Το rilzabrutinib χορήγησε ορφανό φάρμακο στις ΗΠΑ για δρεπανοκυτταρική νόσο

Ακολουθήστε το Drugslib

Παρίσι, 3 Ιουνίου 2025. Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει ορφανό φάρμακο στην Rilzabrutinib, ένα μυθιστόρημα, προχωρημένο, στοματικό, αναστρέψιμο αναστολέα Tyrosine Cells (BTK) που λειτουργεί με πολυεπίπεδη διαμόρφωση. Η FDA χορηγεί ορφανή ορφανή ονομασία σε ερευνητικές θεραπείες που ασχολούνται με σπάνιες ιατρικές ασθένειες ή καταστάσεις που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις ΗΠΑ. Οι σπάνιες ασθένειες.

Εκτός από τη δρεπανοκυτταρική ασθένεια, το rilzabrutinib έχει λάβει ορφανό φάρμακο για ανοσολογική θρομβοκυτταροπενία (IGP4-RD) στις ΗΠΑ και στην Ιαπωνία, για ζεστή αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία (WAIHA) στις ΗΠΑ και την ΕΕ και για την IgG4-Related Niseas (IGG4-RD) στις ΗΠΑ. align = "left"> Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του rilzabrutinib δεν έχουν καθοριστεί από οποιαδήποτε ρυθμιστική αρχή. Η Rilzabrutinib βρίσκεται επί του παρόντος υπό ρυθμιστική επανεξέταση στις ΗΠΑ, την ΕΕ και στην Κίνα για την πιθανή χρήση της στο ITP. Η ημερομηνία δράσης στόχου για την κανονιστική απόφαση του FDA για την ITP, η οποία του δόθηκε γρήγορη ονομασία, είναι η 29η Αυγούστου 2025.

Η ασθένεια των δρεπανοκυτταρικών κυττάρων που υποστήριζε τα δεδομένα DatapReclinical για τη δρεπανοκυτταρική νόσο παρουσιάστηκε στο ASH 2024 που δείχνει ότι το rilzabrutinib βοήθησε στη μείωση της ανακλασίας των αιμοφόρων αγγείων-και της φλεγμονής σε διαγονιδιακά ποντίκια με ασθένεια των δρεπτικών κυττάρων. Στοματικά, αναστρέψιμος αναστολέας κινάσης τυροσίνης του Bruton (BTK), ο οποίος έχει τη δυνατότητα να είναι ένα αποτελεσματικό νέο φάρμακο για αρκετές σπάνιες ανοσοποιητικές ή φλεγμονώδεις ασθένειες με την αποκατάσταση της ανοσολογικής ισορροπίας μέσω πολλαπλών ανοσοποιητικών διαμόρφωσης. Το BTK, που εκφράζεται σε Β κύτταρα, μακροφάγα και άλλα έμφυτα ανοσοκύτταρα, διαδραματίζει κρίσιμο ρόλο σε πολλαπλές διεργασίες ασθενειών με τη μεσολάβηση του ανοσοποιητικού και φλεγμονώδεις οδούς. Με την εφαρμογή της προσαρμοσμένης τεχνολογίας Covalency® της Sanofi, το rilzabrutinib μπορεί να αναστέλλει επιλεκτικά τον στόχο BTK, ενώ ενδεχομένως μειώνει τον κίνδυνο παρενέργειων εκτός στόχου.

Σχετικά με τη δρεπανοκυτταρική ασθένεια των κυττάρων είναι μια ομάδα σπάνιων, γενετικών διαταραχών αίματος στις οποίες τα ερυθρά αιμοσφαίρια είναι παραμορφωμένα, τυπικά σε σχήμα δρεπάνι ή ημισέληνο, προκαλώντας τους να κολλήσουν σε μικρά αιμοφόρα αγγεία, εμποδίζοντας τη ροή του αίματος. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε επεισόδια σοβαρού πόνου καθώς και σε άλλες επιπλοκές στην υγεία, συμπεριλαμβανομένων των λοιμώξεων, του εγκεφαλικού επεισοδίου, του πνεύμονα, των ματιών και των νεφρών. Η δρεπανοκυτταρική ασθένεια επηρεάζει περισσότερους από 100.000 ανθρώπους στις ΗΠΑ, περίπου το 90% από τους οποίους είναι αφροαμερικάνοι και το 3-9% των οποίων είναι ισπανόφωνος ή λατίνος. Περίπου 1 στα 365 μωρά της αφρικανικής αμερικανικής καταγωγής που γεννήθηκε στις ΗΠΑ έχουν δρεπανοκυτταρική νόσο, ενώ περίπου 1 στους 13 είναι φορείς της νόσου. Οι άνθρωποι στις ΗΠΑ με δρεπανοκυτταρική ασθένεια έχουν εκτιμώμενο προσδόκιμο ζωής που είναι 20 χρόνια μικρότερο από το μέσο όρο. Εφαρμόζουμε τη βαθιά μας κατανόηση του ανοσοποιητικού συστήματος για να εφεύρουμε φάρμακα και εμβόλια που αντιμετωπίζουν και προστατεύουν εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο, με έναν καινοτόμο αγωγό που θα μπορούσε να ωφελήσει περισσότερα εκατομμύρια. Η ομάδα μας καθοδηγείται από έναν σκοπό: κυνηγούμε τα θαύματα της επιστήμης για να βελτιώσουμε τη ζωή των ανθρώπων. Αυτό μας εμπνέει να προωθήσουμε την πρόοδο και να προσφέρουμε θετικό αντίκτυπο στους ανθρώπους μας και στις κοινότητες που υπηρετούμε, αντιμετωπίζοντας την πιο επείγουσα υγειονομική περίθαλψη, περιβαλλοντική και κοινωνική προκλήσεις της εποχής μας.

sanofi μελλοντικές δηλώσεις Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις προς τα εμπρός, όπως ορίζονται στον νόμο περί μεταρρύθμισης των διαφορών ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995, όπως τροποποιήθηκε. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός είναι δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα. Αυτές οι δηλώσεις περιλαμβάνουν προβολές και εκτιμήσεις και τις υποκείμενες υποθέσεις τους, δηλώσεις σχετικά με σχέδια, στόχους, προθέσεις και προσδοκίες όσον αφορά τα μελλοντικά οικονομικά αποτελέσματα, τα γεγονότα, τις λειτουργίες, τις υπηρεσίες, την ανάπτυξη προϊόντων και τις δυνατότητες και τις δηλώσεις σχετικά με τις μελλοντικές επιδόσεις. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός αναγνωρίζονται γενικά με τις λέξεις "αναμένει", "αναμένουν", "πιστεύει", "προτίθεται", "εκτιμήσεις", "σχέδια" και παρόμοιες εκφράσεις. Παρόλο που η διοίκηση του Sanofi πιστεύει ότι οι προσδοκίες που αντικατοπτρίζονται σε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης είναι λογικές, οι επενδυτές προειδοποιούν ότι οι πληροφορίες και οι δηλώσεις που υποβάλλονται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες, πολλές από τις οποίες είναι δύσκολο να προβλεφθούν και γενικά πέρα ​​από τον έλεγχο του SANOFI, που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα και τις εξελίξεις να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνες που εκφράζονται ή υπονοούνται από τις μελλοντικές πληροφορίες και τις ενδείξεις. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τις αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στην έρευνα και την ανάπτυξη, τα μελλοντικά κλινικά δεδομένα και την ανάλυση, συμπεριλαμβανομένων των μετα -μάρκετινγκ, των αποφάσεων των ρυθμιστικών αρχών, όπως το FDA ή το EMA, σχετικά με το αν και πότε να εγκρίνουν τα προϊόντα, τα προϊόντα, τα οποία μπορεί να κατατεθούν για κάθε συγκεκριμένο προϊόν, Οι υποψήφιοι, εάν εγκριθούν, ενδέχεται να μην είναι εμπορικά επιτυχημένοι, η μελλοντική έγκριση και η εμπορική επιτυχία των θεραπευτικών εναλλακτικών λύσεων, η ικανότητα του Sanofi να επωφεληθεί από τις εξωτερικές ευκαιρίες ανάπτυξης, την ολοκλήρωση των συναφών συναλλαγών και την επίτευξη των οικονομικών συνθηκών, των κινδύνων που συνδέονται με την πνευματική ιδιοκτησία και τις τυχόν εκκρεμείς διαφορές και τις μελλοντικές διαφορές και την τελική έκβαση των συναλλαγών, τις τάσεις και τις επιφάνειες των συναλλαγών και των πτητικών επιτοκίων και των πτητικών συνθηκών και των συνθηκών της αγοράς, των κινδύνων που σχετίζονται με τις συναλλαγματικές ισοτιμίες και τις συνθήκες των συναλλαγών και των πτωμάτων. Εκεί και ο αντίκτυπος που μπορεί να έχουν οι παγκόσμιες κρίσεις σε εμάς, στους πελάτες μας, στους προμηθευτές, στους πωλητές και σε άλλους επιχειρηματικούς εταίρους και στην οικονομική κατάσταση οποιουδήποτε από αυτούς, καθώς και στους υπαλλήλους μας και στην παγκόσμια οικονομία στο σύνολό της. Οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν επίσης τις αβεβαιότητες που συζητήθηκαν ή προσδιορίζονται στις δημόσιες καταθέσεις με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς και την AMF που έκανε η SANOFI, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αναφέρονται στο πλαίσιο του "Παράγοντες κινδύνου" και της "προειδοποιητικής δήλωσης σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις" στην Ετήσια Έκθεση του Sanofi για το Έντυπο 20-F για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024. Δηλώσεις.

Πηγή: sanofi

Δημοσιεύτηκε : 2025-06-04 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά