リズム・ファーマシューティカルズ、後天性視床下部肥満患者に対するImcivree（セトメラノチド）のFDA承認を発表

ボストン、2026 年 3 月 19 日 (グローブニュースワイヤー) -- 希少な神経内分泌疾患を抱えて生きる患者の生活の変革に注力する世界的な商業段階のバイオ医薬品会社であるリズムファーマシューティカルズ社 (ナスダック: RYTM) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が後天性神経内分泌疾患を患う患者の治療に対するイムシヴリー (セトメラノチド) の適応拡大を承認したと発表しました。

後天性視床下部肥満（視床下部の損傷または機能不全によって引き起こされる加速的かつ持続的な体重増加を特徴とする稀な疾患）の治療のための最初で唯一の FDA 承認治療法

後天性視床下部肥満の成人および 4 歳以上の小児患者の過剰体重を減らし、長期にわたって減少を維持することが示されています

承認に基づくグローバル第 3 相 TRANSCEND 試験において、セトメラノチドによりプラセボ調整後 BMI が -18.4% 減少 [N=142]

後天性 HO は、視床下部の損傷または視床下部の機能不全によって引き起こされる、加速的かつ持続的な体重増加を特徴とする稀な疾患です。この適応拡大により、Imcivree は、後天性 HO を有する 4 歳以上の成人および小児患者において過剰体重を減少させ、長期にわたって減少を維持することが示されています。

「Imcivree は現在、後天性 HO に対する最初で唯一の FDA 承認治療法であり、この疾患の根底にある生物学に取り組み、これまで治療の選択肢がなかった患者の満たされていない重要なニーズを満たす、的を絞ったアプローチを提供します」と、リズム社の会長兼最高経営責任者兼社長のデビッドミーカー医学博士は述べています。「これはリズムにとって変革のマイルストーンであり、希少な MC4R 経路疾患を抱えて生きる患者に有意義な治療法をもたらすという当社の取り組みを強化するものです。」

MC4R 経路は、エネルギー消費、空腹感、体重調節などの生理学的機能の制御を担っています。後天性 HO は、腫瘍とその治療、あるいはその他の視床下部の損傷や機能不全の後に最も頻繁に発生します。文献、腫瘍登録、請求データの分析に基づいて、リズムは、米国では後天性 HO を抱えて生きている人が約 10,000 人いると推定しています。

「後天性視床下部性肥満に悩まされている個人や家族に対する治療法は、変革をもたらす可能性を秘めています」とレイモンド A. ウッド財団のエグゼクティブディレクター兼創設者であるエイミーウッド氏は述べています。「私たちは、後天性視床下部肥満が、絶え間ない飢えや加速的かつ持続的な体重増加など、患者と家族の生活に壊滅的な影響を及ぼしていることを直接見てきました。Imcivreeは、長い間選択肢がなかった何千人もの患者に希望と前進の道を与えてくれます。」

この承認は、後天性HO患者142名を対象としたセトメラノチドの極めて重要な第3相TRANSCEND試験の肯定的な結果によって裏付けられています。この世界規模の研究は、統計的に有意な肥満指数（BMI）のプラセボ調整後-18.4%減少で主要評価項目を達成しました。主要評価項目であるベースラインからの平均BMI変化については、52週時点で、セトメラノチド療法を受けた研究参加者（n=94）は-15.8%の減少を達成したのに対し、プラセボを受けた患者（n=48）では+2.6%の増加を達成した（p<0.0001）。セトメラノチドは第 3 相試験において一般に忍容性が良好でした。最も一般的な有害事象（参加者の 20% 以上が影響）は、皮膚の色素沈着過剰、吐き気、嘔吐、頭痛でした。

「セトメラノチドは、獲得した HO の根底にある生物学を標的とするのに有効であることが示されました」と、ヴァンダービルトヘルスの小児科、小児内分泌学の准教授、MSCI のアシュリーシューメーカー医学博士は述べました。「セトメラノチドで治療を受けた患者は、BMIと空腹感の有意な減少を経験し、小児患者と成人患者の両方に臨床的に重要な結果をもたらすこの治療法の能力を実証しました。後天性HOは、早期かつ積極的な管理が必要な重篤な疾患です。Imcivreeが利用可能になったことで、医師は標的療法を提供できるようになります。」

Imcivree®（セトメラノチド）は、米国と欧州でも2歳以上の成人および小児患者を対象に承認されています。バルデ・ビードル症候群（BBS）またはプロオピオメラノコルチン（POMC）、プロタンパク質転換酵素ズブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）、またはレプチン受容体（LEPR）欠損による症候性または単因性肥満を伴う。

リズムは患者の医薬品へのアクセスをサポートすることに尽力しており、Imcivree® (セトメラノチド) は米国の患者に直ちに提供される予定です。 Rhythm InTune は、特定のまれな肥満を抱えて生活している個人に、個別化された継続的な教育サポートを提供します。このプログラムは、自分自身とその医療提供者のための教育、治療開始時の保険ナビゲーションの支援、注射サポート、治療全体を通して期待されることについてのガイダンスを求める患者向けに設計されています。詳細については、[email protected] までお問い合わせください。

後天性視床下部肥満について後天性視床下部肥満は、視床下部の損傷によって引き起こされる加速的かつ持続的な体重増加を特徴とするまれな病気です。視床下部損傷は、α-メラノサイト刺激ホルモン（α-MSH）産生の減少とMC4R経路シグナル伝達の障害を引き起こす可能性があります。 MC4R 経路は、エネルギーバランスと体重の調節を担当します。後天性視床下部肥満は、頭蓋咽頭腫、星状細胞腫または他の視床下部-下垂体腫瘍の増殖または治療に続いて起こることが最も多い。損傷のその他の原因には、外傷性脳損傷、脳卒中、炎症などが含まれる場合があります。 MC4R 経路の障害により、患者は加速的かつ持続的な体重増加を経験し、多くの場合、過食症および/またはエネルギー消費量の減少を伴います。後天性視床下部肥満は、視床下部損傷後 6 か月以内に発生する可能性があります。リズム社は、米国では後天性 HO を抱えて生活している人が約 10,000 人いると推定しています。リズムファーマシューティカルズについてリズムは、希少な神経内分泌疾患を抱えて生きる患者とその家族の生活を変えることに取り組んでいる商業段階のバイオ医薬品会社です。リズム社の主要資産であるImcivree®（セトメラノチド）は、過食症と重度の肥満を治療するために設計されたMC4Rアゴニストで、後天性視床下部肥満の成人および4歳以上の小児患者、以下の原因による症候性または単因性肥満の2歳以上の成人および小児患者の過剰体重を減少させ、長期にわたって減少を維持することが米国食品医薬品局（FDA）によって承認されています。バルデ・ビードル症候群（BBS）、またはプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）、欠損症、またはレプチン受容体（LEPR）欠損症を含む、遺伝的に確認されたプロオピオメラノコルチン（POMC）。欧州委員会（EC）と英国の医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）はいずれも、成人および2歳以上の小児における遺伝的に確認されたBBSまたは遺伝的に確認された機能喪失型二対立遺伝子POMC（PCSK1、欠損または二対立遺伝子LEPR欠損を含む）に関連する肥満の治療および飢餓の制御にセトメラノチドを認可した。さらに、リズム社は、他の希少疾患におけるセトメラノチド、治験中のMC4RアゴニストであるビバメラゴンおよびRM-718、先天性高インスリン症治療用の小分子の前臨床スイートの広範な臨床開発プログラムを推進している。 Rhythm の本社はマサチューセッツ州ボストンにあります。

セトメラノチドの適応米国では、セトメラノチドは、後天性視床下部肥満の 4 歳以上の成人および小児患者、バルデ・ビードル症候群 (BBS) またはプロオピオメラノコルチン (POMC)、プロプロテインによる症候性または単因性肥満の 2 歳以上の成人および小児患者において過剰体重を減らし、長期的に体重減少を維持することが適応とされています。転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）、またはレプチン受容体（LEPR）の欠損が、病原性、病原性の可能性が高い、または重要性が不明（VUS）と解釈されるPOMC、PCSK1、またはLEPR遺伝子の変異を示す遺伝子検査によって確認された。

欧州連合および英国では、セトメラノチドは、遺伝的に確認された肥満の治療および飢餓の制御に適応されている。成人および2歳以上の小児におけるBBSまたは機能喪失型二対立遺伝子POMC（PCSK1を含む）、欠損または二対立遺伝子LEPR欠損。欧州連合と英国では、セトメラノチドの処方と監督は、根底に遺伝的病因がある肥満の専門知識を持つ医師が行う必要があります。

使用制限セトメラノチドは、効果が期待できないため、以下の症状のある患者の治療には適応されません。

良性または良性の可能性が高いと分類される POMC、PCSK1、または LEPR 変異体を伴う POMC、PCSK1、または LEPR 欠損症の疑いによる肥満

その他のタイプの肥満は適応とならない後天性 HO、BBS、または POMC、PCSK1 または LEPR 欠損症に関連しており、他の遺伝性症候群に関連する肥満および一般的 (多遺伝子性) 肥満が含まれます。

重要な安全性情報

禁忌セトメラノチドまたは Imcivree のいずれかの賦形剤に対する重篤な過敏症の既往。重篤な過敏反応（アナフィラキシーなど）が報告されています。

警告と注意事項

性的興奮の障害: 男性の陰茎の自然勃起と陰茎勃起の頻度の増加が発生しています。このような現象が発生する可能性があることを患者に伝え、勃起が 4 時間以上続く患者には緊急治療を受けるよう指示してください。

うつ病と自殺念慮: うつ病と自殺念慮が発生している。うつ病や自殺念慮や行動が新たに発症したり悪化していないか患者を監視します。患者が自殺念慮や自殺行動を経験した場合、または臨床的に重大なまたは持続的なうつ病の症状が発生した場合は、Imcivree の中止を検討してください。

過敏症反応: 重篤な過敏症反応 (アナフィラキシーなど) が報告されています。疑いがある場合は、直ちに医師の診察を受け、Imcivree を中止するよう患者にアドバイスしてください。

皮膚の色素沈着過剰、既存の母斑の黒ずみ、および新たなメラニン細胞性母斑の発症: Imcivree で治療を受けた患者の大多数で、皮膚の色素沈着の全身的または局所的な増加が発生しました。 Imcivree は、新たなメラノサイト母斑の発症や既存の母斑の黒ずみを引き起こす可能性もあります。治療開始前と治療中は定期的に全身の皮膚検査を実施し、既存および新たな色素性病変を監視します。

後天性 HO を伴う急性副腎不全: 後天性 HO および続発性副腎不全の患者は、Imcivree 治療を受けた患者の 5% で急性副腎不全に関連する重篤な副作用を報告しましたが、プラセボ治療を受けた患者は報告しませんでした。続発性副腎不全の患者では、急性副腎不全の臨床徴候を監視します。

後天性 HO および中枢性尿崩症患者のナトリウム不均衡: 後天性 HO および付随する中枢性尿崩症 (DI)/アルギニンバソプレシン (AVP) 欠乏症の患者は、6% で低ナトリウム血症を報告しました。 Imcivree 治療患者の 2%、プラセボ治療患者の 2%、Imcivree 治療患者の 5%、プラセボ治療患者の 4% で高ナトリウム血症。水分摂取量と水分補給状態の変化に応じて血清ナトリウムレベルを監視します。必要に応じて、DI/AVP 欠乏症に対する併用療法の用量を調整します。

副作用最も一般的な副作用 (少なくとも 1 つの適応症で発生率 20% 以上) には、皮膚の色素沈着過剰、注射部位の反応、吐き気、頭痛、下痢、腹痛、嘔吐、うつ病、陰茎の自然勃起などが含まれます。

特定の集団での使用授乳中の場合、Imcivree による治療は推奨されません。治療の利点が胎児への潜在的なリスクを上回る場合を除き、妊娠が判明したら Imcivree を中止してください。

副作用の疑いを報告するには、Rhythm Pharmaceuticals（+1 (833) 789-6337）または FDA（1-800-FDA-1088 または http://www.fda.gov/medwatch）にご連絡ください。ヨーロッパでの副作用疑いの報告については、製品特性の概要のセクション 4.8 を参照してください。

将来の見通しに関する記述このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。このプレスリリースに含まれる歴史的事実に関連しないすべての記述は、将来の見通しに関する記述とみなされます。任意の用量または任意の適応症における当社の製品または製品候補の。後天性視床下部肥満患者におけるImcivreeの承認と使用、および患者へのその利用可能性。 Imcivree の商業的成長。当社の製品候補に対する潜在的な規制当局への提出、進捗、承認およびそのタイミングに関する当社の期待。米国、欧州連合、日本における視床下部性肥満治療薬のImcivreeを含む、当社の医薬品の推定市場規模と対象人口。現在進行中の臨床試験からのデータの今後の発表。当社の臨床試験への進行中の登録およびその潜在的な進行状況または結果。 TRANSCEND 研究の全データを今後の医学会議で発表する。および前述の内容、日付、タイミング。「期待する」、「予想する」、「信じる」、「かもしれない」、「するだろう」などの用語を使用した記述も、将来予想に関する記述です。このような記述は、臨床試験に患者を登録する当社の能力、臨床試験の設計と結果、競争の影響、必要な規制当局の承認を達成または取得する能力、データ分析と報告に関連するリスク、不利な価格設定規制、第三者による償還慣行または医療改革の取り組み、当社の国際事業を管理する法律および規制に関連するリスク、および関連するコンプライアンスプログラムのコスト、セトメラノチドの商業化を成功させる当社の能力などを含むがこれらに限定されない、数多くのリスクおよび不確実性の影響を受けます。当社の流動性と経費、主要な従業員やコンサルタントを維持し、資格のある人材を引きつけ、維持し、動機づける当社の能力、一般的な経済状況、およびその他の重要な要素（2025年12月31日終了年度のリズム社のForm 10-K年次報告書および証券取引委員会へのその他の提出書類の「リスク要因」の見出しで議論されている要素を含む）。法律で義務付けられている場合を除き、当社は、新しい情報、将来の展開などの結果であるかどうかにかかわらず、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を修正したり、このプレスリリースの日付以降に発生した出来事や状況を反映して更新する義務を負いません。

出典: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

出典: HealthDay

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Imcivree (setmelanotide) FDA 承認履歴

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投稿しました : 2026-03-23 08:56

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