Rhythm Pharmaceuticals ogłasza zatwierdzenie przez FDA leku Imcivree (setmelanotyd) dla pacjentów z nabytą otyłością podwzgórzową

BOSTON, 19 marca 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), globalna firma biofarmaceutyczna o zasięgu komercyjnym, skupiająca się na zmianie życia pacjentów cierpiących na rzadkie choroby neuroendokrynne, ogłosiła dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła rozszerzone wskazanie dla preparatu Imcivree (setmelanotyd) w leczeniu pacjentów cierpiących na nabyta otyłość podwzgórzowa (HO).

Pierwsza i jedyna zatwierdzona przez FDA terapia w leczeniu nabytej otyłości podwzgórzowej, rzadkiej choroby charakteryzującej się przyspieszonym i utrzymującym się przyrostem masy ciała spowodowanym uszkodzeniem lub dysfunkcją podwzgórza.

Wskazany w celu zmniejszenia nadmiernej masy ciała i utrzymania tej redukcji w długim okresie u dorosłych i dzieci w wieku 4 lat i starszych z nabytą otyłością podwzgórzową

Zatwierdzenie na podstawie -18,4% skorygowana względem placebo redukcja BMI osiągnięta przez setmelanotyd w globalnym badaniu III fazy TRANSCEND [N=142]

Nabyta HO to rzadka choroba charakteryzująca się przyspieszonym i utrzymującym się przyrostem masy ciała spowodowanym uszkodzeniem podwzgórza lub dysfunkcją podwzgórza. Dzięki temu rozszerzeniu etykiety Imcivree jest wskazany do stosowania w celu zmniejszenia nadmiernej masy ciała i utrzymania tej redukcji w długim okresie u dorosłych i dzieci w wieku 4 lat i starszych z nabytą HO.

„Imcivree jest obecnie pierwszą i jedyną zatwierdzoną przez FDA metodą leczenia nabytej HO, oferującą ukierunkowane podejście, które uwzględnia biologię leżącą u podstaw tej choroby i zaspokaja krytycznie niezaspokojone potrzeby pacjentów, którzy wcześniej nie mieli możliwości leczenia” – powiedział David Meeker, lekarz medycyny, prezes, dyrektor generalny i prezes Rhythm. „To kamień milowy w transformacji Rhythm i wzmacnia nasze zaangażowanie w zapewnianie skutecznych terapii pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby szlaku MC4R.”

Szlak MC4R jest odpowiedzialny za kontrolowanie funkcji fizjologicznych, takich jak wydatek energetyczny, głód i regulacja masy ciała. Nabyta HO najczęściej następuje po nowotworach i ich leczeniu lub po innym uszkodzeniu lub dysfunkcji podwzgórza. Na podstawie analizy literatury, rejestrów nowotworów i danych dotyczących roszczeń firma Rhythm szacuje, że w USA z nabytą HO żyje około 10 000 osób.

„Terapia osób i rodzin dotkniętych nabytą otyłością podwzgórzową może mieć potencjał transformacyjny” – powiedziała Amy Wood, dyrektor wykonawcza i założycielka Fundacji Raymonda A. Wooda. "Widzieliśmy na własne oczy niszczycielski wpływ nabytej otyłości podwzgórzowej na życie pacjentów i ich rodzin, w tym nieustanny głód oraz przyspieszony i trwały przyrost masy ciała. Imcivree oferuje nadzieję i drogę naprzód tysiącom pacjentów, którzy od dawna nie mieli innego wyboru."

Zatwierdzenie potwierdza pozytywne, kluczowe badanie III fazy TRANSCEND dotyczące stosowania setmelanotydu u 142 pacjentów z nabytą HO. W ogólnoświatowym badaniu osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując statystycznie istotne zmniejszenie wskaźnika masy ciała (BMI) o 18,4% skorygowanego względem placebo. W przypadku pierwszorzędowego punktu końcowego, jakim była średnia zmiana BMI w porównaniu z wartością wyjściową, uczestnicy badania stosujący setmelanotyd (n=94) osiągnęli zmniejszenie o -15,8% w porównaniu ze wzrostem o +2,6% wśród pacjentów otrzymujących placebo (n=48) po 52 tygodniach (p<0,0001). W badaniu III fazy setmelanotyd był ogólnie dobrze tolerowany. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi (dotyczącymi >20% uczestników) były przebarwienia skóry, nudności, wymioty i ból głowy.

„Setmelanotyd wykazał skuteczność w działaniu na biologię leżącą u podstaw nabytej HO” – powiedział Ashley Shoemaker, lekarz medycyny, MSCI, profesor nadzwyczajny pediatrii, endokrynologii dziecięcej w Vanderbilt Health. "U pacjentów leczonych setmelanotydem zaobserwowano znaczące zmniejszenie BMI i uczucie głodu, co pokazuje zdolność terapii do zapewnienia klinicznie znaczących wyników zarówno u dzieci, jak i dorosłych. Nabyta HO to ciężka choroba wymagająca wczesnego i proaktywnego leczenia. Dzięki dostępności Imcivree lekarze mogą zaoferować terapię celowaną."

Imcivree® (setmelanotyd) jest również zatwierdzony w USA i Europie u pacjentów dorosłych i dzieci w wieku 2 lata i starsze z otyłością syndromiczną lub monogenową spowodowaną zespołem Bardeta-Biedla (BBS) lub proopiomelanokortyną (POMC), konwertazą probiałkową subtylizyny/keksyn typu 1 (PCSK1) lub niedoborem receptora leptyny (LEPR).

Rhythm angażuje się we wspieranie dostępu pacjentów do swoich leków, a Imcivree® (setmelanotyd) będzie natychmiast dostępny dla pacjentów w USA. Rhythm InTune zapewnia spersonalizowane, ciągłe wsparcie edukacyjne dla osób cierpiących na pewne rzadkie formy otyłości. Program przeznaczony jest dla pacjentów poszukujących edukacji dla siebie i swoich pracowników służby zdrowia, pomocy w zakresie nawigacji w zakresie ubezpieczenia na początku leczenia, wsparcia w zakresie zastrzyków oraz wskazówek dotyczących tego, czego się spodziewać w trakcie leczenia. Aby uzyskać więcej informacji, napisz na adres [email protected].

Informacje o nabytej otyłości podwzgórzowejNabyta otyłość podwzgórzowa to rzadka choroba charakteryzująca się przyspieszonym i utrzymującym się przyrostem masy ciała spowodowanym uszkodzeniem podwzgórza. Uszkodzenie podwzgórza może prowadzić do zmniejszonej produkcji hormonu stymulującego alfa-melanocyty (α-MSH) i upośledzenia sygnalizacji szlaku MC4R. Szlak MC4R odpowiada za regulację bilansu energetycznego i masy ciała. Nabyta otyłość podwzgórzowa najczęściej następuje po wzroście lub leczeniu czaszkogardlaka, gwiaździaka lub innych guzów podwzgórza i przysadki mózgowej. Dodatkowe przyczyny urazu mogą obejmować urazowe uszkodzenie mózgu, udar lub stan zapalny. Z powodu upośledzenia szlaku MC4R u pacjentów występuje przyspieszony i trwały przyrost masy ciała, któremu często towarzyszy hiperfagia i/lub zmniejszony wydatek energetyczny. Nabyta otyłość podwzgórzowa może wystąpić już po sześciu miesiącach od uszkodzenia podwzgórza. Rhythm szacuje, że w USA z nabytą HO żyje około 10 000 osób. O firmie Rhythm PharmaceuticalsRhythm to komercyjna firma biofarmaceutyczna, której celem jest zmiana życia pacjentów i ich rodzin cierpiących na rzadkie choroby neuroendokrynne. Główny składnik preparatu Rhythm, Imcivree® (setmelanotyd), agonista MC4R przeznaczony do leczenia hiperfagii i ciężkiej otyłości, został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do stosowania w celu zmniejszenia nadmiernej masy ciała i długotrwałego utrzymania tej redukcji u dorosłych i dzieci w wieku 4 lat i starszych z nabytą otyłością podwzgórzową, dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych z otyłością syndromową lub monogenową spowodowaną zespołem Bardeta-Biedla (BBS) lub genetycznie potwierdzoną proopiomelanokortynę (POMC), w tym niedobór konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyn typu 1 (PCSK1) lub niedobór receptora leptyny (LEPR). Zarówno Komisja Europejska (KE), jak i brytyjska Agencja Regulacji Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) zatwierdziły setmelanotyd do leczenia otyłości i kontrolowania głodu związanego z genetycznie potwierdzonym BBS lub genetycznie potwierdzoną bialleliczną POMC z utratą funkcji, w tym PCSK1, niedoborem lub biallelicznym niedoborem LEPR u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych. Ponadto firma Rhythm realizuje szeroki program rozwoju klinicznego setmelanotydu w leczeniu innych rzadkich chorób, a także eksperymentalnych agonistów MC4R, biwamelagonu i RM-718, a także przedkliniczny zestaw małych cząsteczek do leczenia wrodzonego hiperinsulinizmu. Siedziba firmy Rhythm znajduje się w Bostonie w stanie Massachusetts.

Wskazanie setmelanotyduW Stanach Zjednoczonych setmelanotyd jest wskazany w celu zmniejszenia nadmiernej masy ciała i utrzymania długotrwałej redukcji masy ciała u dorosłych i dzieci w wieku 4 lat i starszych z nabytą otyłością podwzgórzową, u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych z otyłością syndromiczną lub monogenową spowodowaną zespołem Bardeta-Biedla (BBS) lub proopiomelanokortyną (POMC), konwertazą probiałkową typu subtylizyna/keksyn 1 (PCSK1) lub niedobór receptora leptyny (LEPR) potwierdzony badaniami genetycznymi wykazującymi warianty genów POMC, PCSK1 lub LEPR, które są interpretowane jako patogenne, prawdopodobnie patogenne lub o niepewnym znaczeniu (VUS).

W Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii setmelanotyd jest wskazany w leczeniu otyłości i kontroli głodu związanego z genetycznie potwierdzonym BBS lub biallelicznym POMC z utratą funkcji, w tym PCSK1, niedoborem lub bialleliczny niedobór LEPR u dorosłych i dzieci w wieku 2 lat i starszych. W Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii setmelanotyd powinien być przepisywany i nadzorowany przez lekarza posiadającego wiedzę specjalistyczną w zakresie otyłości o etiologii genetycznej.

Ograniczenia stosowaniaSetmelanotyd nie jest wskazany w leczeniu pacjentów z następującymi schorzeniami, ponieważ nie oczekuje się, że setmelanotyd będzie skuteczny:

Otyłość spowodowana podejrzeniem niedoboru POMC, PCSK1 lub LEPR z wariantami POMC, PCSK1 lub LEPR sklasyfikowanymi jako łagodne lub prawdopodobnie łagodne.

Inne rodzaje otyłości niezwiązane z nabytą HO, Niedobór BBS, POMC, PCSK1 lub LEPR, w tym otyłość związana z innymi zespołami genetycznymi i otyłość ogólna (wielogenowa).

Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa

PrzeciwwskazaniaWcześniejsza poważna nadwrażliwość na setmelanotyd lub którąkolwiek substancję pomocniczą Imcivree. Zgłaszano poważne reakcje nadwrażliwości (np. anafilaksję).

OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI

Zaburzenia podniecenia seksualnego: Występowały spontaniczne erekcje prącia i zwiększona częstotliwość erekcji prącia u mężczyzn. Poinformuj pacjentów, że takie zdarzenia mogą wystąpić i poinstruuj pacjentów, u których erekcja trwa dłużej niż 4 godziny, aby zwrócili się o pomoc lekarską w nagłych przypadkach.

Depresja i myśli samobójcze: Wystąpiła depresja i myśli samobójcze. Monitoruj pacjentów pod kątem pojawienia się lub pogorszenia depresji, myśli lub zachowań samobójczych. Rozważ zaprzestanie stosowania leku Imcivree, jeśli u pacjenta wystąpią myśli lub zachowania samobójcze albo wystąpią klinicznie istotne lub utrzymujące się objawy depresji.

Reakcje nadwrażliwości: Zgłaszano ciężkie reakcje nadwrażliwości (np. anafilaksję). W przypadku podejrzenia należy zalecić pacjentom, aby natychmiast zgłosili się do lekarza i zaprzestali stosowania leku Imcivree.

Przebarwienia skóry, ciemnienie istniejących wcześniej Znamion i rozwój nowych znamion melanocytowych: U większości pacjentów leczonych Imcivree wystąpiło uogólnione lub ogniskowe zwiększenie pigmentacji skóry. Imcivree może również powodować rozwój nowych znamion melanocytowych lub ciemnienie istniejących wcześniej znamion. Przed rozpoczęciem leczenia i okresowo w trakcie leczenia należy wykonać badanie skóry całego ciała, aby monitorować istniejące i nowe zmiany barwnikowe.

Ostra niewydolność nadnerczy z nabytą niedoczynnością nadnerczy: Pacjenci z nabytą HO i wtórną niewydolnością nadnerczy zgłaszali poważne działania niepożądane związane z ostrą niewydolnością nadnerczy u 5% pacjentów leczonych Imcivree i u żadnych pacjentów otrzymujących placebo. U pacjentów z wtórną niewydolnością nadnerczy należy monitorować pod kątem klinicznych objawów ostrej niewydolności nadnerczy.

Zaburzenie równowagi sodu u pacjentów z nabytą HO i moczówką prostą ośrodkową: Pacjenci z nabytą HO i współistniejącym moczówką prostą ośrodkową (DI)/niedoborem wazopresyny argininowej (AVP) zgłaszali hiponatremię u 6% pacjentów leczonych Imcivree i 2% pacjentów leczonych placebo i hipernatremia u 5% pacjentów leczonych Imcivree i 4% pacjentów leczonych placebo. Monitoruj poziom sodu w surowicy na podstawie zmian w przyjmowaniu płynów i stanie nawodnienia. W razie potrzeby dostosuj dawki stosowanych jednocześnie terapii w przypadku niedoboru DI/AVP.

DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANENajczęstsze działania niepożądane (częstość występowania ≥20% w co najmniej 1 wskazaniu) obejmowały przebarwienia skóry, reakcje w miejscu wstrzyknięcia, nudności, ból głowy, biegunkę, ból brzucha, wymioty, depresję i samoistną erekcję prącia.

Stosowanie w określonych populacjachNie zaleca się leczenia produktem Imcivree podczas karmienia piersią. Należy przerwać stosowanie leku Imcivree po stwierdzeniu ciąży, chyba że korzyści z leczenia przewyższają potencjalne ryzyko dla płodu.

Aby zgłosić PODEJRZEWANE DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE, należy skontaktować się z Rhythm Pharmaceuticals pod numerem +1 (833) 789-6337 lub z FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub http://www.fda.gov/medwatch. Informacje na temat zgłaszania podejrzewanych działań niepożądanych w Europie można znaleźć w sekcji 4.8 Charakterystyki Produktu Leczniczego.

Stwierdzenia dotyczące przyszłościNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszystkie stwierdzenia zawarte w niniejszej informacji prasowej, które nie odnoszą się do faktów historycznych, należy traktować jako stwierdzenia dotyczące przyszłości, w tym między innymi stwierdzenia dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności, potencjalnych korzyści oraz projektu klinicznego lub postępu leku którykolwiek z naszych produktów lub kandydatów na produkty w dowolnej dawce lub w dowolnym wskazaniu; zatwierdzenie i stosowanie Imcivree u pacjentów z nabytą otyłością podwzgórzową i jego dostępność dla pacjentów; komercyjny rozwój Imcivree; nasze oczekiwania dotyczące potencjalnych wniosków regulacyjnych, postępów lub zatwierdzeń oraz terminów ich uzyskania w przypadku któregokolwiek z naszych kandydatów na produkty; szacowana wielkość rynku i populacja, do której mogą dotrzeć nasze produkty lecznicze, w tym Imcivree do leczenia otyłości podwzgórzowej w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i Japonii; przyszłe ogłoszenie danych z naszych trwających badań klinicznych; bieżący rejestracja i potencjalny postęp lub wyniki naszych badań klinicznych; prezentacja pełnych danych z badania TRANSCEND na zbliżającej się konferencji lekarskiej; oraz treść, datę i czas wystąpienia któregokolwiek z powyższych. Stwierdzenia zawierające takie słowa jak „oczekiwać”, „przewidywać”, „wierzyć”, „może”, „będzie” i podobne terminy są również oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość. Takie oświadczenia obarczone są licznymi ryzykami i niepewnościami, w tym między innymi naszą zdolnością do włączania pacjentów do badań klinicznych, projektem i wynikami badań klinicznych, wpływem konkurencji, możliwością uzyskania lub uzyskania niezbędnych zgód organów regulacyjnych, ryzykiem związanym z analizą danych i raportowaniem, niekorzystnymi przepisami cenowymi, praktykami zwrotu kosztów przez strony trzecie lub inicjatywami w zakresie reformy opieki zdrowotnej, ryzykami związanymi z przepisami prawa i regulacjami regulującymi naszą działalność międzynarodową oraz kosztami wszelkich powiązanych programów zgodności, naszą zdolnością do skutecznej komercjalizacji setmelanotydu, naszą płynnością i wydatki, naszą zdolność do zatrzymywania naszych kluczowych pracowników i konsultantów oraz przyciągania, zatrzymywania i motywowania wykwalifikowanego personelu, a także ogólne warunki ekonomiczne i inne ważne czynniki, w tym te omówione pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka” w Raporcie rocznym Rhythm na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2025 r. oraz w innych dokumentach złożonych przez nas w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. O ile nie jest to wymagane przez prawo, nie zobowiązujemy się do dokonywania jakichkolwiek zmian w stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym ani do ich aktualizacji w celu uwzględnienia zdarzeń lub okoliczności, które miały miejsce po dacie niniejszego komunikatu prasowego, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłego rozwoju sytuacji czy z innych powodów.

Źródło: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Rhythm Pharmaceuticals ogłasza zatwierdzenie przez FDA leku Imcivree (setmelanotyd) dla pacjentów w wieku od 2 lat – 20 grudnia 2024 r.

Rhythm Pharmaceuticals Ogłasza zatwierdzenie przez FDA leku Imcivree (setmelanotyd) do stosowania u pacjentów z zespołem Bardeta-Biedla – 16 czerwca 2022 r.

FDA zatwierdza Imcivree (setmelanotyd) do stosowania w przewlekłym leczeniu masy ciała u pacjentów z otyłością spowodowaną niedoborem POMC, PCSK1 lub LEPR – 27 listopada 2020 r.

Rytm Pharmaceuticals ogłasza akceptację przez FDA wniosku o nowy lek dla setmelanotydu do leczenia otyłości spowodowanej niedoborem POMC i LEPR – 13 maja 2020 r.

Historia zatwierdzeń Imcivree (setmelanotide) przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Codzienne MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Badania kliniczne Wyniki

Zatwierdzenia leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby jak najlepiej wykorzystać Drugs.com w swoim skrzynka odbiorcza.

Wysłano : 2026-03-23 08:56

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.