Rhythm Pharmaceuticals оголошує про схвалення FDA імциврі (сетмеланотид) для пацієнтів із набутим гіпоталамічним ожирінням

БОСТОН, 19 березня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), глобальна комерційна біофармацевтична компанія, яка зосереджена на зміні життя пацієнтів, які живуть із рідкісними нейроендокринними захворюваннями, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило розширені показання для Imcivree. (setmelanotide) для лікування пацієнтів із набутим гіпоталамічним ожирінням (HO).

Перша та єдина терапія, схвалена FDA для лікування набутого гіпоталамічного ожиріння, рідкісного захворювання, що характеризується прискореним і постійним збільшенням ваги, спричиненим ушкодженням або дисфункцією гіпоталамуса

Показаний для зменшення надлишкової маси тіла та підтримки її зменшення в довгостроковій перспективі у дорослих і дітей у віці 4 років і старше з набутим гіпоталамічним ожирінням

Схвалення на основі зниження ІМТ з поправкою на плацебо на -18,4%, досягнутого сетмеланотидом у глобальному дослідженні 3 фази TRANSCEND [N=142]

Набута ГО — це рідкісне захворювання, яке характеризується прискореним і стійким збільшенням ваги, спричиненим ушкодженням гіпоталамуса або гіпоталамічна дисфункція. Завдяки цьому розширенню етикетки Imcivree показаний для зменшення надлишкової маси тіла та підтримки зниження в довгостроковій перспективі у дорослих і дітей віком від 4 років із набутою ГО.

«Imcivree тепер є першим і єдиним схваленим FDA терапією для лікування набутої гіпертонії, що пропонує цілеспрямований підхід, що стосується основної біології цього захворювання та задовольняє критичні незадоволені потреби пацієнтів, які раніше не мали жодних варіантів лікування», — сказав Девід Мікер, доктор медичних наук, голова, головний виконавчий директор і президент Rhythm. «Це трансформаційна віха для Rhythm, яка підкріплює наше прагнення запропонувати ефективну терапію пацієнтам із рідкісними захворюваннями шляху MC4R».

Шлях MC4R відповідає за контроль фізіологічних функцій, таких як витрата енергії, відчуття голоду та регулювання ваги. Набута ГО найчастіше виникає після пухлин та їх лікування або інших пошкоджень або дисфункцій гіпоталамуса. Ґрунтуючись на аналізі літератури, реєстрів пухлин і даних претензій, Rhythm оцінює, що в США приблизно 10 000 людей живуть із набутим ГО.

«Наявність терапії для окремих осіб і сімей, уражених набутим гіпоталамічним ожирінням, має потенціал для трансформації», — сказала Емі Вуд, виконавчий директор і засновник Фонду Реймонда А. Вуда. "Ми на власні очі побачили нищівний вплив набутого гіпоталамічного ожиріння на життя пацієнтів і їхніх сімей, включаючи невпинний голод, прискорене й постійне збільшення ваги. Imcivree пропонує надію та шлях уперед для тисяч пацієнтів, які вже давно не мають жодного вибору". HO. Глобальне дослідження досягло основної кінцевої точки зі статистично значущим зниженням індексу маси тіла (ІМТ) на -18,4% з поправкою на плацебо. Для первинної кінцевої точки зміни середнього ІМТ від вихідного рівня учасники дослідження, які отримували сетмеланотид (n=94), досягли зниження на -15,8% порівняно зі збільшенням на +2,6% серед пацієнтів, які отримували плацебо (n=48) через 52 тижні (p<0,0001). Сетмеланотид загалом добре переносився у фазі 3 дослідження. Найпоширенішими побічними явищами (впливають на >20% учасників) були гіперпігментація шкіри, нудота, блювання та головний біль.

«Сетмеланотид показав ефективність у впливі на основну біологію набутої ГО», — сказала Ешлі Шумейкер, доктор медичних наук, MSCI, доцент кафедри педіатрії, дитячої ендокринології Vanderbilt Health. "Пацієнти, які отримували сетмеланотид, зазнали суттєвого зниження ІМТ і відчуття голоду, демонструючи здатність терапії забезпечити клінічно значущі результати як у дітей, так і у дорослих пацієнтів. Набута ГО — це важке захворювання, яке потребує раннього та проактивного лікування. Завдяки наявності Imcivree лікарі можуть запропонувати цільову терапію".

Imcivree® (setmelanotide) також схвалено в США та Європі у дорослих і дітей віком від 2 років із синдромним або моногенним ожирінням через синдром Барде-Бідля (BBS) або проопіомеланокортин (POMC), пропротеїнконвертазу субтилізин/кексин типу 1 (PCSK1) або дефіцит рецептора лептину (LEPR).

Rhythm прагне підтримувати доступ пацієнтів до своїх ліків, і Imcivree® (сетмеланотид) буде негайно доступний для пацієнтів у США. Rhythm InTune надає персоналізовану постійну освітню підтримку людям, які страждають на певні рідкісні форми ожиріння. Програма розроблена для пацієнтів, які шукають навчання для себе та своїх постачальників медичних послуг, допомогу в навігації щодо страхування на початку лікування, підтримку ін’єкцій та вказівки щодо того, чого очікувати під час лікування. Щоб отримати додаткову інформацію, зв’яжіться з пацієнтом[email protected].

Про набуте гіпоталамічне ожирінняНабуте гіпоталамічне ожиріння — це рідкісне захворювання, що характеризується прискореним і стійким збільшенням ваги, спричиненим ушкодженням гіпоталамуса. Пошкодження гіпоталамуса може призвести до зниження вироблення альфа-меланоцитстимулюючого гормону (α-MSH) і порушення сигнального шляху MC4R. Шлях MC4R відповідає за регуляцію енергетичного балансу та маси тіла. Набуте гіпоталамусове ожиріння найчастіше виникає після росту або лікування краніофарингіоми, астроцитоми або інших гіпоталамо-гіпофізарних пухлин. Додатковими причинами травми можуть бути черепно-мозкова травма, інсульт або запалення. Через порушення шляху MC4R у пацієнтів спостерігається прискорене та стійке збільшення ваги, що часто супроводжується гіперфагією та/або зниженням витрат енергії. Набуте ожиріння гіпоталамуса може виникнути вже через шість місяців після пошкодження гіпоталамуса. За оцінками Rhythm, у США приблизно 10 000 людей живуть із набутою ГОПроRhythm PharmaceuticalsRhythm — комерційна біофармацевтична компанія, яка прагне змінити життя пацієнтів та їхніх родин із рідкісними нейроендокринними захворюваннями. Провідний актив Rhythm, Imcivree® (сетмеланотид), агоніст MC4R, призначений для лікування гіперфагії та тяжкого ожиріння, схвалений Управлінням з контролю за продуктами й ліками США (FDA) для зниження надлишкової маси тіла та підтримки її зменшення в довгостроковій перспективі у дорослих і дітей віком від 4 років із набутим гіпоталамічним ожирінням, дорослих і дітей віком від 2 років із синдромом або моногенне ожиріння внаслідок синдрому Барде-Бідля (BBS) або генетично підтвердженого проопіомеланокортину (POMC), включаючи пропротеїнконвертазу субтилізин/кексин типу 1 (PCSK1), дефіцит або дефіцит рецептора лептину (LEPR). Європейська комісія (ЄК) і Агентство з регулювання лікарських засобів і медичної продукції Великобританії (MHRA) дозволили застосування сетмеланотиду для лікування ожиріння та контролю голоду, пов’язаного з генетично підтвердженою BBS або генетично підтвердженою втратою функції двоаллельного POMC, включаючи PCSK1, дефіцит або двоалельний дефіцит LEPR у дорослих і дітей віком від 2 років. Крім того, Rhythm просуває широку клінічну програму розробки сетмеланотиду для лікування інших рідкісних захворювань, а також досліджуваних агоністів MC4R бівамелагону та RM-718, а також доклінічного набору малих молекул для лікування вродженого гіперінсулінізму. Штаб-квартира Rhythm знаходиться в Бостоні, Массачусетс.

Сетмеланотид: показанняУ Сполучених Штатах сетмеланотид показаний для зменшення надлишкової маси тіла та підтримки зниження ваги в довгостроковій перспективі у дорослих і дітей віком від 4 років із набутим ожирінням гіпоталамуса, у дорослих і дітей віком від 2 років із синдромним або моногенним ожирінням через синдром Барде-Бідля (BBS) або Дефіцит проопіомеланокортину (POMC), пропротеїнконвертази субтилізину/кексину типу 1 (PCSK1) або рецептора лептину (LEPR), підтвердженого генетичним тестуванням, що демонструє варіанти генів POMC, PCSK1 або LEPR, які інтерпретуються як патогенні, ймовірно патогенні або невизначеного значення (VUS).

У Європейському Союзі та Великій Британії сетмеланотид показаний для лікування ожиріння та контролю почуття голоду, пов’язаного з генетично підтвердженою BBS або втратою функції біалельного POMC, включаючи дефіцит PCSK1 або двоалельний дефіцит LEPR у дорослих і дітей віком від 2 років. У Європейському Союзі та Сполученому Королівстві сетмеланотид має призначатися та контролюватись лікарем, який має досвід лікування ожиріння з генетичною етіологією.

Обмеження щодо використанняСетмеланотид не показаний для лікування пацієнтів із такими захворюваннями, оскільки очікується, що сетмеланотид не буде ефективним:

Ожиріння внаслідок підозри на дефіцит POMC, PCSK1 або LEPR з варіантами POMC, PCSK1 або LEPR, класифікованими як доброякісні або ймовірно доброякісні

Інші типи ожиріння, не пов’язані з набутим дефіцитом HO, BBS або POMC, PCSK1 або LEPR, у тому числі ожиріння, пов’язане з іншими генетичними синдромами, і загальне (полігенне) ожиріння.

Важлива інформація про безпеку

ПРОТИПОКАЗАННЯПопередня серйозна підвищена чутливість до сетмеланотиду або до будь-якої з допоміжних речовин у Imcivree. Повідомлялося про серйозні реакції гіперчутливості (наприклад, анафілаксію).

ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯ

Порушення статевого збудження: виникали спонтанні ерекції статевого члена та підвищена частота ерекцій статевого члена у чоловіків. Повідомте пацієнтів про те, що ці події можуть виникнути, і порадьте пацієнтів, у яких ерекція триває більше 4 годин, звернутися до невідкладної медичної допомоги.

Депресія та суїцидальні думки: виникали депресія та суїцидальні думки. Слідкуйте за пацієнтами на наявність нової або погіршення депресії або суїцидальних думок чи поведінки. Розгляньте можливість припинення прийому Імчіврі, якщо у пацієнтів виникають суїцидальні думки чи поведінка, або виникають клінічно значущі чи стійкі симптоми депресії.

Реакції гіперчутливості: Повідомлялося про серйозні реакції гіперчутливості (наприклад, анафілаксію). У разі підозри порадьте пацієнтів негайно звернутися за медичною допомогою та припинити прийом Імківрі.

Гіперпігментація шкіри, потемніння вже існуючих невусів і розвиток нових меланоцитарних невусів: у більшості пацієнтів, які отримували Імківрі, спостерігалося генералізоване або вогнищеве посилення пігментації шкіри. Imcivree також може спричинити розвиток нових меланоцитарних невусів або потемніння вже існуючих невусів. Виконуйте повний огляд шкіри тіла перед початком лікування та періодично під час лікування, щоб контролювати наявні та нові пігментні ураження.

Гостра недостатність надниркових залоз із набутою ГН: Пацієнти з набутою ГН та вторинною недостатністю надниркових залоз повідомили про серйозні побічні реакції, пов’язані з гострою недостатністю надниркових залоз, у 5% пацієнтів, які отримували Імсіврі, і в жодного з пацієнтів, які отримували плацебо. У пацієнтів із вторинною наднирковою недостатністю спостерігайте за клінічними ознаками гострої надниркової недостатності.

Дисбаланс натрію у пацієнтів із набутою ГН та центральним нецукровим діабетом: Пацієнти з набутою ХН та супутнім центральним нецукровим діабетом (ДІ)/дефіцитом аргініну вазопресину (АВП) повідомляли про гіпонатріємію у 6% пацієнтів, які отримували Imcivree, і 2% пацієнтів, які отримували плацебо, і гіпернатріємія у 5% пацієнтів, які отримували Imcivree, і 4% пацієнтів, які отримували плацебо. Контролюйте рівень натрію в сироватці крові зі змінами споживання рідини та стану гідратації. За потреби відкоригуйте дози супутньої терапії для дефіциту DI/AVP.

ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇНайчастіші побічні реакції (частота ≥20% принаймні за 1 показанням) включали гіперпігментацію шкіри, реакції у місці ін’єкції, нудоту, головний біль, діарею, біль у животі, блювання, депресію та спонтанну ерекцію статевого члена.

СПЕЦИФІЧНЕ ВИКОРИСТАННЯ ПОПУЛЯЦІЇЛікування препаратом Імсіврі не рекомендується під час годування груддю. Припиніть прийом Imcivree після встановлення вагітності, якщо користь від терапії не переважає потенційний ризик для плода.

Щоб повідомити про ПІДОЗРЮВАНІ ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇ, зверніться до Rhythm Pharmaceuticals за номером +1 (833) 789-6337 або до FDA за номером 1-800-FDA-1088 або http://www.fda.gov/medwatch. Див. розділ 4.8 Короткої характеристики продукту, щоб отримати інформацію про повідомлення про підозрювані побічні реакції в Європі.

Прогнозні заявиЦей прес-реліз містить прогнозні заяви за змістом Закону про реформу приватних судових процесів щодо цінних паперів 1995 року. Усі заяви, що містяться в цьому прес-релізі і не стосуються історичних фактів, слід вважати прогнозними. заяви, включаючи, без обмежень, заяви щодо безпеки, ефективності, потенційних переваг і клінічного дизайну чи прогресу будь-яких наших продуктів або продуктів-кандидатів у будь-якому дозуванні чи за будь-яким показанням; схвалення та використання Imcivree у пацієнтів з набутим гіпоталамічним ожирінням та його доступність для пацієнтів; комерційне зростання Imcivree; наші очікування щодо потенційних регуляторних запитів, прогресу або схвалень, а також терміни їх отримання для будь-якого з наших продуктів-кандидатів; передбачуваний розмір ринку та населення, до якого звертаються наші лікарські засоби, включаючи Imcivree для лікування гіпоталамічного ожиріння в Сполучених Штатах, Європейському Союзі та Японії; майбутнє оголошення даних із наших поточних клінічних випробувань; поточна реєстрація та потенційний прогрес або результати наших клінічних випробувань; представлення повних даних дослідження TRANSCEND на майбутній медичній зустрічі; а також зміст, дату та час будь-якого з вищезазначеного. Заяви, в яких використовуються такі слова, як «очікувати», «передбачати», «вважати», «може», «буде» та подібні терміни, також є прогнозними заявами. Такі заяви підлягають численним ризикам і невизначеностям, включаючи, але не обмежуючись, нашу здатність залучати пацієнтів до клінічних випробувань, дизайн і результати клінічних випробувань, вплив конкуренції, можливість отримати або отримати необхідні дозволи регуляторів, ризики, пов’язані з аналізом даних і звітністю, несприятливі правила ціноутворення, практику відшкодування третіми сторонами або ініціативи щодо реформування системи охорони здоров’я, ризики, пов’язані із законами та правилами, що регулюють наші міжнародні відносини. операції та витрати на будь-які пов’язані програми комплаєнсу, нашу здатність успішно комерціалізувати сетмеланотид, нашу ліквідність і витрати, нашу здатність утримувати наших ключових співробітників і консультантів, а також залучати, утримувати та мотивувати кваліфікований персонал, а також загальні економічні умови та інші важливі фактори, у тому числі ті, що обговорюються під заголовком «Фактори ризику» в річному звіті Rhythm за формою 10-K за рік, що закінчився груднем. 31, 2025 та інші наші документи до Комісії з цінних паперів і бірж. За винятком випадків, передбачених законодавством, ми не беремо на себе жодних зобов’язань вносити будь-які зміни до заяв про майбутнє, що містяться в цьому прес-релізі, або оновлювати їх для відображення подій чи обставин, що сталися після дати цього прес-релізу, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином.

Джерело: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

Rhythm Pharmaceuticals оголошує про схвалення FDA імциврі (сетмеланотид) для пацієнтів віком від 2 років – 20 грудня 2024

Rhythm Pharmaceuticals оголошує про схвалення FDA імциврі (сетмеланотид) для використання у пацієнтів із синдромом Барде-Бідля – 16 червня 2022 р

FDA схвалює імциврі (сетмеланотид) для хронічного контролю ваги у пацієнтів з ожирінням через POMC, Дефіцит PCSK1 або LEPR – 27 листопада 2020 р.

Rhythm Pharmaceuticals оголошує про прийняття FDA заявки на новий лікарський засіб Setmelanotide для лікування ожиріння, пов’язаного з дефіцитом POMC та LEPR – 13 травня 2020 р.

Imcivree (setmelanotide) Історія схвалення FDA

Більше ресурсів новин

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Дефіцит ліків

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних препаратів

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на нашу інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у вашій скриньці.

Опубліковано : 2026-03-23 08:56

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.