Rilzabrutinib udělil v USA označení léčiva pro srpkovně pro onemocnění

Sledujte Drugslib

Paříž, 3. června 2025. Americká správa potravin a léčiv (FDA) udělila označení osiřelých drog k rilzabrutinibu, románu, pokročilému, orálnímu, reverzibilnímu Brutonově tyrosin kináze (BTK) inhibitoru, která se zaměřuje na modulaci multi-imunitních modulací, v zánětlivých onemocněních, v zánětlivých onemocněních, v zánětlivých onemocněních, v modulaci osivo, v zánětlivých onemocněních. FDA Granty Orčivé drogy označují vyšetřovací terapie zaměřené na vzácné lékařské onemocnění nebo podmínky, které postihují méně než 200 000 lidí v USA. Nemoci.

Kromě onemocnění srpkovitých buněk obdržel Rilzabrutinib označení léčiva pro imunitní trombocytopenii (Igg4-rd) v USA a v USA a v USA.

Bezpečnost a účinnost rilzabrutinibu nebyla stanovena žádným regulačním orgánem. Rilzabrutinib je v současné době v regulačním přezkumu v USA, EU a v Číně pro jeho potenciální použití v ITP. Datum cílového jednání pro regulační rozhodnutí FDA pro ITP, které bylo uděleno rychlé označení, je 29. srpna 2025.

Onemocnění srpkovitých buněk podporující datapreklinické údaje o onemocnění srpkovitých buněk byly prezentovány na Ash 2024, což ukazuje, že rilzabrutinib pomohl snížit vazo-okluzi-blokáž krevních cév-a zánět u transgenních myší s onemocněním srpkovitých buněk. Reverzibilní inhibitor tyrosinkinázy (BTK) Brutonovy tyrosinkinázy (BTK), který má potenciál být účinným novým medicínou pro několik vzácných imunitně zprostředkovaných nebo zánětlivých onemocnění tím, že pracuje na obnovení imunitní rovnováhy prostřednictvím více imunitní modulace. BTK, exprimovaný v B buňkách, makrofázích a dalších vrozených imunitních buňkách, hraje rozhodující roli v více imunitně zprostředkovaných onemocněních a zánětlivých drahách. S aplikací technologie Sanofiho přizpůsobeného Covalenci® může Rilzabrutinib selektivně inhibovat cíl BTK a zároveň snižovat riziko vedlejších účinek mimo cíl.

O nemoci srpkovitých buněk onemocnění je skupina vzácných genetických poruch krve, ve kterých jsou červené krvinky, obvykle v srpku nebo tvaru půlměsíce, což způsobuje, že se uvízly v malých krevních cévách a blokují průtok krve. To může vést k epizodám těžké bolesti a dalším zdravotním komplikacím, včetně infekcí, mrtvice, plic, oka a onemocnění ledvin. Onemocnění srpkovitých buněk postihuje v USA více než 100 000 lidí, z nichž přibližně 90% je afrických Američanů a 3-9% z nich jsou hispánské nebo latino. Přibližně 1 z 365 dětí afrického amerického původu narozeného v USA má onemocnění srpkovitých buněk, zatímco odhadované 1 z 13 jsou nosiče nemoci. Lidé v USA s onemocněním srpkovitých buněk mají odhadovanou délku života, která je o 20 let kratší než průměrná.

O Sanofisanofi je společnost s biofarma poháněná AI, která se zavázala zlepšovat životy lidí a vytvářet přesvědčivý růst. Používáme naše hluboké porozumění imunitnímu systému vymýšlet léky a vakcíny, které léčí a chrání miliony lidí po celém světě, s inovativním potrubí, které by mohlo prospět více milionům. Náš tým se řídí jedním účelem: pronásledujeme zázraky vědy, abychom zlepšili životy lidí; To nás inspiruje k tomu, abychom řídili pokrok a poskytovali pozitivní dopad pro naše lidi a komunity, kterým sloužíme, tím, že se zabýváme nejnaléhavějšími zdravotními, environmentálními a společenskými výzvami naší doby.

Sanofi vpřed-vyhlížející prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, jak je definována v zákoně o reformě soudních sporů z roku 1995 z roku 1995. Výhledová prohlášení jsou prohlášení, která nejsou historickými fakty. Tato prohlášení zahrnují projekce a odhady a jejich základní předpoklady, prohlášení týkající se plánů, cíle, záměry a očekávání s ohledem na budoucí finanční výsledky, události, operace, služby, vývoj produktů a potenciál a prohlášení týkající se budoucího výkonu. Prohlášení o výhledech jsou obecně identifikována slovy „očekávají“, „očekává“, „věří“, „v úmyslu“, „odhady“, „plány“ a podobné výrazy. Ačkoli vedení Sanofi věří, že očekávání, která se odrážejí v takových výhledových prohlášeních, jsou přiměřená, investoři jsou varováni, že výhledové informace a prohlášení podléhají různým rizikům a nejistotám, z nichž mnohé jsou obtížné předvídat a mimo kontrolu s Sanofi, které by mohly způsobit skutečné výsledky a vývoj, aby se lišily materiálně od těch, které mají vpřed nebo promítají, a předpokládá, že jsou předpovědi a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyznačují se. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product Kandidáti, pokud jsou schváleni, nemusí být komerčně úspěšní, budoucí schválení a komerční úspěch terapeutických alternativ, schopnost Sanofi využívat možností vnějšího růstu, dokončit související transakce a/nebo získat regulační povolení, rizika spojená s duševním vlastnictvím a jakékoli souvisejícím spojujícím spojováním a dotazováním a dotazováním a dotazováním a dotazováním a dozauto a dotazováním a dotazováním a účasti na základě nákladů a útržků a útržků, trendy, trendy v důsledku výměnných míst a tržby a tržby, které jsou předvídány, a na tržby, které jsou předvídány, a na základě tržních podmínek a tržby, které jsou předvídány, a na tržby, které jsou předcházejí a přecházejí na tržby, a na tržbu a přehad. a dopad, který mohou mít globální krize na nás, naše zákazníky, dodavatele, prodejci a další obchodní partnery a finanční situaci kteréhokoli z nich, jakož i na naše zaměstnance a na globální ekonomiku jako celku. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or Prohlášení.

Všechny ochranné známky uvedené v této tiskové zprávě jsou vlastností skupiny Sanofi.

Zdroj: sanofi

Vyslán : 2025-06-04 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova