Rhythm Pharmaceuticals Mengumumkan Kelulusan FDA Imcivree (setmelanotide) untuk Pesakit dengan Obesiti Hipotalamik Diperolehi

Ikuti Drugslib di

BOSTON, 19 Mac 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersil global yang memfokuskan pada mengubah kehidupan pesakit yang menghidap penyakit neuroendokrin jarang berlaku, hari ini mengumumkan bahawa U.S. Food and Drug Administration (FDA) telah meluluskan Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. pesakit yang hidup dengan obesiti hipotalamik (HO).

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off
  • Terapi pertama dan satu-satunya yang diluluskan oleh FDA untuk rawatan obesiti hipotalamik yang diperolehi, penyakit jarang yang dicirikan oleh pertambahan berat badan yang dipercepatkan dan berterusan yang disebabkan oleh kecederaan atau disfungsi hipotalamik
  • Ditunjuk untuk mengurangkan berat badan berlebihan dan mengekalkan dan mengurangkan pesakit hipotalamik dalam tempoh 4 tahun yang lebih tua dan pediatrik dalam jangka panjang. obesiti
  • Kelulusan berdasarkan -18.4% pengurangan BMI pelarasan plasebo yang dicapai oleh setmelanotide dalam percubaan TRANSCEND Fasa 3 global [N=142]

    • H O yang diperolehi ialah penyakit jarang yang dicirikan oleh pertambahan berat badan yang dipercepatkan dan berterusan yang disebabkan oleh kecederaan pada disfungsi hipotalamus atau hipotalamus. Dengan pengembangan label ini, Imcivree ditunjukkan untuk mengurangkan berat badan berlebihan dan mengekalkan pengurangan jangka panjang pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 4 tahun ke atas dengan HO yang diperolehi.

    “Imcivree kini merupakan terapi pertama dan satu-satunya yang diluluskan FDA untuk HO yang diperolehi, menawarkan pendekatan yang disasarkan yang menangani biologi asas penyakit ini dan memenuhi keperluan kritikal yang tidak dipenuhi untuk pesakit yang sebelum ini tidak mempunyai pilihan rawatan,” kata David Meeker, M.D., Pengerusi, Ketua Pegawai Eksekutif dan Presiden Rhythm. “Ini merupakan pencapaian transformasi untuk Rhythm dan mengukuhkan komitmen kami untuk membawa terapi bermakna kepada pesakit yang menghidap penyakit laluan MC4R yang jarang ditemui.”

    Laluan MC4R bertanggungjawab untuk mengawal fungsi fisiologi seperti perbelanjaan tenaga, kelaparan dan pengawalan berat badan. Diperolehi HO paling kerap mengikuti tumor dan rawatannya atau kecederaan atau disfungsi hipotalamik lain. Berdasarkan analisis literatur, pendaftaran tumor dan data tuntutan, Rhythm menganggarkan terdapat kira-kira 10,000 orang yang tinggal dengan HO yang diperolehi di A.S.

    “Mendapatkan terapi untuk individu dan keluarga yang terjejas oleh obesiti hipotalamik yang diperolehi berpotensi untuk menjadi transformasi,” kata Amy Wood, Pengarah Eksekutif dan Pengasas Yayasan Raymond A. Wood. "Kami telah melihat secara langsung kesan buruk yang diperolehi obesiti hipotalamik terhadap kehidupan pesakit dan keluarga, termasuk kelaparan tanpa henti dan pertambahan berat badan yang dipercepatkan dan berterusan. Imcivree menawarkan harapan dan laluan ke hadapan untuk beribu-ribu pesakit yang telah lama tidak mempunyai pilihan."

    Kelulusan disokong oleh pesakit penting positif Fasa 3 TRANSCEND fasa 3 yang diperoleh. Kajian global itu mencapai titik akhir utamanya, dengan pengurangan ketara dalam indeks jisim badan (BMI) -18.4% pelarasan plasebo secara statistik. Untuk titik akhir utama perubahan BMI purata dari garis dasar, peserta kajian pada terapi setmelanotide (n=94) mencapai pengurangan -15.8% berbanding dengan peningkatan +2.6% di kalangan pesakit yang menggunakan plasebo (n=48) pada 52 minggu (p<0.0001). Setmelanotide biasanya diterima dengan baik dalam percubaan Fasa 3. Kejadian buruk yang paling biasa (menjejaskan >20% peserta) ialah hiperpigmentasi kulit, loya, muntah dan sakit kepala.

    "Setmelanotide telah menunjukkan keberkesanan dalam menyasarkan biologi asas HO yang diperolehi," kata Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, Profesor Madya Pediatrik, Endokrinologi Pediatrik di Vanderbilt Health. "Pesakit yang dirawat dengan setmelanotide mengalami pengurangan bermakna dalam BMI dan kelaparan, menunjukkan keupayaan terapi untuk memberikan hasil yang signifikan secara klinikal dalam kedua-dua kanak-kanak dan pesakit dewasa. Diperolehi HO adalah penyakit teruk yang memerlukan pengurusan awal dan proaktif. Dengan ketersediaan Imcivree, doktor boleh menawarkan terapi yang disasarkan."

    Imcivree juga diluluskan di Eropah dan juga di Eropah. pesakit kanak-kanak berumur 2 tahun dan lebih tua dengan obesiti sindrom atau monogenik akibat sindrom Bardet-Biedl (BBS) atau Pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1), atau kekurangan reseptor leptin (LEPR).

    Rhythm komited untuk menyokong akses bagi pesakit kepada ubat-ubatannya dan Imcivree® (setmelanotide) akan tersedia untuk pesakit di A.S. serta-merta. Rhythm InTune menyediakan sokongan pendidikan yang diperibadikan secara berterusan untuk individu yang hidup dengan bentuk obesiti yang jarang berlaku. Program ini direka untuk pesakit yang mencari pendidikan untuk diri mereka sendiri dan penyedia penjagaan kesihatan mereka, bantuan dengan navigasi insurans pada permulaan rawatan, sokongan suntikan, dan panduan tentang perkara yang diharapkan sepanjang rawatan. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, hubungi [email protected].

    Mengenai Obesiti Hipotalamik yang DiperolehiObesiti hipotalamus yang diperolehi ialah penyakit jarang yang dicirikan oleh pertambahan berat badan yang dipercepatkan dan berterusan yang disebabkan oleh kecederaan pada hipotalamus. Kecederaan hipotalamus boleh menyebabkan penurunan pengeluaran hormon perangsang alpha-melanocyte (α-MSH) dan kemerosotan isyarat laluan MC4R. Laluan MC4R bertanggungjawab untuk mengawal keseimbangan tenaga dan berat badan. Obesiti hipotalamus yang diperolehi paling kerap mengikuti pertumbuhan atau rawatan craniopharyngioma, astrocytoma atau tumor hipotalamus-pituitari yang lain. Penyebab kecederaan tambahan mungkin termasuk kecederaan otak traumatik, strok atau keradangan. Disebabkan kemerosotan laluan MC4R, pesakit mengalami pertambahan berat badan yang dipercepatkan dan berterusan, selalunya disertai dengan hiperfagia dan/atau pengurangan perbelanjaan tenaga. Obesiti hipotalamik yang diperoleh boleh berlaku seawal enam bulan selepas kecederaan hipotalamus. Rhythm menganggarkan terdapat kira-kira 10,000 orang yang tinggal dengan HO yang diperolehi di A.S.Mengenai Rhythm PharmaceuticalsRhythm ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat komersial yang komited untuk mengubah kehidupan pesakit dan keluarga mereka yang hidup dengan penyakit neuroendokrin yang jarang berlaku. Aset utama Rhythm, Imcivree® (setmelanotide), agonis MC4R yang direka untuk merawat hiperfagia dan obesiti teruk, diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. untuk mengurangkan berat badan berlebihan dan mengekalkan pengurangan jangka panjang pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 4 tahun ke atas dengan pesakit hipotalamik yang lebih tua yang mengalami obesiti 2 tahun obesiti monogenik, dewasa dan usia kanak-kanak. kepada sindrom Bardet-Biedl (BBS) atau pro-opiomelanocortin (POMC) yang disahkan secara genetik, termasuk proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1), kekurangan atau kekurangan reseptor leptin (LEPR). Kedua-dua Suruhanjaya Eropah (EC) dan Agensi Pengawalseliaan Produk Ubat & Penjagaan Kesihatan (MHRA) UK telah membenarkan setmelanotide untuk rawatan obesiti dan kawalan kelaparan yang dikaitkan dengan BBS yang disahkan secara genetik atau POMC dwialelik kehilangan fungsi yang disahkan secara genetik, termasuk PCSK1, kekurangan atau kekurangan LEPR dwialelik pada orang dewasa dan kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas. Selain itu, Rhythm sedang memajukan program pembangunan klinikal yang luas untuk setmelanotide dalam penyakit jarang yang lain, serta bivamelagon agonis MC4R penyiasatan dan RM-718, dan suite molekul kecil praklinikal untuk rawatan hiperinsulinisme kongenital. Ibu pejabat Rhythm berada di Boston, MA.

    Petunjuk SetmelanotideDi Amerika Syarikat, setmelanotide ditunjukkan untuk mengurangkan berat badan berlebihan dan mengekalkan penurunan berat badan jangka panjang pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 4 tahun ke atas dengan obesiti hipotalamus yang diperolehi, pada pesakit dewasa dan pediatrik berumur 2 tahun dan lebih tua dengan obesiti sindrom atau monogenik akibat sindrom Bardet-Biedl (BPOPIEDOL) atau Procortin (BPOPIEDOL) atau Procortin. convertase subtilisin/kexin jenis 1 (PCSK1), atau kekurangan reseptor leptin (LEPR) yang disahkan oleh ujian genetik yang menunjukkan varian dalam gen POMC, PCSK1 atau LEPR yang ditafsirkan sebagai patogenik, berkemungkinan patogenik atau tidak mempunyai kepentingan yang tidak pasti (VUS).

    Di Kesatuan Eropah dan United Kingdom, setmelanotide yang dikaitkan dengan obesiti dikaitkan dengan rawatan genetik yang berkaitan dengan gendut dan kawalan genetik. BBS atau POMC dwialelik kehilangan fungsi, termasuk PCSK1, kekurangan atau kekurangan LEPR dwialelik pada orang dewasa dan kanak-kanak berumur 2 tahun ke atas. Di Kesatuan Eropah dan United Kingdom, setmelanotide harus dipreskripsi dan diawasi oleh doktor yang mempunyai kepakaran dalam obesiti dengan etiologi genetik yang mendasari.

    Keterbatasan PenggunaanSetmelanotide tidak ditunjukkan untuk rawatan pesakit dengan keadaan berikut kerana setmelanotide tidak dijangka berkesan:

  • Obesiti disebabkan oleh kekurangan POMC, PCSK1 atau LEPR yang disyaki dengan POMC, PCSK1, atau LEPR varian yang diklasifikasikan sebagai jinak atau tidak berkaitan dengan varian LEPR yang mungkin tidak jinak atau tidak berkaitan memperoleh HO, BBS atau POMC, PCSK1 atau kekurangan LEPR, termasuk obesiti yang dikaitkan dengan sindrom genetik lain dan obesiti umum (poligenik).

    • Maklumat Keselamatan Penting

    KONTRAINDIKASIHipersensitiviti yang serius sebelum ini kepada setmelanotide atau mana-mana eksipien dalam Imcivree. Reaksi hipersensitiviti yang serius (cth., anafilaksis) telah dilaporkan.

    AMARAN DAN LANGKAH BERJAGA-JAGA

    Gangguan dalam Rangsangan Seksual: Ereksi zakar spontan dan peningkatan kekerapan ereksi zakar pada lelaki telah berlaku. Maklumkan kepada pesakit bahawa kejadian ini mungkin berlaku dan arahkan pesakit yang mengalami ereksi yang bertahan lebih lama daripada 4 jam untuk mendapatkan rawatan perubatan kecemasan.

    Kemurungan dan Idea Membunuh Diri: Kemurungan dan idea untuk membunuh diri telah berlaku. Pantau pesakit untuk permulaan baru atau kemurungan yang semakin teruk atau pemikiran atau tingkah laku membunuh diri. Pertimbangkan untuk menghentikan Imcivree jika pesakit mengalami pemikiran atau tingkah laku bunuh diri, atau gejala kemurungan yang ketara secara klinikal atau berterusan berlaku.

    Tindak Balas Hipersensitiviti: Tindak balas hipersensitiviti yang serius (cth., anafilaksis) telah dilaporkan. Jika disyaki, nasihatkan pesakit untuk segera mendapatkan rawatan perubatan dan hentikan Imcivree.

    Hiperpigmentasi Kulit, Penggelapan NeviSedia Ada, dan Perkembangan Nevi Melanocytic Baharu: Peningkatan umum atau fokus pada pigmentasi kulit berlaku dalam kebanyakan pesakit yang dirawat dengan Imcivre. Imcivree juga boleh menyebabkan perkembangan nevi melanocytic baru atau kegelapan nevi yang sedia ada. Lakukan pemeriksaan kulit seluruh badan sebelum memulakan dan secara berkala semasa rawatan untuk memantau lesi berpigmen yang sedia ada dan baharu.

    Kekurangan Adrenal Akut dengan H O Diperolehi: Pesakit dengan H O diperoleh dan kekurangan adrenal sekunder melaporkan tindak balas buruk yang serius berkaitan dengan kekurangan adrenal akut dalam 5% pesakit yang dirawat Imcivree dan tiada pesakit yang dirawat plasebo. Pada pesakit dengan kekurangan adrenal sekunder, pantau untuk tanda-tanda klinikal kekurangan adrenal akut.

    Ketidakseimbangan Natrium dalam Pesakit dengan H O Diperolehi dan Diabetes Insipidus Pusat: Pesakit dengan H O diperoleh dan bersamaan dengan diabetes insipidus pusat (DI)/arginine vasopressin (AVP) kekurangan 6% Imtremia pesakit dilaporkan mengalami kekurangan 6%2% Imtremia. pesakit yang dirawat plasebo dan hipernatremia dalam 5% pesakit yang dirawat Imcivree dan 4% pesakit yang dirawat plasebo. Pantau paras natrium serum dengan perubahan dalam pengambilan cecair dan status penghidratan. Laraskan dos terapi serentak untuk kekurangan DI/AVP mengikut keperluan.

    TINDAK BALASKesan buruk yang paling biasa (kejadian ≥20% dalam sekurang-kurangnya 1 petunjuk) termasuk hiperpigmentasi kulit, tindak balas di tapak suntikan, loya, sakit kepala, cirit-birit, sakit perut, muntah, kemurungan dan ereksi zakar spontan.

    SESIFIKASI PENGGUNAAN POPULER adalah dengan SPESIFIKASI POPULER. tidak digalakkan semasa menyusu. Hentikan Imcivree apabila kehamilan diiktiraf melainkan manfaat terapi melebihi potensi risiko kepada janin.

    Untuk melaporkan TINDAK BAIK YANG DISYAKI, hubungi Rhythm Pharmaceuticals di +1 (833) 789-6337 atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau http://www.fda.gov/medwatch. Lihat bahagian 4.8 Ringkasan Ciri-ciri Produk untuk maklumat tentang melaporkan tindak balas buruk yang disyaki di Eropah.

    Kenyataan Pandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Semua kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini, kenyataan fakta sejarah yang tidak berkaitan dengan perkara yang berpandangan ke hadapan harus dipertimbangkan berkenaan keselamatan, keberkesanan, potensi manfaat, dan reka bentuk klinikal atau kemajuan mana-mana produk atau calon produk kami pada sebarang dos atau dalam sebarang petunjuk; kelulusan dan penggunaan Imcivree pada pesakit yang mengalami obesiti hipotalamik dan ketersediaannya untuk pesakit; pertumbuhan komersial Imcivree; jangkaan kami mengenai kemungkinan penyerahan, kemajuan atau kelulusan peraturan dan masanya untuk mana-mana calon produk kami; anggaran saiz pasaran dan populasi yang boleh ditangani untuk produk ubat kami, termasuk Imcivree untuk rawatan obesiti hipotalamik di Amerika Syarikat, Kesatuan Eropah dan Jepun; pengumuman masa depan data daripada ujian klinikal kami yang sedang berjalan; pendaftaran berterusan dan potensi kemajuan atau hasil ujian klinikal kami; pembentangan data penuh daripada kajian TRANSCEND pada mesyuarat perubatan yang akan datang; dan kandungan, tarikh dan masa mana-mana perkara di atas. Pernyataan yang menggunakan perkataan seperti "jangka", "jangka", "percaya", "mungkin", "akan" dan istilah yang serupa juga merupakan kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan sedemikian tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, keupayaan kami untuk mendaftarkan pesakit dalam ujian klinikal, reka bentuk dan hasil ujian klinikal, kesan persaingan, keupayaan untuk mencapai atau mendapatkan kelulusan kawal selia yang diperlukan, risiko yang berkaitan dengan analisis dan pelaporan data, peraturan penetapan harga yang tidak menguntungkan, amalan pembayaran balik pihak ketiga yang berkaitan dengan inisiatif pembayaran balik atau undang-undang penjagaan kesihatan yang berkaitan. operasi antarabangsa kami dan kos mana-mana program pematuhan yang berkaitan, keupayaan kami untuk berjaya mengkomersialkan setmelanotide, kecairan dan perbelanjaan kami, keupayaan kami untuk mengekalkan pekerja dan perunding utama kami, dan untuk menarik, mengekalkan dan memotivasikan kakitangan yang berkelayakan, dan keadaan ekonomi am, dan faktor penting lain, termasuk yang dibincangkan di bawah kapsyen "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan 10 Tahun Rhythm-K 3 Disember. 2025 dan pemfailan kami yang lain dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami tidak bertanggungjawab untuk membuat sebarang semakan pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini atau mengemas kininya untuk menggambarkan peristiwa atau keadaan yang berlaku selepas tarikh siaran akhbar ini, sama ada hasil daripada maklumat baharu, perkembangan masa hadapan atau sebaliknya.

    Sumber: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Artikel berkaitan

  • Rhythm Pharmaceuticals Mengumumkan Kelulusan FDA untuk Imcivree (setmelanotide) untuk Pesakit Semuda 2 Tahun
  • FDA Meluluskan Imcivree (setmelanotide) untuk Pengurusan Berat Kronik dalam Pesakit Obesiti Akibat POMC, PCSK1 atau LEPR 207,>
  • Defisiensi 2 November 2022 Farmaseutikal Mengumumkan Penerimaan FDA terhadap Permohonan Ubat Baharu untuk Setmelanotide untuk Rawatan Obesiti Kekurangan POMC dan LEPR - 13 Mei 2020

    • Sejarah Kelulusan FDA Imcivree (setmelanotide)

    Lebih banyak sumber berita

  • Amaran Ubat Medwatch FDA
  • Berita Med Harian
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
  • Aplikasi Ubat Baharu
  • Aplikasi Dadah Baharu
  • Keputusan
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Apa sahaja topik terbaik yang diminati oleh anda. peti masuk.

    Disiarkan : 2026-03-23 08:56

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular