Le rilzabrutinib a démontré un bénéfice significatif pour les patients dans la première étude positive de phase 3 sur un inhibiteur de la BTK dans le PTI

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Paris, le 7 décembre 2024. Les résultats positifs de l'étude pivot de phase 3 LUNA 3 sur le rilzabrutinib chez des adultes atteints de thrombopénie immunitaire (PTI) persistante ou chronique, une maladie rare à médiation immunitaire, renforcent l'efficacité et l'innocuité du rilzabrutinib, une tyrosine kinase de Bruton covalente, réversible et orale (BTK). ) et renforcent son potentiel en tant que traitement de première classe pour le PTI. La réponse plaquettaire a été obtenue chez 65 % (n = 86) des patients recevant le rilzabrutinib, contre 33 % (n = 23) des patients sous placebo. Le critère d'évaluation principal a été atteint, le rilzabrutinib démontrant une réponse plaquettaire durable chez 23 % des patients adultes atteints de PTI, contre 0 % dans le groupe placebo (p < 0,0001), ainsi que des critères d'évaluation secondaires clés, notamment une réduction des saignements, le nombre de semaines de réponse plaquettaire, la nécessité de recourir à une thérapie de secours et d'améliorer les mesures de fatigue physique et de qualité de vie.

Ces résultats ont été présentés aujourd'hui lors de la 66e réunion et exposition annuelle de l'American Society of Hematology (ASH). à San Diego, du 7 au 10 décembre 2024.

David Kuter, MDDirecteur de l'hématologie clinique au Massachusetts General Hospital et professeur de médecine à la Harvard Medical School, auteur de l'étude « Personnes vivant avec une thrombocytopénie immunitaire ceux qui ne peuvent pas tolérer ou ne répondent pas aux médicaments visant à augmenter le nombre de plaquettes risquent de souffrir de saignements incontrôlés et subissent souvent les effets secondaires des stéroïdes et des autres thérapies disponibles. Un pourcentage important de ces patients souffrent également d’une fatigue intense et d’une qualité de vie altérée. Je suis encouragé par les effets thérapeutiques robustes que j'ai observés chez les patients de l'étude LUNA 3 dans tous les aspects de la maladie, y compris des améliorations cliniquement significatives et durables de la numération plaquettaire, des paramètres de qualité de vie, une réduction des saignements et une sécurité favorable. profil."

Dans l'étude pivot LUNA 3, des patients adultes atteints de PTI persistant ou chronique et présentant un nombre de plaquettes très faible (médiane de 15 000/μL) ont reçu du rilzabrutinib par voie orale. 400 mg deux fois par jour (n=133) ou un placebo (n=69) pendant un maximum de 24 semaines, suivi de 28 semaines de période ouverte et a démontré les résultats suivants :

  • Réponse plaquettaire ( défini comme ≥50 000/μL ou ≥30 000–<50 000/μL et doublé par rapport à la valeur initiale) a été atteint dans 65 % (n=86) des patients recevant du rilzabrutinib contre 33 % (n=23) des patients sous placebo
  • Le critère d'évaluation principal de la réponse plaquettaire durable, défini comme la proportion de participants capables d'atteindre un nombre de plaquettes égal ou égal à supérieure à 50 000/μL pendant au moins 8 des 12 dernières semaines de la période de traitement en aveugle de 24 semaines en l'absence de traitement de secours a été atteinte chez 23 % (n = 31) des patients recevant du rilzabrutinib par rapport à 0 % des patients sous placebo (p<0,0001)
  • Pour les périodes combinées en double aveugle et en ouvert, une réponse durable a été obtenue chez 29 % (n = 38) des patients randomisés sous rilzabrutinib. patients à la date limite de collecte des données. Les résultats des patients supplémentaires après la coupure des données n'ont pas encore été analysés.
  • Des améliorations significatives ont été observées avec le rilzabrutinib par rapport au placebo en termes de saignement (sur la base du score de saignement du purpura thrombocytopénique immunitaire), avec un changement moyen (SE) par rapport au départ. à la semaine 25 de –0,04 (0,02) vs 0,05 (0,02 ; p=0,0006)
  • Les patients sous rilzabrutinib étaient environ trois fois plus susceptibles d'obtenir une réponse plaquettaire que les patients sous placebo (rapport de risque = 3,1 [intervalle de confiance à 95 %, 1,9-4,9] ; p<0,0001) et avaient un délai médian jusqu'à la première réponse plaquettaire. de 36 jours par rapport à la médiane non atteinte par les patients sous placebo. Parmi les répondeurs au rilzabrutinib, le délai médian de réponse était de 15 jours.
  • Le rilzabrutinib a réduit de manière significative le besoin d'un traitement de secours de 52 % par rapport au placebo (p = 0,0007)
  • Améliorations significatives et cliniquement significatives Des symptômes de fatigue physique (basés sur le score ITP-PAQ Item 10 du questionnaire d'évaluation du patient pour le purpura thrombocytopénique immunitaire) ont été observés chez des patients sous rilzabrutinib. par rapport au départ à la semaine 13 avec une variation moyenne des moindres carrés (LS) de 8,0 contre –0,1 pour le placebo (différence moyenne des moindres carrés (LS) de 8,1, p = 0,01). L'amélioration de la fatigue s'est maintenue jusqu'à la semaine 25 et a également été notée chez les répondeurs plaquettaires non durables, ainsi que de meilleurs résultats dans d'autres domaines de la qualité de vie.

    • Le profil d'innocuité du rilzabrutinib était conforme à celui des études précédentes. Les taux d'événements indésirables (EI) étaient similaires chez les patients recevant le rilzabrutinib et chez les patients recevant le placebo ; Les EI liés au traitement par le rilzabrutinib les plus courants étaient légers à modérés (grade 1/2), notamment diarrhée (23 %), nausées (17 %), maux de tête (8 %) et douleurs abdominales (6 %).

    Le rilzabrutinib est un médicament expérimental, et sa sécurité et son efficacité n'ont été entièrement évaluées par aucune autorité réglementaire. Le rilzabrutinib fait actuellement l'objet d'un examen réglementaire aux États-Unis et dans l'UE, la date d'action cible de la Food and Drug Administration des États-Unis étant fixée au 29 août 2025.

    Dietmar Berger, MD, PhDMédecin-chef, responsable mondial du développement, Sanofi« Ces nouvelles données confirment le potentiel du rilzabrutinib à fournir des médicaments robustes et réponse plaquettaire durable dans la thrombocytopénie immunitaire, offrant un espoir aux patients ayant des options de traitement limitées. Grâce à sa capacité à cibler la BTK, une enzyme qui joue un rôle essentiel dans de nombreux types de cellules immunitaires, nous pensons que le rilzabrutinib a également le potentiel d'améliorer les résultats pour les patients atteints de plusieurs maladies sanguines et auto-immunes rares. »

    Dans En plus du PTI, le rilzabrutinib est étudié dans diverses maladies à médiation immunitaire. Les résultats positifs d'une étude de phase 2 sur le rilzabrutinib dans le traitement de l'anémie hémolytique auto-immune chaude (wAIHA) et les données précliniques dans la drépanocytose ont également été présentés à l'ASH.

    Une liste complète des résumés et des présentations sur le rilzabrutinib est incluse ci-dessous. 5 résumés ; 1 présentation orale

    Titre du résumé

    Détails de la présentation

    Thrombopénie immunitaire

    Résumé n° 5 : Efficacité et innocuité du rilzabrutinib, inhibiteur oral de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi), chez les adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire (PTI) préalablement traitée : une étude multicentrique de phase 3, contrôlée par placebo, en groupes parallèles (LUNA 3)

    Point de presse : samedi décembre 7h00, 8h30 (heure du Pacifique)

    Présentation orale : dimanche 8 décembre, 15h20 PT

    (Séance plénière)

    Résumé n° 2552 : Amélioration de la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) avec le rilzabrutinib, inhibiteur oral de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi), par rapport au placebo chez les adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire (ITP) précédemment traitée : étude multicentrique de phase 3 LUNA 3

    Présentation par affiche : dimanche décembre 8h00, 18h00-20h00 (heure du Pacifique)

    Résumé n° 3944 : Charge clinique de la maladie chez les patients atteints de thrombocytopénie immunitaire persistante ou chronique traités par des thérapies avancées aux États-Unis

    Présentation de l'affiche : dimanche 8 décembre, de 18h00 à 20h00 (heure du Pacifique)

    Anémie hémolytique auto-immune chaude

    Résumé n° 3836 : Efficacité de la partie A et l'innocuité du rilzabrutinib, inhibiteur oral de la tyrosine kinase de Bruton (BTKi), chez les patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune chaude (wAIHA) : multicentrique, ouvert, étude de phase 2b

    Présentation de l'affiche : lundi 9 décembre, de 18h00 à 20h00 (heure du Pacifique)

    Recherche

    Résumé n° 2482 : Le rilzabrutinib, inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton, réduit la vaso-occlusion et les marqueurs de l'inflammation et de l'adhésion chez les souris transgéniques atteintes de drépanocytose

    Présentation de l'affiche : dimanche 8 décembre, de 18h00 à 20h00 (heure du Pacifique)

    À propos de l'étude LUNA 3LUNA 3 (NCT04562766) est une étude randomisée et multicentrique de phase 3 évaluant l'efficacité et l'innocuité du rilzabrutinib par rapport au placebo chez des patients adultes et adolescents atteints de PTI persistant ou chronique. Les patients ont reçu soit 400 mg de rilzabrutinib par voie orale deux fois par jour, soit un placebo pendant une période de traitement en double aveugle de 12 à 24 semaines, suivie d'un traitement ouvert de 28 semaines, puis d'un suivi de sécurité de 4 semaines ou d'un traitement à long terme. période de prolongation du mandat. La partie adolescente de l’étude est en cours. Le critère d'évaluation principal est la réponse plaquettaire durable, définie comme la proportion de participants capables d'atteindre une numération plaquettaire égale ou supérieure à 50 000/μL pendant au moins 8 des 12 dernières semaines de la période de traitement en aveugle de 24 semaines en l'absence de traitement de secours. Les critères d'évaluation secondaires incluent le nombre de semaines et le délai de réponse plaquettaire, l'utilisation d'un traitement de secours, le score de fatigue physique et le score de saignement.

    À propos du rilzabrutinibLe rilzabrutinib est un inhibiteur covalent oral, réversible et covalent de la BTK qui a le potentiel d'être un traitement de premier ordre et le meilleur de sa catégorie pour plusieurs maladies inflammatoires et à médiation immunitaire. La BTK, exprimée dans les cellules B, les macrophages et d’autres cellules immunitaires, joue un rôle essentiel dans les voies inflammatoires et dans de multiples processus pathologiques à médiation immunitaire. Grâce à l'application de la technologie TAILORED COVALENCY® de Sanofi, le rilzabrutinib peut inhiber sélectivement la cible BTK tout en réduisant potentiellement le risque d'effets secondaires hors cible.

    Le rilzabrutinib a été accordé désignation accélérée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement du PTI en novembre 2020 et avait précédemment obtenu le statut orphelin désignation du médicament.

    Le rilzabrutinib est étudié dans diverses maladies à médiation immunitaire, notamment la thrombopénie immunitaire, l'anémie hémolytique auto-immune chaude (phase 2), l'asthme (phase 2) et l'urticaire chronique spontanée (phase 2).

    Le rilzabrutinib fait actuellement l'objet d'investigations cliniques, et sa sécurité et son efficacité n'ont été évaluées par aucune autorité réglementaire.

    À propos de l'ITPITP est une maladie auto-immune rare et complexe caractérisée par un faible nombre de plaquettes (moins de 100 000/ μL) résultant à la fois d’une destruction accrue des plaquettes et d’une diminution de leur production. Au-delà des ecchymoses et des saignements, qui peuvent inclure des épisodes potentiellement mortels comme une hémorragie intracrânienne, les personnes vivant avec le PTI peuvent souffrir de thrombose artérielle ou veineuse. Ils présentent également souvent des symptômes facilement négligés qui nuisent considérablement à leur qualité de vie, tels qu’une fatigue inexpliquée, de l’anxiété ou de la dépression et des troubles cognitifs. Grâce à ses multiples mécanismes d'action ciblant les lymphocytes B et les macrophages, qui expriment tous deux la BTK et potentiellement d'autres voies inflammatoires, le rilzabrutinib pourrait s'attaquer aux mécanismes sous-jacents responsables d'un large éventail de complications du PTI.

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    Source : Sanofi

    Publié : 2024-12-09 12:00

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