릴자브루티닙, ITP에서 BTK 억제제에 대한 첫 번째 긍정적인 3상 연구에서 상당한 환자 혜택 입증

2024년 12월 7일 파리. 희귀 면역 매개 질환인 지속성 또는 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP)이 있는 성인을 대상으로 한 릴자브루티닙에 대한 중요한 LUNA 3상 3상 연구의 긍정적인 결과는 경구용, 가역적, 공유결합 브루톤 티로신 키나제(BTK)인 릴자브루티닙의 효능과 안전성을 강화합니다. ) 억제제이며 ITP에 대한 최초의 치료법으로서의 잠재력을 더욱 뒷받침합니다. 혈소판 반응은 릴자브루티닙 투여 환자의 65%(n=86)에서 달성된 반면, 위약 투여 환자의 33%(n=23)에서 달성되었습니다. 릴자브루티닙은 ITP 성인 환자의 23%에서 지속성 혈소판 반응을 보인 데 비해 위약군에서는 0%(p<0.0001)로 1차 평가변수가 충족되었으며, 주요 2차 평가변수로는 출혈 감소, 혈소판 반응 기간(주), 구조 요법 사용의 필요성, 신체적 피로 개선 및 삶의 질 측정 측정.

이러한 결과는 오늘 제66회 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표되었습니다. 2024년 12월 7~10일 샌디에이고에서 박람회가 열립니다.

David Kuter, MD매사추세츠 종합병원 임상 혈액학 이사 겸 하버드 의과대학 교수, 연구 저자 "면역성 혈소판 감소증을 앓고 있는 사람들" 혈소판 수치를 높이는 것을 목표로 하는 약물을 견딜 수 없거나 반응하지 않는 사람은 조절되지 않는 출혈의 위험이 있으며 종종 스테로이드 및 기타 이용 가능한 치료법의 부작용을 견뎌야 합니다. 이들 환자 중 상당수는 심각한 피로와 삶의 질 저하를 겪고 있습니다. 나는 혈소판 수, 삶의 질 지표, 출혈 감소 및 유리한 안전성의 임상적으로 의미 있고 지속적인 개선을 포함하여 질병의 모든 측면에 걸쳐 LUNA 3 연구 환자에게서 본 강력한 치료 효과에 고무되었습니다. profile.”

중요한 LUNA 3 연구에서 지속성 또는 만성 ITP와 심각하게 낮은 혈소판 수(중앙값 15,000/μL)를 가진 성인 환자에게 경구용 릴자브루티닙 400mg을 투여했습니다. 하루 2회(n=133) 또는 위약(n=69)을 최대 24주 동안 투여한 후 28주간의 공개 라벨 기간을 실시한 결과 다음과 같은 결과가 나타났습니다.

릴자브루티닙의 안전성 프로파일은 이전 연구와 일치했습니다. 이상반응(AE) 발생률은 릴자브루티닙을 투여받은 환자와 위약을 투여받은 환자에서 유사했습니다. 릴자브루티닙에 대한 가장 흔한 치료 관련 AE는 설사(23%), 메스꺼움(17%), 두통(8%) 및 복통(6%)을 포함하여 경증/중등도(1/2등급)였습니다.

릴자브루티닙은 연구용 의약품이며 그 안전성과 효능은 규제 당국에 의해 완전히 평가되지 않았습니다. 릴자브루티닙은 현재 미국과 EU에서 규제 검토를 받고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)의 목표 조치 날짜는 2025년 8월 29일입니다.

Dietmar Berger, MD, PhD최고 의료 책임자, Sanofi 글로벌 개발 책임자“이 새로운 데이터는 릴자브루티닙이 강력하고 면역성 혈소판 감소증에 대한 지속적인 혈소판 반응으로 치료 옵션이 제한된 환자에게 희망을 제공합니다. 다양한 유형의 면역 세포에서 중요한 역할을 하는 효소인 BTK를 표적으로 삼는 능력을 바탕으로 우리는 릴자브루티닙이 여러 희귀 혈액 및 자가면역 질환에서 환자 결과를 개선할 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 믿습니다.”

In ITP 외에도 릴자브루티닙은 다양한 면역 매개 질환에 대해 연구되고 있습니다. 온열 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA)에 대한 릴자브루티닙의 2상 연구의 긍정적인 결과와 겸상 적혈구 질환에 대한 전임상 데이터도 ASH에서 발표되었습니다.

릴자브루티닙 초록 및 프레젠테이션의 전체 목록은 아래에 포함되어 있습니다. 초록 5개; 구두 발표 1회

LUNA 3 연구 정보LUNA 3(NCT04562766)는 지속성 또는 만성 ITP가 있는 성인 및 청소년 환자를 대상으로 릴자브루티닙과 위약의 효능과 안전성을 평가하는 무작위, 다기관, 3상 연구입니다. 환자들은 12~24주간의 이중맹검 치료 기간을 통해 경구용 릴자브루티닙 400mg을 1일 2회 투여하거나 위약을 투여받은 뒤 28주간의 공개 라벨 치료를 받은 후 4주간의 안전성 추적조사 또는 장기간의 임상시험을 실시했다. 기간 연장 기간. 연구의 청소년 부분이 진행 중입니다. 1차 평가변수는 지속성 혈소판 반응으로, 구조 요법 없이 24주 맹검 치료 기간 중 마지막 12주 중 최소 8주 동안 혈소판 수치가 50,000/μL 이상에 도달할 수 있는 참가자의 비율로 정의됩니다. 2차 평가변수에는 혈소판 반응이 나타난 주 수와 소요 시간, 구조 요법 사용, 신체적 피로 점수, 출혈 점수가 포함됩니다.

릴자브루티닙 정보릴자브루티닙은 경구용, 가역적, 공유 결합성 BTK 억제제로, 다음과 같은 가능성이 있습니다. 다양한 면역 매개 및 염증성 질환에 대한 최초이자 최고의 치료법입니다. B 세포, 대식세포 및 기타 면역 세포에서 발현되는 BTK는 염증 경로 및 다중 면역 매개 질병 과정에서 중요한 역할을 합니다. 사노피의 TAILORED COVALENCY® 기술을 적용한 릴자브루티닙은 BTK 표적을 선택적으로 억제하는 동시에 표적을 벗어난 부작용의 위험을 잠재적으로 줄일 수 있습니다.

Rilzabrutinib이 빠른 트랙 지정은 2020년 11월 ITP 치료를 위해 미국 식품의약국(FDA)에 의해 지정되었으며 이전에는 희귀의약품을 승인받았습니다. 지정.

릴자브루티닙은 면역성 혈소판 감소증, 온열 자가면역 용혈성 빈혈(2상), 천식(2상), 만성 자발성 두드러기(2상) 등 다양한 면역 매개 질환에 대해 연구되고 있습니다.< /피>

릴자브루티닙은 현재 임상 조사 중이며 어떤 규제 당국에서도 안전성과 효능을 평가하지 않았습니다.

ITPITP 정보 ITPITP는 낮은 혈소판 수치(100,000/100,000 미만)를 특징으로 하는 희귀하고 복잡한 자가면역 질환입니다. μL)은 혈소판 파괴 증가와 혈소판 생산 감소로 인해 발생합니다. 두개내 출혈과 같이 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 사건을 포함할 수 있는 타박상과 출혈 외에도 ITP 환자는 동맥 또는 정맥 혈전증을 경험할 수 있습니다. 또한 설명할 수 없는 피로, 불안 또는 우울증, 인지 장애 등 삶의 질을 크게 저하시키는 쉽게 간과되는 증상을 경험하는 경우도 많습니다. BTK와 잠재적으로 다른 염증 경로를 발현하는 B 세포와 대식세포를 표적으로 하는 다양한 작용 메커니즘을 통해 릴자브루티닙은 광범위한 ITP 합병증을 담당하는 기본 메커니즘을 해결할 수 있습니다.

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