Rhythm Pharmaceuticals anunță aprobarea FDA pentru Imcivree (setmelanotide) pentru pacienții cu obezitate hipotalamică dobândită

BOSTON, 19 martie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), o companie biofarmaceutică globală în stadiu comercial, axată pe transformarea vieții pacienților care trăiesc cu boli neuroendocrine rare, a anunțat astăzi că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a aprobat o indicație extinsă de FDA (Food and Drug Administration) (setmelanotide) pentru a trata pacienții care trăiesc cu obezitate hipotalamică dobândită (HO).

Prima și singura terapie aprobată de FDA pentru tratamentul obezității hipotalamice dobândite, o boală rară caracterizată prin creșterea accelerată și susținută în greutate cauzată de leziuni sau disfuncții hipotalamice

Indicat pentru a reduce excesul de greutate4 la adulți și pentru a reduce pe termen lung excesul la pacienții la copii și adolescenți. ani și mai în vârstă cu obezitate hipotalamică dobândită

Aprobare bazată pe o reducere de -18,4% a IMC ajustată cu placebo obținută de setmelanotide în studiul global de fază 3 TRANSCEND [N=142]

HO dobândit este o boală rară caracterizată prin creșterea accelerată și susținută în greutate sau prin creșterea accelerată și susținută a hipotalamismului hipotalmic. disfuncție. Prin această extindere a etichetei, Imcivree este indicat pentru a reduce excesul de greutate corporală și pentru a menține reducerea pe termen lung la adulți și copii și adolescenți cu vârsta de 4 ani și mai mult cu HO dobândit.

„Imcivree este acum prima și singura terapie aprobată de FDA pentru HO dobândit, oferind o abordare țintită care abordează biologia de bază a acestei boli și răspunde unei nevoi critice nesatisfăcute pentru pacienții care anterior nu aveau opțiuni de tratament”, a declarat David Meeker, MD, președinte, director executiv și președinte al Rhythm. „Acesta este o piatră de hotar transformatoare pentru Rhythm și întărește angajamentul nostru de a oferi terapii semnificative pacienților care trăiesc cu boli rare ale căii MC4R.”

Calea MC4R este responsabilă pentru controlul funcțiilor fiziologice, cum ar fi consumul de energie, foamea și reglarea greutății. HO dobândit urmează cel mai frecvent tumori și tratamentul acestora sau alte leziuni sau disfuncții hipotalamice. Pe baza analizei literaturii de specialitate, a registrelor de tumori și a datelor privind declarațiile, Rhythm estimează că există aproximativ 10.000 de persoane care trăiesc cu HO dobândit în S.U.A.

„A avea o terapie pentru indivizii și familiile afectate de obezitatea hipotalamică dobândită are potențialul de a fi transformatoare”, a spus Amy Wood, director executiv și fondator al Fundației Raymond A. Wood. "Am văzut direct impactul devastator pe care obezitatea hipotalamică dobândită îl are asupra vieții pacienților și a familiilor, inclusiv foamea necruțătoare și creșterea accelerată și susținută în greutate. Imcivree oferă speranță și o cale de urmat pentru mii de pacienți care au rămas de mult timp fără opțiuni."

Aprobarea este susținută de studiul pivot pozitiv de fază 3 TRANSCEND în cadrul studiului 1 mel44 a pacienților TRANSCEND HO2. Studiul global și-a atins obiectivul principal, cu o reducere semnificativă statistic de -18,4%, ajustată cu placebo, a indicelui de masă corporală (IMC). Pentru obiectivul principal de modificare a IMC-ului mediu față de valoarea inițială, participanții la studiu care au primit terapia cu setmelanotidă (n=94) au obținut o reducere de -15,8%, comparativ cu o creștere de +2,6% în rândul pacienților tratați cu placebo (n=48) la 52 de săptămâni (p<0,0001). Setmelanotida a fost în general bine tolerată în studiul de fază 3. Cele mai frecvente evenimente adverse (care afectează >20% dintre participanți) au fost hiperpigmentarea pielii, greața, vărsăturile și durerile de cap.

„Setmelanotide a demonstrat eficacitatea în a viza biologia de bază a HO dobândit”, a spus Ashley Shoemaker, MD, MSCI, profesor asociat de pediatrie, endocrinologie pediatrică la Vanderbilt Health. "Pacienții tratați cu setmelanotidă au experimentat reduceri semnificative ale IMC și ale foametei, demonstrând capacitatea terapiei de a oferi rezultate semnificative clinic atât la copii, cât și la pacienții adulți. HO dobândită este o boală severă care necesită un management precoce și proactiv. Cu disponibilitatea Imcivree, medicii pot oferi o terapie țintită."

De asemenea, este aprobat. și Europa la pacienții adulți și copii cu vârsta de 2 ani și peste cu obezitate sindromică sau monogenă din cauza sindromului Bardet-Biedl (BBS) sau Pro-opiomelanocortin (POMC), proprotein convertază subtilizină/kexină de tip 1 (PCSK1) sau deficit de receptor de leptină (LEPR).

Rythm se angajează să sprijine accesul pacienților la medicamentele sale, iar Imcivree® (setmelanotide) va fi disponibil imediat pentru pacienții din SUA. Rhythm InTune oferă suport educațional personalizat și continuu pentru persoanele care trăiesc cu anumite forme rare de obezitate. Programul este conceput pentru pacienții care caută educație pentru ei înșiși și pentru furnizorii lor de asistență medicală, asistență cu asigurarea de navigare la inițierea tratamentului, suport pentru injecție și îndrumări cu privire la ce să se aștepte pe parcursul tratamentului. Pentru mai multe informații, contactați [email protected].

Despre obezitatea hipotalamică dobândităObezitatea hipotalamică dobândită este o boală rară caracterizată prin creșterea accelerată și susținută în greutate cauzată de o leziune a hipotalamusului. Leziunile hipotalamice pot duce la scăderea producției de hormon de stimulare a alfa-melanocitelor (α-MSH) și la afectarea semnalizării căii MC4R. Calea MC4R este responsabilă pentru reglarea echilibrului energetic și a greutății corporale. Obezitatea hipotalamica dobandita urmareste cel mai frecvent cresterea sau tratamentul craniofaringiomului, astrocitomului sau altor tumori hipotalamo-hipofizare. Cauze suplimentare de vătămare pot include leziuni cerebrale traumatice, accident vascular cerebral sau inflamație. Din cauza deteriorării căii MC4R, pacienții experimentează creșterea în greutate accelerată și susținută, adesea însoțită de hiperfagie și/sau scăderea consumului de energie. Obezitatea hipotalamică dobândită poate apărea încă de la șase luni după leziunea hipotalamică. Rhythm estimează că există aproximativ 10.000 de persoane care trăiesc cu HO dobândit în S.U.A.Despre Rythm PharmaceuticalsRythm este o companie biofarmaceutică în stadiu comercial, angajată să transforme viețile pacienților și familiilor acestora care trăiesc cu boli neuroendocrine rare. Principalul activ al Rhythm, Imcivree® (setmelanotide), un agonist MC4R conceput pentru a trata hiperfagia și obezitatea severă, este aprobat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) pentru a reduce excesul de greutate corporală și pentru a menține reducerea pe termen lung la adulți și copii și adolescenți cu vârsta de 4 ani și mai mult cu obezitate hipotalamică dobândită, copii și adolescenți cu obezitate hipotalamică dobândită sau copii și adolescenți cu vârste mai în vârstă2. obezitate monogenă datorată sindromului Bardet-Biedl (BBS) sau pro-opiomelanocortin (POMC) confirmată genetic, inclusiv proprotein convertază subtilizină/kexină de tip 1 (PCSK1), deficit sau deficit de receptor de leptină (LEPR). Atât Comisia Europeană (CE), cât și Agenția de Reglementare a Medicamentului și Produselor de Sănătate (MHRA) din Marea Britanie au autorizat setmelanotida pentru tratamentul obezității și controlul foametei asociate cu BBS confirmat genetic sau cu POMC bialelic cu pierdere a funcției confirmată genetic, inclusiv PCSK1, deficiență sau LEPR bialelic la adulți și la copii cu vârsta peste 2 ani. În plus, Rhythm avansează un program larg de dezvoltare clinică pentru setmelanotide în alte boli rare, precum și agoniștii experimentali MC4R bivamelagon și RM-718 și o suită preclinic de molecule mici pentru tratamentul hiperinsulinismului congenital. Sediul Rhythm este în Boston, MA.

Indicația SetmelanotideÎn Statele Unite, setmelanotida este indicată pentru a reduce excesul de greutate corporală și pentru a menține reducerea greutății pe termen lung la adulți și copii și adolescenți cu vârsta de 4 ani și peste cu obezitate hipotalamică dobândită, la pacienții adulți și copii cu vârsta de 2 ani și mai mult cu obezitate sindromică sau monogenă datorată sindromului Bardemelanotide (BBB) (POMC), proprotein convertază subtilizină/kexină de tip 1 (PCSK1) sau deficiență a receptorului leptinei (LEPR) confirmată prin teste genetice care demonstrează variante ale genelor POMC, PCSK1 sau LEPR care sunt interpretate ca fiind patogene, probabil patogenice sau de semnificație incertă (VUS). controlul foametei asociate cu BBS confirmat genetic sau cu POMC bialelic cu pierdere a funcției, inclusiv PCSK1, deficiență sau deficit de LEPR bialelic la adulți și copii cu vârsta de 2 ani și peste. În Uniunea Europeană și Regatul Unit, setmelanotida ar trebui prescrisă și supravegheată de un medic cu experiență în obezitate cu etiologie genetică subiacentă.

Limitări de utilizareSetmelanotida nu este indicată pentru tratamentul pacienților cu următoarele afecțiuni, deoarece setmelanotida nu ar fi de așteptat să fie eficientă:

Obezitatea datorată deficienței suspectate de POMC, PCSK1 sau LEPR cu POMC, PCSK1 sau LEPR, clasificate ca și alte tipuri de obezitate benignă sau benignă. nu are legătură cu deficiența dobândită de HO, BBS sau POMC, PCSK1 sau LEPR, inclusiv obezitatea asociată cu alte sindroame genetice și obezitatea generală (poligenică).

Informații importante privind siguranța

CONTRAINDICAȚIIHipersensibilitate anterioară gravă la setmelanotide sau la oricare dintre excipienții din Imcivree. Au fost raportate reacții de hipersensibilitate grave (de exemplu, anafilaxie).

AVERTISMENTĂRI ȘI PRECAUȚII

Tulburări în excitarea sexuală: Au apărut erecții penisului spontan și frecvența crescută a erecțiilor penisului la bărbați. Informați pacienții că aceste evenimente pot apărea și instruiți pacienții care au o erecție care durează mai mult de 4 ore să solicite asistență medicală de urgență.

Depresie și idee suicidară: Au apărut depresie și idee suicidară. Monitorizați pacienții pentru o nouă apariție sau agravare a depresiei sau gânduri sau comportamente suicidare. Luați în considerare întreruperea tratamentului cu Imcivree dacă pacienții prezintă gânduri sau comportamente suicidare sau apar simptome de depresie semnificative clinic sau persistente.

Reacții de hipersensibilitate: Au fost raportate reacții de hipersensibilitate grave (de exemplu, anafilaxie). Dacă sunteți suspectați, sfătuiți-vă pacienții să solicite imediat asistență medicală și să întrerupă tratamentul cu Imcivree.

Hiperpigmentarea pielii, întunecarea nevilor preexistente și dezvoltarea de noi nevi melanocitari: Creșteri generalizate sau focale ale pigmentării pielii au apărut la majoritatea pacienților cu immensuri. Imcivree poate provoca, de asemenea, dezvoltarea de noi nevi melanocitari sau întunecarea nevilor preexistenți. Efectuați o examinare a pielii întregului corp înainte de inițiere și periodic în timpul tratamentului pentru a monitoriza leziunile pigmentate preexistente și noi.

Insuficiență adrenală acută cu HO dobândit: Pacienții cu HO dobândit și insuficiență suprarenală secundară au raportat reacții adverse grave legate de insuficiența suprarenală acută la 5% dintre pacienții tratați cu Imcivree și niciunul dintre pacienții tratați cu placebo. La pacienții cu insuficiență suprarenală secundară, monitorizați semnele clinice de insuficiență suprarenală acută.

Dezechilibrul de sodiu la pacienții cu HO dobândit și diabet insipid central: Pacienții cu HO dobândit și diabet central concomitent cu diabet insipid (DI)/arginină au raportat hipopresiemie (AVP) de depresie a hipotensiunii arteriale6 Pacienții tratați cu Imcivree și 2% dintre pacienții tratați cu placebo și hipernatremie la 5% dintre pacienții tratați cu Imcivree și 4% dintre pacienții tratați cu placebo. Monitorizați nivelul seric de sodiu cu modificări ale aportului de lichide și ale stării de hidratare. Ajustați dozele de terapii concomitente pentru deficit de DI/AVP după cum este necesar.

REACȚII ADVERSECele mai frecvente reacții adverse (incidență ≥20% în cel puțin 1 indicație) au inclus hiperpigmentarea pielii, reacții la locul injectării, greață, dureri de cap, diaree, dureri abdominale, vărsături, depresie și erecție spontană a penisului. nu este recomandat in timpul alaptarii. Întrerupeți tratamentul cu Imcivree atunci când sarcina este recunoscută, cu excepția cazului în care beneficiile terapiei depășesc riscurile potențiale pentru făt.

Pentru a raporta REACȚII ADVERSE SUSPECTATE, contactați Rhythm Pharmaceuticals la +1 (833) 789-6337 sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau http://www.fda.gov/medwatch. Consultați secțiunea 4.8 din Rezumatul caracteristicilor produsului pentru informații cu privire la raportarea reacțiilor adverse suspectate în Europa.

Declarații prospectiveAcest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Actului de reformă a litigiilor private în materie de valori mobiliare din 1995. Toate declarațiile conținute în acest comunicat de presă ar trebui să fie considerate aspecte de presă istorice care nu ar trebui să se refere la chestiuni de presă istorice. declarații, inclusiv, fără limitare, declarații privind siguranța, eficacitatea, beneficiile potențiale și designul clinic sau progresul oricăruia dintre produsele noastre sau produse candidate la orice doză sau în orice indicație; aprobarea și utilizarea Imcivree la pacienții cu obezitate hipotalamică dobândită și disponibilitatea acestuia pentru pacienți; creșterea comercială a Imcivree; așteptările noastre cu privire la potențialele trimiteri de reglementări, progrese sau aprobări și calendarul acestora pentru oricare dintre produsele noastre candidate; dimensiunea estimată a pieței și populația adresabilă pentru produsele noastre medicamentoase, inclusiv Imcivree pentru tratamentul obezității hipotalamice în Statele Unite, Uniunea Europeană și Japonia; viitorul anunț al datelor din studiile noastre clinice în curs; înscrierea în curs și progresul potențial sau rezultatele studiilor noastre clinice; prezentarea datelor complete din studiul TRANSCEND la o viitoare întâlnire medicală; și conținutul, data și ora oricăreia dintre cele de mai sus. Declarațiile care folosesc cuvinte precum „așteptați”, „anticipați”, „crede”, „poate”, „va” și termeni similari sunt, de asemenea, declarații prospective. Astfel de declarații sunt supuse numeroaselor riscuri și incertitudini, inclusiv, dar fără a se limita la, capacitatea noastră de a înscrie pacienții în studii clinice, proiectarea și rezultatul studiilor clinice, impactul concurenței, capacitatea de a obține sau obține aprobările de reglementare necesare, riscurile asociate cu analiza și raportarea datelor, reglementările nefavorabile privind prețurile, rambursarea terților asociate cu inițiativele noastre internaționale de reformă a sănătății, reglementările noastre sau riscurile care guvernează legislația internațională. operațiunile și costurile oricăror programe de conformitate aferente, capacitatea noastră de a comercializa cu succes setmelanotide, lichiditatea și cheltuielile noastre, capacitatea noastră de a reține angajații și consultanții noștri cheie și de a atrage, reține și motiva personal calificat, precum și condițiile economice generale, precum și alți factori importanți, inclusiv cei discutați la rubrica „Factori de risc” din Raportul anual al ritmului pentru anul 10 decembrie. 2025 și celelalte documente ale noastre la Securities and Exchange Commission. Cu excepția cazurilor impuse de lege, nu ne asumăm nicio obligație de a face revizuiri la declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă sau de a le actualiza pentru a reflecta evenimente sau circumstanțe care au avut loc după data acestui comunicat de presă, fie ca urmare a unor noi informații, evoluții viitoare sau altfel.

Sursa: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Sursa: HealthDay

Articole similare

Rhythm Pharmaceuticals anunță aprobarea de către FDA a Imcivree (setmelanotide) pentru pacienții cu vârsta de 2 ani - 20 decembrieRhythm Pharmaceuticals anunță Aprobarea FDA a Imcivree (setmelanotide) pentru utilizare la pacienții cu sindrom Bardet-Biedl - 16 iunie 2022

FDA aproba Imcivree (setmelanotide) pentru gestionarea cronică a greutății la pacienții cu obezitate din cauza deficienței POMC, PCSK1 sau LEPR - 20202020202022 farmaceutică anunță acceptarea de către FDA a unei noi cereri de medicamente pentru setmelanotide pentru tratamentul obezităților cu deficit de POMC și LEPR - 13 mai 2020

Istoricul aprobării Imcivree (setmelanotide) FDA

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch privind medicamentele

Daily MedNews

Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobari de medicamente noi

Noi medicamente

Drug> MedNews

Drug

Rezultatele studiilor clinice

Aprobari de medicamente generice

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la newsletter-ul nostru, pentru a vă abona la newsletter-ul nostru de interes

buletine informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

Postat : 2026-03-23 08:56

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.