リルザブルチニブは、ITPにおけるBTK阻害剤の最初の肯定的な第3相試験で患者に重大な利益を実証した

パリ、2024 年 12 月 7 日。希少な免疫介在性疾患である持続性または慢性免疫性血小板減少症（ITP）の成人を対象としたリルザブルチニブの極めて重要なLUNA 3第3相試験の肯定的な結果により、経口可逆的共有結合性ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）であるリルザブルチニブの有効性と安全性が強化されました。 ) 阻害剤であり、ITP のファーストインクラスの治療法としての可能性をさらに裏付けています。血小板反応はリルザブルチニブ投与患者の65％（n=86）で達成されたのに対し、プラセボ投与患者では33％（n=23）であった。主要評価項目は達成され、リルザブルチニブはプラセボ群の0％と比較してITP成人患者の23％で持続的な血小板反応を示し（p<0.0001）、主要な副次評価項目である出血の減少、血小板反応の週数、

これらの結果は、本日、第 66 回米国血液学会 (ASH) 年次総会で発表され、サンディエゴでの展示会、2024 年 12 月 7 ～ 10 日。

デビッド・クーター医学博士マサチューセッツ総合病院の臨床血液学部長、ハーバード大学医学部教授、研究著者「免疫性血小板減少症を抱えて生きる人々」血小板数を増加させることを目的とした薬に耐えられない、または薬に反応しない人は、制御不能な出血のリスクがあり、ステロイドやその他の利用可能な治療法による副作用に耐えることがよくあります。これらの患者のかなりの割合は、重度の疲労や生活の質の低下にも苦しんでいます。血小板数、生活の質の指標における臨床的に意味のある持続的な改善、出血の減少、良好な安全性など、病気のあらゆる側面にわたってLUNA 3研究の患者で見られた強力な治療効果に私は勇気づけられています。

極めて重要な LUNA 3 研究では、持続性または慢性 ITP および重度に血小板数が低い成人患者 (中央値 15,000/μL) に経口投与が行われました。リルザブルチニブ 400 mg を 1 日 2 回 (n=133) またはプラセボ (n=69) を最大 24 週間投与し、その後 28 週間の非盲検期間を投与したところ、以下の結果が実証されました。

リルザブルチニブの安全性プロファイルは、以前の研究と一致していました。有害事象（AE）の発生率は、リルザブルチニブ投与を受けた患者とプラセボ投与を受けた患者で同様でした。リルザブルチニブの治療に関連した最も一般的な有害事象は、下痢 (23%)、吐き気 (17%)、頭痛 (8%)、腹痛 (6%) など、軽度/中等度 (グレード 1/2) でした。

リルザブルチニブは治験薬であり、その安全性と有効性はどの規制当局によっても完全に評価されていません。リルザブルチニブは現在米国と EU で規制当局の審査中であり、米国食品医薬品局の目標行動日は​​ 2025 年 8 月 29 日です。

ディートマール・ベルガー医学博士サノフィ、最高医療責任者、グローバル開発責任者「これらの新しいデータは、リルザブルチニブが強力な効果を提供する可能性を裏付けています。」免疫性血小板減少症における持続的な血小板反応は、治療選択肢が限られている患者に希望をもたらします。多くの種類の免疫細胞で重要な役割を果たす酵素である BTK を標的とする能力に基づいて、リルザブルチニブには複数の希少血液疾患や自己免疫疾患における患者の転帰を改善する可能性もあると考えています。」

ITP に加えて、リルザブルチニブはさまざまな免疫介在性疾患にわたって研究されています。温型自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）におけるリルザブルチニブの第 2 相試験の肯定的な結果と鎌状赤血球症の前臨床データも ASH で発表されました。

リルザブルチニブの要約とプレゼンテーションの完全なリストは以下に含まれています。5 つの要約。口頭発表 1 回

LUNA 3 研究についてLUNA 3 (NCT04562766) は、持続性または慢性 ITP の成人および青年患者を対象に、リルザブルチニブとプラセボの有効性と安全性を評価するランダム化多施設共同第 3 相研究です。患者は、12～24週間の二重盲検治療期間を通じてリルザブルチニブ400mgを1日2回経口投与するかプラセボのいずれかを投与され、その後28週間の非盲検治療を受け、その後4週間の安全性追跡調査または長期の追跡調査が行われた。任期延長期間。研究の青少年部分は進行中です。主要エンドポイントは持続性血小板反応であり、レスキュー療法の非存在下で、24週間の盲検治療期間のうち最後の12週間のうち少なくとも8週間で血小板数が50,000/μL以上を達成できた参加者の割合として定義される。副次評価項目には、血小板反応の週数と反応までの時間、レスキュー療法の使用、身体的疲労スコア、および出血スコアが含まれます。

リルザブルチニブについてリルザブルチニブは、経口、可逆的、共有結合性 BTK 阻害剤であり、以下の可能性があります。いくつかの免疫介在性疾患および炎症性疾患に対する、クラス初かつ最高の治療法です。 BTK は、B 細胞、マクロファージ、およびその他の免疫細胞で発現され、炎症経路および複数の免疫介在性疾患プロセスにおいて重要な役割を果たします。サノフィの TAILORED COVALENCY® テクノロジーを応用することで、リルザブルチニブは BTK 標的を選択的に阻害しながら、標的外の副作用のリスクを低減できる可能性があります。

リルザブルチニブは承認されましたファストトラック指定され、以前は希少疾病用医薬品として認可されていました。

リルザブルチニブは、免疫性血小板減少症、温性自己免疫性溶血性貧血 (第 2 相)、喘息 (第 2 相)、慢性自然蕁麻疹 (第 2 相) など、さまざまな免疫介在性疾患を対象として研究されています。

リルザブルチニブは現在臨床研究中であり、その安全性と有効性はどの規制当局によっても評価されていません。

ITPITP については、血小板数の少なさ（血小板数が 100,000 未満）を特徴とする、まれで複雑な自己免疫疾患です。 μL）は、血小板破壊の増加と血小板産生の減少の両方から生じます。頭蓋内出血などの潜在的に生命を脅かす症状を含む打撲や出血のほかに、ITP を患っている人々は動脈血栓症または静脈血栓症を経験する可能性があります。また、原因不明の疲労、不安や憂鬱、認知障害など、生活の質を著しく損なう見逃されやすい症状も経験することがよくあります。リルザブルチニブは、BTK や潜在的に他の炎症経路を発現する B 細胞とマクロファージを標的とする複数の作用機序を備えているため、幅広い ITP 合併症の原因となる根本的な機序に対処できる可能性があります。

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