Rhythm Pharmaceuticals, 후천성 시상하부 비만 환자를 위한 Imcivree(setmelanotide)에 대한 FDA 승인 발표

보스톤, 2026년 3월 19일 (GLOBE NEWSWIRE) -- 희귀 신경내분비질환 환자의 삶을 변화시키는 데 중점을 두고 있는 글로벌 상용 단계 바이오제약 회사인 Rhythm Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq: RYTM)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 후천성 신경내분비 질환 환자 치료를 위한 임시브리(Imcivree, setmelanotide)의 확장 적응증을 승인했다고 발표했습니다. 시상하부 비만(HO).

시상하부 손상 또는 기능 장애로 인해 체중 증가가 가속화되고 지속되는 희귀질환인 후천성 시상하부 비만 치료를 위한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료법

후천성 시상하부 비만이 있는 4세 이상 성인 및 소아 환자의 과체중을 감소시키고 장기적으로 감소를 유지하는 것으로 나타남

-18.4%에 근거한 승인 글로벌 제3상 TRANSCEND 시험[N=142]에서 setmelanotide로 위약 조정 BMI 감소를 달성했습니다.

후천성 HO는 시상하부 손상 또는 시상하부 기능 장애로 인해 체중 증가가 가속화되고 지속되는 것이 특징인 드문 질병입니다. 이번 라벨 확장을 통해 임시브리는 성인과 HO를 획득한 4세 이상 소아 환자의 과체중을 줄이고 감소를 장기간 유지하는 것으로 나타났다.

Rhythm의 회장 겸 CEO인 David Meeker 박사는 “Imcivree는 이제 후천성 HO에 대한 최초이자 유일한 FDA 승인 치료법으로, 이 질병의 근본적인 생물학을 다루고 이전에 치료 옵션이 없었던 환자의 중요한 미충족 수요를 충족시키는 표적 접근 방식을 제공합니다.”라고 말했습니다. "이것은 Rhythm의 혁신적인 이정표이며 희귀한 MC4R 경로 질환을 앓고 있는 환자에게 의미 있는 치료법을 제공하려는 우리의 노력을 강화합니다."

MC4R 경로는 에너지 소비, 배고픔, 체중 조절과 같은 생리적 기능을 제어하는 역할을 합니다. 획득된 HO는 종양과 그 치료 또는 기타 시상하부 손상이나 기능 장애 후에 가장 자주 발생합니다. 문헌, 종양 등록 및 청구 데이터 분석을 바탕으로 Rhythm은 미국에서 후천성 HO를 앓고 있는 사람이 약 10,000명에 달하는 것으로 추정합니다.

Raymond A. Wood 재단의 전무이사이자 설립자인 Amy Wood는 "후천성 시상하부 비만의 영향을 받는 개인과 가족을 위한 치료법을 갖추는 것은 획기적인 변화를 가져올 가능성이 있습니다."라고 말했습니다. "우리는 후천성 시상하부 비만이 가혹한 배고픔과 가속화되고 지속적인 체중 증가를 포함하여 환자와 가족의 삶에 미치는 파괴적인 영향을 직접 목격했습니다. Imcivree는 오랫동안 선택의 여지가 없었던 수천 명의 환자에게 희망과 앞으로 나아갈 길을 제공합니다."

이 승인은 HO를 획득한 환자 142명을 대상으로 한 긍정적이고 중추적인 setmelanotide의 3상 TRANSCEND 시험에 의해 뒷받침됩니다. 글로벌 연구는 통계적으로 유의미한 -18.4%의 위약 조정 체질량지수(BMI) 감소로 1차 평가변수를 충족했습니다. 기준치 대비 평균 BMI 변화의 1차 평가변수에서, 세트멜라노타이드 치료를 받은 연구 참가자(n=94)는 52주차에 위약을 복용한 환자(n=48)의 +2.6% 증가에 비해 -15.8% 감소를 달성했습니다(p<0.0001). Setmelanotide는 3상 임상시험에서 일반적으로 내약성이 우수했습니다. 가장 흔한 부작용(참가자의 20% 이상에 영향을 미침)은 피부 과다색소침착, 메스꺼움, 구토 및 두통이었습니다.

Vanderbilt Health의 소아과 부교수이자 MSCI의 Ashley Shoemaker 박사는 "Setmelanotide는 후천성 HO의 근본적인 생물학을 표적으로 삼는 데 효과가 있음을 보여주었습니다"라고 말했습니다. "세트멜라노타이드 치료를 받은 환자들은 체질량지수(BMI)와 배고픔이 유의미하게 감소했으며, 이는 어린이와 성인 환자 모두에게 임상적으로 유의미한 결과를 제공할 수 있는 치료법의 능력을 입증했습니다. 후천성 HO는 조기 및 적극적인 관리가 필요한 심각한 질병입니다. Imcivree의 출시로 의사들은 표적 치료법을 제공할 수 있습니다."

Imcivree®(setmelanotide)는 또한 미국과 유럽에서 2세의 성인 및 소아 환자에 대해 승인을 받았습니다. Bardet-Biedl 증후군(BBS) 또는 Pro-opiomelanocortin(POMC), 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형(PCSK1) 또는 렙틴 수용체(LEPR) 결핍으로 인한 증후군성 또는 단일성 비만이 있는 노인.

Rhythm은 환자들이 자사 의약품에 접근할 수 있도록 지원하기 위해 최선을 다하고 있으며 Imcivree®(setmelanotide)는 미국 내 환자들에게 즉시 제공될 예정입니다. Rhythm InTune은 특정 희귀 형태의 비만을 앓고 있는 개인에게 맞춤형, 지속적인 교육 지원을 제공합니다. 이 프로그램은 자신과 의료 서비스 제공자를 위한 교육, 치료 시작 시 보험 탐색 지원, 주사 지원, 치료 전반에 걸쳐 기대할 사항에 대한 안내를 원하는 환자를 위해 설계되었습니다. 자세한 내용은 [email protected]으로 문의하십시오.

후천성 시상하부 비만 정보후천성 시상하부 비만은 시상하부 손상으로 인해 체중이 지속적으로 빠르게 증가하는 희귀 질환입니다. 시상하부 손상은 알파-멜라닌 세포 자극 호르몬(α-MSH) 생산 감소 및 MC4R 경로 신호 전달 장애로 이어질 수 있습니다. MC4R 경로는 에너지 균형과 체중 조절을 담당합니다. 후천성 시상하부 비만은 두개인두종, 성상세포종 또는 기타 시상하부-뇌하수체 종양의 성장 또는 치료 후에 가장 흔히 발생합니다. 부상의 추가 원인에는 외상성 뇌 손상, 뇌졸중 또는 염증이 포함될 수 있습니다. MC4R 경로의 손상으로 인해 환자는 체중 증가가 가속화되고 지속적으로 발생하며, 종종 과다증 및/또는 에너지 소비 감소가 동반됩니다. 후천적 시상하부 비만은 시상하부 손상 후 빠르면 6개월 후에 발생할 수 있습니다. Rhythm은 미국에서 약 10,000명이 HO를 앓고 있는 것으로 추정합니다.Rhythm Pharmaceuticals 정보Rhythm은 희귀 신경내분비 질환을 앓고 있는 환자와 그 가족의 삶을 변화시키는 데 전념하는 상업 단계의 바이오제약 회사입니다. Rhythm의 주요 자산인 Imcivree®(setmelanotide)는 과다증 및 중증 비만 치료를 위해 고안된 MC4R 작용제로서 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 후천성 시상하부 비만이 있는 4세 이상의 성인 및 소아 환자, Bardet-Biedl 증후군으로 인한 증후군성 또는 단일성 비만이 있는 2세 이상의 성인 및 소아 환자의 과체중을 줄이고 감소를 장기간 유지하도록 승인되었습니다. 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형(PCSK1), 결핍 또는 렙틴 수용체(LEPR) 결핍을 포함한 (BBS) 또는 유전적으로 확인된 프로오피오멜라노코르틴(POMC). 유럽연합 집행위원회(EC)와 영국 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)은 모두 성인과 2세 이상 어린이의 PCSK1, 결핍 또는 이대립성 LEPR 결핍을 포함하여 유전적으로 확인된 BBS 또는 유전적으로 확인된 기능 상실 이대립체 POMC와 관련된 비만 치료 및 배고픔 조절을 위해 세트멜라노타이드를 승인했습니다. 또한 Rhythm은 기타 희귀 질환에 대한 세트멜라노타이드에 대한 광범위한 임상 개발 프로그램을 진행하고 있으며, 연구 중인 MC4R 작용제인 비바멜라곤(bivamelagon)과 RM-718, 선천성 고인슐린증 치료를 위한 전임상 소분자 제품군도 진행하고 있습니다. Rhythm의 본사는 매사추세츠주 보스턴에 있습니다.

세트멜라노타이드 적응증미국에서 세트멜라노타이드는 후천성 시상하부 비만이 있는 4세 이상의 성인 및 소아 환자, 바르데-비에들 증후군(BBS) 또는 프로오피오멜라노코르틴(POMC), 프로단백질 전환효소로 인한 증후군성 또는 단일 유전성 비만이 있는 2세 이상의 성인 및 소아 환자에서 과체중을 감소시키고 장기간 체중 감소를 유지하도록 적응증을 받았습니다. 유전자 검사를 통해 확인된 서브틸리신/켁신 1형(PCSK1) 또는 렙틴 수용체(LEPR) 결핍은 병원성, 병원성 가능성 또는 불확실한 중요성(VUS)으로 해석되는 POMC, PCSK1 또는 LEPR 유전자의 변이를 입증합니다.

유럽 연합과 영국에서 세트멜라노타이드는 유전적으로 확인된 BBS 또는 기능 상실 이대립유전자와 관련된 비만 치료 및 공복 조절에 사용됩니다. PCSK1을 포함한 POMC, 성인 및 2세 이상 어린이의 결핍 또는 대립유전자 LEPR 결핍. 유럽연합과 영국에서는 세트멜라노타이드를 근본적인 유전적 원인을 지닌 비만에 대한 전문 지식을 갖춘 의사가 처방하고 감독해야 합니다.

사용 제한setmelanotide는 효과적일 것으로 예상되지 않으므로 다음과 같은 상태의 환자 치료에는 사용되지 않습니다.

POMC, PCSK1 또는 LEPR 결핍이 의심되어 양성 또는 양성으로 분류된 POMC, PCSK1 또는 LEPR 변종으로 인한 비만

후천성과 관련되지 않은 기타 유형의 비만 HO, BBS 또는 POMC, PCSK1 또는 LEPR 결핍(기타 유전 증후군과 관련된 비만 및 일반(다유전자성) 비만 포함).

중요 안전 정보

금기 사항setmelanotide 또는 Imcivree의 부형제에 대한 이전의 심각한 과민증. 심각한 과민반응(예: 아나필락시스)이 보고되었습니다.

경고 및 주의사항

성적 흥분의 장애: 남성의 경우 자발적인 음경 발기가 발생하고 음경 발기 빈도가 증가합니다. 환자에게 이러한 사건이 발생할 수 있음을 알리고 발기가 4시간 이상 지속되는 환자에게는 응급 치료를 받도록 지시하십시오.

우울증 및 자살 생각: 우울증과 자살 생각이 발생했습니다. 우울증이 새로 발병하거나 악화되거나 자살 충동이나 행동이 있는지 환자를 모니터링합니다. 환자가 자살 충동이나 행동을 경험하거나 임상적으로 심각하거나 지속적인 우울증 증상이 나타나면 Imcivree 중단을 고려하세요.

과민 반응: 심각한 과민 반응(예: 아나필락시스)이 보고되었습니다. 의심되는 경우 환자에게 즉시 치료를 받고 Imcivree를 중단하도록 조언하십시오.

피부 과다색소침착, 기존 모반의 어두워짐모반 및 새로운 멜라닌 세포 모반의 발생: Imcivree로 치료받은 환자의 대다수에서 피부 색소침착의 전신적 또는 국소적 증가가 발생했습니다. Imcivree는 또한 새로운 멜라닌 세포 모반이 발생하거나 기존 모반이 어두워지는 원인이 될 수 있습니다. 기존 및 새로운 색소 병변을 모니터링하기 위해 치료 시작 전과 치료 중에 정기적으로 전신 피부 검사를 수행합니다.

후천성 부신 부전: 후천성 부신 부전 및 이차 부신 부전이 있는 환자는 Imcivree로 치료받은 환자의 5%에서 급성 부신 부전과 관련된 심각한 부작용을 보고했으며 위약으로 치료받은 환자는 없었습니다. 이차성 부신 부전 환자의 경우 급성 부신 부전의 임상 징후를 모니터링하십시오.

후천성 요붕증 및 중추성 요붕증 환자의 나트륨 불균형: 후천성 요붕증 및 중추성 요붕증(DI)/아르기닌 바소프레신(AVP) 결핍이 있는 환자는 Imcivree로 치료받은 환자의 6%와 중추성 요붕증 환자의 2%에서 저나트륨혈증을 보고했습니다. Imcivree 치료 환자의 5%와 위약 치료 환자의 4%에서 위약 치료 환자 및 고나트륨혈증이 발생했습니다. 수분 섭취량과 수분 공급 상태의 변화에 따라 혈청 나트륨 수치를 모니터링합니다. 필요에 따라 DI/AVP 결핍에 대한 병용 요법의 용량을 조정하세요.

이상 반응가장 흔한 이상 반응(최소 1개 징후에서 발생률 ≥20%)에는 피부 과다색소침착, 주사 부위 반응, 메스꺼움, 두통, 설사, 복통, 구토, 우울증 및 자발적인 음경 발기가 포함되었습니다.

특정 집단에서의 사용모유 수유 중에는 Imcivree 치료를 권장하지 않습니다. 치료의 이점이 태아에 대한 잠재적 위험보다 크지 않는 한 임신이 확인되면 Imcivree를 중단하십시오.

의심되는 이상 반응을 보고하려면 Rhythm Pharmaceuticals(+1 (833) 789-6337) 또는 FDA(1-800-FDA-1088) 또는 http://www.fda.gov/medwatch에 문의하십시오. 유럽에서 의심되는 부작용 보고에 대한 정보는 제품 특성 요약 섹션 4.8을 참조하십시오.

미래 예측 진술본 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 역사적 사실과 관련되지 않은 이 보도 자료에 포함된 모든 진술은 안전성, 효능, 잠재적 이점 및 임상 설계 또는 진행에 관한 진술을 포함하되 이에 국한되지 않고 미래 예측 진술로 간주되어야 합니다. 복용량이나 적응증에 관계없이 당사 제품 또는 제품 후보; 후천성 시상하부 비만 환자에 대한 Imcivree의 승인 및 사용과 환자에 대한 가용성; Imcivree의 상업적 성장; 당사 제품 후보에 대한 잠재적인 규제 제출, 진행 또는 승인 및 시기와 관련된 당사의 기대; 미국, 유럽 연합 및 일본의 시상하부 비만 치료를 위한 Imcivree를 포함한 당사 의약품의 예상 시장 규모 및 대상 인구; 진행 중인 임상 시험 데이터의 향후 발표 당사의 임상 시험에 대한 지속적인 등록 및 잠재적 진행 상황이나 결과, 다가오는 의학 회의에서 TRANSCEND 연구의 전체 데이터 발표 그리고 전술한 내용의 내용, 날짜 및 시기. “기대하다”, “예상하다”, “믿다”, “아마도”, “할 것이다”와 같은 단어와 유사한 용어를 사용하는 진술도 미래 예측 진술입니다. 그러한 진술에는 임상시험에 환자를 등록하는 당사의 능력, 임상시험의 설계 및 결과, 경쟁의 영향, 필요한 규제 승인을 얻거나 달성하는 능력, 데이터 분석 및 보고와 관련된 위험, 불리한 가격 규정, 제3자 환급 관행 또는 의료 개혁 계획, 당사의 국제 운영을 관리하는 법률 및 규정과 관련된 위험, 관련 규정 준수 프로그램의 비용, setmelanotide를 성공적으로 상용화하는 당사의 능력, 당사의 유동성을 포함하되 이에 국한되지 않는 수많은 위험과 불확실성이 내재되어 있습니다. 비용, 핵심 직원 및 컨설턴트를 유지하고 자격을 갖춘 인력을 유치, 유지 및 동기 부여하는 능력, 일반적인 경제 상황, 2025년 12월 31일에 종료된 연도에 대한 Rhythm의 연례 보고서(Form 10-K) 및 증권거래위원회에 제출한 기타 서류에서 "위험 요소" 캡션 아래 논의된 사항을 포함한 기타 중요한 요소입니다. 법적으로 요구되는 경우를 제외하고, 우리는 이 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술을 수정하거나 새로운 정보, 향후 개발 또는 기타 결과로 인해 이 보도 자료 날짜 이후 발생한 사건이나 상황을 반영하도록 업데이트할 의무가 없습니다.

출처: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

출처: HealthDay

더 많은 뉴스 리소스

FDA Medwatch 약물 경고

Daily MedNews

의료 전문가를 위한 뉴스

신약 승인

신약 신청

약물 부족

임상 시험 결과

제네릭 의약품 승인

Drugs.com 팟캐스트

뉴스레터 구독

관심 있는 주제가 무엇이든 뉴스레터를 구독하여 귀하의 비즈니스에서 Drugs.com의 최고 정보를 얻으십시오. 받은편지함.

게시됨 : 2026-03-23 08:56

더 읽어보세요

면책조항

Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

Rhythm Pharmaceuticals, 후천성 시상하부 비만 환자를 위한 Imcivree(setmelanotide)에 대한 FDA 승인 발표

관련 기사

더 많은 뉴스 리소스

뉴스레터 구독

더 읽어보세요

면책조항

인기있는 키워드