منح ريلزابروتينيب تعيين دواء يتيم في الولايات المتحدة لمرض الخلايا المنجلية

باريس ، 3 يونيو ، 2025. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تعيين الأدوية الأيتام إلى ريلزابروتينب ، وهو رواية ، متطورة ، شفهية ، قابلة للانعكاس التي تيروين كيناز (BTK) التي تعمل عبر تعديل متعدد الحكم ، لاستهداف خلل في الفوسو ، أي شيء. تمنح إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) تعيين عقار الأيتام للعلاجات الاستقصائية التي تتناول الأمراض الطبية النادرة أو الظروف التي تؤثر على أقل من 200000 شخص في الولايات المتحدة.

Karin knobe ، MD ، دكتوراه رئيسًا عالميًا للتنمية. غالبًا ما يعيش الأشخاص المصابون بأمراض الخلايا المنجلية مع حلقات شديدة من الأزم

بالإضافة إلى مرض الخلايا المنجلية ، تلقى Rilzabrutinib تعيين عقار يتيم من أجل نقص الصفيحات المناعية (ITP) في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي واليابان ، لفقر الدم الانحلالي الذاتي الدافئ (IgG4). المحاذاة = "اليسار"> لم يتم تحديد سلامة وفعالية Rilzabrutinib من قبل أي سلطة تنظيمية. Rilzabrutinib يخضع حاليًا للمراجعة التنظيمية في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي والصين لاستخدامه المحتمل في ITP. تاريخ الإجراء المستهدف لقرار إدارة الأغذية والعقاقير التنظيمي لـ ITP ، الذي تم منحه تسمية سريعة ، هو 29 أغسطس 2025.

تم تقديم مرض الخلايا المنجلية التي تدعم بيانات DataPreclinical حول مرض الخلايا المنجلية في ASH 2024 مما يدل مثبطات التيروزين كيناز (BTK) من بروتون القابلة للانعكاس والتي لديها القدرة على أن تكون دواءًا جديدًا فعالًا للعديد من الأمراض النادرة أو الالتهابية من خلال العمل على استعادة التوازن المناعي عبر تعديل متعدد المناعة. تلعب BTK ، المعبر عنها في الخلايا B ، والضامة ، والخلايا المناعية الفطرية الأخرى ، دورًا مهمًا في عمليات الأمراض المتعددة المناعية والمسارات الالتهابية. من خلال تطبيق تقنية Covalency® المخصصة لـ Sanofi ، يمكن لـ Rilzabrutinib أن تمنع بشكل انتقائي هدف BTK مع تقليل خطر الآثار الجانبية خارج الهدف.

حول مرض خلايا الخلايا المنجلية هو مجموعة من اضطرابات الدم الوراثية النادرة التي تكون فيها خلايا الدم الحمراء مفوضًا ، عادةً في شكل منجل أو هلال ، مما يتسبب في تعليقها في الأوعية الدموية الصغيرة ، وتمنع تدفق الدم. يمكن أن يؤدي ذلك إلى حلقات من الألم الشديد وكذلك المضاعفات الصحية الأخرى بما في ذلك الالتهابات والسكتة الدماغية والرئة والعين والكلى. يؤثر مرض الخلايا المنجلية على أكثر من 100000 شخص في الولايات المتحدة ، حوالي 90 ٪ منهم من الأمريكيين من أصل أفريقي و 3-9 ٪ منهم من أصل إسباني أو لاتيني. ما يقرب من 1 من كل 365 طفل من أصل أمريكي من أصل أفريقي الذين ولدوا في الولايات المتحدة يعانون من مرض الخلايا المنجلية ، في حين أن ما يقدر بنحو 1 من كل 13 هم حاملات المرض. الأشخاص في الولايات المتحدة المصابين بمرض الخلايا المنجلية لديهم متوسط عمر تقديري أقصر 20 عامًا من المتوسط.

حول Sanofisanofi هي شركة حيوية مدفوعة بالبحث والتطوير والتي تعمل بالنيابة التي تلتزم بتحسين حياة الناس وخلق نمو مقرار. نحن نطبق فهمنا العميق لنظام المناعة لابتكار الأدوية واللقاحات التي تعالج وحماية ملايين الأشخاص في جميع أنحاء العالم ، مع خط أنابيب مبتكر يمكن أن يفيد الملايين. يسترشد فريقنا بأغراض واحدة: نحن نطارد معجزات العلوم لتحسين حياة الناس ؛ هذا يلهمنا لتحقيق التقدم وتحقيق تأثير إيجابي لشعبنا والمجتمعات التي نخدمها ، من خلال معالجة التحديات الصحية والبيئية والمجتمعية الأكثر إلحاحًا.

عبارات تطلعية Sanofi يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية كما هو محدد في قانون إصلاح التقاضي الخاص للأوراق المالية لعام 1995 ، بصيغته المعدلة. البيانات التطلعية هي بيانات ليست حقائق تاريخية. تتضمن هذه البيانات التوقعات والتقديرات وافتراضاتها الأساسية والبيانات المتعلقة بالخطط والأهداف والنوايا والتوقعات فيما يتعلق بالنتائج المالية المستقبلية والأحداث والعمليات والخدمات وتطوير المنتجات والإمكانات والبيانات المتعلقة بالأداء المستقبلي. يتم تحديد البيانات التطلعية عمومًا من خلال الكلمات "تتوقع" ، "توقع" ، "يعتقد" ، "تنوي" ، "تقديرات" ، "خطط" وتعبيرات مماثلة. على الرغم من أن إدارة Sanofi تعتقد أن التوقعات التي تنعكس في مثل هذه البيانات التطلعية معقولة ، إلا أن المستثمرين يتم تحذيرهم من أن المعلومات والبيانات التطلعية تخضع لمختلف المخاطر والشكوك ، والتي يصعب التنبؤ بها الكثير منها أو يتجاوزها من السيطرة على Sanofi ، والتي يمكن أن تسبب نتائج فعلية وتطورات تختلف بشكل مادي أو تعبير عنها أو تعرضها للاتصالات الأمامية. تتضمن هذه المخاطر والشكوك من بين أمور أخرى ، أوجه عدم اليقين المتأصلة في البحث والتطوير ، والبيانات السريرية المستقبلية والتحليلات ، بما في ذلك التسويق ما بعد التسويق ، والقرارات التي اتخذتها السلطات التنظيمية ، مثل إدارة الأغذية والعقاقير أو EMA ، فيما يتعلق بما إذا كان من الممكن أن تؤثر على أي من الإمكانية أو الإمكانية التي يمكن أن تؤثر على الإمكانية أو الإمكانية التي يمكن أن تؤثر على الإمكانية أو الإمكانية التي يمكن أن تؤثر على أي من المنتجات. إذا لم ينجح المرشحون إذا تمت الموافقة عليهم تجاريًا ، فإن الموافقة المستقبلية والنجاح التجاري للبدائل العلاجية ، وقدرة Sanofi على الاستفادة من فرص النمو الخارجية ، وإكمال المعاملات ذات الصلة و/أو الحصول على تصريحات تنظيمية ، ومخاطر المرتبطة بالملكية الفكرية ، وأي تغييرات في السوق ، والتكلفة الاقتصادية ، والتكلفة. لها ، والتأثير الذي قد تحدثه الأزمات العالمية علينا وعملائنا والموردين والبائعين وشركاء الأعمال الآخرين ، والوضع المالي لأي واحد منهم ، وكذلك على موظفينا وعلى الاقتصاد العالمي ككل. تشمل المخاطر والشكوك أيضًا أوجه عدم اليقين التي تمت مناقشتها أو تحديدها في الإيداعات العامة مع SEC و AMF التي قام بها Sanofi ، بما في ذلك تلك المدرجة في إطار "عوامل الخطر" و "البيان التحذيري فيما يتعلق بالبيانات التطلعية" ، في التقرير السنوي لـ Sanofi-لا يتم توجيهه إلى أي شيء. العبارات.

جميع العلامات التجارية المذكورة في هذا البيان الصحفي هي خاصية مجموعة Sanofi.

المصدر: Sanofi

نشر : 2025-06-04 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

منح ريلزابروتينيب تعيين دواء يتيم في الولايات المتحدة لمرض الخلايا المنجلية

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

كلمات رئيسية شعبية