Rhythm Pharmaceuticals объявляет об одобрении FDA препарата Imcivree (сетмеланотид) для пациентов с приобретенным гипоталамическим ожирением

БОСТОН, 19 марта 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), глобальная коммерческая биофармацевтическая компания, занимающаяся изменением жизни пациентов, живущих с редкими нейроэндокринными заболеваниями, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило расширенное показание для Imcivree (сетмеланотида) для лечения живых пациентов. с приобретенным гипоталамическим ожирением (ГО).

Первая и единственная одобренная FDA терапия для лечения приобретенного гипоталамического ожирения, редкого заболевания, характеризующегося ускоренным и устойчивым увеличением веса, вызванным повреждением или дисфункцией гипоталамуса.

Назначен для снижения избыточной массы тела и поддержания снижения в долгосрочной перспективе у взрослых и детей в возрасте 4 лет и старше с приобретенным гипоталамическим ожирением.

Одобрение основано на -18,4% плацебо-скорректированное снижение ИМТ, достигнутое сетмеланотидом в глобальном исследовании TRANSCEND фазы 3 [N=142]

Приобретенная ГО — редкое заболевание, характеризующееся ускоренным и устойчивым увеличением веса, вызванным повреждением гипоталамуса или гипоталамической дисфункцией. Благодаря этому расширению этикетки Imcivree показан для снижения избыточной массы тела и поддержания этого снижения в долгосрочной перспективе у взрослых и детей в возрасте 4 лет и старше с приобретенной ГО.

«В настоящее время Imcivree является первым и единственным одобренным FDA препаратом для лечения приобретенной ГО, предлагающим целенаправленный подход, который воздействует на основную биологию этого заболевания и удовлетворяет критические неудовлетворенные потребности пациентов, у которых ранее не было вариантов лечения», — сказал Дэвид Микер, доктор медицинских наук, председатель, главный исполнительный директор и президент Rhythm. «Это важная веха в трансформации компании Rhythm, которая укрепляет нашу приверженность обеспечению значимых методов лечения пациентов, живущих с редкими заболеваниями пути MC4R».

Путь MC4R отвечает за контроль физиологических функций, таких как расход энергии, голод и регулирование веса. Приобретенная ГО чаще всего возникает в результате опухолей и их лечения или других повреждений или дисфункций гипоталамуса. Основываясь на анализе литературы, реестров опухолей и данных о претензиях, компания Rhythm подсчитала, что в США с приобретенной ГО живут около 10 000 человек.

«Терапия для отдельных лиц и семей, страдающих приобретенным гипоталамическим ожирением, может привести к трансформации», — сказала Эми Вуд, исполнительный директор и основатель Фонда Рэймонда А. Вуда. "Мы своими глазами видели разрушительное влияние приобретенного гипоталамического ожирения на жизнь пациентов и их семей, включая непрекращающийся голод, а также ускоренное и устойчивое увеличение веса. Imcivree дает надежду и путь вперед для тысяч пациентов, у которых долгое время не было выбора".

Одобрение подтверждается положительными результатами ключевого исследования сетмеланотида 3 фазы TRANSCEND у 142 пациентов с приобретенным ГО. Глобальное исследование достигло своей основной конечной точки: статистически значимое (с поправкой на плацебо) снижение индекса массы тела (ИМТ) на -18,4%. Что касается первичной конечной точки, изменения среднего ИМТ по сравнению с исходным уровнем, участники исследования, принимавшие терапию сетмеланотидом (n = 94), достигли снижения на -15,8% по сравнению с увеличением на + 2,6% среди пациентов, принимавших плацебо (n = 48) через 52 недели (p <0,0001). В исследовании фазы 3 сетмеланотид в целом хорошо переносился. Наиболее частыми побочными эффектами (затрагивающими более 20 % участников) были гиперпигментация кожи, тошнота, рвота и головная боль.

«Сетмеланотид продемонстрировал эффективность в воздействии на основную биологию приобретенной ГО», — сказала Эшли Шумейкер, доктор медицинских наук, MSCI, доцент кафедры педиатрии, детской эндокринологии в Vanderbilt Health. "У пациентов, получавших сетмеланотид, отмечалось значительное снижение ИМТ и чувства голода, что демонстрирует способность терапии обеспечивать клинически значимые результаты как у детей, так и у взрослых пациентов. Приобретенная ГО — тяжелое заболевание, требующее раннего и превентивного лечения. Благодаря доступности Imcivree врачи могут предложить таргетную терапию".

Imcivree® (сетмеланотид) также одобрен в США и Европе для взрослых и детей в возрасте от 2 лет и детей. пожилые люди с синдромным или моногенным ожирением из-за синдрома Барде-Бидля (BBS) или дефицита проопиомеланокортина (POMC), пропротеинконвертазы субтилизина/кексина типа 1 (PCSK1) или дефицита рецептора лептина (LEPR).

Ритм стремится обеспечить доступ пациентов к своим лекарствам, и Imcivree® (сетмеланотид) будет доступен для пациентов в США немедленно. Rhythm InTune предоставляет персонализированную постоянную образовательную поддержку людям, живущим с некоторыми редкими формами ожирения. Программа предназначена для пациентов, нуждающихся в обучении для себя и своих медицинских работников, помощи в выборе страховки в начале лечения, инъекционной поддержки и рекомендаций о том, чего ожидать на протяжении всего лечения. Для получения дополнительной информации свяжитесь с пациентом [email protected].

О приобретенном гипоталамическом ожиренииПриобретенное гипоталамическое ожирение — это редкое заболевание, характеризующееся ускоренным и устойчивым увеличением веса, вызванным повреждением гипоталамуса. Повреждение гипоталамуса может привести к снижению выработки альфа-меланоцитстимулирующего гормона (α-MSH) и нарушению передачи сигналов пути MC4R. Путь MC4R отвечает за регулирование энергетического баланса и массы тела. Приобретенное гипоталамическое ожирение чаще всего возникает в результате роста или лечения краниофарингиомы, астроцитомы или других опухолей гипоталамо-гипофизарной системы. Дополнительные причины травм могут включать черепно-мозговую травму, инсульт или воспаление. Из-за нарушения пути MC4R у пациентов наблюдается ускоренное и устойчивое увеличение веса, часто сопровождающееся гиперфагией и/или снижением затрат энергии. Приобретенное гипоталамическое ожирение может возникнуть уже через шесть месяцев после травмы гипоталамуса. По оценкам компании Rhythm, в США около 10 000 человек живут с приобретенной ГО. О компании Rhythm Pharmaceuticals Rhythm — это коммерческая биофармацевтическая компания, стремящаяся изменить жизнь пациентов и их семей, живущих с редкими нейроэндокринными заболеваниями. Ведущий актив Rhythm, Imcivree® (сетмеланотид), агонист MC4R, предназначенный для лечения гиперфагии и тяжелого ожирения, одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для снижения избыточной массы тела и поддержания снижения в долгосрочной перспективе у взрослых и детей в возрасте 4 лет и старше с приобретенным гипоталамическим ожирением, взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше с синдромальным или моногенным ожирением, вызванным синдромом Барде-Бидля. (BBS) или генетически подтвержденный проопиомеланокортин (POMC), включая дефицит пропротеинконвертазы субтилизин/кексин типа 1 (PCSK1) или дефицит рецептора лептина (LEPR). Как Европейская комиссия (ЕК), так и Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании (MHRA) разрешили сетмеланотид для лечения ожирения и контроля голода, связанного с генетически подтвержденным BBS или генетически подтвержденной потерей функции биаллельного POMC, включая PCSK1, дефицит или дефицит биаллельного LEPR у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше. Кроме того, Rhythm продвигает широкую программу клинических разработок сетмеланотида при других редких заболеваниях, а также экспериментальные агонисты MC4R бивамелагон и RM-718, а также доклинический набор малых молекул для лечения врожденного гиперинсулинизма. Штаб-квартира Rhythm находится в Бостоне, Массачусетс.

Показания к применению сетмеланотидаВ США сетмеланотид показан для снижения избыточной массы тела и поддержания снижения веса в течение длительного времени у взрослых и детей в возрасте 4 лет и старше с приобретенным гипоталамическим ожирением, у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше с синдромальным или моногенным ожирением, вызванным синдромом Бардета-Бидля (BBS) или проопиомеланокортином (POMC), пропротеинконвертазой. Дефицит субтилизина/кексина типа 1 (PCSK1) или рецептора лептина (LEPR), подтвержденный генетическим тестированием, демонстрирующим варианты в генах POMC, PCSK1 или LEPR, которые интерпретируются как патогенные, вероятно патогенные или неопределенного значения (VUS).

В Европейском Союзе и Великобритании сетмеланотид показан для лечения ожирения и контроля голода, связанного с генетически подтвержденным BBS или потерей функции. биаллельный POMC, включая дефицит PCSK1 или биаллельный дефицит LEPR у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше. В Европейском Союзе и Великобритании сетмеланотид должен назначаться под контролем врача, имеющего опыт лечения ожирения генетической этиологии.

Ограничения использованияСетмеланотид не показан для лечения пациентов со следующими состояниями, поскольку ожидается, что сетмеланотид не будет эффективным:

Ожирение вследствие подозрения на дефицит POMC, PCSK1 или LEPR с вариантами POMC, PCSK1 или LEPR, классифицированными как доброкачественные или вероятно доброкачественные

Другие типы ожирения, не связанные с этим приобретенному дефициту HO, BBS или POMC, PCSK1 или LEPR, включая ожирение, связанное с другими генетическими синдромами, и общее (полигенное) ожирение.

Важная информация по безопасности

ПРОТИВОПОКАЗАНИЯПредыдущая серьезная гиперчувствительность к сетмеланотиду или любому из вспомогательных веществ в Imcivree. Сообщалось о серьезных реакциях гиперчувствительности (например, анафилаксии).

ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ И МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ

Нарушение сексуального возбуждения: наблюдались спонтанные эрекции полового члена и увеличение частоты эрекций полового члена у мужчин. Сообщите пациентам, что такие явления могут произойти, и попросите пациентов, у которых эрекция длится более 4 часов, обратиться за неотложной медицинской помощью.

Депрессия и суицидальные мысли: Возникли депрессия и суицидальные мысли. Мониторируйте пациентов на предмет появления или ухудшения депрессии, суицидальных мыслей или поведения. Рассмотрите возможность прекращения приема Имсивре, если у пациентов возникают суицидальные мысли или поведение или возникают клинически значимые или стойкие симптомы депрессии.

Реакции гиперчувствительности. Сообщалось о серьезных реакциях гиперчувствительности (например, анафилаксии). При подозрении посоветуйте пациентам немедленно обратиться за медицинской помощью и прекратить прием препарата Имсиври.

Гиперпигментация кожи, потемнение ранее существовавших невусов и развитие новых меланоцитарных невусов. Генерализованное или очаговое усиление пигментации кожи наблюдалось у большинства пациентов, принимавших Имсиври. Imcivree также может вызывать развитие новых меланоцитарных невусов или потемнение ранее существовавших невусов. Проведите осмотр кожи всего тела до начала лечения и периодически во время лечения, чтобы контролировать существующие и новые пигментные поражения.

Острая надпочечниковая недостаточность с приобретенной ГО: Пациенты с приобретенной ГО и вторичной надпочечниковой недостаточностью сообщили о серьезных побочных реакциях, связанных с острой надпочечниковой недостаточностью, у 5% пациентов, принимавших Имсиври, и ни у одного пациента, принимавшего плацебо. У пациентов со вторичной надпочечниковой недостаточностью следует следить за клиническими признаками острой надпочечниковой недостаточности.

Дисбаланс натрия у пациентов с приобретенной ГО и центральным несахарным диабетом: Пациенты с приобретенной ГО и сопутствующим центральным несахарным диабетом (НД)/дефицитом аргинин-вазопрессина (АВП) сообщали о гипонатриемии у 6% пациентов, получавших Имсиври, и у 2% у пациентов, принимавших плацебо, и гипернатриемия у 5% пациентов, принимавших Imcivree, и у 4% пациентов, принимавших плацебо. Контролируйте уровень натрия в сыворотке крови с изменениями в потреблении жидкости и состоянии гидратации. При необходимости скорректируйте дозы сопутствующей терапии при дефиците DI/AVP.

ПОБОЧНЫЕ РЕАКЦИИНаиболее распространенные побочные реакции (частота ≥20% по крайней мере по одному показанию) включали гиперпигментацию кожи, реакции в месте инъекции, тошноту, головную боль, диарею, боль в животе, рвоту, депрессию и спонтанную эрекцию полового члена.

ИСПОЛЬЗОВАНИЕ В ОПРЕДЕЛЕННЫХ ПОПУЛЯЦИЯХЛечение Imcivree не рекомендуется при грудном вскармливании. Прекратите прием Имсивре при выявлении беременности, за исключением случаев, когда польза от терапии превышает потенциальный риск для плода.

Чтобы сообщить о ПОДОЗРЕВАЕМЫХ ПОБОЧНЫХ РЕАКЦИЯХ, свяжитесь с Rhythm Pharmaceuticals по телефону +1 (833) 789-6337 или с FDA по телефону 1-800-FDA-1088 или http://www.fda.gov/medwatch. Информацию о сообщениях о предполагаемых побочных реакциях в Европе см. в разделе 4.8 «Краткого обзора характеристик продукта».

Прогнозные заявленияНастоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Все содержащиеся в этом пресс-релизе заявления, которые не относятся к вопросам исторических фактов, следует рассматривать как прогнозные заявления, включая, помимо прочего, заявления относительно безопасности, эффективности, потенциальных преимуществ и клинического дизайна или прогресс любого из наших продуктов или продуктов-кандидатов в любой дозировке или по любому показанию; одобрение и применение препарата Имчиври у пациентов с приобретенным гипоталамическим ожирением и его доступность для пациентов; коммерческий рост Imcivree; наши ожидания относительно потенциальных заявок в регулирующие органы, прогресса или одобрений и сроков их подачи для любого из наших продуктов-кандидатов; предполагаемый размер рынка и целевую аудиторию наших лекарственных препаратов, включая Imcivree для лечения гипоталамического ожирения в США, Европейском Союзе и Японии; будущее объявление данных наших текущих клинических испытаний; постоянный набор участников и потенциальный прогресс или результаты наших клинических исследований; презентация полных данных исследования TRANSCEND на предстоящей медицинской встрече; а также содержание, дату и время любого из вышеперечисленных событий. Заявления, в которых используются такие слова, как «ожидать», «ожидать», «полагать», «может», «будет» и подобные термины, также являются прогнозными заявлениями. Такие заявления подвержены многочисленным рискам и неопределенностям, включая, помимо прочего, нашу способность включать пациентов в клинические исследования, дизайн и результаты клинических исследований, влияние конкуренции, способность добиваться или получать необходимые разрешения регулирующих органов, риски, связанные с анализом данных и отчетностью, неблагоприятное регулирование цен, практика возмещения расходов третьих сторон или инициативы по реформе здравоохранения, риски, связанные с законами и положениями, регулирующими нашу международную деятельность, и затраты на любые соответствующие программы соответствия, нашу способность успешно коммерциализировать сетмеланотид, нашу ликвидность и расходы, наша способность удерживать наших ключевых сотрудников и консультантов, а также привлекать, удерживать и мотивировать квалифицированный персонал, а также общие экономические условия и другие важные факторы, включая те, которые обсуждаются под заголовком «Факторы риска» в годовом отчете Rhythm по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2025 года, и в других наших документах, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам. За исключением случаев, предусмотренных законом, мы не берем на себя никаких обязательств по внесению каких-либо изменений в прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, или обновлять их, чтобы отразить события или обстоятельства, произошедшие после даты этого пресс-релиза, будь то в результате новой информации, будущих событий или по иным причинам.

Источник: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Источник: HealthDay

Статьи по теме

Rhythm Pharmaceuticals объявляет об одобрении FDA препарата Imcivree (сетмеланотид) для пациентов в возрасте от 2 лет – 20 декабря 2024 г.

Rhythm Pharmaceuticals Объявляет об одобрении FDA препарата Imcivree (сетмеланотид) для применения у пациентов с синдромом Барде-Бидля - 16 июня 2022 г.

FDA одобряет препарат Imcivree (сетмеланотид) для хронического контроля веса у пациентов с ожирением из-за дефицита POMC, PCSK1 или LEPR - 27 ноября 2020 г.

Ритм Компания Pharmaceuticals объявляет о принятии FDA новой заявки на препарат сетмеланотид для лечения ожирения, вызванного дефицитом POMC и LEPR - 13 мая 2020 г.

История одобрения FDA Imcivree (setmelanotide)

Дополнительные новостные ресурсы

Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах

Daily MedNews

Новости для работников здравоохранения

Утверждения новых лекарств

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Клинические исследования Результаты испытаний

Одобрение непатентованных лекарств

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в своей входящие.

Опубликовано : 2026-03-23 08:56

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.