Rilzabrutinib gewährte in den USA eine Orphan -Arzneimittelbezeichnung für Sichelzellenerkrankungen

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Paris, 3. Juni 2025. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Rilzabrutinib, einem neuen, fortgeschrittenen, oralen, reversiblen Bruton-Tyrosinkinase (BTK) -Hemmer, der über Multi-Immun-Modulation und eine Reduktion von Vaso-Occlusive-Krisen ereignet, eine neue, orale, reversible Bruton-Tyrosinkinase (BTK) -Hemmer, die über Influenmodulation auftreten kann. Die FDA gewährt in Untersuchungstherapien, die in den USA weniger als 200.000 Menschen betreffen, an die Waisenmedikamentenbezeichnung in Untersuchungstherapien. Krankheiten.

Zusätzlich zu einer Sichelzellerkrankung hat Rilzabrutinib in den USA, der EU und Japan für warme Autoimmun-hämolytische Anämie (Waiha) in den USA und für die IgG4-Related-Related-Related-Related (IgGG4-RD) in den USA eine Orphan-Arzneimittelbezeichnung für die Immun-Thrombozytopenie (ITP) erhalten (IGG4-RD). Sicherheit und Wirksamkeit von Rilzabrutinib wurde von keiner Regulierungsbehörde festgelegt. Rilzabrutinib wird derzeit in den USA, in der EU und in China für den potenziellen Einsatz in ITP untersucht. Der Datum der Zielmaßnahme für die FDA -Regulierungsentscheidung für ITP, deren Fast -Track -Bezeichnung gewährt wurde, ist der 29. August 2025.

Sichelzellenerkrankung, die die Daten an der Sichelzellerkrankung unterstützt, wurde bei Ash 2024 dargestellt, die zeigen, dass Rilzabrutinib die Vaso-Occlusion-Blockage von Blutgefäßen reduzierte-und Entzündungen bei transgenen Mäusen mit Sichelzellenerkrankungen. Orales, reversibler Brutons Tyrosinkinase (BTK) -Hemmer, der das Potenzial hat, ein wirksames neues Medikament für mehrere seltene immunvermittelte oder entzündliche Erkrankungen zu sein, indem sie zur Wiederherstellung des Immunbilanzs über Multi-Immun-Modulation wiederhergestellt werden. BTK, exprimiert in B-Zellen, Makrophagen und anderen angeborenen Immunzellen, spielt eine entscheidende Rolle bei mehreren immunvermittelten Krankheiten und entzündlichen Wegen. Mit der Anwendung der maßgeschneiderten Covalenz®-Technologie von Sanofi kann Rilzabrutinib das BTK-Ziel selektiv hemmen und gleichzeitig das Risiko von Nebenwirkungen außerhalb des Targets verringern.

Über Sichelzellenkrankheitskrankheit ist eine Gruppe seltener, genetischer Blutstörungen, bei denen rote Blutkörperchen nicht in einer Sichel- oder Halbmondform nicht verurteilt sind, was dazu führt, dass sie in kleinen Blutgefäßen stecken bleiben und den Blutfluss blockieren. Dies kann zu Episoden von starken Schmerzen sowie anderen gesundheitlichen Komplikationen führen, einschließlich Infektionen, Schlaganfall, Lunge, Augen und Nierenerkrankungen. Die Sichelzellenerkrankung betrifft mehr als 100.000 Menschen in den USA, von denen ungefähr 90% Afroamerikaner sind und 3-9% hispanisch oder lateinamerikanisch sind. Ungefähr 1 von 365 in den USA geborenen afroamerikanischen Abstieg haben Sichelzellenerkrankung, während schätzungsweise 1 von 13 Krankheitsträgern sind. Menschen in den USA mit Sichelzellenerkrankungen haben eine geschätzte Lebenserwartung von 20 Jahren kürzer als der Durchschnitt. Wir wenden unser tiefes Verständnis des Immunsystems an, um Medikamente und Impfstoffe zu erfinden, die Millionen von Menschen auf der ganzen Welt behandeln und schützen, mit einer innovativen Pipeline, die Millionen mehr profitieren könnte. Unser Team leitet sich von einem Zweck: Wir jagen die Wunder der Wissenschaft, um das Leben der Menschen zu verbessern. Dies inspiriert uns, den Fortschritt zu beeinflussen und positive Auswirkungen auf unsere Mitarbeiter und die Gemeinden zu haben, die wir dienen, indem wir uns mit den dringendsten Gesundheits-, Umwelt- und gesellschaftlichen Herausforderungen unserer Zeit befassen.

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Quelle: Sanofi

Gesendet : 2025-06-04 06:00

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