Rilzabrutinib a demonstrat beneficii semnificative pentru pacient în primul studiu pozitiv de fază 3 al unui inhibitor BTK în ITP

Paris, 7 decembrie 2024. Rezultatele pozitive ale studiului pivot LUNA 3 de fază 3 al rilzabrutinibului la adulți cu trombocitopenie imună persistentă sau cronică (ITP), o boală rară mediată imun, consolidează eficacitatea și siguranța rilzabrutinibului, o tirozin kinază Bruton orală, reversibilă, covalentă (BTK). ) inhibitor și susțin în continuare potențialul său ca tratament de primă clasă pentru ITP. Răspunsul plachetar a fost obținut la 65% (n=86) dintre pacienții cărora li sa administrat rilzabrutinib, comparativ cu 33% (n=23) dintre pacienții cărora li sa administrat placebo. Obiectivul primar a fost îndeplinit, rilzabrutinib demonstrând un răspuns plachetar durabil la 23% dintre pacienții adulți cu ITP, comparativ cu 0% din brațul placebo (p<0,0001), precum și obiectivele secundare cheie, inclusiv reducerea sângerării, numărul de săptămâni cu răspuns plachetar, necesitatea utilizării terapiei de salvare și măsuri îmbunătățite pentru oboseala fizică și calitatea vieții.

Aceste rezultate au fost prezentate astăzi la A 66-a reuniune și expoziție anuală a Societății Americane de Hematologie (ASH) din San Diego, 7-10 decembrie 2024.

David Kuter, MDDirector de hematologie clinică la Spitalul General Massachusetts și profesor de medicină la Harvard Medical School, autorul studiului „Persoanele care trăiesc cu trombocitopenie imună care nu tolerează sau nu răspund la medicamentele care vizează creșterea numărului de trombocite sunt expuși riscului de sângerare necontrolată și suferă adesea reacții adverse de la steroizi și alte terapiile disponibile. Un procent semnificativ dintre acești pacienți suferă, de asemenea, de oboseală severă și de o calitate deteriorată a vieții. Sunt încurajat de efectele terapeutice robuste pe care le-am observat la pacienții studiului LUNA 3 în toate aspectele bolii, inclusiv îmbunătățiri semnificative clinic și susținute ale numărului de trombocite, parametrilor calității vieții, reducerea sângerării și o siguranță favorabilă. profil.”

În studiul pivot LUNA 3, pacienții adulți cu ITP persistentă sau cronică și număr scăzut de trombocite (mediana de 15.000/μL) au primit rilzabrutinib oral 400 mg de două ori pe zi (n=133) sau placebo (n=69) timp de până la 24 de săptămâni, urmate de 28 de săptămâni de perioadă deschisă și au demonstrat următoarele rezultate:

Profilul de siguranță al rilzabrutinib a fost în concordanță cu studiile anterioare. Ratele evenimentelor adverse (EA) au fost similare la pacienții cărora li sa administrat rilzabrutinib și la pacienții cărora li sa administrat placebo; cele mai frecvente efecte adverse asociate tratamentului pentru rilzabrutinib au fost ușoare/moderate (gradul 1/2), inclusiv diaree (23%), greață (17%), dureri de cap (8%) și dureri abdominale (6%).

Rilzabrutinib este un medicament experimental, iar siguranța și eficacitatea acestuia nu au fost evaluate pe deplin de nicio autoritate de reglementare. Rilzabrutinib este în prezent în curs de revizuire de reglementare în SUA și UE, cu o dată țintă a acțiunii Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA de 29 august 2025.

Dietmar Berger, MD, PhDChief Medical Officer, Global Head of Development, Sanofi „Aceste noi date susțin potențialul rilzabrutinib de a oferi robust și răspuns trombocitar durabil în trombocitopenia imună, oferind speranță pacienților cu opțiuni limitate de tratament. Pe baza capacității sale de a viza BTK, o enzimă care joacă un rol esențial în multe tipuri de celule imunitare, credem că rilzabrutinib are și potențialul de a îmbunătăți rezultatele pacienților în mai multe boli rare ale sângelui și autoimune.”

În pe lângă ITP, rilzabrutinib este studiat într-o varietate de boli mediate imun. Rezultatele pozitive dintr-un studiu de fază 2 al rilzabrutinibului în anemia hemolitică autoimună caldă (wAIHA) și date preclinice în drepanarea au fost, de asemenea, prezentate la ASH.

O listă completă a rezumatelor și prezentărilor cu rilzabrutinib este inclusă mai jos.5 rezumate; 1 prezentare orală

Despre studiul LUNA 3LUNA 3 (NCT04562766) este un studiu randomizat, multicentric, de fază 3 care evaluează eficacitatea și siguranța rilzabrutinibului față de placebo la pacienții adulți și adolescenți cu ITP persistentă sau cronică. Pacienții au primit fie rilzabrutinib pe cale orală 400 mg de două ori pe zi, fie placebo printr-o perioadă de tratament dublu-orb de 12 până la 24 de săptămâni, urmată de un tratament deschis de 28 de săptămâni și apoi o urmărire de siguranță de 4 săptămâni sau de lungă durată. perioada de prelungire a termenului. Partea adolescentă a studiului este în desfășurare. Obiectivul principal este răspunsul trombocitar durabil, definit ca proporția de participanți capabili să atingă un număr de trombocite la sau peste 50.000/μL pentru cel puțin 8 din ultimele 12 săptămâni ale perioadei de tratament orb de 24 de săptămâni în absența terapiei de salvare. Obiectivele secundare includ numărul de săptămâni cu și timpul până la răspunsurile plachetare, utilizarea terapiei de salvare, scorul de oboseală fizică și scorul de sângerare.

Despre rilzabrutinibRilzabrutinib este un inhibitor BTK oral, reversibil, covalent, care are potențialul de a fi un prim și cel mai bun tratament din clasă pentru mai multe boli mediate imun și inflamatorii. BTK, exprimat în celulele B, macrofage și alte celule imunitare, joacă un rol critic în căile inflamatorii și în multiple procese de boală mediate imun. Odată cu aplicarea tehnologiei TAILORED COVALENCY® de la Sanofi, rilzabrutinib poate inhiba selectiv ținta BTK, reducând în același timp riscul de efecte secundare în afara țintei.

Rilzabrutinib a primit desemnare rapidă de către Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) pentru tratamentul ITP în noiembrie 2020 și a fost desemnat anterior de medicament orfan.

Rilzabrutinib este studiat într-o varietate de boli mediate imun, inclusiv trombocitopenia imună, anemie hemolitică autoimună caldă (faza 2), astmul (faza 2), urticaria cronică spontană (faza 2).

Rilzabrutinib este în prezent sub investigație clinică, iar siguranța și eficacitatea sa nu au fost evaluate de nicio autoritate de reglementare.

Despre ITPITP este o boală autoimună complexă, rară, caracterizată prin număr scăzut de trombocite (mai puțin de 100.000/ μL) care rezultă atât din creșterea distrugerii trombocitelor, cât și din scăderea producției de trombocite. Dincolo de vânătăi și sângerări, care pot include episoade care pot pune viața în pericol, cum ar fi hemoragia intracraniană, persoanele care trăiesc cu ITP pot prezenta tromboză arterială sau venoasă. De asemenea, aceștia se confruntă adesea cu simptome ușor de trecut cu vederea care le afectează semnificativ calitatea vieții, cum ar fi oboseala inexplicabilă, anxietatea sau depresia și tulburările cognitive. Cu multiplele sale mecanisme de acțiune care vizează celulele B și macrofagele, ambele exprimând BTK și potențial alte căi inflamatorii, rilzabrutinib poate aborda mecanismele de bază responsabile pentru o gamă largă de complicații ITP.

Despre Sanofi Suntem o companie globală inovatoare de asistență medicală, condusă de un singur scop: urmărim miracolele științei pentru a îmbunătăți viața oamenilor. Echipa noastră, din întreaga lume, este dedicată transformării practicii medicinei lucrând pentru a transforma imposibilul în posibil. Oferim opțiuni de tratament care pot schimba viața și protecție prin vaccin care salvează vieți pentru milioane de oameni din întreaga lume, punând în același timp sustenabilitatea și responsabilitatea socială în centrul ambițiilor noastre.

Declarații de perspectivă Sanofi