivree chez les patients souffrant d'obésité hypothalamique acquise et sa disponibilité pour les patients ; la croissance commerciale d'Imcivrée ; nos attentes concernant les soumissions réglementaires potentielles, les progrès ou les approbations et le calendrier de celles-ci pour l'un de nos produits candidats ; la taille estimée du marché et la population adressable pour nos produits médicamenteux, y compris Imcivree pour le traitement de l'obésité hypothalamique aux États-Unis, dans l'Union européenne et au Japon ; l'annonce future des données de nos essais cliniques en cours ; le recrutement en cours et les progrès ou résultats potentiels de nos essais cliniques ; la présentation des données complètes de l'étude TRANSCEND lors d'un prochain congrès médical ; et le contenu, la date et le moment de tout ce qui précède. Les déclarations utilisant des mots tels que « s'attendre à », « anticiper », « croire », « peut », « sera » et des termes similaires sont également des déclarations prospectives. Ces déclarations sont soumises à de nombreux risques et incertitudes, y compris, sans toutefois s'y limiter, notre capacité à recruter des patients dans des essais cliniques, la conception et les résultats des essais cliniques, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir ou à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, les risques associés à l'analyse et à la communication des données, les réglementations de prix défavorables, les pratiques de remboursement de tiers ou les initiatives de réforme des soins de santé, les risques associés aux lois et réglementations régissant nos opérations internationales et les coûts de tout programme de conformité associé, notre capacité à commercialiser avec succès le setmelanotide, nos liquidités et nos dépenses, notre capacité pour fidéliser nos employés et consultants clés, et pour attirer, retenir et motiver du personnel qualifié, ainsi que les conditions économiques générales, ainsi que les autres facteurs importants, y compris ceux évoqués sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le rapport annuel de Rhythm sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2025 et nos autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Sauf si la loi l'exige, nous ne nous engageons pas à apporter des révisions aux déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse ou à les mettre à jour pour refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de ce communiqué de presse, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autrement.

Source : Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Source : HealthDay

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Publié : 2026-03-23 08:56

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