Rhythm Pharmaceuticals, Edinilmiş Hipotalamik Obezite Hastaları için Imcivree'nin (setmelanotide) FDA Onayını Duyurdu

BOSTON, 19 Mart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Nadir nöroendokrin hastalıklarla yaşayan hastaların hayatlarını dönüştürmeye odaklanan küresel bir ticari aşama biyofarmasötik şirketi olan Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), yaşayan hastaları tedavi etmek için Imbivree'nin (setmelanotid) genişletilmiş bir endikasyonunu onayladığını duyurdu edinilmiş hipotalamik obezite (HO) ile.

Hipotalamik hasar veya işlev bozukluğunun neden olduğu hızlı ve sürekli kilo alımıyla karakterize nadir bir hastalık olan edinilmiş hipotalamik obezitenin tedavisi için ilk ve tek FDA onaylı tedavi

Etkin hipotalamik obeziteye sahip 4 yaş ve üzeri pediyatrik hastalarda ve aşırı vücut ağırlığını azaltmak ve azalmayı uzun vadede sürdürmek için endikedir

Onay -%18,4'e dayalıdır Global Faz 3 TRANSCEND çalışmasında setmelanotid ile elde edilen plaseboya göre düzeltilmiş BMI düşüşü [N=142]

Edinilmiş HO, hipotalamusta bir yaralanma veya hipotalamik fonksiyon bozukluğunun neden olduğu hızlı ve sürekli kilo alımıyla karakterize nadir bir hastalıktır. Bu etiket genişletmesiyle Imbivree'nin edinilmiş HO'lu yetişkinlerde ve 4 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda aşırı vücut ağırlığını azalttığı ve bu azalmayı uzun vadede sürdürdüğü belirtilmektedir.

Rhythm Yönetim Kurulu Başkanı, İcra Kurulu Başkanı ve Başkanı David Meeker, MD, "Imcivree artık edinilmiş HO için FDA onaylı ilk ve tek tedavidir; bu hastalığın altında yatan biyolojiyi ele alan ve daha önce tedavi seçeneği olmayan hastalar için karşılanmamış kritik bir ihtiyacı karşılayan hedefe yönelik bir yaklaşım sunar" dedi. "Bu, Rhythm için dönüştürücü bir kilometre taşıdır ve nadir MC4R yolu hastalıklarıyla yaşayan hastalara anlamlı tedaviler sunma konusundaki kararlılığımızı güçlendirir."

MC4R yolu, enerji harcaması, açlık ve kilo düzenlemesi gibi fizyolojik işlevlerin kontrolünden sorumludur. Edinilmiş HO en sık olarak tümörleri ve bunların tedavisini veya diğer hipotalamik yaralanma veya fonksiyon bozukluklarını takip eder. Literatürün, tümör kayıtlarının ve iddia verilerinin analizine dayanarak Rhythm, ABD'de edinilmiş HO ile yaşayan yaklaşık 10.000 kişinin bulunduğunu tahmin ediyor.

Raymond A. Wood Vakfı İcra Direktörü ve Kurucusu Amy Wood, "Edinilmiş hipotalamik obeziteden etkilenen bireyler ve ailelere yönelik terapinin dönüşüm yaratma potansiyeli var" dedi. "Alınan hipotalamik obezitenin, amansız açlık ve hızlı ve sürekli kilo alımı da dahil olmak üzere hastaların ve ailelerin hayatları üzerindeki yıkıcı etkisini ilk elden gördük. Imbivree, uzun süredir seçeneği olmayan binlerce hasta için umut ve ileriye yönelik bir yol sunuyor."

Onay, edinilmiş HO'lu 142 hastada setmelanotid ile yapılan olumlu önemli Faz 3 TRANSCEND denemesiyle destekleniyor. Küresel çalışma, vücut kitle indeksinde (BMI) istatistiksel olarak anlamlı -%18,4 plaseboya göre düzeltilmiş bir azalmayla birincil son noktasına ulaştı. Başlangıçtan itibaren ortalama BMI değişikliğinin birincil son noktası için, setmelanotid tedavisi alan çalışma katılımcıları (n=94), 52. haftada plasebo alan hastalar (n=48) arasındaki +%2,6 artışa kıyasla -%15,8'lik bir azalma elde etti (p<0,0001). Setmelanotid, Faz 3 denemesinde genel olarak iyi tolere edildi. En yaygın yan etkiler (katılımcıların %20'sinden fazlasını etkileyen) ciltte hiperpigmentasyon, bulantı, kusma ve baş ağrısıydı.

Vanderbilt Health Pediatrik Endokrinoloji Pediatri Doçenti MSCI, M.D. Ashley Shoemaker, "Setmelanotide, kazanılmış HO'nun altında yatan biyolojiyi hedeflemede etkili olduğunu gösterdi" dedi. "Setmelanotid ile tedavi edilen hastalarda vücut kitle indeksi ve açlıkta anlamlı azalmalar görüldü, bu da tedavinin hem çocuklarda hem de yetişkin hastalarda klinik açıdan anlamlı sonuçlar sağlama yeteneğini ortaya koydu. Edinilmiş HO, erken ve proaktif yönetim gerektiren ciddi bir hastalıktır. Imcivree'nin kullanıma sunulmasıyla doktorlar hedefe yönelik bir tedavi sunabilir."

Imcivree® (setmelanotid) ayrıca ABD ve Avrupa'da 2 yaşındaki yetişkin ve pediatrik hastalarda onaylanmıştır. ve Bardet-Biedl sendromu (BBS) veya Pro-opiomelanokortin (POMC), proprotein konvertaz subtilisin/keksin tip 1 (PCSK1) veya leptin reseptörü (LEPR) eksikliğine bağlı sendromik veya monogenik obezitesi olan daha yaşlı kişiler.

Rhythm, hastaların ilaçlarına erişimini desteklemeye kendini adamıştır ve Imcivree® (setmelanotid) ABD'deki hastaların kullanımına hemen sunulacaktır. Rhythm InTune, obezitenin bazı nadir biçimleriyle yaşayan bireylere kişiselleştirilmiş, sürekli eğitim desteği sağlar. Program, kendileri ve sağlık hizmeti sağlayıcıları için eğitim almak isteyen hastalar, tedavinin başlangıcında sigorta navigasyonu konusunda yardım, enjeksiyon desteği ve tedavi boyunca neler bekleyebilecekleri konusunda rehberlik için tasarlanmıştır. Daha fazla bilgi için [email protected] ile iletişime geçin.

Edinilmiş Hipotalamik Obezite HakkındaEdinilmiş hipotalamik obezite, hipotalamustaki bir yaralanmanın neden olduğu hızlı ve sürekli kilo alımıyla karakterize nadir bir hastalıktır. Hipotalamik hasar, alfa-melanosit uyarıcı hormon (a-MSH) üretiminin azalmasına ve MC4R yolu sinyallemesinin bozulmasına yol açabilir. MC4R yolu, enerji dengesinin ve vücut ağırlığının düzenlenmesinden sorumludur. Edinilmiş hipotalamik obezite çoğunlukla kraniyofarenjiyom, astrositom veya diğer hipotalamik-hipofiz tümörlerinin büyümesini veya tedavisini takip eder. Ek yaralanma nedenleri arasında travmatik beyin hasarı, felç veya iltihaplanma sayılabilir. MC4R yolunun bozulması nedeniyle hastalar, sıklıkla hiperfaji ve/veya enerji harcamasında azalmanın eşlik ettiği, hızlı ve sürekli kilo alımı yaşarlar. Edinilmiş hipotalamik obezite, hipotalamik yaralanmayı takip eden altı ay kadar erken bir zamanda ortaya çıkabilir. Rhythm, ABD'de edinilmiş HO ile yaşayan yaklaşık 10.000 kişinin bulunduğunu tahmin ediyor.Rhythm Pharmaceuticals HakkındaRhythm, nadir nöroendokrin hastalıklarla yaşayan hastaların ve ailelerinin hayatlarını dönüştürmeye kendini adamış ticari aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Rhythm'in önde gelen varlığı, hiperfajiyi ve şiddetli obeziteyi tedavi etmek için tasarlanmış bir MC4R agonisti olan Imcivree® (setmelanotid), yetişkinlerde ve kazanılmış hipotalamik obeziteye sahip 4 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda, Bardet-Biedl sendromu nedeniyle sendromik veya monogenik obeziteye sahip 2 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda fazla vücut ağırlığını azaltmak ve azalmayı uzun vadede sürdürmek için ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylanmıştır. (BBS) veya genetik olarak doğrulanmış pro-opiomelanokortin (POMC), proprotein konvertaz subtilisin/keksin tip 1 (PCSK1), eksiklik veya leptin reseptörü (LEPR) eksikliği dahil. Hem Avrupa Komisyonu (AK) hem de Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı (MHRA), yetişkinlerde ve 2 yaş ve üzeri çocuklarda PCSK1, eksiklik veya bialelik LEPR eksikliği dahil olmak üzere genetik olarak doğrulanmış BBS veya genetik olarak doğrulanmış fonksiyon kaybı bialelik POMC ile ilişkili obezitenin tedavisi ve açlığın kontrolü için setmelanotid'e izin vermiştir. Ek olarak Rhythm, diğer nadir hastalıklarda setmelanotidin yanı sıra araştırma amaçlı MC4R agonistleri bivamelagon ve RM-718 ve konjenital hiperinsülinizm tedavisine yönelik küçük moleküllerden oluşan bir preklinik paketi için geniş bir klinik geliştirme programı geliştirmektedir. Rhythm'in genel merkezi Boston, MA'dadır.

Setmelanotid EndikasyonuAmerika Birleşik Devletleri'nde, setmelanotidin yetişkinlerde ve kazanılmış hipotalamik obezitesi olan 4 yaş ve üzeri pediatrik hastalarda, Bardet-Biedl sendromu (BBS) veya Pro-opiomelanokortin (POMC), proprotein konvertaz subtilisin/keksin tipine bağlı sendromik veya monogenik obezitesi olan 2 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda aşırı vücut ağırlığını azaltmak ve kilo kaybını uzun vadede sürdürmek için endikedir. POMC, PCSK1 veya LEPR genlerindeki patojenik, olası patojenik veya önemi belirsiz (VUS) olarak yorumlanan varyantları gösteren genetik testlerle doğrulanan leptin reseptörü (LEPR) eksikliği veya leptin reseptörü (LEPR) eksikliği.

Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık'ta setmelanotid, PCSK1 dahil olmak üzere genetik olarak doğrulanmış BBS veya işlev kaybı bialelik POMC ile ilişkili obezitenin tedavisi ve açlığın kontrolü için endikedir. yetişkinlerde ve 2 yaş ve üzeri çocuklarda bialelik LEPR eksikliği. Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık'ta setmelanotid, altta yatan genetik etiyolojiye sahip obezite konusunda uzman bir doktor tarafından reçete edilmeli ve denetlenmelidir.

Kullanım SınırlamalarıSetmelanotidin etkili olması beklenmeyeceğinden, Setmelanotid aşağıdaki koşullara sahip hastaların tedavisinde endike değildir:

İyi huylu veya büyük olasılıkla iyi huylu olarak sınıflandırılan POMC, PCSK1 veya LEPR varyantları ile POMC, PCSK1 veya LEPR eksikliğinden şüphelenilen obezite

Edinilmiş HO, BBS veya ile ilişkili olmayan diğer obezite türleri Diğer genetik sendromlarla ilişkili obezite ve genel (poligenik) obezite dahil olmak üzere POMC, PCSK1 veya LEPR eksikliği.

Önemli Güvenlik Bilgileri

KONTRENDİKASYONLARSetmelanotide veya Iccivree'deki yardımcı maddelerden herhangi birine karşı önceden ciddi aşırı duyarlılık. Ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonları (örn. anafilaksi) rapor edilmiştir.

UYARILAR VE ÖNLEMLER

Cinsel Uyarılmada Bozukluk: Erkeklerde spontan penil ereksiyonlar ve artan penil ereksiyon sıklığı meydana gelmiştir. Hastaları bu olayların meydana gelebileceği konusunda bilgilendirin ve 4 saatten uzun süren ereksiyona sahip hastalara acil tıbbi yardım almaları talimatını verin.

Depresyon ve İntihar Düşüncesi: Depresyon ve intihar düşüncesi meydana geldi. Hastaları yeni başlayan veya kötüleşen depresyon veya intihar düşünceleri veya davranışları açısından izleyin. Hastalarda intihar düşüncesi veya davranışı ortaya çıkarsa ya da klinik olarak anlamlı veya kalıcı depresyon belirtileri ortaya çıkarsa Imcivree'yi bırakmayı düşünün.

Aşırı Duyarlılık Reaksiyonları: Ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonları (örn. anafilaksi) rapor edilmiştir. Şüpheleniliyorsa, hastalara derhal tıbbi yardım almalarını ve Icmivree'yi bırakmalarını önerin.

Cilt Hiperpigmentasyonu, Önceden MevcutNevi'nin Koyulaşması ve Yeni Melanositik Nevüs Gelişimi: Imbivree ile tedavi edilen hastaların çoğunda cilt pigmentasyonunda genel veya fokal artışlar meydana geldi. Imcivree ayrıca yeni melanositik nevüslerin gelişmesine veya önceden var olan nevüslerin koyulaşmasına neden olabilir. Önceden var olan ve yeni pigmente lezyonları izlemek için tedaviye başlamadan önce ve tedavi sırasında periyodik olarak tam vücut cilt muayenesi yapın.

Edinilmiş HO ile Akut Adrenal Yetmezlik: Edinilmiş HO ve sekonder adrenal yetmezliği olan hastalar, Imbivree ile tedavi edilen hastaların %5'inde akut adrenal yetmezliğe bağlı ciddi advers reaksiyonlar bildirdi ve plasebo ile tedavi edilen hastaların hiçbirinde rapor edilmedi. İkincil adrenal yetmezliği olan hastalarda, akut adrenal yetmezliğin klinik belirtilerini izleyin.

Edinilmiş HO ve Santral Diabetes Insipiduslu Hastalarda Sodyum Dengesizliği: Edinilmiş HO ve eşlik eden merkezi diyabet insipidus (DI)/arginin vazopressin (AVP) eksikliği olan hastalar, Imbivree ile tedavi edilen hastaların %6'sında ve plasebo ile tedavi edilen hastaların %2'sinde hiponatremi bildirdi. ve Imcivree ile tedavi edilen hastaların %5'inde ve plasebo ile tedavi edilen hastaların %4'ünde hipernatremi. Sıvı alımı ve hidrasyon durumundaki değişikliklerle birlikte serum sodyum düzeylerini izleyin. DI/AVP eksikliği için eş zamanlı tedavilerin dozlarını gerektiği gibi ayarlayın.

ADVERS REAKSİYONLAREn yaygın advers reaksiyonlar (en az 1 endikasyonda görülme sıklığı ≥%20) ciltte hiperpigmentasyon, enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, bulantı, baş ağrısı, ishal, karın ağrısı, kusma, depresyon ve spontan penis ereksiyonunu içermiştir.

BELİRLİ POPÜLASYONLARDA KULLANIMEmzirme döneminde Iccivree tedavisi önerilmez. Tedavinin yararları fetüse yönelik potansiyel risklerden daha ağır basmadığı sürece, hamilelik fark edildiğinde Imcivree'yi bırakın.

ŞÜPHELİ ADVERS REAKSİYONLARI bildirmek için +1 (833) 789-6337 numaralı telefondan Rhythm Pharmaceuticals veya 1-800-FDA-1088 numaralı telefondan FDA veya http://www.fda.gov/medwatch ile iletişime geçin. Avrupa'da şüpheli advers reaksiyonların raporlanmasına ilişkin bilgi için Ürün Özellikleri Özeti'nin 4.8 numaralı bölümüne bakın.

İleriye Dönük BeyanlarBu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu basın bülteninde yer alan ve tarihi gerçeklerle ilgili olmayan tüm beyanlar, bunlarla sınırlı olmamak üzere, aşağıdakilerin güvenliği, etkinliği, potansiyel faydaları ve klinik tasarımına ilişkin beyanlar dahil olmak üzere ileriye dönük beyanlar olarak kabul edilmelidir: ürünlerimizin veya ürün adaylarımızın herhangi birinin herhangi bir dozajda veya herhangi bir endikasyonda ilerlemesi; edinilmiş hipotalamik obezitesi olan hastalarda Imbivree'nin onaylanması ve kullanılması ve hastalar için kullanılabilirliği; Imcivree'nin ticari büyümesi; ürün adaylarımızdan herhangi biri için potansiyel düzenleyici başvurular, ilerlemeler veya onaylar ve bunların zamanlaması ile ilgili beklentilerimiz; Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa Birliği ve Japonya'da hipotalamik obezite tedavisine yönelik Imbivree dahil olmak üzere ilaç ürünlerimiz için tahmini pazar büyüklüğü ve adreslenebilir nüfus; devam eden klinik deneylerimizden elde edilen verilerin gelecekteki duyurusu; klinik araştırmalarımıza devam eden kayıt ve potansiyel ilerleme veya sonuçları; TRANSCEND çalışmasının tüm verilerinin yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunulması; ve yukarıdakilerin herhangi birinin içeriği, tarihi ve zamanlaması. "Beklemek", "tahmin etmek", "inanmak", "olabilir", "olacak" gibi kelimeleri ve benzer terimleri kullanan ifadeler de ileriye dönük ifadelerdir. Bu tür beyanlar, hastaları klinik araştırmalara kaydetme yeteneğimiz, klinik araştırmaların tasarımı ve sonuçları, rekabetin etkisi, gerekli düzenleyici onayları alma veya alma yeteneği, veri analizi ve raporlamayla ilişkili riskler, uygunsuz fiyatlandırma düzenlemeleri, üçüncü taraf geri ödeme uygulamaları veya sağlık reformu girişimleri, uluslararası operasyonlarımızı düzenleyen yasa ve düzenlemelerle ilişkili riskler ve ilgili uyum programlarının maliyetleri, setmelanotidi başarılı bir şekilde ticarileştirme yeteneğimiz dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere çok sayıda risk ve belirsizliğe tabidir. likidite ve giderler, kilit çalışanlarımızı ve danışmanlarımızı tutma yeteneğimiz ve nitelikli personeli çekme, elde tutma ve motive etme yeteneğimiz ve genel ekonomik koşullar ve Rhythm'in 31 Aralık 2025'te sona eren yıla ilişkin Form 10-K Yıllık Raporunda ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na yaptığımız diğer başvurularda "Risk Faktörleri" başlığı altında tartışılanlar dahil diğer önemli faktörler. Yasaların gerektirdiği durumlar dışında, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanlarda herhangi bir revizyon yapma veya bunları, yeni bilgiler, gelecekteki gelişmeler veya başka bir nedenle bu basın bülteni tarihinden sonra meydana gelen olay veya koşulları yansıtacak şekilde güncelleme yükümlülüğümüz yoktur.

Kaynak: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

Rhythm Pharmaceuticals, 2 Yaşından Küçük Hastalar için Imcivree (setmelanotid) FDA Onayını Duyurdu - 20 Aralık 2024

Rhythm Pharmaceuticals Bardet-Biedl Sendromlu Hastalarda Kullanıma Yönelik Imcivree'nin (setmelanotid) FDA Onayını Duyurdu - 16 Haziran 2022

FDA, POMC, PCSK1 veya LEPR Eksikliği Nedeniyle Obezite Olan Hastalarda Kronik Kilo Yönetimi için Imbivree'yi (setmelanotid) Onayladı - 27 Kasım 2020

Ritim Pharmaceuticals, POMC ve LEPR Eksikliği Obezitelerinin Tedavisine Yönelik Setmelanotid İçin Yeni İlaç Başvurusunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu - 13 Mayıs 2020

Imcivree (setmelanotide) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Profesyonelleri için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deneme Sonuçlar

Genel İlaç Onayları

Drugs.com Podcast

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, gelen kutunuza Drugs.com'un en iyilerini almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-03-23 08:56

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.