Rhythm Pharmaceuticals ngumumake Persetujuan FDA kanggo Imcivree (setmelanotide) kanggo Pasien Obesitas Hipotalamus
BOSTON, 19 Maret 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), perusahaan biopharmaceutical tahap komersial global sing fokus kanggo ngowahi urip pasien sing nandhang penyakit neuroendokrin langka, dina iki ngumumake manawa U.S. Food and Drug Administration (FDA) wis disetujoni kanggo ngobati obat-obatan lan obat-obatan (FDA). pasien sing manggon karo obesitas hipotalamus sing dipikolehi (HO).
Angsal HO minangka penyakit langka sing ditondoi kanthi kenaikan bobot sing cepet lan terus-terusan sing disebabake dening disfungsi hipotalamus utawa hypothalamic. Kanthi ekspansi label iki, Imcivree dituduhake kanggo nyuda bobot awak sing keluwihan lan njaga pangurangan jangka panjang ing pasien diwasa lan bocah-bocah umur 4 taun lan luwih kanthi HO sing dipikolehi.
"Imcivree saiki dadi terapi pertama lan siji-sijine sing disetujoni FDA kanggo HO sing dipikolehi, nawakake pendekatan sing ditargetake kanggo ngatasi biologi sing ndasari penyakit iki lan nyukupi kabutuhan kritis kanggo pasien sing sadurunge ora duwe pilihan perawatan," ujare David Meeker, M.D., Ketua, Chief Executive Officer lan Presiden Rhythm. "Iki minangka tonggak transformatif kanggo Irama lan nguatake komitmen kita kanggo nggawa terapi sing migunani kanggo pasien sing nandhang penyakit jalur MC4R sing langka."
Jalur MC4R tanggung jawab kanggo ngontrol fungsi fisiologis kayata pengeluaran energi, keluwen, lan regulasi bobot. HO sing dipikolehi paling kerep ngetutake tumor lan perawatan utawa ciloko utawa disfungsi hipotalamus liyane. Adhedhasar analisis literatur, registri tumor lan data klaim, Rhythm ngira ana kira-kira 10.000 wong sing manggon karo HO sing dipikolehi ing AS
"Nduwe terapi kanggo individu lan kulawarga sing kena pengaruh obesitas hipotalamus duweni potensi dadi transformasional," ujare Amy Wood, Direktur Eksekutif lan Pendiri Yayasan Raymond A. Wood. "Kita wis weruh langsung impact anduwèni dhampak gedhé angsal obesitas hypothalamic wis ing gesang pasien lan kulawarga, kalebu keluwen tanpa henti lan gain bobot cepet lan sustained. Imcivree nawakake pangarep-arep lan dalan maju kanggo ewu pasien sing wis suwe ora duwe pilihan. " Panaliten global kasebut nemokake titik pungkasan utamane, kanthi pangurangan indeks massa awak (BMI) sing signifikan sacara statistik -18.4% miturut plasebo. Kanggo titik pungkasan utama owah-owahan BMI rata-rata saka awal, peserta sinau ing terapi setmelanotide (n = 94) entuk pengurangan -15.8% dibandhingake karo + 2.6% ing antarane pasien ing plasebo (n = 48) ing minggu 52 (p<0.0001). Setmelanotide umume ditoleransi kanthi apik ing uji coba Tahap 3. Efek samping sing paling umum (ngaruhi> 20% peserta) yaiku hiperpigmentasi kulit, mual, muntah lan sirah.
"Setmelanotide wis nuduhake efektifitas kanggo nargetake biologi dhasar saka HO sing dipikolehi," ujare Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, Associate Professor of Pediatrics, Endokrinologi Pediatrik ing Vanderbilt Health. "Pasien sing diobati karo setmelanotide ngalami pangurangan sing signifikan ing BMI lan keluwen, nuduhake kemampuan terapi kanggo ngasilake asil sing signifikan sacara klinis ing bocah-bocah lan pasien diwasa. Angsal HO minangka penyakit abot sing mbutuhake manajemen awal lan proaktif. Kanthi kasedhiyan Imcivree, dokter bisa menehi terapi sing ditargetake. pasien bocah umur 2 taun lan luwih kanthi obesitas sindrom utawa monogenik amarga sindrom Bardet-Biedl (BBS) utawa Pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin tipe 1 (PCSK1), utawa kurang reseptor leptin (LEPR).
Rhythm setya ndhukung akses kanggo pasien menyang obat-obatan lan Imcivree® (setmelanotide) bakal kasedhiya kanggo pasien ing AS langsung. Rhythm InTune nyedhiyakake dhukungan pendhidhikan sing terus-terusan kanggo individu sing ngalami obesitas sing langka. Program kasebut dirancang kanggo pasien sing golek pendhidhikan kanggo awake dhewe lan panyedhiya perawatan kesehatan, pitulung karo navigasi asuransi nalika miwiti perawatan, dhukungan injeksi, lan pandhuan babagan apa sing bakal dikarepake sajrone perawatan. Kanggo informasi luwih lengkap, hubungi [email protected].
Babagan Obesitas Hipotalamus sing DipikolehiObesitas hipotalamus sing dipikolehi minangka penyakit langka sing ditondoi kanthi kenaikan bobot sing cepet lan terus-terusan sing disebabake dening ciloko ing hipotalamus. Cedera hipotalamus bisa nyebabake nyuda produksi alpha-melanocyte-stimulating hormone (α-MSH) lan gangguan sinyal jalur MC4R. Jalur MC4R tanggung jawab kanggo ngatur keseimbangan energi lan bobot awak. Obesitas hipotalamus sing dipikolehi paling kerep sawise tuwuh utawa perawatan craniopharyngioma, astrocytoma utawa tumor hipotalamus-pituitari liyane. Penyebab tambahan cedera bisa uga kalebu cedera otak traumatik, stroke utawa inflamasi. Amarga gangguan saka jalur MC4R, pasien ngalami gain bobot sing cepet lan terus-terusan, asring diiringi hiperfagia lan / utawa nyuda pengeluaran energi. Obesitas hipotalamus sing dipikolehi bisa kedadeyan wiwit nem wulan sawise cedera hipotalamus. Rhythm ngira ana kira-kira 10.000 wong sing manggon karo HO sing dipikolehi ing ASBabagan Rhythm PharmaceuticalsRhythm minangka perusahaan biopharmaceutical tahap komersial sing setya kanggo ngowahi urip pasien lan kulawargane sing nandhang penyakit neuroendokrin sing langka. Aset utama Rhythm, Imcivree® (setmelanotide), agonis MC4R sing dirancang kanggo ngobati hyperphagia lan obesitas abot, disetujoni dening US Food and Drug Administration (FDA) kanggo nyuda bobot awak sing berlebihan lan njaga pengurangan jangka panjang ing wong diwasa lan pasien pediatrik sing umur 4 taun utawa luwih kanthi obesitas hipotalamus sing dipikolehi amarga obesitas, diwasa lan pediatrik kanthi obesitas 2 taun. kanggo sindrom Bardet-Biedl (BBS) utawa pro-opiomelanocortin (POMC) sing dikonfirmasi sacara genetis, kalebu proprotein convertase subtilisin/kexin tipe 1 (PCSK1), kurang utawa kurang reseptor leptin (LEPR). Loro-lorone Komisi Eropa (EC) lan Badan Regulasi Obat & Perawatan Kesehatan Inggris (MHRA) wis menehi wewenang setmelanotide kanggo perawatan obesitas lan ngontrol keluwen sing ana gandhengane karo BBS sing dikonfirmasi sacara genetis utawa POMC biallelik sing dikonfirmasi sacara genetis, kalebu PCSK1, kekurangan utawa kekurangan LEPR biallelik ing wong diwasa lan bocah umur 2 taun. Kajaba iku, Rhythm ngembangake program pangembangan klinis sing amba kanggo setmelanotide ing penyakit langka liyane, uga agonis MC4R bivamelagon lan RM-718 sing diselidiki, lan molekul cilik preclinical kanggo perawatan hiperinsulinisme kongenital. Markas Rhythm ana ing Boston, MA.
Indikasi SetmelanotideIng Amerika Serikat, setmelanotide dituduhake kanggo nyuda bobot awak sing berlebihan lan njaga penurunan bobot ing jangka panjang ing wong diwasa lan pasien pediatrik sing umure 4 taun lan luwih lawas kanthi obesitas hipotalamus sing dipikolehi, ing pasien diwasa lan bocah umur 2 taun lan luwih kanthi obesitas sindrom utawa monogenik amarga sindrom Bardetomel-Biedl utawa Procortin. convertase subtilisin/kexin tipe 1 (PCSK1), utawa kurang reseptor leptin (LEPR) dikonfirmasi dening tes genetik nuduhake varian ing POMC, PCSK1, utawa gen LEPR sing diinterpretasikake minangka pathogenic, kamungkinan pathogenic, utawa ora mesthi pinunjul (VUS). BBS utawa ilang-of-fungsi biallelic POMC, kalebu PCSK1, kurang utawa biallelic kurang LEPR ing wong diwasa lan bocah 2 taun lan ndhuwur. Ing Uni Eropa lan Inggris, setmelanotide kudu diresepake lan diawasi dening dokter sing ahli babagan obesitas kanthi etiologi genetik sing ndasari.
Watesan PanggunaanSetmelanotide ora dituduhake kanggo perawatan pasien kanthi kondisi ing ngisor iki amarga setmelanotide ora bakal efektif:
Informasi Keamanan Penting
KONTRAINDIKASIHipersensitivitas serius sadurunge kanggo setmelanotide utawa bahan bantu ing Imcivree. Reaksi hipersensitivitas serius (contone, anafilaksis) wis dilapurake.
PÈNGET LAN PENCEGAHAN
Gangguan ing Gairah Seksual: Ereksi penis spontan lan tambah frekuensi ereksi penis ing wong lanang wis kedadeyan. Ngandhani pasien yen kedadeyan kasebut bisa kedadeyan lan menehi instruksi marang pasien sing duwe degdegan luwih saka 4 jam kanggo njaluk perhatian medis darurat.
Depresi lan Ide Bunuh Diri: Depresi lan ide bunuh diri wis kedadeyan. Ngawasi patients kanggo serangn anyar utawa worsening depresi utawa suicidal pikirane utawa prilaku. Coba mandhegake Imcivree yen pasien ngalami pikiran utawa prilaku bunuh diri, utawa gejala depresi sing signifikan sacara klinis utawa terus-terusan.
Reaksi Hipersensitivitas: Reaksi hipersensitivitas serius (contone, anafilaksis) wis dilaporake. Yen dicurigai, wenehi saran supaya pasien cepet-cepet golek perawatan medis lan mandhegake Imcivree.
Hiperpigmentasi Kulit, Darkening of Pre-existing Nevi, lan Development of New Melanocytic Nevi: Peningkatan umum utawa fokus ing pigmentasi kulit dumadi ing mayoritas pasien sing diobati kanthi Imcivre. Imcivree uga bisa nyebabake pangembangan nevi melanocytic anyar utawa dadi peteng nevi sing wis ana. Tindakake pemeriksaan kulit awak lengkap sadurunge wiwitan lan kanthi periodik sajrone perawatan kanggo ngawasi lesi pigmen sing wis ana lan anyar.
Insufisiensi Adrenal Akut karo H O sing Dipikolehi: Pasien kanthi HO sing dipikolehi lan insufisiensi adrenal sekunder nglaporake reaksi salabetipun serius sing ana hubungane karo insufisiensi adrenal akut ing 5% pasien sing diobati Imcivree lan ora ana pasien sing diobati plasebo. Ing pasien kanthi insufisiensi adrenal sekunder, monitor tandha-tandha klinis saka insufisiensi adrenal akut.
Ketidakseimbangan Sodium ing Pasien karo H2O sing dipikolehi lan Diabetes Insipidus Tengah: Pasien karo HO sing dipikolehi lan diabetes insipidus sentral (DI)/arginine vasopressin (AVP) sing ana ing wektu sing padha dilapurake kekurangan hypona-2% saka pasien Imtremia. pasien sing diobati plasebo lan hipernatremia ing 5% pasien sing diobati Imcivree lan 4% pasien sing diobati plasebo. Ngawasi tingkat sodium serum kanthi owah-owahan ing asupan cairan lan status hidrasi. Nyetel dosis terapi bebarengan kanggo kekurangan DI/AVP yen perlu.
REaksi salabetipunReaksi salabetipun ingkang paling umum (insiden ≥20% ing paling sethithik 1 indikasi) kalebu hiperpigmentasi kulit, reaksi ing situs injeksi, mual, sirah, diare, nyeri weteng, muntah, depresi, lan ereksi penis spontan.
GUNAAN SPESIFIKASI SPESIFIKASI POPULAR ora dianjurake nalika nyusoni. Mungkasi Imcivree nalika meteng diakoni kajaba keuntungan terapi luwih gedhe tinimbang risiko potensial kanggo janin.
Kanggo nglaporake REAKSI SAMBUNGAN sing dicurigai, hubungi Rhythm Pharmaceuticals ing +1 (833) 789-6337 utawa FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa http://www.fda.gov/medwatch. Delengen bagean 4.8 saka Ringkesan Karakteristik Produk kanggo informasi babagan nglaporake reaksi sing dicurigai saleh ing Eropa.
Pernyataan Maju-MajuRilis pers iki ngemot pernyataan sing ngarep-arep ing makna Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Kabeh statement sing ana ing siaran pers iki, sing ora ana hubungane karo pernyataan historis sing ora ana hubungane karo pratelan sing ana ing ngarep. babagan safety, khasiat, keuntungan potensial, lan desain klinis utawa kemajuan produk utawa calon produk ing dosis apa wae utawa ing indikasi apa wae; persetujuan lan panggunaan Imcivree ing pasien sing ngalami obesitas hipotalamus lan kasedhiya kanggo pasien; wutah komersial Imcivree; pangarepan kita babagan kiriman, kemajuan, utawa persetujuan peraturan potensial lan wektu kanggo calon produk; ukuran pasar kira-kira lan populasi addressable kanggo produk tamba kita, kalebu Imcivree kanggo perawatan saka obesitas hypothalamic ing Amerika Serikat, Uni Eropa lan Jepang; woro-woro data ing mangsa ngarep saka uji klinis sing lagi ditindakake; enrollment lan kemajuan potensial utawa asil uji klinis kita; presentasi data lengkap saka sinau TRANSCEND ing rapat medis sing bakal teka; lan isi, tanggal lan wektu samubarang sing kasebut ing ndhuwur. Pernyataan sing nggunakake tembung kayata "ngarepake", "ngarepake", "pracaya", "bisa", "bakal" lan istilah sing padha uga minangka pratelan sing ngarepake. Pernyataan kasebut tundhuk akeh risiko lan kahanan sing durung mesthi, kalebu, nanging ora diwatesi, kemampuan kita kanggo ndhaptar pasien ing uji klinis, desain lan asil uji klinis, pengaruh kompetisi, kemampuan kanggo entuk utawa entuk persetujuan peraturan sing dibutuhake, risiko sing ana gandhengane karo analisis lan pelaporan data, peraturan rega sing ora cocog, praktik reimbursement pihak katelu, praktik reimbursement pihak katelu lan regulasi regulasi kesehatan sing ana gandhengane. operasi internasional kita lan biaya program kepatuhan sing gegandhengan, kemampuan kita kanggo sukses komersial setmelanotide, likuiditas lan biaya, kemampuan kanggo nahan karyawan utama lan konsultan, lan narik, nahan lan motivasi personel sing mumpuni, lan kondisi ekonomi umum, lan faktor penting liyane, kalebu sing dibahas ing caption "Faktor Risiko" ing Rhythm's Formulir 10 taun pungkasan Desember 10. 2025 lan pengajuan liyane karo Komisi Sekuritas lan Bursa. Kajaba sing diwajibake dening hukum, kita ora duwe kewajiban kanggo nggawe revisi apa wae marang pernyataan sing ngarep-arep sing ana ing siaran pers iki utawa nganyari kanggo nggambarake acara utawa kahanan sing kedadeyan sawise tanggal siaran pers iki, apa minangka asil saka informasi anyar, perkembangan ing mangsa ngarep utawa liya-liyane.
Sumber: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Sumber: HealthDay
Artikel sing gegandhengan
Imcivree (setmelanotide) Riwayat Persetujuan FDA
Sumber daya warta liyane
Langganan buletin kita
Langganan apa wae topik sing paling disenengi ing newsletters sampeyan. kothak mlebu.
Dikirim : 2026-03-23 08:56
Waca liyane
- RFK Jr. Ndhesek Sekolah Kedokteran Tambah Latihan Nutrisi
- Suplemen Coklat Pria Dielingake liwat Obat Disfungsi Erectile sing Didhelikake
- FDA Nyedhiyakake Penetapan Piranti Terobosan kanggo MeMed BV Flex
- Kursus Kacilakan Bisa Nyepetake Perawatan Stimulasi Otak Kanggo Depresi, Sinau Saran
- Novo Nordisk Ngembangake Akses Pasien AS menyang Obat-obatan Semaglutide sing Disetujui FDA Liwat Dheweke lan Dheweke minangka Tanggepan kanggo Pergeseran Model Bisnis GLP-1 AS
- Regimen Tablet Tunggal Gilead Bictegravir lan Lenacapavir Njaga Penindasan Virologis ing Wong HIV sing Ngalih Terapi Antiretroviral
Disclaimer
Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.
Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.
Kata kunci populer
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions