Rilzabrutinib gewährte in den USA eine Orphan -Arzneimittelbezeichnung für Sichelzellenerkrankungen
Paris, 3. Juni 2025. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Rilzabrutinib, einem neuen, fortgeschrittenen, oralen, reversiblen Bruton-Tyrosinkinase (BTK) -Hemmer, der über Multi-Immun-Modulation und eine Reduktion von Vaso-Occlusive-Krisen ereignet, eine neue, orale, reversible Bruton-Tyrosinkinase (BTK) -Hemmer, die über Influenmodulation auftreten kann. Die FDA gewährt in Untersuchungstherapien, die in den USA weniger als 200.000 Menschen betreffen, an die Waisenmedikamentenbezeichnung in Untersuchungstherapien. Krankheiten.
Zusätzlich zu einer Sichelzellerkrankung hat Rilzabrutinib in den USA, der EU und Japan für warme Autoimmun-hämolytische Anämie (Waiha) in den USA und für die IgG4-Related-Related-Related-Related (IgGG4-RD) in den USA eine Orphan-Arzneimittelbezeichnung für die Immun-Thrombozytopenie (ITP) erhalten (IGG4-RD). Sicherheit und Wirksamkeit von Rilzabrutinib wurde von keiner Regulierungsbehörde festgelegt. Rilzabrutinib wird derzeit in den USA, in der EU und in China für den potenziellen Einsatz in ITP untersucht. Der Datum der Zielmaßnahme für die FDA -Regulierungsentscheidung für ITP, deren Fast -Track -Bezeichnung gewährt wurde, ist der 29. August 2025.
Sichelzellenerkrankung, die die Daten an der Sichelzellerkrankung unterstützt, wurde bei Ash 2024 dargestellt, die zeigen, dass Rilzabrutinib die Vaso-Occlusion-Blockage von Blutgefäßen reduzierte-und Entzündungen bei transgenen Mäusen mit Sichelzellenerkrankungen. Orales, reversibler Brutons Tyrosinkinase (BTK) -Hemmer, der das Potenzial hat, ein wirksames neues Medikament für mehrere seltene immunvermittelte oder entzündliche Erkrankungen zu sein, indem sie zur Wiederherstellung des Immunbilanzs über Multi-Immun-Modulation wiederhergestellt werden. BTK, exprimiert in B-Zellen, Makrophagen und anderen angeborenen Immunzellen, spielt eine entscheidende Rolle bei mehreren immunvermittelten Krankheiten und entzündlichen Wegen. Mit der Anwendung der maßgeschneiderten Covalenz®-Technologie von Sanofi kann Rilzabrutinib das BTK-Ziel selektiv hemmen und gleichzeitig das Risiko von Nebenwirkungen außerhalb des Targets verringern.
Über Sichelzellenkrankheitskrankheit ist eine Gruppe seltener, genetischer Blutstörungen, bei denen rote Blutkörperchen nicht in einer Sichel- oder Halbmondform nicht verurteilt sind, was dazu führt, dass sie in kleinen Blutgefäßen stecken bleiben und den Blutfluss blockieren. Dies kann zu Episoden von starken Schmerzen sowie anderen gesundheitlichen Komplikationen führen, einschließlich Infektionen, Schlaganfall, Lunge, Augen und Nierenerkrankungen. Die Sichelzellenerkrankung betrifft mehr als 100.000 Menschen in den USA, von denen ungefähr 90% Afroamerikaner sind und 3-9% hispanisch oder lateinamerikanisch sind. Ungefähr 1 von 365 in den USA geborenen afroamerikanischen Abstieg haben Sichelzellenerkrankung, während schätzungsweise 1 von 13 Krankheitsträgern sind. Menschen in den USA mit Sichelzellenerkrankungen haben eine geschätzte Lebenserwartung von 20 Jahren kürzer als der Durchschnitt. Wir wenden unser tiefes Verständnis des Immunsystems an, um Medikamente und Impfstoffe zu erfinden, die Millionen von Menschen auf der ganzen Welt behandeln und schützen, mit einer innovativen Pipeline, die Millionen mehr profitieren könnte. Unser Team leitet sich von einem Zweck: Wir jagen die Wunder der Wissenschaft, um das Leben der Menschen zu verbessern. Dies inspiriert uns, den Fortschritt zu beeinflussen und positive Auswirkungen auf unsere Mitarbeiter und die Gemeinden zu haben, die wir dienen, indem wir uns mit den dringendsten Gesundheits-, Umwelt- und gesellschaftlichen Herausforderungen unserer Zeit befassen.
Vorwärtsgerichtete Aussagen von Sanofi Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die im Gesetz über private Wertpapierstreitigkeiten von 1995 in der geänderten Fassung definiert sind. Zukunftsgerichtete Aussagen sind Aussagen, die keine historischen Tatsachen sind. Diese Aussagen umfassen Projektionen und Schätzungen und ihre zugrunde liegenden Annahmen, Aussagen zu Plänen, Zielen, Absichten und Erwartungen in Bezug auf zukünftige Finanzergebnisse, Ereignisse, Operationen, Dienstleistungen, Produktentwicklung und Potenzial sowie Aussagen zur künftigen Leistung. Zukunftsgerichtete Aussagen werden im Allgemeinen durch die Wörter "erwartet", "antizipiert", "glauben", "beabsichtigen", "Schätzungen", "Pläne" und ähnliche Ausdrücke. Obwohl das Management von Sanofi der Ansicht ist, dass die Erwartungen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen reflektiert werden, angemessen sind, werden die Anleger darauf hingewiesen, dass zukunftsgerichtete Informationen und Aussagen unterschiedlichen Risiken und Unsicherheiten unterliegen, von denen viele schwer vorhersagen und allgemein die Kontrolle über die Kontrolle von Sanofi übertragen werden können, was zu tatsächlichen Ergebnissen und Entwicklungen, die sich wesentlich unterscheiden, die sich von den nach vorne geschichteten Informationen und Statements, die in den Statementen geäußert wurden, nach vorne und nach vorne geschichteten Informationen und die in der oder implementierten Informationen, die in oder im Voraus geschah. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes Darüber hinaus und die Auswirkungen, die globale Krisen auf uns, unsere Kunden, Lieferanten, Anbieter und andere Geschäftspartner sowie die finanzielle Situation eines von ihnen sowie auf unsere Mitarbeiter und auf die globale Wirtschaft insgesamt haben können. Zu den Risiken und Unsicherheiten gehören auch die in den öffentlichen Einreichungen mit der SEC erörterten oder identifizierten Unsicherheiten und die von Sanofi erhobenen AMF, einschließlich der unter den „Risikofaktoren“ aufgeführten „Warnaussagen über zukunftsgerichtete Aussagen“. In der Jahresbericht von 20-F für das Jahr, in dem das Jahr am 31. Dezember 2024 bis zum 31. Dezember bis 2024, als zu den Angaben zu den Voraussetzungen von Sanofi, oder überlegt wird, oder über. Aussagen.
Alle in dieser Pressemitteilung genannten Marken sind Eigentum der Sanofi -Gruppe.
Quelle: Sanofi
Gesendet : 2025-06-04 06:00
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