Rhythm Pharmaceuticals Mengumumkan Persetujuan FDA atas Imcivree (setmelanotide) untuk Pasien dengan Obesitas Hipotalamus yang Didapat

BOSTON, March 19, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), sebuah perusahaan biofarmasi tahap komersial global yang berfokus pada transformasi kehidupan pasien yang menderita penyakit neuroendokrin langka, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui perluasan indikasi Imcivree (setmelanotide) untuk merawat pasien yang menderita penyakit neuroendokrin. obesitas hipotalamus didapat (HO).

Terapi pertama dan satu-satunya yang disetujui FDA untuk pengobatan obesitas hipotalamus didapat, penyakit langka yang ditandai dengan kenaikan berat badan yang cepat dan berkelanjutan yang disebabkan oleh cedera atau disfungsi hipotalamus

Diindikasikan untuk mengurangi kelebihan berat badan dan mempertahankan penurunan dalam jangka panjang pada pasien dewasa dan anak-anak berusia 4 tahun ke atas dengan obesitas hipotalamus didapat

Persetujuan berdasarkan -18,4% yang disesuaikan dengan plasebo Pengurangan BMI dicapai dengan setmelanotide dalam uji coba global Fase 3 TRANSCEND [N=142]

Acquired HO adalah penyakit langka yang ditandai dengan kenaikan berat badan yang dipercepat dan berkelanjutan yang disebabkan oleh cedera pada hipotalamus atau disfungsi hipotalamus. Dengan perluasan label ini, Imcivree diindikasikan untuk mengurangi kelebihan berat badan dan mempertahankan pengurangan dalam jangka panjang pada pasien dewasa dan anak-anak berusia 4 tahun ke atas dengan HO yang didapat.

“Imcivree kini menjadi terapi pertama dan satu-satunya yang disetujui FDA untuk HO yang didapat, menawarkan pendekatan tertarget yang mengatasi biologi yang mendasari penyakit ini dan memenuhi kebutuhan kritis yang belum terpenuhi bagi pasien yang sebelumnya tidak memiliki pilihan pengobatan,” kata David Meeker, M.D., Ketua, Chief Executive Officer, dan Presiden Rhythm. “Ini adalah tonggak transformatif bagi Rhythm dan memperkuat komitmen kami untuk memberikan terapi yang bermakna bagi pasien yang menderita penyakit jalur MC4R yang langka.”

Jalur MC4R bertanggung jawab untuk mengendalikan fungsi fisiologis seperti pengeluaran energi, rasa lapar, dan pengaturan berat badan. Acquired HO paling sering terjadi setelah tumor dan pengobatannya atau cedera atau disfungsi hipotalamus lainnya. Berdasarkan analisis literatur, pencatatan tumor, dan data klaim, Rhythm memperkirakan ada sekitar 10.000 orang yang hidup dengan HO yang didapat di AS.

“Melakukan terapi untuk individu dan keluarga yang terkena dampak obesitas hipotalamus berpotensi menjadi transformasional,” kata Amy Wood, Direktur Eksekutif dan Pendiri Raymond A. Wood Foundation. "Kami telah melihat secara langsung dampak buruk yang diakibatkan oleh obesitas hipotalamus terhadap kehidupan pasien dan keluarga, termasuk rasa lapar yang tak henti-hentinya serta penambahan berat badan yang cepat dan berkelanjutan. Imcivree menawarkan harapan dan jalan ke depan bagi ribuan pasien yang telah lama tidak punya pilihan."

Persetujuan ini didukung oleh uji coba setmelanotide Fase 3 yang sangat penting dan positif pada 142 pasien yang mengidap HO. Studi global ini mencapai titik akhir utamanya, dengan penurunan indeks massa tubuh (BMI) yang disesuaikan dengan plasebo secara signifikan secara statistik -18,4%. Untuk titik akhir primer perubahan BMI rata-rata dari awal, peserta penelitian yang menggunakan terapi setmelanotide (n=94) mencapai penurunan sebesar -15,8% dibandingkan dengan peningkatan sebesar +2,6% di antara pasien yang menggunakan plasebo (n=48) pada minggu ke-52 (p<0,0001). Setmelanotide umumnya ditoleransi dengan baik dalam uji coba Fase 3. Efek samping yang paling umum (mempengaruhi >20% peserta) adalah hiperpigmentasi kulit, mual, muntah, dan sakit kepala.

“Setmelanotide telah menunjukkan efektivitas dalam menargetkan biologi yang mendasari H2O yang didapat,” kata Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, Associate Professor of Pediatrics, Pediatric Endocrinology di Vanderbilt Health. "Pasien yang diobati dengan setmelanotide mengalami penurunan BMI dan rasa lapar yang berarti, hal ini menunjukkan kemampuan terapi untuk memberikan hasil yang signifikan secara klinis pada pasien anak-anak dan dewasa. Acquired HO adalah penyakit parah yang memerlukan penanganan dini dan proaktif. Dengan ketersediaan Imcivree, dokter dapat menawarkan terapi yang ditargetkan."

Imcivree® (setmelanotide) juga disetujui di AS dan Eropa pada pasien dewasa dan anak-anak berusia 2 tahun ke atas. dengan obesitas sindromik atau monogenik akibat sindrom Bardet-Biedl (BBS) atau Pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin tipe 1 (PCSK1), atau defisiensi leptin receptor (LEPR).

Rhythm berkomitmen untuk mendukung akses pasien terhadap obat-obatannya dan Imcivree® (setmelanotide) akan segera tersedia untuk pasien di AS. Rhythm InTune memberikan dukungan pendidikan yang dipersonalisasi dan berkelanjutan bagi individu yang menderita obesitas tertentu yang langka. Program ini dirancang untuk pasien yang mencari pendidikan untuk diri mereka sendiri dan penyedia layanan kesehatan mereka, bantuan navigasi asuransi pada awal pengobatan, dukungan suntikan, dan panduan tentang apa yang diharapkan selama pengobatan. Untuk informasi lebih lanjut, [email protected].

Tentang Obesitas Hipotalamus yang DidapatObesitas hipotalamus yang didapat adalah penyakit langka yang ditandai dengan penambahan berat badan yang cepat dan berkelanjutan yang disebabkan oleh cedera pada hipotalamus. Cedera hipotalamus dapat menyebabkan penurunan produksi hormon perangsang alfa-melanosit (α-MSH) dan gangguan sinyal jalur MC4R. Jalur MC4R bertanggung jawab untuk mengatur keseimbangan energi dan berat badan. Obesitas hipotalamus didapat paling sering terjadi setelah pertumbuhan atau pengobatan kraniofaringioma, astrositoma, atau tumor hipotalamus-hipofisis lainnya. Penyebab cedera lainnya mungkin termasuk cedera otak traumatis, stroke, atau peradangan. Karena gangguan jalur MC4R, pasien mengalami kenaikan berat badan yang cepat dan berkelanjutan, sering kali disertai hiperfagia dan/atau penurunan pengeluaran energi. Obesitas hipotalamus didapat dapat terjadi enam bulan setelah cedera hipotalamus. Rhythm memperkirakan ada sekitar 10.000 orang yang hidup dengan HO yang didapat di A.S.Tentang Rhythm PharmaceuticalsRhythm adalah perusahaan biofarmasi tahap komersial yang berkomitmen untuk mengubah kehidupan pasien dan keluarga mereka yang hidup dengan penyakit neuroendokrin langka. Aset utama Rhythm, Imcivree® (setmelanotide), agonis MC4R yang dirancang untuk mengobati hiperfagia dan obesitas parah, disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk mengurangi kelebihan berat badan dan mempertahankan penurunan dalam jangka panjang pada pasien dewasa dan anak berusia 4 tahun ke atas dengan obesitas hipotalamus didapat, pasien dewasa dan anak berusia 2 tahun ke atas dengan obesitas sindromik atau monogenik akibat sindrom Bardet-Biedl (BBS) atau pro-opiomelanocortin (POMC) yang dikonfirmasi secara genetik, termasuk defisiensi proprotein convertase subtilisin/kexin tipe 1 (PCSK1), atau defisiensi reseptor leptin (LEPR). Komisi Eropa (EC) dan Badan Pengatur Produk Obat & Kesehatan (MHRA) di Inggris telah mengesahkan setmelanotide untuk pengobatan obesitas dan pengendalian kelaparan terkait dengan BBS yang dikonfirmasi secara genetik atau POMC biallelic yang dikonfirmasi secara genetik, termasuk PCSK1, defisiensi atau defisiensi biallelic LEPR pada orang dewasa dan anak-anak berusia 2 tahun ke atas. Selain itu, Rhythm memajukan program pengembangan klinis yang luas untuk setmelanotide pada penyakit langka lainnya, serta agonis MC4R bivamelagon dan RM-718 yang sedang diselidiki, dan rangkaian molekul kecil praklinis untuk pengobatan hiperinsulinisme bawaan. Kantor pusat Rhythm berada di Boston, MA.

Indikasi SetmelanotideDi Amerika Serikat, setmelanotide diindikasikan untuk mengurangi kelebihan berat badan dan mempertahankan penurunan berat badan dalam jangka panjang pada pasien dewasa dan anak berusia 4 tahun ke atas dengan obesitas hipotalamus didapat, pada pasien dewasa dan anak berusia 2 tahun ke atas dengan obesitas sindromik atau monogenik akibat sindrom Bardet-Biedl (BBS) atau Pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase tipe subtilisin/kexin Defisiensi 1 (PCSK1), atau reseptor leptin (LEPR) yang dikonfirmasi melalui pengujian genetik yang menunjukkan varian gen POMC, PCSK1, atau LEPR yang ditafsirkan sebagai patogen, kemungkinan patogen, atau signifikansi tidak pasti (VUS).

Di Uni Eropa dan Inggris, setmelanotide diindikasikan untuk pengobatan obesitas dan pengendalian kelaparan terkait dengan BBS yang dikonfirmasi secara genetik atau hilangnya fungsi POMC biallelic, termasuk PCSK1, defisiensi atau defisiensi LEPR biallelic pada orang dewasa dan anak-anak usia 2 tahun ke atas. Di Uni Eropa dan Inggris, setmelanotide harus diresepkan dan diawasi oleh dokter yang ahli di bidang obesitas dengan etiologi genetik yang mendasarinya.

Batasan PenggunaanSetmelanotide tidak diindikasikan untuk pengobatan pasien dengan kondisi berikut karena setmelanotide diperkirakan tidak efektif:

Obesitas karena dugaan defisiensi POMC, PCSK1, atau LEPR dengan varian POMC, PCSK1, atau LEPR yang diklasifikasikan sebagai jinak atau kemungkinan jinak

Jenis obesitas lain yang tidak terkait dengan HO, BBS, atau yang didapat Defisiensi POMC, PCSK1, atau LEPR, termasuk obesitas yang terkait dengan sindrom genetik lain dan obesitas umum (poligenik).

Informasi Keselamatan Penting

KONTRAINDIKASISebelumnya hipersensitivitas serius terhadap setmelanotide atau eksipien apa pun dalam Imcivree. Reaksi hipersensitivitas serius (misalnya anafilaksis) telah dilaporkan.

PERINGATAN DAN TINDAKAN

Gangguan Gairah Seksual: Ereksi penis spontan dan peningkatan frekuensi ereksi penis pada pria telah terjadi. Beri tahu pasien bahwa kejadian ini mungkin terjadi dan anjurkan pasien yang mengalami ereksi lebih dari 4 jam untuk mencari pertolongan medis darurat.

Depresi dan Ide Bunuh Diri: Depresi dan ide bunuh diri telah terjadi. Pantau pasien terhadap depresi baru atau depresi yang memburuk, pikiran atau perilaku untuk bunuh diri. Pertimbangkan untuk menghentikan Imcivree jika pasien mengalami pikiran atau perilaku untuk bunuh diri, atau terjadi gejala depresi yang signifikan secara klinis atau terus-menerus.

Reaksi Hipersensitivitas: Reaksi hipersensitivitas serius (misalnya anafilaksis) telah dilaporkan. Jika dicurigai, anjurkan pasien untuk segera mencari pertolongan medis dan menghentikan Imcivree.

Hiperpigmentasi Kulit, Penggelapan Nevi yang Sudah Ada Sebelumnya, dan Perkembangan Nevi Melanositik Baru: Peningkatan pigmentasi kulit secara umum atau fokal terjadi pada sebagian besar pasien yang diobati dengan Imcivree. Imcivree juga dapat menyebabkan perkembangan nevi melanositik baru atau penggelapan nevi yang sudah ada sebelumnya. Lakukan pemeriksaan kulit seluruh tubuh sebelum memulai dan secara berkala selama perawatan untuk memantau lesi berpigmen yang sudah ada dan yang baru.

Insufisiensi Adrenal Akut dengan H2O yang Didapat: Pasien dengan H2O yang didapat dan insufisiensi adrenal sekunder melaporkan reaksi merugikan yang serius terkait dengan insufisiensi adrenal akut pada 5% pasien yang diobati dengan Imcivree dan tidak ada pasien yang diobati dengan plasebo. Pada pasien dengan insufisiensi adrenal sekunder, pantau tanda-tanda klinis insufisiensi adrenal akut.

Ketidakseimbangan Natrium pada Pasien dengan H2O Didapat dan Diabetes Insipidus Sentral: Pasien dengan H2O didapat dan defisiensi diabetes insipidus sentral (DI)/arginin vasopresin (AVP) yang terjadi bersamaan melaporkan hiponatremia pada 6% pasien yang diobati dengan Imcivree dan 2% pasien yang diobati dengan plasebo dan hipernatremia pada 5% pasien yang diobati dengan Imcivree dan 4% pasien yang diobati dengan plasebo. Pantau kadar natrium serum dengan perubahan asupan cairan dan status hidrasi. Sesuaikan dosis terapi bersamaan untuk defisiensi DI/AVP sesuai kebutuhan.

REAKSI SAMPINGReaksi merugikan yang paling umum (kejadian ≥20% pada setidaknya 1 indikasi) termasuk hiperpigmentasi kulit, reaksi di tempat suntikan, mual, sakit kepala, diare, sakit perut, muntah, depresi, dan ereksi penis spontan.

GUNAKAN PADA POPULASI TERTENTUPengobatan dengan Imcivree tidak dianjurkan saat menyusui. Hentikan Imcivree jika diketahui hamil kecuali manfaat terapi lebih besar daripada potensi risiko pada janin.

Untuk melaporkan KEcurigaan REAKSI SAMPING, hubungi Rhythm Pharmaceuticals di +1 (833) 789-6337 atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau http://www.fda.gov/medwatch. Lihat bagian 4.8 dari Ringkasan Karakteristik Produk untuk informasi tentang pelaporan dugaan reaksi merugikan di Eropa.

Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini yang tidak berkaitan dengan fakta sejarah harus dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan, termasuk namun tidak terbatas pada pernyataan mengenai keamanan, kemanjuran, potensi manfaat, dan desain klinis atau kemajuan dari salah satu dari produk kami atau kandidat produk dengan dosis atau indikasi apa pun; persetujuan dan penggunaan Imcivree pada pasien dengan obesitas hipotalamus didapat dan ketersediaannya untuk pasien; pertumbuhan komersial Imcivree; ekspektasi kami seputar potensi pengajuan peraturan, kemajuan, atau persetujuan serta waktu pelaksanaannya untuk setiap kandidat produk kami; perkiraan ukuran pasar dan populasi yang dapat dituju untuk produk obat kami, termasuk Imcivree untuk pengobatan obesitas hipotalamus di Amerika Serikat, Uni Eropa, dan Jepang; pengumuman data masa depan dari uji klinis kami yang sedang berlangsung; pendaftaran yang sedang berlangsung dan potensi kemajuan atau hasil uji klinis kami; presentasi data lengkap dari studi TRANSCEND pada pertemuan medis mendatang; dan isi, tanggal dan waktu dari hal-hal tersebut di atas. Pernyataan yang menggunakan kata-kata seperti “mengharapkan”, “mengantisipasi”, “percaya”, “mungkin”, “akan” dan istilah serupa juga merupakan pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan tersebut mempunyai banyak risiko dan ketidakpastian, termasuk, namun tidak terbatas pada, kemampuan kami untuk mendaftarkan pasien dalam uji klinis, desain dan hasil uji klinis, dampak persaingan, kemampuan untuk mencapai atau memperoleh persetujuan peraturan yang diperlukan, risiko yang terkait dengan analisis dan pelaporan data, peraturan penetapan harga yang tidak menguntungkan, praktik penggantian biaya pihak ketiga atau inisiatif reformasi layanan kesehatan, risiko yang terkait dengan undang-undang dan peraturan yang mengatur operasi internasional kami dan biaya program kepatuhan terkait, kemampuan kami untuk berhasil mengkomersialkan setmelanotide, likuiditas dan pengeluaran kami, kemampuan untuk mempertahankan karyawan dan konsultan utama kami, dan untuk menarik, mempertahankan, dan memotivasi personel yang berkualifikasi, dan kondisi ekonomi secara umum, serta faktor-faktor penting lainnya, termasuk yang dibahas dalam judul “Faktor Risiko” dalam Laporan Tahunan Rhythm pada Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2025 dan pengajuan kami yang lain ke Komisi Sekuritas dan Bursa. Kecuali diwajibkan oleh hukum, kami tidak berkewajiban untuk melakukan revisi apa pun terhadap pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini atau memperbarui pernyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan yang terjadi setelah tanggal siaran pers ini, baik sebagai akibat dari informasi baru, perkembangan di masa depan, atau lainnya.

Sumber: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

Berita MedNews Harian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Aplikasi Obat Baru

Kekurangan Obat

Hasil Uji Klinis

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-03-23 08:56

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Rhythm Pharmaceuticals Mengumumkan Persetujuan FDA atas Imcivree (setmelanotide) untuk Pasien dengan Obesitas Hipotalamus yang Didapat

Artikel terkait

Sumber berita lainnya

Berlangganan buletin kami

Baca selengkapnya

Penafian

Kata kunci populer