Rhythm Pharmaceuticals kondigt FDA-goedkeuring aan van Imcivree (setmelanotide) voor patiënten met verworven hypothalamische obesitas

BOSTON, 19 maart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), een mondiaal biofarmaceutisch bedrijf in de commerciële fase dat zich richt op het transformeren van de levens van patiënten met zeldzame neuro-endocriene ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een uitgebreide indicatie voor Imcivree (setmelanotide) heeft goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met verworven hypothalamische obesitas (HO).

Eerste en enige door de FDA goedgekeurde therapie voor de behandeling van verworven hypothalamische obesitas, een zeldzame ziekte die wordt gekenmerkt door versnelde en aanhoudende gewichtstoename veroorzaakt door hypothalamusletsel of disfunctie

Geïndiceerd om overtollig lichaamsgewicht te verminderen en de vermindering op lange termijn te handhaven bij volwassenen en pediatrische patiënten van 4 jaar en ouder met verworven hypothalamische obesitas

Goedkeuring gebaseerd op -18,4% voor placebo gecorrigeerde BMI reductie bereikt door setmelanotide in de wereldwijde fase 3-TRANSCEND-studie [N=142]

Verworven HO is een zeldzame ziekte die wordt gekarakteriseerd door versnelde en aanhoudende gewichtstoename veroorzaakt door een verwonding aan de hypothalamus of hypothalamusdisfunctie. Met deze labeluitbreiding is Imcivree geïndiceerd om overtollig lichaamsgewicht te verminderen en de vermindering op lange termijn te behouden bij volwassenen en pediatrische patiënten van 4 jaar en ouder met verworven HO.

“Imcivree is nu de eerste en enige door de FDA goedgekeurde therapie voor verworven HO, die een gerichte aanpak biedt die de onderliggende biologie van deze ziekte aanpakt en tegemoetkomt aan een cruciale onvervulde behoefte van patiënten die voorheen geen behandelingsopties hadden”, aldus David Meeker, M.D., voorzitter, Chief Executive Officer en president van Rhythm. “Dit is een transformerende mijlpaal voor Rhythm en versterkt onze inzet om betekenisvolle therapieën te bieden aan patiënten die leven met zeldzame MC4R-pathway-ziekten.”

Het MC4R-pathway is verantwoordelijk voor het controleren van fysiologische functies zoals energieverbruik, honger en gewichtsregulatie. Verworven HO volgt meestal op tumoren en hun behandeling of op andere schade of disfunctie van de hypothalamus. Op basis van analyse van de literatuur, tumorregistraties en claimgegevens schat Rhythm dat er in de VS ongeveer 10.000 mensen leven met verworven HO.

“Het hebben van een therapie voor individuen en gezinnen die getroffen zijn door verworven hypothalamische obesitas heeft het potentieel om transformerend te zijn”, zegt Amy Wood, uitvoerend directeur en oprichter van de Raymond A. Wood Foundation. "We hebben uit de eerste hand de verwoestende impact gezien die verworven hypothalamische obesitas heeft op het leven van patiënten en gezinnen, waaronder meedogenloze honger en versnelde en aanhoudende gewichtstoename. Imcivree biedt hoop en een weg voorwaarts voor duizenden patiënten die al lang geen opties meer hebben."

De goedkeuring wordt ondersteund door de positieve fase 3-transcend-studie van setmelanotide bij 142 patiënten met verworven HO. Het mondiale onderzoek bereikte zijn primaire eindpunt, met een statistisch significante, voor placebo gecorrigeerde verlaging van de body mass index (BMI) van -18,4%. Voor het primaire eindpunt van de gemiddelde BMI-verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bereikten de onderzoeksdeelnemers die setmelanotide-therapie kregen (n=94) een reductie van -15,8% vergeleken met een stijging van +2,6% bij patiënten op placebo (n=48) na 52 weken (p<0,0001). Setmelanotide werd in het fase 3-onderzoek over het algemeen goed verdragen. De meest voorkomende bijwerkingen (bij >20% van de deelnemers) waren hyperpigmentatie van de huid, misselijkheid, braken en hoofdpijn.

“Setmelanotide heeft effectiviteit getoond bij het aanpakken van de onderliggende biologie van verworven HO”, zegt Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, universitair hoofddocent kindergeneeskunde, kinderendocrinologie bij Vanderbilt Health. "Patiënten die werden behandeld met setmelanotide ondervonden een betekenisvolle vermindering van de BMI en het hongergevoel, wat het vermogen van de therapie aantoont om klinisch significante resultaten op te leveren bij zowel kinderen als volwassen patiënten. Verworven HO is een ernstige ziekte die een vroege en proactieve behandeling vereist. Met de beschikbaarheid van Imcivree kunnen artsen een gerichte therapie aanbieden."

Imcivree® (setmelanotide) is ook goedgekeurd in de VS en Europa bij volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met syndromale of monogene obesitas als gevolg van het Bardet-Biedl-syndroom (BBS) of pro-opiomelanocortine (POMC), proproteïne convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1) of leptinereceptor (LEPR)-deficiëntie.

Rhythm zet zich in om de toegang van patiënten tot zijn medicijnen te ondersteunen en Imcivree® (setmelanotide) zal onmiddellijk beschikbaar zijn voor patiënten in de VS. Rhythm InTune biedt gepersonaliseerde, doorlopende educatieve ondersteuning voor personen die leven met bepaalde zeldzame vormen van obesitas. Het programma is bedoeld voor patiënten die op zoek zijn naar voorlichting voor zichzelf en hun zorgverleners, hulp bij het navigeren door de verzekering bij het starten van de behandeling, ondersteuning bij injecties en advies over wat ze tijdens de behandeling kunnen verwachten. Neem voor meer informatie contact op met [email protected].

Over verworven hypothalamische obesitasVerworven hypothalamische obesitas is een zeldzame ziekte die wordt gekenmerkt door versnelde en aanhoudende gewichtstoename veroorzaakt door een verwonding aan de hypothalamus. Hypothalamusletsel kan leiden tot een verminderde productie van alfa-melanocytstimulerend hormoon (α-MSH) en verslechtering van de signalering van de MC4R-route. De MC4R-route is verantwoordelijk voor het reguleren van de energiebalans en het lichaamsgewicht. Verworven hypothalamusobesitas volgt meestal de groei of behandeling van craniofaryngeoom, astrocytoom of andere hypothalamus-hypofysetumoren. Bijkomende oorzaken van letsel kunnen traumatisch hersenletsel, beroerte of ontsteking zijn. Als gevolg van een verstoring van de MC4R-route ervaren patiënten een versnelde en aanhoudende gewichtstoename, vaak gepaard gaand met hyperfagie en/of verminderd energieverbruik. Verworven hypothalamische obesitas kan al zes maanden na hypothalamusletsel optreden. Rhythm schat dat er in de VS ongeveer 10.000 mensen leven met verworven HO.Over Rhythm PharmaceuticalsRhythm is een biofarmaceutisch bedrijf in de commerciële fase dat zich inzet voor het transformeren van de levens van patiënten en hun families die leven met zeldzame neuro-endocriene ziekten. Het belangrijkste product van Rhythm, Imcivree® (setmelanotide), een MC4R-agonist ontworpen om hyperfagie en ernstige obesitas te behandelen, is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om overtollig lichaamsgewicht te verminderen en de vermindering op lange termijn te handhaven bij volwassenen en pediatrische patiënten van 4 jaar en ouder met verworven hypothalamische obesitas, volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met syndromale of monogene obesitas als gevolg van het Bardet-Biedl-syndroom (BBS) of genetisch bevestigd pro-opiomelanocortine (POMC), inclusief proproteïne convertase subtilisine/kexine type 1 (PCSK1), tekort of leptinereceptor (LEPR) tekort. Zowel de Europese Commissie (EC) als de Britse Medicines & Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) hebben setmelanotide goedgekeurd voor de behandeling van obesitas en de beheersing van honger geassocieerd met genetisch bevestigde BBS of genetisch bevestigde biallele POMC met functieverlies, waaronder PCSK1-deficiëntie of biallelische LEPR-deficiëntie bij volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder. Daarnaast bevordert Rhythm een breed klinisch ontwikkelingsprogramma voor setmelanotide bij andere zeldzame ziekten, evenals experimentele MC4R-agonisten bivamelagon en RM-718, en een preklinische reeks kleine moleculen voor de behandeling van congenitaal hyperinsulinisme. Het hoofdkantoor van Rhythm bevindt zich in Boston, MA.

Indicatie van SetmelanotideIn de Verenigde Staten is setmelanotide geïndiceerd om overtollig lichaamsgewicht te verminderen en de gewichtsvermindering op lange termijn te behouden bij volwassenen en pediatrische patiënten van 4 jaar en ouder met verworven hypothalamische obesitas, bij volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met syndromale of monogene obesitas als gevolg van het Bardet-Biedl-syndroom (BBS) of Pro-opiomelanocortine (POMC), proproteïne convertase subtilisine/kexine-type 1 (PCSK1) of leptinereceptor (LEPR)-deficiëntie bevestigd door genetische tests die varianten in POMC-, PCSK1- of LEPR-genen aantonen die worden geïnterpreteerd als pathogeen, waarschijnlijk pathogeen of van onzekere betekenis (VUS).

In de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk is setmelanotide geïndiceerd voor de behandeling van obesitas en de controle van honger geassocieerd met genetisch bevestigde BBS of biallele POMC-deficiëntie met functieverlies, inclusief PCSK1-deficiëntie of biallelische LEPR-deficiëntie bij volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder. In de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk moet setmelanotide worden voorgeschreven en onder toezicht staan van een arts met expertise op het gebied van obesitas met onderliggende genetische etiologie.

GebruiksbeperkingenSetmelanotide is niet geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met de volgende aandoeningen, omdat setmelanotide naar verwachting niet effectief zal zijn:

Obesitas als gevolg van vermoedelijke POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie met POMC-, PCSK1- of LEPR-varianten geclassificeerd als goedaardig of waarschijnlijk goedaardig

Andere soorten obesitas die geen verband houden met verworven HO, BBS, of POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie, inclusief obesitas geassocieerd met andere genetische syndromen en algemene (polygene) obesitas.

Belangrijke veiligheidsinformatie

CONTRA-INDICATIESEerdere ernstige overgevoeligheid voor setmelanotide of voor één van de hulpstoffen in Imcivree. Er zijn ernstige overgevoeligheidsreacties (bijv. anafylaxie) gemeld.

WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELEN

Verstoring van de seksuele opwinding: Er zijn spontane erecties van de penis en een verhoogde frequentie van erecties van de penis bij mannen opgetreden. Informeer patiënten dat deze gebeurtenissen kunnen optreden en instrueer patiënten die een erectie hebben die langer dan 4 uur aanhoudt, om dringende medische hulp te zoeken.

Depressie en zelfmoordgedachten: Depressie en zelfmoordgedachten zijn opgetreden. Controleer patiënten op nieuwe of verergerende depressies of zelfmoordgedachten of -gedrag. Overweeg om te stoppen met Imcivree als patiënten zelfmoordgedachten of -gedrag vertonen, of als er klinisch significante of aanhoudende depressiesymptomen optreden.

Overgevoeligheidsreacties: Er zijn ernstige overgevoeligheidsreacties (bijv. anafylaxie) gemeld. Indien dit wordt vermoed, adviseer patiënten dan onmiddellijk medische hulp in te roepen en te stoppen met Imcivree.

Hyperpigmentatie van de huid, verdonkering van reeds bestaande Nevi en ontwikkeling van nieuwe melanocytische naevi: Gegeneraliseerde of focale toename van de huidpigmentatie trad op bij de meerderheid van de met Imcivree behandelde patiënten. Imcivree kan ook de ontwikkeling van nieuwe melanocytische naevi of verdonkering van reeds bestaande naevi veroorzaken. Voer voorafgaand aan de start en periodiek tijdens de behandeling een huidonderzoek van het hele lichaam uit om reeds bestaande en nieuwe gepigmenteerde laesies te controleren.

Acute bijnierinsufficiëntie met verworven HO: Patiënten met verworven HO en secundaire bijnierinsufficiëntie rapporteerden ernstige bijwerkingen gerelateerd aan acute bijnierinsufficiëntie bij 5% van de met Imcivree behandelde patiënten en bij geen enkele met placebo behandelde patiënten. Controleer bij patiënten met secundaire bijnierinsufficiëntie op klinische tekenen van acute bijnierinsufficiëntie.

Natriumonbalans bij patiënten met verworven HO en centrale diabetes insipidus: Patiënten met verworven HO en gelijktijdige centrale diabetes insipidus (DI)/arginine vasopressine (AVP)-deficiëntie meldden hyponatriëmie bij 6% van de met Imcivree behandelde patiënten en 2% van de met placebo behandelde patiënten en hypernatriëmie bij 5% van de met Imcivree behandelde patiënten en 4% van de met placebo behandelde patiënten. Controleer de serumnatriumspiegels met veranderingen in de vochtinname en de hydratatiestatus. Pas indien nodig de doses van gelijktijdige therapieën voor DI/AVP-deficiëntie aan.

BIJWERKINGENDe meest voorkomende bijwerkingen (incidentie ≥20% bij ten minste 1 indicatie) waren hyperpigmentatie van de huid, reacties op de injectieplaats, misselijkheid, hoofdpijn, diarree, buikpijn, braken, depressie en spontane erectie van de penis.

GEBRUIK BIJ SPECIFIEKE POPULATIESBehandeling met Imcivree wordt niet aanbevolen tijdens het geven van borstvoeding. Stop met Imcivree wanneer zwangerschap wordt erkend, tenzij de voordelen van de behandeling opwegen tegen de potentiële risico's voor de foetus.

Om VERMOEDELIJKE BIJWERKINGEN te melden, kunt u contact opnemen met Rhythm Pharmaceuticals op +1 (833) 789-6337 of met de FDA op 1-800-FDA-1088 of http://www.fda.gov/medwatch. Zie sectie 4.8 van de Samenvatting van de productkenmerken voor informatie over het melden van vermoedelijke bijwerkingen in Europa.

Toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht die geen betrekking hebben op historische feiten moeten worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen, inclusief maar niet beperkt tot verklaringen over de veiligheid, werkzaamheid, potentiële voordelen van en het klinische ontwerp of de voortgang van enige van onze producten of kandidaat-producten in welke dosering of in welke indicatie dan ook; de goedkeuring en het gebruik van Imcivree bij patiënten met verworven hypothalamische obesitas en de beschikbaarheid ervan voor patiënten; de commerciële groei van Imcivree; onze verwachtingen met betrekking tot mogelijke indieningen door de regelgevende instanties, voortgang of goedkeuringen en de timing daarvan voor al onze productkandidaten; de geschatte marktomvang en bereikbare populatie voor onze geneesmiddelen, waaronder Imcivree voor de behandeling van hypothalamische obesitas in de Verenigde Staten, de Europese Unie en Japan; de toekomstige aankondiging van gegevens uit onze lopende klinische onderzoeken; de voortdurende deelname aan en de potentiële voortgang of uitkomsten van onze klinische onderzoeken; de presentatie van de volledige gegevens van de TRANSCEND-studie tijdens een komende medische bijeenkomst; en de inhoud, datum en timing van al het voorgaande. Verklaringen waarin woorden worden gebruikt als “verwachten”, “anticiperen”, “geloven”, “kunnen”, “zullen” en soortgelijke termen zijn ook toekomstgerichte verklaringen. Dergelijke verklaringen zijn onderhevig aan talrijke risico's en onzekerheden, waaronder, maar niet beperkt tot, ons vermogen om patiënten in te schrijven voor klinische onderzoeken, het ontwerp en de uitkomst van klinische onderzoeken, de impact van concurrentie, het vermogen om de noodzakelijke goedkeuringen van regelgevende instanties te verkrijgen of te verkrijgen, risico's die verband houden met data-analyse en -rapportage, ongunstige prijsregelgeving, terugbetalingspraktijken van derden of hervormingsinitiatieven in de gezondheidszorg, risico's die verband houden met de wet- en regelgeving die onze internationale activiteiten regelt en de kosten van gerelateerde nalevingsprogramma's, ons vermogen om setmelanotide succesvol op de markt te brengen, onze liquiditeit en uitgaven, ons vermogen om onze belangrijkste werknemers en consultants te behouden, en om gekwalificeerd personeel aan te trekken, te behouden en te motiveren, en de algemene economische omstandigheden, en de andere belangrijke factoren, waaronder die besproken onder de titel “Risicofactoren” in Rhythm’s jaarverslag op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2025 en onze andere deponeringen bij de Securities and Exchange Commission. Behalve zoals vereist door de wet, ondernemen wij geen verplichtingen om herzieningen aan te brengen in de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht of om deze bij te werken om gebeurtenissen of omstandigheden weer te geven die zich na de datum van dit persbericht hebben voorgedaan, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige ontwikkelingen of anderszins.

Bron: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

Rhythm Pharmaceuticals kondigt FDA-goedkeuring aan van Imcivree (setmelanotide) voor patiënten vanaf 2 jaar oud - 20 december 2024

Rhythm Pharmaceuticals kondigt FDA aan Goedkeuring van Imcivree (setmelanotide) voor gebruik bij patiënten met het Bardet-Biedl-syndroom - 16 juni 2022

FDA keurt Imcivree (setmelanotide) goed voor chronisch gewichtsbeheer bij patiënten met obesitas als gevolg van POMC-, PCSK1- of LEPR-deficiëntie - 27 november 2020

Rhythm Pharmaceuticals kondigt FDA-acceptatie aan van nieuw medicijn Aanvraag voor Setmelanotide voor de behandeling van obesitas bij POMC- en LEPR-deficiëntie - 13 mei 2020

Imcivree (setmelanotide) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch-medicijnwaarschuwingen

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidswerkers

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Klinische onderzoeksresultaten

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-03-23 08:56

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.