Paris, 7 Desember 2024. Asil positif saka studi LUNA 3 fase 3 sing penting babagan rilzabrutinib ing wong diwasa kanthi trombositopenia kekebalan (ITP) sing terus-terusan utawa kronis, penyakit sing dimediasi kekebalan langka, nguatake khasiat lan safety rilzabrutinib, oral, bisa dibatalake, kovalen Bruton's tyrosine kinase (BTK). ) inhibitor, lan luwih ndhukung potensial minangka perawatan kelas kapisan kanggo ITP. Tanggepan platelet diraih ing 65% (n = 86) pasien sing nampa rilzabrutinib dibandhingake karo 33% (n = 23) pasien ing plasebo. Titik pungkasan utama ditemokake, kanthi rilzabrutinib nuduhake respon platelet tahan lama ing 23% pasien diwasa ITP dibandhingake karo 0% ing lengen plasebo (p<0.0001), uga titik pungkasan sekunder utama kalebu nyuda getihen, jumlah minggu kanthi respon platelet, kabutuhan kanggo nggunakake terapi nylametake, lan ningkatake kelelahan fisik lan ukuran kualitas urip.
Asil kasebut ditampilake dina iki ing 66th American Rapat lan Eksposisi Tahunan Society of Hematologi (ASH) ing San Diego, 7-10 Desember 2024.
David Kuter, MDDirektur Hematologi Klinis ing Rumah Sakit Umum Massachusetts lan Profesor Kedokteran ing Harvard Medical School, panulis sinau "Wong sing urip karo trombositopenia kekebalan sing ora bisa ngidinke utawa ora nanggepi pangobatan ngarahke ing mundhakaken counts platelet ana ing risiko getihen uncontrolled lan asring keno efek sisih saka steroid lan terapi kasedhiya liyane. Persentase sing signifikan saka pasien kasebut uga nandhang kesel banget lan kualitas urip sing ora apik. Aku diwanti-wanti dening efek terapeutik sing kuat sing wis dakdeleng ing pasien sinau LUNA 3 ing kabeh aspek penyakit, kalebu paningkatan jumlah trombosit sing signifikan lan terus-terusan, metrik kualitas urip, nyuda getihen, lan safety sing apik. profil."
Ing studi LUNA 3 sing penting, pasien diwasa kanthi ITP persisten utawa kronis lan jumlah trombosit sing sithik banget (median saka 15.000 / μL) nampa rilzabrutinib oral 400 mg kaping pindho dina (n=133) utawa plasebo (n=69) nganti 24 minggu banjur 28 minggu periode open-label lan nuduhake asil ing ngisor iki:
Tanggepan platelet (ditetepake minangka ≥50.000/μL utawa ≥30,000–<50,000/μL lan tikel kaping pindho saka garis dasar) digayuh ing 65% (n=86) pasien sing nampa rilzabrutinib dibandhingake karo 33% (n=23) pasien ing plasebo
Titik pungkasan utama saka respon platelet awet, ditetepake minangka proporsi peserta sing bisa nggayuh count platelet ing utawa luwih saka 50.000 / μL kanggo ing paling 8 saka 12 minggu pungkasan periode perawatan buta 24 minggu tanpa terapi ngluwari ditemokake ing 23% (n=31) pasien sing nampa rilzabrutinib dibandhingake karo 0% pasien ing plasebo (p<0.0001)
Kanggo gabungan kaping pindho wuta lan open-label periode, respon awet digayuh ing 29% (n=38) saka pasien kanthi acak rilzabrutinib minangka potongan data. Asil pasien tambahan sawise cutoff data durung dianalisis
Perbaikan sing signifikan diamati karo rilzabrutinib vs. plasebo ing getihen (adhedhasar Skor Perdarahan Immune Thrombocytopenic Purpura), kanthi owah-owahan rata-rata (SE) saka awal. ing minggu 25 saka -0,04 (0,02) vs 0,05 (0,02; p = 0.0006)
Pasien ing rilzabrutinib kira-kira kaping telu luwih cenderung entuk respon trombosit tinimbang pasien ing plasebo (rasio bahaya = 3.1 [95% interval kapercayan, 1.9-4.9]; p<0.0001) lan duwe wektu rata-rata kanggo respon platelet pisanan saka 36 dina vs median ora digayuh dening patients ing plasebo. Antarane responden ing rilzabrutinib, wektu rata-rata kanggo nanggepi yaiku 15 dina
Rilzabrutinib sacara signifikan nyuda kabutuhan terapi penyelamat kanthi 52% dibandhingake karo plasebo (p=0.0007)
Perbaikan sing signifikan lan signifikan sacara klinis ing kelelahan fisik (adhedhasar Kuesioner Penilaian Pasien Immune Thrombocytopenic Purpura ITP-PAQ Item 10 skor) diamati ing pasien ing rilzabrutinib saka awal ing minggu 13 kanthi owah-owahan rata-rata kothak (LS) 8.0 vs -0.1 kanggo plasebo (prabédan rata-rata LS 8.1, p = 0.01). Peningkatan kelelahan ditindakake liwat minggu 25 lan uga dicathet ing responden platelet sing ora tahan lama, bebarengan karo asil sing luwih apik ing domain kualitas urip liyane
Profil keamanan rilzabrutinib konsisten karo studi sadurunge. Tingkat efek samping (AEs) padha ing pasien sing nampa rilzabrutinib lan pasien sing nampa plasebo; AE sing paling umum sing gegandhengan karo perawatan kanggo rilzabrutinib yaiku entheng/sedheng (kelas 1/2), kalebu diare (23%), mual (17%), sirah (8%) lan nyeri weteng (6%).
Rilzabrutinib minangka obat sing diselidiki, lan safety lan khasiat kasebut durung dievaluasi kanthi lengkap dening panguwasa regulasi. Rilzabrutinib saiki lagi ditinjau regulasi ing AS lan EU, kanthi tanggal tumindak target Administrasi Pangan lan Narkoba AS tanggal 29 Agustus 2025.
Dietmar Berger, MD, PhDKepala Petugas Medis, Kepala Pengembangan Global, Sanofi“Data anyar iki ndhukung potensial rilzabrutinib kanggo nyedhiyakake kuat lan respon platelet awet ing thrombocytopenia imun, menehi pangarep-arep kanggo patients karo pilihan perawatan winates. Adhedhasar kemampuane kanggo target BTK, enzim sing nduweni peran kritis ing pirang-pirang jinis sel kekebalan, kita yakin rilzabrutinib uga duwe potensi kanggo ningkatake asil pasien ing macem-macem kelainan getih lan otoimun sing langka."
Ing Saliyane ITP, rilzabrutinib lagi diteliti ing macem-macem penyakit sing dimediasi kekebalan. Asil positif saka studi fase 2 babagan rilzabrutinib ing anemia hemolitik otoimun panas (wAIHA) lan data praklinis ing penyakit sel sabit uga ditampilake ing ASH.
Dhaptar lengkap abstrak lan presentasi rilzabrutinib kalebu ing ngisor iki.5 abstrak; 1 presentasi lisan
Judul abstrak
Rincian presentasi
Trombositopenia kekebalan
Abstrak #5: Khasiat lan safety saka Bruton tyrosine kinase inhibitor (BTKi) rilzabrutinib oral ing wong diwasa kanthi trombositopenia imun (ITP): fase 3, kontrol plasebo, kelompok paralel, studi multisenter (LUNA 3)
Ringkesan pers: Sabtu, 7 Desember, 8:30 PT
Presentasi lisan: Minggu, 8 Desember, 15.20 PT
(Rapat Paripurna)
Abstrak #2552: Kualitas urip sing gegandhengan karo kesehatan (HRQoL) sing luwih apik kanthi inhibitor Bruton tyrosine kinase (BTKi) rilzabrutinib vs plasebo ing wong diwasa kanthi trombositopenia imun (ITP): fase 3 studi multisenter LUNA 3
Abstrak #3944: Beban klinis penyakit ing pasien kanthi trombositopenia kekebalan sing terus-terusan utawa kronis sing diobati kanthi terapi lanjut ing Amerika Serikat
Abstrak #3836: Khasiat Bagian A lan keamanan oral Bruton tyrosine kinase inhibitor (BTKi) rilzabrutinib ing pasien karo anemia hemolitik autoimun panas (wAIHA): multicenter, open-label, fase 2b sinau
Abstrak #2482: Bruton tyrosine kinase inhibitor rilzabrutinib nyuda vaso-oklusi lan tandha inflamasi lan adhesi ing tikus transgenik kanthi penyakit sel sabit
Babagan studi LUNA 3LUNA 3 (NCT04562766) minangka studi acak, multisenter, fase 3 sing ngevaluasi khasiat lan safety rilzabrutinib vs plasebo ing pasien diwasa lan remaja kanthi ITP sing terus-terusan utawa kronis. Patients nampa salah siji rilzabrutinib lisan 400 mg kaping pindho dina utawa plasebo liwat 12- kanggo 24-minggu perawatan pindho wuta, ngiring dening perawatan open-label 28-minggu, lan banjur 4-minggu safety tindak lanjut utawa long- periode perpanjangan istilah. Bagian remaja sinau terus. Titik pungkasan utama yaiku respon platelet sing tahan lama, sing ditemtokake minangka proporsi peserta sing bisa nggayuh jumlah trombosit ing utawa luwih saka 50.000 / μL paling sethithik 8 saka 12 minggu pungkasan periode perawatan buta 24 minggu tanpa terapi penyelamat. Titik akhir sekunder kalebu jumlah minggu lan wektu kanggo respon trombosit, panggunaan terapi nylametake, skor kelelahan fisik, lan skor getihen.
Babagan rilzabrutinibRilzabrutinib minangka inhibitor BTK kovalen oral, bisa dibalik, sing duweni potensi dadi perawatan pisanan lan paling apik ing kelas sawetara penyakit imun-mediated lan natoni. BTK, sing dituduhake ing sel B, makrofag, lan sel kekebalan liyane, nduweni peran kritis ing jalur inflamasi lan macem-macem proses penyakit sing dimediasi kekebalan. Kanthi aplikasi teknologi TAILORED COVALENCY® Sanofi, rilzabrutinib bisa selektif nyandhet target BTK lan bisa nyuda risiko efek samping sing ora dituju.
Rilzabrutinib diwenehi sebutan fast track dening US Food and Drug Administration (FDA) kanggo perawatan ITP ing November 2020 lan sadurunge diwenehake sebutan obat yatim piatu.
Rilzabrutinib lagi diteliti ing macem-macem penyakit sing dimediasi kekebalan, kalebu trombositopenia kekebalan, anemia hemolitik otoimun panas (fase 2), asma (fase 2), urtikaria spontan kronis (fase 2) .
Rilzabrutinib saiki lagi diselidiki klinis, lan safety lan khasiat ora dievaluasi dening panguwasa regulasi.
Babagan ITPITP minangka kelainan autoimun kompleks sing langka sing ditondoi kanthi jumlah trombosit sing kurang (kurang saka 100.000/ μL) asil saka karusakan trombosit sing tambah lan produksi trombosit mudhun. Ngluwihi bruising lan getihen, sing bisa kalebu episode sing bisa ngancam nyawa kaya pendarahan intrakranial, wong sing duwe ITP bisa ngalami trombosis arteri utawa vena. Dheweke uga asring ngalami gejala sing gampang diabaikan sing bisa ngrusak kualitas uripe, kayata lemes, kuatir utawa depresi sing ora bisa dijelasake, lan gangguan kognitif. Kanthi macem-macem mekanisme tumindak sing ngarahake sel B lan makrofag, loro-lorone nuduhake BTK lan jalur inflamasi liyane, rilzabrutinib bisa ngatasi mekanisme dhasar sing tanggung jawab kanggo macem-macem komplikasi ITP.
Babagan SanofiKita minangka perusahaan perawatan kesehatan global sing inovatif, didorong dening siji tujuan: kita ngupayakake keajaiban ilmu pengetahuan kanggo nambah urip manungsa. Tim kita, ing saindenging jagad, darmabakti kanggo ngowahi praktik kedokteran kanthi makarya kanggo ngowahi sing ora mungkin dadi bisa. Kita nyedhiyakake pilihan perawatan sing bisa ngowahi urip lan proteksi vaksin sing nylametake nyawa kanggo mayuta-yuta wong ing saindenging jagad, nalika nglebokake kelestarian lan tanggung jawab sosial ing tengah-tengah ambisi kita.
Pernyataan sing ngarepake Sanofi
kuwat> release penet iki ngandhut statements ngarep-looking minangka ditetepake ing Private Securities Litigation Reform Act of 1995, minangka dibenakake. Pernyataan sing maju yaiku pernyataan sing dudu fakta sejarah. Pernyataan kasebut kalebu proyeksi lan prakiraan lan asumsi dhasar, pernyataan babagan rencana, tujuan, tujuan, lan pangarepan babagan asil finansial, acara, operasi, layanan, pangembangan produk lan potensial, lan laporan babagan kinerja mangsa ngarep. Pernyataan sing ngarep-arep umume diidentifikasi kanthi tembung "ngarepake", "ngantisipasi", "pracaya", "karep", "perkiraan", "rencana" lan ekspresi sing padha. Senadyan manajemen Sanofi yakin manawa pangarepan sing dibayangke ing pratelan ngarep-arep kasebut cukup wajar, para investor dielingake manawa informasi lan pernyataan sing ngarep-arep tundhuk karo macem-macem risiko lan kahanan sing durung mesthi, akeh sing angel diprediksi lan umume ngluwihi kontrol Sanofi. sing bisa njalari asil lan perkembangan nyata beda-beda sacara material saka sing diungkapake, utawa diwenehake utawa digambarake dening, informasi lan pratelan sing ngarep-arep. Resiko lan kahanan sing durung mesthi iki kalebu ing antarane, kahanan sing durung mesthi ana ing riset lan pangembangan, data lan analisis klinis ing mangsa ngarep, kalebu post marketing, keputusan dening panguwasa peraturan, kayata FDA utawa EMA, babagan apa lan kapan nyetujoni obat, piranti apa wae. utawa aplikasi biologi sing bisa diajukake kanggo calon produk kasebut uga keputusane babagan label lan prakara liyane sing bisa mengaruhi kasedhiyan utawa potensial komersial calon produk kasebut, nyatane yen calon produk yen disetujoni bisa uga ora sukses komersial, persetujuan mangsa lan sukses komersial saka alternatif terapeutik, kemampuan Sanofi kanggo entuk manfaat saka kesempatan wutah eksternal, kanggo ngrampungake transaksi sing gegandhengan lan / utawa entuk reresik peraturan, risiko sing ana gandhengane karo properti intelektual lan pengadilan sing ditundha utawa sing ana gandhengane lan asil pungkasan saka litigasi kasebut, tren kurs lan suku bunga sing umum, kahanan ekonomi lan pasar sing molah malih, inisiatif penahanan biaya lan owah-owahan sabanjure, lan pengaruhe pandemi. utawa krisis global liyane bisa uga ana ing kita, pelanggan, supplier, vendor, lan mitra bisnis liyane, lan kahanan finansial salah sijine, uga karyawan lan ekonomi global sacara sakabehe. Resiko lan kahanan sing durung mesthi uga kalebu kahanan sing durung mesthi sing dibahas utawa diidentifikasi ing pengajuan umum karo SEC lan AMF sing digawe dening Sanofi, kalebu sing kadhaptar ing "Faktor Risiko" lan "Pernyataan Waspada Babagan Pernyataan Berwawasan Maju" ing laporan taunan Sanofi ing Formulir 20 -F kanggo taun sing dipungkasi tanggal 31 Desember 2023. Kajaba sing diwajibake dening hukum sing ditrapake, Sanofi ora ora nindakake kewajiban kanggo nganyari utawa mbenakake informasi utawa statement sing ngarepake.
Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.
Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.
