Rilzabrutinib Menunjukkan Manfaat Ketara Pesakit dalam Kajian Positif Pertama Fasa 3 Perencat BTK dalam ITP

Ikuti Drugslib di

Paris, 7 Disember 2024. Keputusan positif daripada kajian penting LUNA 3 fasa 3 rilzabrutinib pada orang dewasa dengan trombositopenia imun yang berterusan atau kronik (ITP), penyakit pengantara imun yang jarang berlaku, mengukuhkan keberkesanan dan keselamatan rilzabrutinib, oral, boleh balik, kovalen Bruton's tyrosine kinase (BTK). ) perencat, dan seterusnya menyokong potensinya sebagai rawatan kelas pertama untuk ITP. Tindak balas platelet dicapai dalam 65% (n=86) pesakit yang menerima rilzabrutinib berbanding 33% (n=23) pesakit yang menggunakan plasebo. Titik akhir utama telah dipenuhi, dengan rilzabrutinib menunjukkan tindak balas platelet tahan lama dalam 23% pesakit dewasa ITP berbanding 0% pada lengan plasebo (p<0.0001), serta titik akhir sekunder utama termasuk pengurangan pendarahan, bilangan minggu dengan tindak balas platelet, keperluan untuk penggunaan terapi menyelamat, dan penambahbaikan keletihan fizikal dan langkah kualiti hidup.

Keputusan ini telah dibentangkan hari ini di 66th American Mesyuarat dan Ekspo Tahunan Persatuan Hematologi (ASH) di San Diego, 7-10 Disember 2024.

David Kuter, MDPengarah Hematologi Klinikal di Massachusetts General Hospital dan Profesor Perubatan di Harvard Medical School, pengarang kajian“Orang yang hidup dengan trombositopenia imun yang tidak boleh bertolak ansur atau tidak bertindak balas terhadap ubat yang bertujuan untuk meningkatkan jumlah platelet berisiko mengalami pendarahan yang tidak terkawal dan sering mengalami kesan sampingan daripada steroid dan terapi lain yang tersedia. Sebilangan besar pesakit ini juga mengalami keletihan yang teruk dan kualiti hidup yang terjejas. Saya digalakkan oleh kesan terapeutik teguh yang saya lihat pada pesakit kajian LUNA 3 merentas semua aspek penyakit, termasuk penambahbaikan yang bermakna secara klinikal dan berterusan dalam kiraan platelet, metrik kualiti hidup, pengurangan pendarahan dan keselamatan yang menggalakkan. profil.”

Dalam kajian penting LUNA 3, pesakit dewasa dengan ITP yang berterusan atau kronik dan kiraan platelet yang sangat rendah (median 15,000/μL) menerima rilzabrutinib oral 400 mg dua kali sehari (n=133) atau plasebo (n=69) sehingga 24 minggu diikuti dengan 28 minggu tempoh label terbuka dan menunjukkan keputusan berikut:

  • Tindak balas platelet (ditakrifkan sebagai ≥50,000/μL atau ≥30,000–<50,000/μL dan dua kali ganda daripada garis dasar) dicapai dalam 65% (n=86) pesakit yang menerima rilzabrutinib berbanding 33% (n=23) pesakit pada plasebo
  • Titik akhir utama tindak balas platelet tahan lama, ditakrifkan sebagai bahagian peserta yang dapat mencapai kiraan platelet pada atau melebihi 50,000/μL untuk pada sekurang-kurangnya 8 daripada 12 minggu terakhir tempoh rawatan buta selama 24 minggu tanpa terapi menyelamat dipenuhi dalam 23% (n=31) pesakit yang menerima rilzabrutinib berbanding 0% pesakit pada plasebo (p<0.0001)
  • Untuk tempoh dua buta dan label terbuka gabungan, tindak balas tahan lama dicapai dalam 29% (n=38) daripada pesakit rawak rilzabrutinib setakat pemotongan data. Keputusan pesakit tambahan berikutan pemotongan data belum lagi dianalisis
  • Peningkatan yang ketara telah diperhatikan dengan rilzabrutinib berbanding plasebo dalam pendarahan (berdasarkan Skor Pendarahan Purpura Immune Thrombocytopenic), dengan perubahan min (SE) daripada garis dasar pada minggu 25 -0.04 (0.02) lwn 0.05 (0.02; p=0.0006)
  • Pesakit yang menggunakan rilzabrutinib adalah kira-kira tiga kali lebih berkemungkinan untuk mencapai tindak balas platelet daripada pesakit yang menggunakan plasebo (nisbah bahaya=3.1 [95% selang keyakinan, 1.9-4.9]; p<0.0001) dan mempunyai masa median untuk tindak balas platelet pertama 36 hari berbanding median yang tidak dicapai oleh pesakit pada plasebo. Di kalangan responden pada rilzabrutinib, masa median untuk tindak balas ialah 15 hari
  • Rilzabrutinib mengurangkan keperluan terapi menyelamat sebanyak 52% dengan ketara berbanding plasebo (p=0.0007)
  • Peningkatan yang ketara dan bermakna secara klinikal dalam keletihan fizikal (berdasarkan Soal Selidik Penilaian Pesakit Purpura Immune Thrombocytopenic Purpura Item ITP-PAQ 10) telah diperhatikan pada pesakit yang menggunakan rilzabrutinib dari garis dasar pada minggu ke-13 dengan perubahan min kuasa dua terkecil (LS) 8.0 berbanding -0.1 untuk plasebo (perbezaan min LS 8.1, p=0.01). Penambahbaikan keletihan dikekalkan sehingga minggu ke-25 dan juga dicatatkan dalam responden platelet yang tidak tahan lama, bersama-sama dengan hasil yang lebih baik dalam domain kualiti hidup yang lain

    • Profil keselamatan rilzabrutinib adalah konsisten dengan kajian terdahulu. Kadar kejadian buruk (AE) adalah serupa pada pesakit yang menerima rilzabrutinib dan pesakit yang menerima plasebo; AE berkaitan rawatan yang paling biasa untuk rilzabrutinib adalah ringan/sederhana (gred 1/2), termasuk cirit-birit (23%), loya (17%), sakit kepala (8%) dan sakit perut (6%).

    Rilzabrutinib ialah ubat penyiasatan, dan keselamatan serta keberkesanannya belum dinilai sepenuhnya oleh mana-mana pihak berkuasa kawal selia. Rilzabrutinib kini dalam semakan kawal selia di AS dan EU, dengan tarikh tindakan sasaran Pentadbiran Makanan dan Dadah AS pada 29 Ogos 2025.

    Dietmar Berger, MD, PhDKetua Pegawai Perubatan, Ketua Pembangunan Global, Sanofi“Data baharu ini menyokong potensi rilzabrutinib untuk menyediakan yang mantap dan tindak balas platelet tahan lama dalam trombositopenia imun, menawarkan harapan untuk pesakit dengan pilihan rawatan yang terhad. Berdasarkan keupayaannya untuk menyasarkan BTK, enzim yang memainkan peranan penting dalam banyak jenis sel imun, kami percaya rilzabrutinib juga berpotensi untuk meningkatkan hasil pesakit dalam pelbagai gangguan darah dan autoimun yang jarang berlaku.”

    Dalam Selain ITP, rilzabrutinib sedang dikaji merentasi pelbagai penyakit pengantara imun. Keputusan positif daripada kajian fasa 2 rilzabrutinib dalam anemia hemolitik autoimun hangat (wAIHA) dan data praklinikal dalam penyakit sel sabit turut dibentangkan di ASH.

    Senarai penuh abstrak dan pembentangan rilzabrutinib disertakan di bawah.5 abstrak; 1 pembentangan lisan

    Tajuk abstrak

    Butiran persembahan

    Trombositopenia imun

    Abstrak #5: Keberkesanan dan keselamatan perencat Bruton tyrosine kinase (BTKi) rilzabrutinib oral pada orang dewasa dengan trombositopenia imun (ITP) yang dirawat sebelum ini: kajian berbilang pusat fasa 3, terkawal plasebo, kumpulan selari, (LUNA 3)

    Taklimat akhbar: Sabtu, 7 Disember, 8:30 pagi PT

    Pembentangan lisan: Ahad, 8 Disember, 3:20 petang PT

    (Sesi Pleno)

    Abstrak #2552: Kualiti hidup berkaitan kesihatan (HRQoL) yang lebih baik dengan perencat Bruton tyrosine kinase (BTKi) rilzabrutinib vs plasebo oral pada orang dewasa dengan trombositopenia imun (ITP): fasa 3 LUNA 3 kajian berbilang pusat

    Poster pembentangan: Ahad, 8 Disember, 6:00-8:00 malam PT

    Abstrak #3944: Beban klinikal penyakit pada pesakit dengan trombositopenia imun yang berterusan atau kronik yang dirawat dengan terapi lanjutan di Amerika Syarikat

    Pembentangan poster: Ahad, 8 Disember, 6:00-8:00 malam PT

    Anemia hemolitik autoimun panas

    Abstrak #3836: Keberkesanan Bahagian A dan keselamatan perencat Bruton tyrosine kinase (BTKi) rilzabrutinib oral pada pesakit dengan anemia hemolitik autoimun panas (wAIHA): berbilang pusat, label terbuka, fasa 2b belajar

    Pembentangan poster: Isnin, 9 Disember, 6:00-8:00 malam PT

    Penyelidikan

    Abstrak #2482: Bruton tyrosine kinase inhibitor rilzabrutinib mengurangkan vaso-oklusi dan penanda keradangan dan lekatan pada tikus transgenik dengan penyakit sel sabit

    Pembentangan poster: Ahad, 8 Disember, 6:00-8:00 malam PT

    Mengenai kajian LUNA 3LUNA 3 (NCT04562766) ialah kajian rawak, berbilang pusat, fasa 3 yang menilai keberkesanan dan keselamatan rilzabrutinib berbanding plasebo dalam pesakit dewasa dan remaja dengan ITP yang berterusan atau kronik. Pesakit menerima sama ada rilzabrutinib oral 400 mg dua kali sehari atau plasebo melalui tempoh rawatan dua buta selama 12 hingga 24 minggu, diikuti dengan rawatan label terbuka selama 28 minggu, dan kemudian susulan keselamatan 4 minggu atau jangka panjang. tempoh lanjutan penggal. Bahagian remaja kajian sedang berjalan. Titik akhir utama ialah tindak balas platelet tahan lama, ditakrifkan sebagai bahagian peserta yang dapat mencapai kiraan platelet pada atau melebihi 50,000/μL untuk sekurang-kurangnya 8 daripada 12 minggu terakhir dalam tempoh rawatan buta selama 24 minggu tanpa terapi menyelamat. Titik akhir sekunder termasuk bilangan minggu dengan dan masa untuk tindak balas platelet, penggunaan terapi menyelamat, skor keletihan fizikal dan skor pendarahan.

    Mengenai rilzabrutinibRilzabrutinib ialah perencat BTK kovalen oral, boleh balik, yang berpotensi untuk menjadi rawatan pertama dan terbaik dalam kelas beberapa penyakit pengantara imun dan keradangan. BTK, yang dinyatakan dalam sel B, makrofaj dan sel imun yang lain, memainkan peranan penting dalam laluan keradangan dan pelbagai proses penyakit pengantara imun. Dengan aplikasi teknologi TAILORED COVALENCY® Sanofi, rilzabrutinib boleh secara terpilih menghalang sasaran BTK sambil berpotensi mengurangkan risiko kesan sampingan di luar sasaran.

    Rilzabrutinib telah diberikan penetapan pantas oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) AS untuk rawatan ITP pada November 2020 dan telah diberikan sebelum ini penetapan ubat anak yatim.

    Rilzabrutinib sedang dikaji merentasi pelbagai penyakit pengantara imun, termasuk trombositopenia imun, anemia hemolitik autoimun panas (fasa 2), asma (fasa 2), urtikaria spontan kronik (fasa 2) .

    Rilzabrutinib sedang dalam penyiasatan klinikal, dan keselamatan serta keberkesanannya belum dinilai oleh mana-mana pihak berkuasa kawal selia.

    Mengenai ITPITP ialah gangguan autoimun kompleks yang jarang berlaku yang dicirikan oleh kiraan platelet yang rendah (kurang daripada 100,000/ μL) akibat daripada peningkatan pemusnahan platelet dan penurunan pengeluaran platelet. Selain daripada lebam dan pendarahan, yang boleh termasuk episod yang berpotensi mengancam nyawa seperti pendarahan intrakranial, orang yang hidup dengan ITP mungkin mengalami trombosis arteri atau vena. Mereka juga sering mengalami gejala yang mudah diabaikan yang menjejaskan kualiti hidup mereka dengan ketara, seperti keletihan yang tidak dapat dijelaskan, kebimbangan atau kemurungan, dan gangguan kognitif. Dengan pelbagai mekanisme tindakannya yang menyasarkan sel B dan makrofaj, kedua-duanya mengekspresikan BTK dan kemungkinan laluan keradangan lain, rilzabrutinib mungkin menangani mekanisme asas yang bertanggungjawab untuk pelbagai komplikasi ITP.

    Mengenai SanofiKami ialah syarikat penjagaan kesihatan global yang inovatif, didorong oleh satu tujuan: kami mengejar keajaiban sains untuk meningkatkan kehidupan orang ramai. Pasukan kami, di seluruh dunia, berdedikasi untuk mengubah amalan perubatan dengan berusaha mengubah yang mustahil menjadi mungkin. Kami menyediakan pilihan rawatan yang berpotensi mengubah hidup dan perlindungan vaksin yang menyelamatkan nyawa kepada berjuta-juta orang di seluruh dunia, sambil meletakkan kemampanan dan tanggungjawab sosial di tengah-tengah cita-cita kami.

    Kenyataan berpandangan ke hadapan Sanofi

    kuat>Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, seperti yang dipinda. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ialah kenyataan yang bukan fakta sejarah. Penyata ini termasuk unjuran dan anggaran serta andaian asasnya, penyata berkenaan rancangan, objektif, hasrat dan jangkaan berkenaan dengan keputusan kewangan masa hadapan, peristiwa, operasi, perkhidmatan, pembangunan dan potensi produk, dan penyata berkenaan prestasi masa hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan biasanya dikenal pasti dengan perkataan "jangka", "jangka", "percaya", "berniat", "anggaran", "rancangan" dan ungkapan yang serupa. Walaupun pengurusan Sanofi percaya bahawa jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu adalah munasabah, para pelabur diberi amaran bahawa maklumat dan penyata yang berpandangan ke hadapan adalah tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidakpastian, kebanyakannya sukar untuk diramal dan secara amnya di luar kawalan Sanofi, yang boleh menyebabkan keputusan dan perkembangan sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan dalam, atau tersirat atau diunjurkan oleh, maklumat dan kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk antara lain, ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, data dan analisis klinikal masa depan, termasuk pasca pemasaran, keputusan oleh pihak berkuasa kawal selia, seperti FDA atau EMA, mengenai sama ada dan bila untuk meluluskan sebarang ubat, peranti. atau permohonan biologi yang mungkin difailkan untuk mana-mana calon produk tersebut serta keputusan mereka berkenaan pelabelan dan perkara lain yang boleh menjejaskan ketersediaan atau potensi komersial calon produk tersebut, hakikat bahawa calon produk jika diluluskan mungkin tidak berjaya secara komersial, kelulusan masa depan dan kejayaan komersil alternatif terapeutik, keupayaan Sanofi untuk mendapat manfaat daripada peluang pertumbuhan luaran, untuk menyelesaikan transaksi berkaitan dan/atau mendapatkan pelepasan kawal selia, risiko yang berkaitan dengan harta intelek dan sebarang litigasi yang belum selesai atau masa hadapan yang berkaitan dan hasil muktamad litigasi sedemikian, arah aliran dalam kadar pertukaran dan kadar faedah semasa, keadaan ekonomi dan pasaran yang tidak menentu, inisiatif pembendungan kos dan perubahan seterusnya terhadapnya, dan kesan yang melanda atau krisis global lain yang mungkin menimpa kami, pelanggan, pembekal, vendor dan rakan kongsi perniagaan kami yang lain, dan keadaan kewangan mana-mana salah seorang daripada mereka, serta pekerja kami dan ekonomi global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga termasuk ketidakpastian yang dibincangkan atau dikenal pasti dalam pemfailan awam dengan SEC dan AMF yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang disenaraikan di bawah "Faktor Risiko" dan "Pernyataan Berhati-hati Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke Hadapan" dalam laporan tahunan Sanofi pada Borang 20 -F untuk tahun berakhir 31 Disember 2023. Selain daripada yang dikehendaki oleh undang-undang yang terpakai, Sanofi tidak tidak memikul sebarang kewajipan untuk mengemas kini atau menyemak sebarang maklumat atau kenyataan yang berpandangan ke hadapan.

    Sumber: Sanofi

    Disiarkan : 2024-12-09 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular