Rhythm Pharmaceuticals anuncia aprovação da FDA de Imcivree (setmelanotida) para pacientes com obesidade hipotalâmica adquirida
BOSTON, 19 de março de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), uma empresa biofarmacêutica global em estágio comercial focada em transformar a vida de pacientes que vivem com doenças neuroendócrinas raras, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou uma indicação ampliada de Imcivree (setmelanotida) para tratar pacientes que vivem com doenças adquiridas. obesidade hipotalâmica (HO).
A HO adquirida é uma doença rara caracterizada por ganho de peso acelerado e sustentado causado por uma lesão no hipotálamo ou disfunção hipotalâmica. Com esta expansão do rótulo, Imcivree é indicado para reduzir o excesso de peso corporal e manter a redução a longo prazo em adultos e pacientes pediátricos com 4 anos ou mais com OH adquirida.
“Imcivree é agora a primeira e única terapia aprovada pela FDA para HO adquirida, oferecendo uma abordagem direcionada que aborda a biologia subjacente desta doença e atende a uma necessidade crítica não atendida de pacientes que anteriormente não tinham opções de tratamento”, disse David Meeker, M.D., Presidente, CEO e Presidente da Rhythm. “Este é um marco transformador para a Rhythm e reforça nosso compromisso de levar terapias significativas para pacientes que vivem com doenças raras da via MC4R.”
A via MC4R é responsável por controlar funções fisiológicas, como gasto de energia, fome e regulação de peso. A HO adquirida ocorre mais frequentemente após tumores e seu tratamento ou outras lesões ou disfunções hipotalâmicas. Com base na análise da literatura, registros de tumores e dados de reclamações, a Rhythm estima que existam aproximadamente 10.000 pessoas vivendo com HO adquirida nos EUA.
“Fazer uma terapia para indivíduos e famílias afetadas pela obesidade hipotalâmica adquirida tem o potencial de ser transformador”, disse Amy Wood, Diretora Executiva e Fundadora da Fundação Raymond A. Wood. "Vimos em primeira mão o impacto devastador que a obesidade hipotalâmica adquirida tem na vida dos pacientes e das famílias, incluindo a fome implacável e o ganho de peso acelerado e sustentado. Imcivree oferece esperança e um caminho a seguir para milhares de pacientes que há muito tempo estão sem opções." O estudo global atingiu o seu objetivo primário, com uma redução estatisticamente significativa de -18,4% ajustada ao placebo no índice de massa corporal (IMC). Para o objetivo primário de alteração média do IMC desde o início do estudo, os participantes do estudo em terapia com setmelanotida (n=94) alcançaram uma redução de -15,8% em comparação com um aumento de +2,6% entre os pacientes que receberam placebo (n=48) em 52 semanas (p<0,0001). A setmelanotida foi geralmente bem tolerada no ensaio de Fase 3. Os eventos adversos mais comuns (afetando >20% dos participantes) foram hiperpigmentação da pele, náuseas, vômitos e dor de cabeça.
“A setmelanotida demonstrou eficácia no tratamento da biologia subjacente da HO adquirida”, disse Ashley Shoemaker, M.D., MSCI, Professora Associada de Pediatria, Endocrinologia Pediátrica na Vanderbilt Health. "Os pacientes tratados com setmelanotida experimentaram reduções significativas no IMC e na fome, demonstrando a capacidade da terapia de fornecer resultados clinicamente significativos em crianças e pacientes adultos. A OH adquirida é uma doença grave que requer tratamento precoce e proativo. Com a disponibilidade do Imcivree, os médicos podem oferecer uma terapia direcionada." idosos com obesidade sindrômica ou monogênica devido à síndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou deficiência de pró-opiomelanocortina (POMC), pró-proteína convertase subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) ou receptor de leptina (LEPR).
A Rhythm está comprometida em apoiar o acesso dos pacientes aos seus medicamentos e o Imcivree® (setmelanotida) estará disponível para pacientes nos EUA imediatamente. O Rhythm InTune oferece suporte educacional personalizado e contínuo para indivíduos que vivem com certas formas raras de obesidade. O programa é projetado para pacientes que buscam educação para si e para seus prestadores de cuidados de saúde, assistência com navegação de seguro no início do tratamento, suporte para injeções e orientação sobre o que esperar durante o tratamento. Para obter mais informações, entre em contato com [email protected].
Sobre a obesidade hipotalâmica adquiridaA obesidade hipotalâmica adquirida é uma doença rara caracterizada pelo ganho de peso acelerado e sustentado causado por uma lesão no hipotálamo. A lesão hipotalâmica pode levar à diminuição da produção do hormônio estimulador de alfa-melanócitos (α-MSH) e ao comprometimento da sinalização da via MC4R. A via MC4R é responsável por regular o equilíbrio energético e o peso corporal. A obesidade hipotalâmica adquirida segue mais frequentemente o crescimento ou tratamento de craniofaringioma, astrocitoma ou outros tumores hipotálamo-hipófise. Causas adicionais de lesão podem incluir lesão cerebral traumática, acidente vascular cerebral ou inflamação. Devido ao comprometimento da via MC4R, os pacientes apresentam ganho de peso acelerado e sustentado, muitas vezes acompanhado de hiperfagia e/ou diminuição do gasto energético. A obesidade hipotalâmica adquirida pode ocorrer já seis meses após a lesão hipotalâmica. A Rhythm estima que haja aproximadamente 10.000 pessoas vivendo com HO adquirido nos EUA.Sobre Rhythm PharmaceuticalsA Rhythm é uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial comprometida em transformar a vida de pacientes e suas famílias que vivem com doenças neuroendócrinas raras. Rhythm’s lead asset, Imcivree® (setmelanotide), an MC4R agonist designed to treat hyperphagia and severe obesity, is approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to reduce excess body weight and maintain reduction long term in adults and pediatric patients aged 4 years and older with acquired hypothalamic obesity, adult and pediatric patients 2 years of age and older with syndromic or monogenic obesity due to Bardet-Biedl syndrome (BBS) or pró-opiomelanocortina (POMC) geneticamente confirmada, incluindo pró-proteína convertase subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1), deficiência ou deficiência do receptor de leptina (LEPR). Tanto a Comissão Europeia (CE) como a Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido autorizaram a setmelanotida para o tratamento da obesidade e o controlo da fome associada a BBS geneticamente confirmada ou POMC bialélico com perda de função geneticamente confirmada, incluindo PCSK1, deficiência ou deficiência bialélica de LEPR em adultos e crianças com 2 anos de idade ou mais. Além disso, a Rhythm está promovendo um amplo programa de desenvolvimento clínico para setmelanotida em outras doenças raras, bem como agonistas experimentais de MC4R bivamelagon e RM-718, e um conjunto pré-clínico de pequenas moléculas para o tratamento de hiperinsulinismo congênito. A sede da Rhythm fica em Boston, MA.
Indicação de setmelanotidaNos Estados Unidos, a setmelanotida é indicada para reduzir o excesso de peso corporal e manter a redução de peso a longo prazo em adultos e pacientes pediátricos com 4 anos ou mais com obesidade hipotalâmica adquirida, em pacientes adultos e pediátricos com 2 anos ou mais com obesidade sindrômica ou monogênica devido à síndrome de Bardet-Biedl (BBS) ou pró-opiomelanocortina (POMC), tipo proproteína convertase subtilisina/kexin 1 (PCSK1) ou deficiência do receptor de leptina (LEPR) confirmada por testes genéticos demonstrando variantes nos genes POMC, PCSK1 ou LEPR que são interpretadas como patogênicas, provavelmente patogênicas ou de significado incerto (VUS).
Na União Europeia e no Reino Unido, a setmelanotida é indicada para o tratamento da obesidade e o controle da fome associada a BBS geneticamente confirmada ou POMC bialélico com perda de função, incluindo PCSK1, deficiência ou deficiência bialélica de LEPR em adultos e crianças com 2 anos de idade ou mais. Na União Europeia e no Reino Unido, a setmelanotida deve ser prescrita e supervisionada por um médico com experiência em obesidade com etiologia genética subjacente.
Limitações de usoA setmelanotida não é indicada para o tratamento de pacientes com as seguintes condições, pois não se espera que a setmelanotida seja eficaz:
Informações importantes de segurança
CONTRA-INDICAÇÕESHipersensibilidade prévia grave à setmelanotida ou a qualquer um dos excipientes do Imcivree. Foram relatadas reações graves de hipersensibilidade (por exemplo, anafilaxia).
ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES
Perturbação na excitação sexual: ocorreram ereções penianas espontâneas e aumento da frequência de ereções penianas em homens. Informe os pacientes que esses eventos podem ocorrer e instrua os pacientes que têm uma ereção com duração superior a 4 horas a procurar atendimento médico de emergência.
Depressão e ideação suicida: ocorreram depressão e ideação suicida. Monitore os pacientes quanto ao início ou agravamento da depressão ou pensamentos ou comportamentos suicidas. Considere interromper Imcivree se os pacientes apresentarem pensamentos ou comportamentos suicidas, ou se ocorrerem sintomas de depressão clinicamente significativos ou persistentes.
Reações de hipersensibilidade: Foram relatadas reações graves de hipersensibilidade (por exemplo, anafilaxia). Se houver suspeita, aconselhe os pacientes a procurar atendimento médico imediatamente e descontinuar Imcivree.
Hiperpigmentação da pele, escurecimento de nevos pré-existentes e desenvolvimento de novos nevos melanocíticos: aumentos generalizados ou focais na pigmentação da pele ocorreram na maioria dos pacientes tratados com Imcivree. Imcivree também pode causar o desenvolvimento de novos nevos melanocíticos ou escurecimento de nevos pré-existentes. Realize um exame de pele de corpo inteiro antes do início e periodicamente durante o tratamento para monitorar lesões pigmentadas novas e pré-existentes.
Insuficiência adrenal aguda com HO adquirida: Pacientes com HO adquirida e insuficiência adrenal secundária relataram reações adversas graves relacionadas à insuficiência adrenal aguda em 5% dos pacientes tratados com Imcivree e em nenhum paciente tratado com placebo. Em pacientes com insuficiência adrenal secundária, monitore os sinais clínicos de insuficiência adrenal aguda.
Desequilíbrio de sódio em pacientes com HO adquirida e diabetes insipidus central: Pacientes com HO adquirida e deficiência concomitante de diabetes insipidus central (DI)/arginina vasopressina (AVP) relataram hiponatremia em 6% dos pacientes tratados com Imcivree e 2% dos pacientes tratados com placebo e hipernatremia em 5% dos pacientes tratados com Imcivree e 4% dos pacientes tratados com placebo. Monitore os níveis séricos de sódio com alterações na ingestão de líquidos e no estado de hidratação. Ajuste as doses das terapias concomitantes para deficiência de DI/AVP conforme necessário.
REAÇÕES ADVERSASAs reações adversas mais comuns (incidência ≥20% em pelo menos 1 indicação) incluíram hiperpigmentação da pele, reações no local da injeção, náusea, dor de cabeça, diarreia, dor abdominal, vômito, depressão e ereção peniana espontânea.
USO EM POPULAÇÕES ESPECÍFICASO tratamento com Imcivree não é recomendado durante a amamentação. Interrompa Imcivree quando a gravidez for reconhecida, a menos que os benefícios da terapia superem os riscos potenciais para o feto.
Para relatar SUSPEITAS DE REAÇÕES ADVERSAS, entre em contato com a Rhythm Pharmaceuticals pelo telefone +1 (833) 789-6337 ou pela FDA pelo telefone 1-800-FDA-1088 ou http://www.fda.gov/medwatch. Consulte a seção 4.8 do Resumo das Características do Produto para obter informações sobre como relatar suspeitas de reações adversas na Europa.
Declarações ProspectivasEste comunicado de imprensa contém declarações prospectivas dentro do significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado de imprensa que não se relacionam a questões de fatos históricos devem ser consideradas declarações prospectivas, incluindo, sem limitação, declarações sobre segurança, eficácia, benefícios potenciais e design clínico ou progresso de qualquer um de nossos produtos. produtos ou candidatos a produtos em qualquer dosagem ou indicação; a aprovação e uso do Imcivree em pacientes com obesidade hipotalâmica adquirida e sua disponibilidade para pacientes; o crescimento comercial da Imcivree; nossas expectativas em torno de possíveis submissões regulatórias, progresso ou aprovações e prazos para qualquer um de nossos candidatos a produtos; o tamanho estimado do mercado e a população acessível para os nossos medicamentos, incluindo Imcivree para o tratamento da obesidade hipotalâmica nos Estados Unidos, na União Europeia e no Japão; o futuro anúncio dos dados dos nossos ensaios clínicos em curso; a inscrição contínua e o progresso ou resultados potenciais dos nossos ensaios clínicos; a apresentação dos dados completos do estudo TRANSCEND em uma próxima reunião médica; e o conteúdo, data e horário de qualquer um dos itens acima. Declarações que usam palavras como “esperar”, “antecipar”, “acreditar”, “pode”, “irá” e termos semelhantes também são declarações prospectivas. Tais declarações estão sujeitas a numerosos riscos e incertezas, incluindo, entre outros, a nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, a concepção e o resultado dos ensaios clínicos, o impacto da concorrência, a capacidade de alcançar ou obter as aprovações regulamentares necessárias, riscos associados à análise e comunicação de dados, regulamentos de preços desfavoráveis, práticas de reembolso de terceiros ou iniciativas de reforma do sistema de saúde, riscos associados às leis e regulamentos que regem as nossas operações internacionais e os custos de quaisquer programas de conformidade relacionados, a nossa capacidade de comercializar com sucesso a setmelanotida, a nossa liquidez e despesas, a nossa capacidade de reter nossos principais funcionários e consultores e de atrair, reter e motivar pessoal qualificado, e condições econômicas gerais, e outros fatores importantes, incluindo aqueles discutidos sob o título “Fatores de risco” no Relatório Anual da Rhythm no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2025 e nossos outros registros junto à Securities and Exchange Commission. Exceto conforme exigido por lei, não assumimos nenhuma obrigação de fazer quaisquer revisões nas declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma.
Fonte: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Fonte: HealthDay
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Postou : 2026-03-23 08:56
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