Rhythm Pharmaceuticals annuncia l'approvazione da parte della FDA di Imcivree (setmelanotide) per i pazienti con obesità ipotalamica acquisita
BOSTON, 19 marzo 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), un'azienda biofarmaceutica globale in fase commerciale focalizzata sulla trasformazione della vita dei pazienti che vivono con malattie neuroendocrine rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato un'indicazione ampliata per Imcivree (setmelanotide) per il trattamento dei pazienti che vivono con malattie neuroendocrine acquisite. obesità ipotalamica (HO).
L'HO acquisita è una malattia rara caratterizzata da un aumento di peso accelerato e prolungato causato da una lesione dell'ipotalamo o da una disfunzione ipotalamica. Con questa espansione dell'etichetta, Imcivree è indicato per ridurre il peso corporeo in eccesso e mantenerlo a lungo termine negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 4 anni con HO acquisito.
"Imcivree è ora la prima e unica terapia approvata dalla FDA per l'HO acquisita, offrendo un approccio mirato che affronta la biologia di base di questa malattia e soddisfa un'esigenza critica insoddisfatta per i pazienti che in precedenza non disponevano di opzioni terapeutiche", ha affermato David Meeker, M.D., Presidente, Amministratore delegato e Presidente di Rhythm. "Si tratta di una pietra miliare trasformativa per Rhythm e rafforza il nostro impegno nel portare terapie significative ai pazienti che vivono con rare malattie del percorso MC4R."
Il percorso MC4R è responsabile del controllo delle funzioni fisiologiche come il dispendio energetico, la fame e la regolazione del peso. L'HO acquisita segue più frequentemente i tumori e il loro trattamento o altre lesioni o disfunzioni ipotalamiche. Sulla base dell'analisi della letteratura, dei registri tumori e dei dati relativi alle richieste di risarcimento, Rhythm stima che negli Stati Uniti vi siano circa 10.000 persone che convivono con l'HO acquisita.
"Disporre di una terapia per individui e famiglie affetti da obesità ipotalamica acquisita ha il potenziale per apportare trasformazioni", ha affermato Amy Wood, direttrice esecutiva e fondatrice della Raymond A. Wood Foundation. "Abbiamo visto in prima persona l'impatto devastante che l'obesità ipotalamica acquisita ha sulla vita dei pazienti e delle famiglie, inclusa la fame incessante e l'aumento di peso accelerato e sostenuto. Imcivree offre speranza e un percorso da seguire per migliaia di pazienti che sono stati a lungo senza opzioni."
L'approvazione è supportata dal positivo studio pivotal di Fase 3 TRANSCEND su setmelanotide in 142 pazienti con HO acquisita. Lo studio globale ha raggiunto il suo endpoint primario, con una riduzione statisticamente significativa dell’indice di massa corporea (BMI), pari al -18,4%, aggiustata per il placebo. Per l'endpoint primario della variazione media del BMI rispetto al basale, i partecipanti allo studio in terapia con setmelanotide (n=94) hanno ottenuto una riduzione del -15,8% rispetto a un aumento del +2,6% tra i pazienti trattati con placebo (n=48) a 52 settimane (p<0,0001). Setmelanotide è stato generalmente ben tollerato nello studio di Fase 3. Gli eventi avversi più comuni (che hanno interessato più del 20% dei partecipanti) sono stati iperpigmentazione cutanea, nausea, vomito e mal di testa.
"Setmelanotide ha dimostrato efficacia nel colpire la biologia sottostante dell'HO acquisito", ha affermato Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, professore associato di pediatria ed endocrinologia pediatrica presso Vanderbilt Health. "I pazienti trattati con setmelanotide hanno sperimentato riduzioni significative del BMI e della fame, dimostrando la capacità della terapia di fornire risultati clinicamente significativi sia nei bambini che nei pazienti adulti. L'HO acquisita è una malattia grave che richiede una gestione precoce e proattiva. Con la disponibilità di Imcivree, i medici possono offrire una terapia mirata."
Imcivree® (setmelanotide) è approvato anche negli Stati Uniti e in Europa nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con obesità sindromica o monogenica dovuta alla sindrome di Bardet-Biedl (BBS) o alla pro-opiomelanocortina (POMC), al deficit di proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 1 (PCSK1) o al recettore della leptina (LEPR).
Rhythm si impegna a supportare l'accesso dei pazienti ai suoi medicinali e Imcivree® (setmelanotide) sarà immediatamente disponibile per i pazienti negli Stati Uniti. Rhythm InTune fornisce supporto educativo personalizzato e continuo per le persone che vivono con alcune rare forme di obesità. Il programma è progettato per i pazienti che cercano formazione per se stessi e per i loro operatori sanitari, assistenza nella navigazione assicurativa all'inizio del trattamento, supporto per le iniezioni e indicazioni su cosa aspettarsi durante il trattamento. Per ulteriori informazioni, contattare [email protected].
Informazioni sull'obesità ipotalamica acquisitaL'obesità ipotalamica acquisita è una malattia rara caratterizzata da un aumento di peso accelerato e prolungato causato da una lesione all'ipotalamo. Il danno ipotalamico può portare ad una diminuzione della produzione dell’ormone alfa-melanocita-stimolante (α-MSH) e ad una compromissione della segnalazione della via MC4R. Il percorso MC4R è responsabile della regolazione del bilancio energetico e del peso corporeo. L'obesità ipotalamica acquisita segue più frequentemente la crescita o il trattamento di craniofaringioma, astrocitoma o altri tumori ipotalamo-ipofisari. Ulteriori cause di lesioni possono includere lesioni cerebrali traumatiche, ictus o infiammazioni. A causa della compromissione della via MC4R, i pazienti sperimentano un aumento di peso accelerato e sostenuto, spesso accompagnato da iperfagia e/o diminuzione del dispendio energetico. L’obesità ipotalamica acquisita può verificarsi già sei mesi dopo la lesione ipotalamica. Rhythm stima che ci siano circa 10.000 persone che convivono con l'HO acquisita negli Stati Uniti.Informazioni su Rhythm PharmaceuticalsRhythm è un'azienda biofarmaceutica in fase commerciale impegnata a trasformare la vita dei pazienti e delle loro famiglie che vivono con malattie neuroendocrine rare. La risorsa principale di Rhythm, Imcivree® (setmelanotide), un agonista MC4R progettato per trattare l'iperfagia e l'obesità grave, è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per ridurre il peso corporeo in eccesso e mantenerlo a lungo termine negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 4 anni con obesità ipotalamica acquisita, nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con obesità sindromica o monogenica dovuta alla sindrome di Bardet-Biedl (BBS) o pro-opiomelanocortina (POMC) geneticamente confermata, inclusa proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 1 (PCSK1), deficit o deficit del recettore della leptina (LEPR). Sia la Commissione Europea (CE) che l’Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) del Regno Unito hanno autorizzato setmelanotide per il trattamento dell’obesità e il controllo della fame associati a BBS geneticamente confermati o POMC biallelico con perdita di funzione geneticamente confermata, incluso PCSK1, deficit o deficit biallelico di LEPR negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 2 anni. Inoltre, Rhythm sta portando avanti un ampio programma di sviluppo clinico per setmelanotide in altre malattie rare, nonché per gli agonisti sperimentali MC4R bivamelagon e RM-718 e una suite preclinica di piccole molecole per il trattamento dell'iperinsulinismo congenito. La sede centrale di Rhythm è a Boston, MA.
Indicazione di SetmelanotideNegli Stati Uniti, setmelanotide è indicato per ridurre il peso corporeo in eccesso e mantenere la riduzione del peso a lungo termine negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o superiore a 4 anni con obesità ipotalamica acquisita, nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con obesità sindromica o monogenica dovuta alla sindrome di Bardet-Biedl (BBS) o alla pro-opiomelanocortina (POMC), tipo proproteina convertasi subtilisina/kexina. 1 (PCSK1) o deficit del recettore della leptina (LEPR) confermato da test genetici che dimostrano varianti nei geni POMC, PCSK1 o LEPR interpretati come patogeni, probabilmente patogeni o di significato incerto (VUS).
Nell'Unione Europea e nel Regno Unito, setmelanotide è indicato per il trattamento dell'obesità e il controllo della fame associati a BBS geneticamente confermata o POMC biallelico con perdita di funzione, incluso PCSK1, deficit o Deficit biallelico di LEPR negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 2 anni. Nell'Unione Europea e nel Regno Unito, setmelanotide deve essere prescritto e supervisionato da un medico esperto in obesità con eziologia genetica sottostante.
Limitazioni d'usoSetmelanotide non è indicato per il trattamento di pazienti con le seguenti condizioni poiché non ci si aspetta che setmelanotide sia efficace:
Informazioni importanti sulla sicurezza
CONTROINDICAZIONIPrecedente grave ipersensibilità al setmelanotide o ad uno qualsiasi degli eccipienti di Imcivree. Sono state segnalate gravi reazioni di ipersensibilità (ad es. anafilassi).
AVVERTENZE E PRECAUZIONI
Disturbo dell'eccitazione sessuale: si sono verificati erezioni spontanee del pene e una maggiore frequenza di erezioni del pene nei maschi. Informare i pazienti che questi eventi possono verificarsi e istruire i pazienti che hanno un'erezione di durata superiore a 4 ore a rivolgersi al medico di emergenza.
Depressione e idea suicidaria: si sono verificate depressione e ideazione suicidaria. Monitorare i pazienti per la nuova insorgenza o il peggioramento della depressione o per pensieri o comportamenti suicidari. Prendere in considerazione l'interruzione di Imcivree se i pazienti manifestano pensieri o comportamenti suicidari o se si verificano sintomi di depressione clinicamente significativi o persistenti.
Reazioni di ipersensibilità: sono state segnalate gravi reazioni di ipersensibilità (ad es. anafilassi). Se sospettato, consigliare ai pazienti di rivolgersi immediatamente al medico e di interrompere Imcivree.
Iperpigmentazione cutanea, scurimento di nevi preesistenti e sviluppo di nuovi nevi melanocitici: aumenti generalizzati o focali della pigmentazione cutanea si sono verificati nella maggior parte dei pazienti trattati con Imcivree. Imcivree può anche causare lo sviluppo di nuovi nevi melanocitici o lo scurimento di nevi preesistenti. Eseguire un esame cutaneo completo del corpo prima dell'inizio e periodicamente durante il trattamento per monitorare le lesioni pigmentate preesistenti e nuove.
Insufficienza surrenalica acuta con HO acquisito: pazienti con HO acquisito e insufficienza surrenalica secondaria hanno riportato reazioni avverse gravi correlate all'insufficienza surrenalica acuta nel 5% dei pazienti trattati con Imcivree e in nessun paziente trattato con placebo. Nei pazienti con insufficienza surrenalica secondaria, monitorare i segni clinici di insufficienza surrenalica acuta.
Squilibrio di sodio in pazienti con HO acquisito e diabete insipido centrale: I pazienti con HO acquisito e concomitante deficit di diabete insipido centrale (DI)/arginina vasopressina (AVP) hanno riportato iponatriemia nel 6% dei pazienti trattati con Imcivree e nel 2% dei pazienti trattati con placebo e ipernatriemia in 5% dei pazienti trattati con Imcivree e il 4% dei pazienti trattati con placebo. Monitorare i livelli sierici di sodio con cambiamenti nell'assunzione di liquidi e nello stato di idratazione. Adeguare le dosi delle terapie concomitanti per il deficit di DI/AVP secondo necessità.
REAZIONI AVVERSELe reazioni avverse più comuni (incidenza ≥20% in almeno 1 indicazione) includevano iperpigmentazione cutanea, reazioni nel sito di iniezione, nausea, mal di testa, diarrea, dolore addominale, vomito, depressione ed erezione spontanea del pene.
USO IN POPOLAZIONI SPECIFICHEIl trattamento con Imcivree non è raccomandato durante l'allattamento al seno. Interrompere Imcivree quando viene riconosciuta la gravidanza, a meno che i benefici della terapia non superino i potenziali rischi per il feto.
Per segnalare REAZIONI AVVERSE SOSPETTE, contattare Rhythm Pharmaceuticals al numero +1 (833) 789-6337 o FDA al numero 1-800-FDA-1088 o http://www.fda.gov/medwatch. Vedere la sezione 4.8 del Riassunto delle caratteristiche del prodotto per informazioni sulla segnalazione di sospette reazioni avverse in Europa.
Dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Tutte le dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa che non si riferiscono a questioni di fatto storico devono essere considerate dichiarazioni previsionali, comprese, a titolo esemplificativo, dichiarazioni riguardanti la sicurezza, l'efficacia, i potenziali benefici e la progettazione clinica o il progresso di uno qualsiasi dei nostri prodotti o candidati a prodotti a qualsiasi dosaggio o in qualsiasi indicazione; l'approvazione e l'uso di Imcivree in pazienti con obesità ipotalamica acquisita e la sua disponibilità per i pazienti; la crescita commerciale di Imcivree; le nostre aspettative relative a potenziali richieste normative, progressi o approvazioni e le relative tempistiche per uno qualsiasi dei nostri prodotti candidati; la dimensione stimata del mercato e la popolazione a cui rivolgersi per i nostri prodotti farmaceutici, incluso Imcivree per il trattamento dell’obesità ipotalamica negli Stati Uniti, nell’Unione Europea e in Giappone; il futuro annuncio dei dati dei nostri studi clinici in corso; l'arruolamento in corso e i potenziali progressi o risultati dei nostri studi clinici; la presentazione dei dati completi dello studio TRANSCEND in un prossimo convegno medico; e il contenuto, la data e il momento di quanto sopra. Anche le dichiarazioni che utilizzano parole come “aspettarsi”, “anticipare”, “credere”, “può”, “volontà” e termini simili sono dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni sono soggette a numerosi rischi e incertezze, inclusi, ma non limitati a, la nostra capacità di arruolare pazienti in studi clinici, la progettazione e l'esito degli studi clinici, l'impatto della concorrenza, la capacità di ottenere o ottenere le necessarie approvazioni normative, rischi associati all'analisi e al reporting dei dati, normative sui prezzi sfavorevoli, pratiche di rimborso di terze parti o iniziative di riforma sanitaria, rischi associati alle leggi e ai regolamenti che regolano le nostre operazioni internazionali e i costi di eventuali programmi di conformità correlati, la nostra capacità di commercializzare con successo setmelanotide, la nostra liquidità e le nostre spese, la nostra capacità di trattenere i nostri dipendenti e consulenti chiave e di attrarre, trattenere e motivare personale qualificato, le condizioni economiche generali e gli altri fattori importanti, inclusi quelli discussi alla voce "Fattori di rischio" nella relazione annuale di Rhythm sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2025 e gli altri nostri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge, non ci assumiamo alcun obbligo di apportare eventuali revisioni alle dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa o di aggiornarle per riflettere eventi o circostanze verificatisi dopo la data di questo comunicato stampa, sia come risultato di nuove informazioni, sviluppi futuri o altro.
Fonte: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Fonte: HealthDay
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Pubblicato : 2026-03-23 08:56
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