Rilzabrutinib, ITP'de Bir BTK İnhibitörünün İlk Pozitif Faz 3 Çalışmasında Hastaya Önemli Fayda Sağladı

Drugslib'i takip edin

Paris, 7 Aralık 2024. Nadir bir bağışıklık aracılı hastalık olan kalıcı veya kronik immün trombositopenisi (ITP) olan yetişkinlerde rilzabrutinib ile ilgili önemli LUNA 3 faz 3 çalışmasından elde edilen pozitif sonuçlar, oral, geri dönüşümlü, kovalent bir Bruton tirozin kinazı (BTK) olan rilzabrutinib'in etkinliğini ve güvenliğini güçlendirmektedir. ) inhibitörüdür ve ITP için sınıfında ilk tedavi olma potansiyelini daha da destekler. Plasebo alan hastaların %33'üne (n=23) kıyasla, rilzabrutinib alan hastaların %65'inde (n=86) trombosit yanıtı elde edildi. Birincil sonlanım noktası karşılandı; rilzabrutinib, plasebo kolundaki %0'a kıyasla ITP yetişkin hastalarının %23'ünde kalıcı trombosit yanıtı gösterdi (p<0,0001) ve ayrıca kanamanın azalması, trombosit yanıtının olduğu hafta sayısı, kurtarma tedavisi kullanımına olan ihtiyaç ve fiziksel yorgunluk ile yaşam kalitesi önlemlerinde iyileşme sağlandı.

Bu sonuçlar bugün 66. Amerikan Hematoloji Derneği (ASH) Yıllık Toplantısında sunuldu. ve 7-10 Aralık 2024'te San Diego'daki Sergi.

David Kuter, MDMassachusetts Genel Hastanesi'nde Klinik Hematoloji Direktörü ve Harvard Tıp Fakültesi'nde Tıp Profesörü, çalışma yazarı“İmmün trombositopeni ile yaşayan insanlar Trombosit sayısını artırmayı amaçlayan ilaçları tolere edemeyen veya bunlara yanıt vermeyen kişiler, kontrolsüz kanama riski altındadır ve sıklıkla steroidlerin ve diğer mevcut tedavilerin yan etkilerine katlanırlar. Bu hastaların önemli bir yüzdesi aynı zamanda şiddetli yorgunluktan ve yaşam kalitesinin bozulmasından da şikayetçidir. LUNA 3 çalışmasının hastalarında, trombosit sayısında klinik olarak anlamlı ve sürekli iyileşmeler, yaşam kalitesi ölçümleri, kanamada azalma ve olumlu güvenlik de dahil olmak üzere hastalığın tüm yönlerini kapsayan güçlü terapötik etkiler beni cesaretlendiriyor.

Önemli LUNA 3 çalışmasında, kalıcı veya kronik ITP'si olan ve trombosit sayıları ciddi derecede düşük olan (ortalama 15.000/μL) yetişkin hastalar oral rilzabrutinib aldı. 24 haftaya kadar günde iki kez 400 mg (n=133) veya plasebo (n=69), ardından 28 haftalık açık etiketli dönem uygulandı ve aşağıdaki sonuçlar elde edildi:

  • Trombosit yanıtı ( ≥50.000/μL veya ≥30.000–<50.000/μL olarak tanımlanan ve başlangıca göre iki katına çıkan) %65 oranında elde edildi (n=86) rilzabrutinib alan hastaların %33'üne (n=23) kıyasla plasebo alan hastaların %33'ü (n=23)
  • Kalıcı trombosit yanıtının birincil son noktası; Kurtarma tedavisinin yokluğunda 24 haftalık kör tedavi periyodunun son 12 haftasının en az 8'inde 50.000/μL'nin üzerinde değerler hastaların %23'ünde (n=31) karşılanmıştır. rilzabrutinib alan hastaların %0'ına kıyasla plasebo alan hastaların %0'ı (p<0,0001)
  • Birleştirilmiş çift kör ve açık etiketli dönemler için, rilzabrutinib alan hastaların %29'unda (n=38) kalıcı yanıt elde edildi. veri kesintisi itibarıyla hastaları randomize etti. Verilerin kesilmesinin ardından ilave hastaların sonuçları henüz analiz edilmemiştir
  • Rilzabrutinib ile plaseboya kıyasla kanamada (İmmün Trombositopenik Purpura Kanama Skoruna göre) başlangıca göre ortalama bir değişiklik (SE) ile anlamlı iyileşmeler gözlendi 25. haftada –0,04 (0,02) vs 0,05 (0,02; p=0,0006)
  • Rilzabrutinib kullanan hastaların trombosit yanıtı alma olasılığı, plasebo alan hastalara göre yaklaşık üç kat daha fazlaydı (tehlike oranı=3,1 [%95 güven aralığı, 1,9-4,9]; p<0,0001) ve ilk trombosit yanıtına kadar geçen medyan süreye sahipti Plasebo alan hastaların elde edemediği ortalama 36 güne karşılık. Rilzabrutinib tedavisine yanıt verenler arasında ortalama yanıt süresi 15 gündü
  • Rilzabrutinib, kurtarma tedavisi ihtiyacını plaseboya kıyasla %52 oranında önemli ölçüde azalttı (p=0,0007)
  • Anlamlı ve klinik açıdan anlamlı iyileşmeler hastalarda fiziksel yorgunluk (İmmün Trombositopenik Purpura Hasta Değerlendirme Anketi ITP-PAQ Madde 10 puanına göre) gözlenmiştir. 13. haftada başlangıca göre rilzabrutinib ile plasebo için en küçük kareler (LS) ortalama değişimi 8,0'a karşılık -0,1'dir (LS ortalama farkı 8,1, p=0,01). Yorgunluktaki iyileşme 25. haftaya kadar devam etti ve diğer yaşam kalitesi alanlarındaki iyileşme sonuçlarının yanı sıra trombositlere kalıcı yanıt vermeyen hastalarda da kaydedildi

    • Rilzabrutinib'in güvenlik profili önceki çalışmalarla tutarlıydı. Olumsuz olayların (AE'ler) oranları, rilzabrutinib alan hastalarda ve plasebo alan hastalarda benzerdi; rilzabrutinib için tedaviye bağlı en yaygın AE'ler hafif/orta şiddetteydi (derece 1/2); bunlar arasında ishal (%23), bulantı (%17), baş ağrısı (%8) ve karın ağrısı (%6) yer alıyordu.

    Rilzabrutinib araştırma aşamasında olan bir ilaçtır ve güvenliği ve etkinliği herhangi bir düzenleyici otorite tarafından tam olarak değerlendirilmemiştir. Rilzabrutinib şu anda ABD ve AB'de düzenleyici inceleme altında olup, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin hedef eylem tarihi 29 Ağustos 2025'tir.

    Dietmar Berger, MD, PhDBaş Sağlık Görevlisi, Global Geliştirme Başkanı, Sanofi“Bu yeni veriler, rilzabrutinib'in sağlam ve etkili bir tedavi sağlama potansiyelini desteklemektedir. İmmün trombositopenide kalıcı trombosit yanıtı, sınırlı tedavi seçenekleri olan hastalar için umut sunuyor. Pek çok bağışıklık hücresi türünde kritik bir rol oynayan bir enzim olan BTK'yı hedefleme yeteneğine dayanarak, rilzabrutinib'in aynı zamanda çok sayıda nadir kan ve otoimmün bozuklukta hasta sonuçlarını iyileştirme potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz."

    İçinde ITP'ye ek olarak rilzabrutinib, çeşitli immün aracılı hastalıklarda araştırılmaktadır. Sıcak otoimmün hemolitik anemide (wAIHA) rilzabrutinib ile ilgili faz 2 çalışmasının olumlu sonuçları ve orak hücre hastalığında klinik öncesi veriler de ASH'de sunuldu.

    Rilzabrutinib özetleri ve sunumlarının tam listesi aşağıda yer almaktadır. 5 özet; 1 sözlü sunum

    Özet başlık

    Sunum ayrıntıları

    İmmün trombositopeni

    Özet #5: Daha önce tedavi görmüş immün trombositopenisi (ITP) olan yetişkinlerde oral Bruton tirozin kinaz inhibitörü (BTKi) rilzabrutinib'in etkinliği ve güvenliği: faz 3, plasebo kontrollü, paralel grup, çok merkezli bir çalışma (LUNA 3)

    Basın toplantısı: 7 Aralık Cumartesi, 08:30 PT

    Sözlü sunum: 8 Aralık Pazar, 15:20 PT

    (Genel Oturum)

    Özet #2552: Daha önce tedavi görmüş immün trombositopenisi (ITP) olan yetişkinlerde oral Bruton tirozin kinaz inhibitörü (BTKi) rilzabrutinib ile plaseboya kıyasla sağlıkla ilişkili yaşam kalitesinin (HRQoL) iyileştirilmesi: faz 3 LUNA 3 çok merkezli çalışma

    Poster sunumu: 8 Aralık Pazar, 18:00-20:00 PT

    Özet #3944: Amerika Birleşik Devletleri'nde ileri tedavilerle tedavi edilen, kalıcı veya kronik immün trombositopenisi olan hastalarda hastalığın klinik yükü

    Poster sunumu: 8 Aralık Pazar, 18:00-20:00 PT

    Sıcak otoimmün hemolitik anemi

    Özet #3836: Bölüm A etkinliği Sıcak otoimmün hemolitik anemili (wAIHA) hastalarda oral Bruton tirozin kinaz inhibitörü (BTKi) rilzabrutinib'in ve güvenliği: çok merkezli, açık etiketli, faz 2b çalışma

    Poster sunumu: 9 Aralık Pazartesi, 18:00-20:00 PT

    Araştırma

    Özet #2482: Bruton tirozin kinaz inhibitörü rilzabrutinib, orak hücre hastalığı olan transgenik farelerde vazo-oklüzyonu ve inflamasyon ve adezyon belirteçlerini azaltır

    Poster sunumu: 8 Aralık Pazar, 18:00-20:00 PT

    LUNA 3 çalışması hakkında LUNA 3 (NCT04562766), kalıcı veya kronik ITP'si olan yetişkin ve ergen hastalarda rilzabrutinib ile plasebonun etkililiğini ve güvenliğini değerlendiren randomize, çok merkezli, faz 3 bir çalışmadır. Hastalar, 12 ila 24 haftalık çift kör tedavi periyodu boyunca günde iki kez 400 mg oral rilzabrutinib veya plasebo aldı, ardından 28 haftalık açık etiketli tedavi ve ardından 4 haftalık güvenlik takibi veya uzun süreli tedavi uygulandı. vade uzatma süresi. Araştırmanın ergenlik kısmı devam ediyor. Birincil son nokta, kurtarma tedavisinin yokluğunda 24 haftalık kör tedavi periyodunun son 12 haftasının en az 8'inde 50.000/μL veya üzerinde trombosit sayılarına ulaşabilen katılımcıların oranı olarak tanımlanan kalıcı trombosit yanıtıdır. İkincil son noktalar arasında trombosit yanıtlarının verildiği hafta sayısı ve bu yanıtlara kadar geçen süre, kurtarma tedavisi kullanımı, fiziksel yorgunluk puanı ve kanama puanı yer alır.

    Rilzabrutinib hakkındaRilzabrutinib, oral, geri dönüşümlü, kovalent bir BTK inhibitörü olup, potansiyel olarak çeşitli bağışıklık aracılı ve inflamatuar hastalıkların ilk ve sınıfının en iyisi tedavisi. B hücrelerinde, makrofajlarda ve diğer bağışıklık hücrelerinde ifade edilen BTK, inflamatuar yollarda ve bağışıklık aracılı çoklu hastalık süreçlerinde kritik bir rol oynar. Sanofi'nin TAILORED COVALENCY® teknolojisinin uygulanmasıyla rilzabrutinib, BTK hedefini seçici olarak inhibe ederken hedef dışı yan etki riskini de potansiyel olarak azaltabilir.

    Rilzabrutinib'e hızlı yol ataması ve daha önce yetim ilaç verilmişti atama.

    Rilzabrutinib, immün trombositopeni, sıcak otoimmün hemolitik anemi (faz 2), astım (faz 2), kronik spontan ürtiker (faz 2) dahil olmak üzere çeşitli immün aracılı hastalıklarda araştırılmaktadır.

    Rilzabrutinib şu anda klinik araştırma altındadır ve güvenliği ve etkinliği herhangi bir düzenleyici otorite tarafından değerlendirilmemiştir.

    ITPITP hakkında düşük trombosit sayısı (100.000'den az) ile karakterize edilen nadir, karmaşık bir otoimmün hastalıktır. μL) hem artan trombosit yıkımından hem de azalan trombosit üretiminden kaynaklanır. İntrakranyal kanama gibi potansiyel olarak yaşamı tehdit eden olayları içerebilen morarma ve kanamanın ötesinde, ITP ile yaşayan kişiler arteriyel veya venöz tromboz yaşayabilir. Ayrıca sıklıkla açıklanamayan yorgunluk, anksiyete veya depresyon ve bilişsel bozukluk gibi yaşam kalitelerini önemli ölçüde bozan, kolayca gözden kaçan semptomlarla da karşılaşırlar. Rilzabrutinib, her ikisi de BTK'yı ve potansiyel olarak diğer inflamatuar yolakları eksprese eden B hücrelerini ve makrofajları hedef alan çok sayıda etki mekanizmasıyla, çok çeşitli ITP komplikasyonlarından sorumlu olan temel mekanizmaları hedef alabilir.

    Sanofi HakkındaBiz, tek bir amaç doğrultusunda hareket eden yenilikçi, küresel bir sağlık şirketiyiz: İnsanların yaşamlarını iyileştirmek için bilimin mucizelerinin peşindeyiz. Dünyanın her yerindeki ekibimiz, imkansızı mümkün kılmak için çalışarak tıp uygulamalarını dönüştürmeye kendini adamıştır. Sürdürülebilirlik ve sosyal sorumluluğu hedeflerimizin merkezine koyarken, dünya çapında milyonlarca insana potansiyel olarak hayat değiştiren tedavi seçenekleri ve hayat kurtaran aşı koruması sağlıyoruz.

    Sanofi'nin ileriye dönük beyanları

    Strong>Bu basın bülteni, değiştirildiği şekliyle 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda tanımlandığı gibi ileriye dönük beyanlar içermektedir. İleriye yönelik beyanlar, tarihsel gerçekler olmayan beyanlardır. Bu beyanlar, öngörüleri ve tahminleri ve bunların temelini oluşturan varsayımları, gelecekteki mali sonuçlara, olaylara, faaliyetlere, hizmetlere, ürün geliştirme ve potansiyele ilişkin planlar, hedefler, niyetler ve beklentilere ilişkin beyanları ve gelecekteki performansa ilişkin beyanları içerir. Geleceğe yönelik beyanlar genel olarak “bekliyor”, “öngörüyor”, “inanıyor”, “niyet ediyor”, “tahmin ediyor”, “planlıyor” ve benzeri ifadelerle tanımlanmaktadır. Her ne kadar Sanofi yönetimi bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inansa da, yatırımcılar ileriye dönük bilgi ve beyanların birçoğunun tahmin edilmesi zor ve genellikle Sanofi'nin kontrolü dışında olan çeşitli risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarılmaktadır. Gerçek sonuçların ve gelişmelerin, ileriye dönük bilgi ve beyanlarda ifade edilen, ima edilen veya öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek durumlar. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, araştırma ve geliştirmenin doğasında olan belirsizlikleri, pazarlama sonrası da dahil olmak üzere gelecekteki klinik verileri ve analizleri, herhangi bir ilacın, cihazın onaylanıp onaylanmayacağına ve ne zaman onaylanacağına ilişkin FDA veya EMA gibi düzenleyici otoritelerin aldığı kararları içerir. Bu tür ürün adaylarından herhangi biri için yapılabilecek biyolojik başvuru veya biyolojik başvurular, etiketlemeye ilişkin kararlar ve bu ürün adaylarının bulunabilirliğini veya ticari potansiyelini etkileyebilecek diğer hususlar, ürün adaylarının onaylanması durumunda ticari açıdan başarılı olamayabileceği, gelecek Tedavi alternatiflerinin onaylanması ve ticari başarısı, Sanofi'nin dış büyüme fırsatlarından yararlanma, ilgili işlemleri tamamlama ve/veya düzenleyici izinleri alma becerisi, fikri mülkiyetle ilgili riskler ve ilgili devam eden veya gelecekteki davalar ve bu tür davaların nihai sonucu, döviz kurlarındaki eğilimler ve geçerli faiz oranları, değişken ekonomik koşullar ve piyasa koşulları, maliyet sınırlama girişimleri ve bunlara ilişkin müteakip değişiklikler ve pandeminin veya diğer küresel krizlerin bizim, müşterilerimiz, tedarikçilerimiz, satıcılarımız ve diğer iş ortaklarımız üzerindeki etkisi ve herhangi birinin mali durumu Bunların yanı sıra çalışanlarımız ve bir bütün olarak küresel ekonomi üzerinde de etkisi var. Riskler ve belirsizlikler aynı zamanda, Sanofi'nin Form 20'deki yıllık raporundaki “Risk Faktörleri” ve “İleriye Dönük Beyanlara İlişkin Uyarı Beyanı” altında listelenenler de dahil olmak üzere, Sanofi tarafından SEC ve AMF'ye yapılan kamuya açık dosyalardaki tartışılan veya belirlenen belirsizlikleri de içermektedir. -F 31 Aralık 2023'te sona eren yıl için. Yürürlükteki yasaların gerektirdiği durumlar dışında Sanofi, ileriye yönelik herhangi bir bilgiyi güncelleme veya revize etme yükümlülüğü üstlenmez. veya ifadeler.

    Kaynak: Sanofi

    Gönderildi : 2024-12-09 12:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler